La FDA concede l'approvazione accelerata per Kresladi per il trattamento di pazienti pediatrici con grave deficit di adesione leucocitaria-I (LAD-I)
La FDA concede l'approvazione accelerata per Kresladi per il trattamento di pazienti pediatrici con grave deficit di adesione leucocitaria di tipo I (LAD-I)
CRANBURY, N.J.--(BUSINESS WIRE)--marzo. 27, 2026--Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT), una società biotecnologica completamente integrata che promuove una pipeline sostenibile di terapie genetiche per malattie rare con elevate esigenze insoddisfatte, ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso l'approvazione accelerata per Kresladi™ (marnetegragene autotemcel), una terapia genica autologa basata su cellule staminali ematopoietiche indicata per il trattamento di pazienti pediatrici con grave deficit di adesione leucocitaria I (LAD-I) dovuto a varianti bialleliche in ITGB2 senza un donatore fratello/sorella disponibile con antigene leucocitario umano compatibile per il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche. Questa indicazione è approvata con approvazione accelerata basata sull'aumento dell'espressione superficiale dei neutrofili CD18 e CD11a. La conferma del beneficio clinico si baserà sulla valutazione dei dati di follow-up a lungo termine dei pazienti trattati nello studio clinico in corso e attraverso un registro post-marketing.
Con l'approvazione di Kresladi, la FDA ha concesso a Rocket un voucher PRV (Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher), un programma progettato per incoraggiare lo sviluppo di terapie per le malattie pediatriche rare. La Società intende valutare le opzioni strategiche per monetizzare la PRV in modo da migliorare la flessibilità finanziaria e massimizzare il valore per gli azionisti.
"L'approvazione di Kresladi rappresenta un'importante pietra miliare per la grave comunità LAD-I", ha affermato Gaurav Shah, M.D., Amministratore delegato di Rocket Pharmaceuticals. "Questa approvazione riflette la dedizione di pazienti, famiglie, ricercatori ed enti regolatori che hanno lavorato insieme per far avanzare la ricerca su questa malattia estremamente rara. Non vediamo l'ora di rendere Kresladi disponibile per i pazienti idonei negli Stati Uniti."
LAD-I è una malattia pediatrica genetica ultrarara causata da mutazioni nel gene ITGB2 che codifica per CD18, una proteina chiave espressa lungo le integrine CD11 per facilitare l'adesione dei leucociti alla parete dei vasi sanguigni e la migrazione verso i tessuti per confinare ed eliminare le infezioni e orchestrare la riparazione delle ferite. I pazienti con LAD-I grave mostrano tipicamente un'espressione di CD11a molto ridotta. I neonati con LAD-I grave soffrono di infezioni batteriche e fungine ricorrenti e potenzialmente letali che rispondono scarsamente agli antimicrobici e richiedono frequenti ricoveri ospedalieri. Negli Stati Uniti, si stima che l'incidenza della LAD-I vari da circa uno su 100.000 a uno su 200.000 nati vivi, con circa due terzi dei pazienti affetti classificati come affetti dalla forma grave della malattia.
"Come medico, ho visto in prima persona il grave impatto che la LAD-I grave può avere sui bambini piccoli e sulle loro famiglie", ha affermato Donald B. Kohn, MD, ricercatore principale dello studio di Fase 1/2 e Professore Distinguished di Microbiologia, Immunologia e Genetica Molecolare presso l'Università della California, Los Angeles (UCLA). "L'approvazione di Kresladi rappresenta il culmine di molti anni di ricerca scientifica e collaborazione clinica volti ad affrontare la causa alla base di questa malattia devastante."
"L'approvazione di Kresladi rappresenta uno sviluppo significativo per le persone affette da LAD-I grave e per la più ampia comunità di immunodeficienza primaria", ha affermato Vanessa Tenembaum, amministratore delegato della Jeffrey Modell Foundation, un'organizzazione globale senza scopo di lucro dedicata alla diagnosi precoce e ai trattamenti per l'immunodeficienza primaria. "Per le famiglie colpite da questa malattia rara e grave, questa approvazione sottolinea l'importanza di sforzi continui per migliorare i risultati per i pazienti con immunodeficienze primarie."
Maggiori informazioni sono disponibili per pazienti, famiglie e operatori sanitari negli Stati Uniti su www.Kresladi.com, comprese le informazioni complete sulla prescrizione.
