FDA Menehi Persetujuan Dicepetake kanggo Kresladi kanggo Perawatan Pasien Anak Kanthi Kekurangan Adhesi Leukosit Parah-I (LAD-I)

Tindakake Drugslib ing

FDA Menehi Persetujuan Akselerasi Kresladi kanggo Perawatan Pasien Anak Kanthi Kekurangan Adhesi Leukosit Parah-I (LAD-I)

Amazon Big Spring Sale - Up to 40% off

CRANBURY, N.J.--(BUSINESS WIRE)--Mar. 27, 2026-- Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT), perusahaan bioteknologi sing terintegrasi kanthi ngembangake saluran terapi genetik sing lestari kanggo kelainan langka sing mbutuhake kabutuhan sing ora bisa ditindakake, dina iki ngumumake manawa US Food and Drug Administration (FDA) wis menehi persetujuan sing cepet kanggo sel autolog adhedhasar sel autolog Kresladi ™ (marne) sel hematologi. terapi sing dituduhake kanggo perawatan pasien pediatrik kanthi kekurangan adhesi leukosit abot-I (LAD-I) amarga varian biallelik ing ITGB2 tanpa donor sedulur sing cocog karo antigen leukosit manungsa kanggo transplantasi sel stem hematopoietik allogeneic. Indikasi iki disetujoni kanthi persetujuan cepet adhedhasar paningkatan ekspresi permukaan neutrofil CD18 lan CD11a. Konfirmasi manfaat klinis bakal adhedhasar evaluasi data tindak lanjut jangka panjang pasien sing diobati ing studi klinis sing ditindakake lan liwat registri pasca pemasaran.

  • Terapi gen pisanan sing disetujoni FDA kanggo bocah-bocah kanthi LAD-I sing abot amarga varian biallelik ing ITGB2
  • LAD-I karakter sing abot, kanthi karakter imunogenik ultrasonik urip. infèksi berulang lan kematian bocah cilik sing dhuwur tanpa perawatan
  • FDA mènèhi Voucher Tinjauan Prioritas Penyakit Anak Langka

    • Kanthi persetujuan Kresladi, FDA menehi Rocket Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher (PRV), program sing dirancang kanggo nyengkuyung pangembangan terapi kanggo penyakit pediatrik langka. Perusahaan arep ngevaluasi opsi strategis kanggo monetisasi PRV kanthi cara sing dirancang kanggo ningkatake keluwesan finansial lan nggedhekake nilai pemegang saham.

    "Persetujuan Kresladi minangka tonggak penting kanggo komunitas LAD-I sing abot," ujare Gaurav Shah, M.D., Chief Executive Officer, Rocket Pharmaceuticals. "Persetujuan iki nggambarake dedikasi pasien, kulawarga, penyidik, lan regulator sing wis kerja bareng kanggo ngembangake riset penyakit ultra-langka iki. Kita ngarepake nggawe Kresladi kasedhiya kanggo pasien sing layak ing Amerika Serikat."

    LAD-I minangka penyakit pediatrik genetik sing arang banget sing disebabake dening mutasi ing enkoding gen ITGB2 kanggo CD18, sawijining protein kunci sing diekspresiake bebarengan karo integrin CD11 kanggo nggampangake adhesi leukosit menyang tembok pembuluh getih lan migrasi menyang jaringan kanggo ngempet lan mbusak infeksi lan ngatur perbaikan tatu. Pasien karo LAD-I sing abot biasane nuduhake ekspresi CD11a sing sithik banget. Bayi sing lara LAD-I sing abot nandhang infeksi bakteri, lan jamur sing bisa nyebabake kambuh, sing ngancam nyawa, sing ora nanggapi antimikroba lan mbutuhake rawat inap. Ing AS, kedadeyan LAD-I dikira-kira saka kira-kira siji saka 100.000 nganti siji saka 200.000 lair urip, kanthi kira-kira rong pertiga pasien sing kena pengaruh diklasifikasikake minangka penyakit sing abot.

    "Minangka dokter, aku wis ndeleng langsung saka kulawargane lan bocah-bocah cilik, Donald-I. M.D., Penyelidik Utama saka sinau Fase 1/2 lan Profesor Mikrobiologi, Imunologi & Genetika Molekuler ing Universitas California, Los Angeles (UCLA). "Persetujuan saka Kresladi minangka puncak riset ilmiah lan kolaborasi klinis pirang-pirang taun sing ditujokake kanggo ngatasi panyebab utama penyakit sing ngrusak iki."

