FDA、重度白血球接着不全-I（LAD-I）の小児患者の治療薬としてクレスラディの早期承認を取得

FDA、重度白血球接着不全-I (LAD-I) の小児患者の治療を目的としたクレスラディの早期承認

ニュージャージー州クランベリー--(BUSINESS WIRE)--3 月 1 日2026年27日 -- 満たされていないニーズが高い希少疾患に対する遺伝子治療の持続可能なパイプラインを推進する完全統合バイオテクノロジー企業であるロケット・ファーマシューティカルズ社（NASDAQ: RCKT）は本日、米国食品医薬品局（FDA）が小児患者の治療を適応とする自家造血幹細胞ベースの遺伝子治療であるKresladi™（マルネテグラジェン・オートテムセル）の早期承認を与えたと発表した。同種造血幹細胞移植のための利用可能なヒト白血球抗原一致兄弟ドナーがいない、ITGB2の二対立遺伝子変異による重度白血球接着不全-I（LAD-I）を伴う患者。この適応症は、好中球 CD18 および CD11a 表面発現の増加に基づく迅速承認の下で承認されています。臨床的利益の確認は、進行中の臨床研究および市販後登録による治療を受けた患者の長期追跡データの評価に基づいて行われます。

ITGB2 の両対立遺伝子変異による重度 LAD-I の小児に対する初の FDA 承認の遺伝子治療

重度 LAD-I は、再発性感染症と幼児期の高頻度の発症を特徴とする、極めて稀な生命を脅かす小児遺伝性免疫不全症です。治療なしの死亡率

FDA、希少小児疾患の優先審査券を助成

FDA は、Kresladi の承認を得て、Rocket に希少小児疾患の治療法開発を促進するために設計されたプログラムである希少小児疾患優先審査バウチャー (PRV) を付与しました。当社は、財務上の柔軟性を高め、株主価値を最大化するように設計された方法で PRV を収益化するための戦略的オプションを評価する予定です。

「クレスラディの承認は、重度の LAD-I コミュニティにとって重要なマイルストーンです」と、ロケットファーマシューティカルズの最高経営責任者ガウラフシャー医学博士は述べました。「この承認は、この超希少疾患の研究を進めるために協力してきた患者、家族、研究者、規制当局の献身的な努力を反映しています。私たちは、米国の適格な患者にクレスラディを提供できることを楽しみにしています。」

LAD-I は、CD18 をコードする ITGB2 遺伝子の変異によって引き起こされる非常に稀な遺伝性小児疾患です。CD18 は、CD11 インテグリンに沿って発現する重要なタンパク質であり、白血球の血管壁への接着と組織への遊走を促進して、感染を閉じ込めて排除し、創傷修復を調整します。重度の LAD-1 患者は通常、CD11a 発現が非常に低下しています。重度の LAD-I を患う乳児は、抗菌薬に反応しにくい、生命を脅かす細菌および真菌感染症を再発して患い、頻繁な入院を必要とします。米国における LAD-I の発生率は、出生児約 10 万人に 1 人から 20 万人に 1 人の範囲であると推定されており、罹患患者の約 3 分の 2 が重症型に分類されています。

「私は臨床医として、重度の LAD-I が幼児とその家族に与える深刻な影響を直接見てきました」とドナルド B. コーン医師は述べています。第 1/2 相試験の主任研究者であり、カリフォルニア大学ロサンゼルス校 (UCLA) の微生物学、免疫学、分子遺伝学の特別教授。「クレスラディの承認は、この壊滅的な病気の根本的な原因に対処することを目的とした長年にわたる科学研究と臨床協力の集大成を表しています。」

「クレスラディの承認は、重度の LAD-I に罹患している個人およびより広範な原発性免疫不全コミュニティにとって重要な進歩を表しています」と、原発性免疫不全症の早期診断と治療に専念する世界的な非営利団体、ジェフリーモデル財団の最高経営責任者ヴァネッサテネンバウム氏は述べています。「この稀で重篤な病気の影響を受ける家族にとって、今回の承認は、原発性免疫不全症患者の転帰を改善するための継続的な取り組みの重要性を強調しています。」

米国の患者、家族、医療提供者向けの詳しい情報は、完全な処方情報を含む www.Kresladi.com でご覧いただけます。

クレスラディの開発をサポートする研究は、カリフォルニア再生医療研究所（助成金番号 CLIN2-11480）からの資金提供によって部分的に可能になりました。

適応症と使用法クレスラディは、二対立遺伝子による重度の白血球接着不全-I（LAD-I）を患う小児患者の治療を適応とする、自家造血幹細胞ベースの遺伝子治療です。同種造血幹細胞移植に利用可能なヒト白血球抗原（HLA）一致の兄弟ドナーが存在しない ITGB2 の変異体。

この適応症は、好中球 CD18 および CD11a 表面発現の増加に基づく迅速承認の下で承認されています。承認の継続は、確認試験における臨床上の利点の検証と説明を条件とする場合があります。