La ricerca a sostegno dello sviluppo di Kresladi è stata resa possibile in parte grazie al finanziamento del California Institute for Regenerative Medicine (numero di sovvenzione CLIN2-11480).
INDICAZIONE E USOKresladi è una terapia genica autologa basata su cellule staminali ematopoietiche indicata per il trattamento di pazienti pediatrici con grave deficit di adesione leucocitaria I (LAD-I) dovuto a varianti bialleliche in ITGB2 senza donatore fratello disponibile con antigene leucocitario umano (HLA) compatibile per trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche.
Questa indicazione è approvata con approvazione accelerata basata sull'aumento dell'espressione superficiale di CD18 e CD11a nei neutrofili. Il proseguimento dell'approvazione può essere subordinato alla verifica e alla descrizione del beneficio clinico in uno o più studi di conferma.
INFORMAZIONI IMPORTANTI SULLA SICUREZZA
AVVERTENZE E PRECAUZIONI
Infezioni graviDurante la somministrazione di Kresladi si sono verificate infezioni gravi. Può verificarsi una maggiore suscettibilità alle infezioni a causa della somministrazione di condizionamento mieloablativo prima dell'infusione di Kresladi.
Monitorare i pazienti per segni e sintomi di infezione prima e dopo l'infusione di Kresladi e trattarli in modo appropriato. Somministrare antimicrobici profilattici secondo le linee guida istituzionali.
Evitare la somministrazione di Kresladi in pazienti con infezioni attive del flusso sanguigno o altre infezioni gravi non trattate.
Tutti i prodotti sanguigni necessari dopo l'infusione di Kresladi devono essere irradiati.
Malattia veno-occlusivaLa malattia veno-occlusiva si è verificata con il trattamento con Kresladi. Può verificarsi una maggiore suscettibilità alla malattia veno-occlusiva a causa della somministrazione di condizionamento mieloablativo prima dell’infusione di Kresladi. Monitorare i pazienti per segni e sintomi di malattia veno-occlusiva, inclusa la valutazione dei test di funzionalità epatica durante il primo mese successivo all'infusione di Kresladi.
Mancato attecchimento dei neutrofiliIl fallimento dell'attecchimento dei neutrofili può verificarsi dopo il trattamento con Kresladi. Il fallimento dell’attecchimento dei neutrofili è definito come il mancato raggiungimento di tre conte assolute di neutrofili (ANC) consecutive ≥ 500 cellule/microlitro ottenute in giorni diversi entro il giorno 43 dopo l’infusione di Kresladi. Monitorare la conta dei neutrofili fino al raggiungimento dell'attecchimento. Se si verifica un fallimento dell'attecchimento dei neutrofili in un paziente trattato con Kresladi, fornire un trattamento di salvataggio con la raccolta di riserva di cellule CD34+.
Attecchimento piastrinico ritardatoL'attecchimento piastrinico ritardato può verificarsi dopo il trattamento con Kresladi. Monitorare la conta piastrinica e il sanguinamento fino al raggiungimento dell'attecchimento piastrinico e del recupero piastrinico.
Oncogenesi inserzionale mediata da LVVL'oncogenesi inserzionale mediata da vettori lentivirali (LVV) può verificarsi dopo il trattamento con Kresladi. Le neoplasie ematologiche rappresentano un rischio permanente e i pazienti trattati con Kresladi possono sviluppare neoplasie ematologiche in qualsiasi momento dopo il trattamento.
Monitorare clinicamente le neoplasie ematologiche e con un emocromo completo (con differenziale) almeno una volta all'anno e un'analisi del sito di integrazione come garantito per almeno 15 anni dopo il trattamento con Kresladi e come indicato clinicamente. Se viene rilevata una neoplasia in un paziente che ha ricevuto Kresladi, contattare Rocket Pharmaceuticals, Inc. al numero 1-800-982-2410 per segnalare e ottenere istruzioni sulla raccolta di campioni per i test.
Reazioni di ipersensibilitàCon l'infusione di Kresladi possono verificarsi reazioni di ipersensibilità inclusa l'anafilassi. Il dimetilsolfossido (DMSO) contenuto in Kresladi può causare reazioni di ipersensibilità che possono verificarsi in pazienti con e senza precedente esposizione a DMSO.