    "Persetujuan Kresladi nggambarake pangembangan sing signifikan kanggo individu sing kena pengaruh LAD-I sing abot lan komunitas immunodeficiency utama sing luwih amba," ujare Vanessa Tenembaum, Ketua Pegawai Eksekutif Jeffrey Modell Foundation, organisasi nirlaba global sing darmabakti kanggo diagnosa awal lan perawatan kanggo immunodeficiency primer. "Kanggo kulawarga sing kena pengaruh penyakit langka lan serius iki, persetujuan iki negesake pentinge upaya terus-terusan kanggo ningkatake asil kanggo pasien kanthi immunodeficiencies primer."

    Informasi liyane kasedhiya kanggo pasien, kulawarga, lan panyedhiya kesehatan ing AS ing www.Kresladi.com, kalebu Informasi Resep lengkap.

    Riset sing nyengkuyung pangembangan Kresladi bisa ditindakake sebagian kanthi pendanaan saka California Institute for Regenerative Medicine (Nomor Hibah CLIN2-11480).

    INDIKASI LAN PENGGUNAANKresladi minangka terapi gen berbasis sel stem hematopoietik autologus sing dituduhake kanggo perawatan pasien pediatrik kanthi defisiensi leukosit-LAI sing abot. varian ing ITGB2 tanpa donor sadulur sing cocog karo antigen leukosit manungsa (HLA) kanggo transplantasi sel induk hematopoietik alogenik.

    Indikasi iki disetujoni miturut persetujuan sing luwih cepet adhedhasar paningkatan ekspresi permukaan neutrofil CD18 lan CD11a. Persetujuan sing terus-terusan bisa uga gumantung saka verifikasi lan katrangan babagan keuntungan klinis ing uji coba konfirmasi.

    INFORMASI KESELAMATAN PENTING

    PÈNGET LAN PENCEGAHAN

    Infeksi SeriusInfeksi serius wis kedadeyan nalika administrasi Kresladi. Tambah kerentanan kanggo infèksi bisa kedadeyan amarga administrasi kondisi myeloablative sadurunge infus Kresladi.

    Ngawasi pasien kanggo tandha lan gejala infeksi sadurunge lan sawise infus Kresladi lan nambani kanthi tepat. Nyedhiyakake antimikroba prophylactic miturut pedoman institusi.

    Singkirake administrasi Kresladi ing pasien kanthi infeksi aliran getih aktif utawa infeksi serius liyane sing ora diobati.

    Sembarang produk getih sing dibutuhake sawise infus Kresladi kudu disinari.

    Penyakit Veno-OklusifPenyakit Veno-oklusif wis kedadeyan karo perawatan Kresladi. Tambah kerentanan kanggo penyakit veno-occlusive bisa kedadeyan amarga administrasi kahanan myeloablative sadurunge infus Kresladi. Ngawasi pasien kanggo tandha-tandha lan gejala penyakit veno-occlusive kalebu penilaian tes fungsi ati sajrone sasi kapisan sawise infus Kresladi.

    Gagal Engraftment NeutrofilGagal engraftment neutrofil bisa kedadeyan sawise perawatan karo Kresladi. Gagal engraftment neutrofil ditetepake minangka gagal nggayuh telung jumlah neutrofil absolut (ANC) ≥ 500 sel / mikroliter sing dipikolehi ing dina sing beda-beda ing dina 43 sawise infus Kresladi. Ngawasi jumlah neutrofil nganti engraftment wis rampung. Yen gagal engraftment neutrofil dumadi ing pasien sing diobati karo Kresladi, nyedhiyakake perawatan nylametake kanthi koleksi back-up sel CD34+.

    Engraftment Platelet TertundaEngraftment platelet sing telat bisa kedadeyan sawise perawatan karo Kresladi. Ngawasi jumlah trombosit lan getihen nganti engraftment trombosit lan pemulihan trombosit rampung.

    Onkogenesis Penyisipan LVV-MediatedOnkogenesis penyisipan Lentiviral (LVV)-mediated bisa kedadeyan sawise perawatan karo Kresladi. Keganasan hematologi minangka risiko seumur hidup lan pasien sing diobati karo Kresladi bisa ngalami keganasan hematologis sawayah-wayah sawise perawatan.

    Monitor tumor ganas hematologis sacara klinis, lan kanthi jumlah getih lengkap (kanthi diferensial) paling sethithik saben taun lan analisa situs integrasi kaya sing dijanjekake paling ora 15 taun sawise perawatan karo Kresladi lan minangka indikasi klinis. Yen ganas dideteksi ing pasien sing nampa Kresladi, hubungi Rocket Pharmaceuticals, Inc. ing 1-800-982-2410 kanggo nglaporake lan njaluk instruksi babagan koleksi conto kanggo dites.