重要な安全性情報

警告と注意事項

重篤な感染症クレスラディの投与により重篤な感染症が発生しました。クレスラディ注入前の骨髄破壊的前処置の投与により、感染症に対する感受性が高まる可能性があります。

クレスラディ点滴の前後に患者の感染の兆候や症状を観察し、適切に治療します。施設のガイドラインに従って予防的抗菌薬を投与します。

活動性血流感染症またはその他の未治療の重篤な感染症のある患者へのクレスラディの投与は避けてください。

クレスラディ注入後に必要な血液製剤はすべて放射線照射する必要があります。

静脈閉塞性疾患クレスラディ治療により静脈閉塞性疾患が発生しました。クレスラディ注入前の骨髄破壊的前処置の投与により、静脈閉塞性疾患に対する感受性が増加する可能性があります。クレスラディ点滴後の最初の 1 か月間、肝機能検査の評価を含め、静脈閉塞性疾患の兆候や症状がないか患者を監視します。

好中球生着不全Kresladi による治療後に好中球生着不全が発生する可能性があります。好中球生着不全は、クレスラディ注入後43日目までに、異なる日に得られた好中球絶対数（ANC）≧500細胞/マイクロリットルを3回連続で達成できないこととして定義される。生着が達成されるまで好中球数を監視します。クレスラディで治療を受けた患者で好中球の生着不全が発生した場合は、CD34+ 細胞のバックアップコレクションによるレスキュー治療を提供します。

血小板生着の遅延クレスラディでの治療後に血小板生着の遅延が発生する可能性があります。血小板の生着と血小板の回復が達成されるまで、血小板数と出血を監視します。

LVV 媒介挿入腫瘍形成レンチウイルスベクター (LVV) 媒介挿入腫瘍形成は、Kresladi による治療後に発生する可能性があります。血液悪性腫瘍は生涯にわたるリスクであり、クレスラディで治療を受けた患者は、治療後いつでも血液悪性腫瘍を発症する可能性があります。

クレスラディによる治療後少なくとも 15 年間、臨床的に必要とされる場合には、少なくとも年に一度の全血球計算（差分あり）と統合部位分析により血液悪性腫瘍を臨床的にモニタリングしてください。クレスラディを受けた患者に悪性腫瘍が検出された場合は、Rocket Pharmaceuticals, Inc.（1-800-982-2410）に連絡して報告し、検査のためのサンプルの収集に関する指示を取得してください。

過敏症反応クレスラディの注入により、アナフィラキシーを含む過敏症反応が発生する可能性があります。クレスラディに含まれるジメチルスルホキシド (DMSO) は、DMSO への曝露歴の有無に関係なく、患者に過敏反応を引き起こす可能性があります。

クレスラディの点滴中および点滴後に過敏反応の兆候や症状がないか患者を観察してください。過敏反応が発生した場合は、注入が進行中の場合は一時停止し、臨床実践に従って管理してください。

抗レトロウイルス薬の使用抗レトロウイルス薬は、クレスラディの製造を妨げる可能性があります。患者が HIV 予防のために抗レトロウイルス薬を必要とする場合、HIV 感染が十分に排除されるまで、クレスラディ製造のための CD34+ 細胞の動員とアフェレーシスを遅らせる必要があります。患者は、動員前の少なくとも 1 か月間、または抗レトロウイルス薬の除去に必要と予想される期間、アフェレシスのすべてのサイクルが完了するまで、抗レトロウイルス薬を服用すべきではありません。

血清検査への干渉クレスラディを受けた患者は、LVV プロウイルスの挿入により HIV のポリメラーゼ連鎖反応 (PCR) 検査で陽性反応を示す可能性が高くなります。 HIV の偽陽性検査。したがって、クレスラディの投与を受けた患者は、PCR ベースの検査を使用して HIV 感染のスクリーニングを受けるべきではありません。

血液、臓器、組織、細胞の提供クレスラディで治療を受けた患者は、将来いかなる場合でも移植のために血液、臓器、組織、または細胞を提供してはなりません。

副作用最も一般的な非臨床副作用 (患者の 30% 以上) には、粘膜炎、上気道感染症、ウイルス感染症、発熱などが含まれます。好中球減少症、皮膚病変、吐き気/嘔吐、発疹/皮膚炎、発熱、デバイス関連感染症、皮膚感染症。

最も一般的な臨床検査の副作用 (患者の 30% 以上) には、ヘモグロビンの減少、血小板数の減少、好中球数の減少、白血球数の減少、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼの増加、アラニンアミノトランスフェラーゼの増加が含まれます。

追加の安全性情報については、完全な処方情報を参照してください。

薬物相互作用正式な薬物相互作用研究は行われていません。 Kresladi は、肝チトクロム P-450 ファミリーの酵素や薬物輸送体と相互作用するとは考えられていません。

ワクチンKresladi 治療中または治療後の生ウイルスワクチンによる予防接種の安全性と有効性は研究されていません。骨髄破壊的コンディショニング開始前の 6 週間、およびクレスラディによる治療後の血液学的回復までのワクチン接種は推奨されません。可能な場合は、クレスラディの骨髄破壊的条件付けの前に、小児期のワクチン接種を行ってください。