Monitorare i pazienti per segni e sintomi di reazioni di ipersensibilità durante e dopo l'infusione di Kresladi. Se si verifica una reazione di ipersensibilità, sospendere l'infusione se in corso e gestirla secondo la pratica clinica.
Uso antiretroviraleI farmaci antiretrovirali possono interferire con la produzione di Kresladi. Se un paziente necessita di antiretrovirali per la profilassi dell’HIV, la mobilizzazione e l’aferesi delle cellule CD34+ per la produzione di Kresladi dovrebbero essere ritardate fino a quando l’infezione da HIV non sarà adeguatamente esclusa. I pazienti non devono assumere farmaci antiretrovirali per almeno un mese prima della mobilizzazione, o per la durata prevista necessaria per l'eliminazione dei farmaci antiretrovirali e fino al completamento di tutti i cicli di aferesi.
Interferenza con i test sierologiciI pazienti che hanno ricevuto Kresladi è probabile che risultino positivi ai test di reazione a catena della polimerasi (PCR) per l'HIV a causa dell'inserimento del provirus LVV con conseguente test falso positivo per l'HIV. Pertanto, i pazienti che hanno ricevuto Kresladi non devono essere sottoposti a screening per l'infezione da HIV utilizzando un test basato sulla PCR.
Donazione di sangue, organi, tessuti e celluleI pazienti trattati con Kresladi non devono donare sangue, organi, tessuti o cellule per trapianti in nessun momento in futuro.
REAZIONI AVVERSELe reazioni avverse non di laboratorio più comuni (≥ 30% dei pazienti) includono: mucosite, infezione del tratto respiratorio superiore, infezione virale, neutropenia febbrile, pelle lesioni, nausea/vomito, eruzioni cutanee/dermatiti, piressia, infezioni correlate al dispositivo e infezioni della pelle.
Le reazioni avverse di laboratorio più comuni (≥ 30% dei pazienti) includono: diminuzione dell'emoglobina, diminuzione della conta piastrinica, diminuzione della conta dei neutrofili, diminuzione della conta dei leucociti, aumento dell'aspartato aminotransferasi e aumento dell'alanina aminotransferasi.
Per ulteriori informazioni sulla sicurezza, fare riferimento alle informazioni sulla prescrizione complete.
INTERAZIONI CON FARMACINon sono stati condotti studi formali di interazione con farmaci. Non si prevede che Kresladi interagisca con la famiglia di enzimi epatici del citocromo P-450 o con i trasportatori di farmaci.
VacciniLa sicurezza e l'efficacia dell'immunizzazione con vaccini virali vivi durante o dopo il trattamento con Kresladi non è stata studiata. La vaccinazione non è raccomandata durante le 6 settimane precedenti l'inizio del condizionamento mieloablativo e fino al recupero ematologico successivo al trattamento con Kresladi. Ove possibile, somministrare vaccinazioni infantili prima del condizionamento mieloablativo per Kresladi.
Farmaci antiretroviraliI pazienti non devono assumere farmaci antiretrovirali per almeno un mese prima di iniziare i farmaci per la mobilizzazione delle cellule staminali e per la durata prevista per l'eliminazione dei farmaci e fino al completamento di tutti i cicli di aferesi. I farmaci antiretrovirali possono interferire con la produzione di Kresladi.
RIFERIMENTO ALLE INFORMAZIONI COMPLETE SULLA PRESCRIZIONESi prega di consultare le informazioni complete sulla prescrizione di Kresladi.
Informazioni su Rocket Pharmaceuticals, Inc.Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT) è un'azienda biotecnologica completamente integrata che promuove terapie geniche per malattie cardiovascolari rare e devastanti, con programmi aggiuntivi in ematologia e immunologia. La pipeline cardiovascolare di Rocket comprende tre programmi in fase clinica, ciascuno mirato a uno dei principali sottotipi di cardiomiopatia ereditaria: cardiomiopatia ipertrofica, aritmogena e dilatativa. Insieme, queste condizioni rappresentano più di 100.000 pazienti negli Stati Uniti e nell’UE. La piattaforma dell’azienda è supportata da capacità produttive proprietarie di AAV, dati pluriennali sull’efficacia e sulla sicurezza nella terapia genica cardiaca ed esperienza nel trattamento di diversi pazienti cardiaci attraverso programmi AAV in fase avanzata. Per ulteriori informazioni, visitare www.rocketpharma.com e seguirci su LinkedIn, YouTube e X.