    Reaksi HipersensitivitasReaksi hipersensitivitas kalebu anafilaksis bisa kedadeyan kanthi infus Kresladi. Dimetil sulfoksida (DMSO) ing Kresladi bisa nyebabake reaksi hipersensitivitas sing bisa kedadeyan ing pasien sing duwe lan tanpa paparan DMSO sadurunge.

    Ngawasi pasien kanggo tandha lan gejala reaksi hipersensitivitas sajrone lan sawise infus Kresladi. Yen reaksi hipersensitivitas dumadi, ngaso infus yen lagi ditindakake lan atur miturut praktik klinis.

    Panganggone Anti-RetroviralObat anti-retroviral bisa ngganggu produksi Kresladi. Yen pasien mbutuhake anti-retroviral kanggo profilaksis HIV, mobilisasi lan apheresis sel CD34+ kanggo manufaktur Kresladi kudu ditundha nganti infeksi HIV diilangi kanthi cukup. Patients ngirim ora njupuk obat anti-retroviral kanggo paling sethithik sak sasi sadurunge mobilisasi, utawa kanggo durasi samesthine sing dibutuhake kanggo ngilangi obat-obatan anti-retroviral, lan nganti kabeh siklus apheresis rampung.

    Interferensi karo Tes SerologiPasien sing wis nampa Kresladi minangka reaksi berantai HIV bisa dites positif kanthi HIV (Polimerade VCR) sisipan provirus nyebabake tes positif palsu kanggo HIV. Mula, pasien sing wis nampa Kresladi ora kena disaring kanggo infeksi HIV nggunakake tes berbasis PCR.

    Sumbangan Darah, Organ, Tisu, lan SelPasien sing diobati karo Kresladi ora kudu nyumbang getih, organ, jaringan, utawa sel kanggo transplantasi kapan wae ing mangsa ngarep.

    REAKSI SALAHReaksi salabetipun non-laboratorium sing paling umum, kalebu infeksi virus (≥ 30% saka infèksi virus, infeksi saluran napas ndhuwur) neutropenia, lesi kulit, mual/muntah, ruam/dermatitis, pyrexia, infeksi sing gegandhengan karo piranti, lan infeksi kulit.

    Reaksi salabetipun laboratorium sing paling umum (≥ 30% pasien) kalebu: hemoglobin mudhun, jumlah trombosit mudhun, jumlah neutrofil mudhun, jumlah leukosit mudhun, aspartat aminotransferase mundhak, lan alanine aminotransferase mundhak.

    Kanggo informasi safety tambahan, waca Informasi Resep lengkap.

    INTERAKSI OBATOra ana studi interaksi obat resmi sing ditindakake. Kresladi ora samesthine kanggo sesambungan karo kulawarga enzim utawa transporter obat sitokrom P-450 hepatik.

    VaksinKeamanan lan efektifitas imunisasi karo vaksin virus urip sajrone utawa sawise perawatan Kresladi durung diteliti. Vaksinasi ora dianjurake sajrone 6 minggu sadurunge wiwitan kahanan myeloablative, lan nganti pemulihan hematologis sawise perawatan karo Kresladi. Yen bisa, vaksinasi bocah cilik sadurunge kahanan myeloablative kanggo Kresladi.

    Obat Anti-retroviralPasien ngirim ora njupuk obat anti-retroviral paling sethithik sak wulan sadurunge miwiti obat-obatan kanggo mobilisasi sel induk lan kanggo durasi sing dikarepake kanggo ngilangi obat kasebut, lan nganti kabeh siklus apheresis rampung. Pangobatan anti-retroviral bisa ngganggu produksi Kresladi.

    REFERENCE TO INFORMASI RESEK LENGKAPDeleng Informasi Resep lengkap kanggo Kresladi.

    Babagan Rocket Pharmaceuticals, Inc.Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT) iku sawijining perusahaan bioteknologi terintegrasi sing maju terapi gen kanggo penyakit kardiovaskular sing langka lan ngrusak, kanthi program tambahan ing hematologi lan imunologi. Pipa kardiovaskular Rocket kalebu telung program tahap klinis sing saben target salah sawijining subtipe kardiomiopati warisan utama: kardiomiopati hipertrofik, aritmogenik, lan dilated. Kahanan kasebut nuduhake luwih saka 100,000 pasien ing AS lan EU. Platform Perusahaan didhukung dening kapabilitas manufaktur AAV proprietary, khasiat multi-taun lan data safety ing terapi gen jantung, lan pengalaman ngobati sawetara pasien jantung ing program AAV tahap pungkasan. Kanggo informasi luwih lengkap, bukak www.rocketpharma.com lan tututi kita ing LinkedIn, YouTube, lan X.