抗レトロウイルス薬患者は、幹細胞動員のための薬物療法を開始する前の少なくとも 1 か月間、および薬物除去に予想される期間、およびアフェレーシスのすべてのサイクルが完了するまで、抗レトロウイルス薬を服用しないでください。抗レトロウイルス薬は、クレスラディの製造を妨げる可能性があります。

全処方情報の参照クレスラディの全処方情報を参照してください。

ロケットファーマシューティカルズ社についてロケットファーマシューティカルズ社 (NASDAQ: RCKT) は、血液学および免疫学の追加プログラムとともに、希少かつ重篤な心血管疾患に対する遺伝子治療を推進する完全に統合されたバイオテクノロジー企業です。 Rocket の心血管パイプラインには、肥大型心筋症、不整脈原性心筋症、拡張型心筋症という主要な遺伝性心筋症サブタイプの 1 つをそれぞれ対象とした 3 つの臨床段階プログラムが含まれています。これらの症状を合わせると、米国と EU で 10 万人以上の患者がいます。同社のプラットフォームは、独自のAAV製造能力、心臓遺伝子治療における複数年にわたる有効性と安全性データ、後期AAVプログラム全体で数人の心臓病患者を治療した経験によって支えられている。詳細については、www.rocketpharma.com にアクセスし、LinkedIn、YouTube、および X でフォローしてください。

将来の見通しに関する記述に関するロケットの注意事項このプレスリリースには、リスクと不確実性を伴うロケットの将来の予想、計画、見通しに関する将来の見通しに関する記述、およびそれらが現実化しない、または不正確であることが判明した場合、当社の結果がかかる将来の見通しによって明示または暗示されたものと大きく異なる可能性があるという仮定が含まれています。発言。当社は、1995 年私募証券訴訟改革法およびその他の連邦証券法のセーフハーバー規定に従って、このような将来予想に関する記述を行っています。このリリースに含まれる歴史的事実以外のすべての記述は、将来の見通しに関する記述です。これらの将来の見通しに関する記述には、「信じる」、「期待する」、「予想する」、「意図する」、「計画する」、「将来を見据える」、「与えるだろう」、「見積もる」、「求める」、「であろう」、「かもしれない」、「提案する」などの語句、または同様の用語、そのような用語の変形、またはそれらの用語の否定語が含まれることがよくありますが、それらに依存すべきではありません。これらの将来予想に関する記述には、Kresladi™ の商業利用可能性および発売時期の予想に関する Rocket の予想に関する記述が含まれますが、これらに限定されません。予想される患者登録と治療スケジュール。市場での採用と患者の特定。 Rocket の商業戦略と打ち上げ準備; Rocket が販売およびマーケティング能力を開発したり、製品候補を販売およびマーケティングするために第三者と契約を締結したりする能力。商業化活動の予想されるタイミングと影響。 Rocket の予想される現金滑走路。希少小児疾患優先審査券の収益化の可能性。そしてRocketのパイプラインプログラムの継続的な開発と進歩。 Rocket は、将来の見通しに関する記述に反映されている期待は合理的であると信じていますが、そのような結果を保証することはできません。実際の結果は、以下に関連するリスクを含むがこれらに限定されないさまざまな重要な要因の結果、これらの将来予想に関する記述で示された結果と大きく異なる可能性があります。 Kresladi™ の安全性と有効性プロファイル。規制当局の承認を取得および維持する当社の能力。加速承認経路に基づく継続承認に必要な臨床上の利益を確認する能力。サードパーティメーカーへの依存を含む、製造およびサプライチェーンの考慮事項。資格のある治療センターの利用可能性と準備状況。支払者の補償範囲と払い戻し;患者の識別と紹介のダイナミクス。訴訟の結果。予期せぬ出費。 Rocket の競合他社の活動 (競合製品の発売時期、価格設定、割引などの決定を含む)。製品候補を保護するための特許を取得および執行するロケットの能力、および予期せぬ第三者の侵害申し立てに対して首尾よく防御する能力、ならびにそれらのリスクについては、2026 年 2 月 26 日に SEC に提出されたロケットの 2025 年 12 月 31 日終了年度のフォーム 10-K 年次報告書およびその後の SEC への提出書類の「リスク要因」と題されたセクションで詳しく説明されています。 Form 10-Q の四半期報告書。したがって、これらの将来予想に関する記述に過度に依存すべきではありません。このような記述はすべて、作成された日付時点でのみ述べられており、Rocket は、新しい情報、将来の出来事などの結果によるものであっても、将来の見通しに関する記述を公的に更新または修正する義務を負いません。

出典: Rocket Pharmaceuticals, Inc.

出典: HealthDay

Rocket医薬品、重度白血球接着欠損-I（LAD-I）治療用クレスラディのBLA再提出のFDA受理を発表 - 2025年10月14日

ロケット・ファーマシューティカルズ、重度白血球接着欠損-I（LAD-I）治療用クレスラディ（マルネテグラジェン・オートテムセル）のFDA審査スケジュールの最新情報を発表(LAD-I) - 2024 年 2 月 13 日

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投稿しました : 2026-03-30 09:05

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