Dichiarazione cautelativa di Rocket relativa alle dichiarazioni previsionaliIl presente comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali relative alle aspettative, ai piani e alle prospettive future di Rocket che comportano rischi e incertezze, nonché ipotesi che, se non si materializzano o si rivelano errate, potrebbero far sì che i nostri risultati differiscano materialmente da quelli espressi o impliciti in tali dichiarazioni previsionali. Facciamo tali dichiarazioni previsionali in conformità alle disposizioni di approdo sicuro del Private Securities Litigation Reform Act del 1995 e di altre leggi federali sui titoli. Tutte le dichiarazioni diverse dalle dichiarazioni di fatti storici contenute in questo comunicato sono dichiarazioni previsionali. Non si deve fare affidamento su queste dichiarazioni previsionali, che spesso includono parole come "credere", "aspettarsi", "anticipare", "intendere", "pianificare", "attendere con ansia", "darà", "stimare", "cercare", "farà", "può", "suggerire" o termini simili, variazioni di tali termini o il negativo di tali termini. Queste dichiarazioni previsionali includono, ma non sono limitate a, dichiarazioni riguardanti le aspettative di Rocket riguardo alla disponibilità commerciale prevista e ai tempi di lancio di Kresladi™; arruolamento previsto dei pazienti e tempistiche del trattamento; adozione del mercato e identificazione dei pazienti; La strategia commerciale di Rocket e la preparazione al lancio; La capacità di Rocket di sviluppare capacità di vendita e marketing o di stipulare accordi con terze parti per vendere e commercializzare i suoi prodotti candidati; i tempi e l'impatto previsti delle attività di commercializzazione; La pista di cassa prevista da Rocket; potenziale monetizzazione del voucher per la revisione prioritaria delle malattie pediatriche rare; e il continuo sviluppo e avanzamento dei programmi di pipeline di Rocket. Sebbene Rocket ritenga che le aspettative riflesse nelle dichiarazioni previsionali siano ragionevoli, Rocket non può garantire tali risultati. I risultati effettivi potrebbero differire sostanzialmente da quelli indicati in queste dichiarazioni previsionali a causa di vari fattori importanti, inclusi, senza limitazioni, i rischi relativi a: il successo del lancio e della commercializzazione di Kresladi™; il profilo di sicurezza ed efficacia di Kresladi™; la capacità della Società di ottenere e mantenere le approvazioni normative; la capacità di confermare il beneficio clinico richiesto per continuare l'approvazione nell'ambito del percorso di approvazione accelerato; considerazioni sulla produzione e sulla catena di fornitura, inclusa la dipendenza da produttori terzi; la disponibilità e la prontezza di centri di trattamento qualificati; copertura e rimborso del pagatore; identificazione dei pazienti e dinamiche di riferimento; l'esito del contenzioso; spese impreviste; Le attività dei concorrenti di Rocket, comprese le decisioni relative ai tempi di lancio dei prodotti concorrenti, ai prezzi e agli sconti; La capacità di Rocket di ottenere e far valere brevetti per proteggere i suoi prodotti candidati e la sua capacità di difendersi con successo da impreviste richieste di violazione di terze parti, nonché i rischi discussi in modo più approfondito nella sezione intitolata "Fattori di rischio" nella relazione annuale di Rocket sul modulo 10-K per l'anno terminato il 31 dicembre 2025, depositata il 26 febbraio 2026 presso la SEC e successivi documenti depositati presso la SEC, inclusi i nostri rapporti trimestrali sul modulo 10-Q. Di conseguenza, non si dovrebbe fare eccessivo affidamento su queste dichiarazioni previsionali. Tutte queste dichiarazioni si riferiscono solo alla data fatta e Rocket non si assume alcun obbligo di aggiornare o rivedere pubblicamente qualsiasi dichiarazione previsionale, sia come risultato di nuove informazioni, eventi futuri o altro.
Fonte: Rocket Pharmaceuticals, Inc.
Fonte: HealthDay
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Pubblicato : 2026-03-30 09:05
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