    Pernyataan Peringatan Rocket Babagan Pernyataan Maju-MajuSiaran pers iki ngemot pratelan sing ngarep-arep babagan pangarepan, rencana lan prospek Rocket ing mangsa ngarep sing nyebabake risiko lan kahanan sing durung mesthi, lan uga bisa nyebabake asil sing ora bisa dibenerake. beda-beda sacara material saka sing diungkapake utawa diwenehake dening pratelan ngarep-arep kasebut. We nggawe statements ngarep-looking kuwi miturut pranata pelabuhan aman saka Private Securities Litigation Reform Act of 1995 lan hukum sekuritas federal liyane. Kabeh pratelan saliyane pratelan fakta sejarah sing ana ing rilis iki minangka pratelan sing ngarep-arep. Sampeyan ngirim ora gumantung ing statements ngarep-looking iki, kang asring kalebu tembung kayata "pracaya," "nyana," "ngantisipasi," "niat," "rencana," "ngarep maju," "bakal menehi," "ngira," "ngupaya," "bakal," "bisa," "nyaranake" utawa istilah sing padha, variasi istilah kasebut utawa negatif saka istilah kasebut. Pernyataan sing maju iki kalebu, nanging ora diwatesi, pratelan babagan pangarepan Rocket babagan kasedhiyan komersial sing dikarepake lan wektu peluncuran Kresladi™; jadwal enrollment pasien lan perawatan sing diantisipasi; adopsi pasar lan identifikasi pasien; Strategi komersial Rocket lan kesiapan peluncuran; Kemampuan Rocket kanggo ngembangake kemampuan dodolan lan marketing utawa mlebu perjanjian karo pihak katelu kanggo adol lan pasar calon produke; wektu sing diantisipasi lan dampak saka aktivitas komersialisasi; Runway awis diproyeksikan Rocket; monetisasi potensial saka Voucher Review Prioritas Penyakit Anak Langka; lan pangembangan terus lan kemajuan program pipa Rocket. Sanajan Rocket percaya yen pangarepan sing dibayangke ing pratelan sing ngarep-arep cukup, Rocket ora bisa njamin asil kasebut. Asil nyata bisa beda-beda sacara material saka sing dituduhake dening pratelan sing ngarep-arep iki minangka asil saka macem-macem faktor penting, kalebu, tanpa watesan, risiko sing ana gandhengane karo: sukses peluncuran lan komersialisasi Kresladi™; profil safety lan khasiat Kresladi™; kemampuan Perusahaan kanggo entuk lan njaga persetujuan peraturan; kemampuan kanggo ngonfirmasi keuntungan klinis sing dibutuhake kanggo persetujuan terus ing jalur persetujuan sing dipercepat; pertimbangan manufaktur lan rantai pasokan, kalebu ketergantungan marang pabrikan pihak katelu; kasedhiyan lan kesiapan pusat perawatan sing berkualitas; jangkoan mbayar lan mbayar maneh; identifikasi pasien lan dinamika rujukan; asil saka pengadilan; pangeluaran sing ora dikarepke; Aktivitas pesaing Rocket, kalebu keputusan babagan wektu peluncuran produk saingan, rega lan diskon; Kemampuan Rocket kanggo entuk lan ngetrapake paten kanggo nglindhungi calon produke, lan kemampuane kanggo kasil mbela marang klaim pelanggaran pihak katelu sing ora dikarepake, uga risiko kasebut kanthi luwih lengkap dibahas ing bagean kanthi judhul "Faktor Risiko" ing Laporan Tahunan Rocket babagan Formulir 10-K kanggo taun sing pungkasan tanggal 31 Desember, 2020. filings sabanjure karo SEC kalebu Laporan Triwulan ing Formulir 10-Q. Mula, sampeyan ora kudu ngandelake pratelan sing ngarep-arep iki. Kabeh pratelan kasebut mung bisa diucapake nalika tanggal digawe, lan Rocket ora duwe kewajiban kanggo nganyari utawa mbenakake pratelan sing ngarepake kanthi umum, apa minangka asil saka informasi anyar, acara ing mangsa ngarep utawa liya-liyane.

    Sumber: Rocket Pharmaceuticals, Inc.

    Sumber: HealthDayRey artikel

  • Rocket Pharmaceuticals Announces FDA Acceptance of BLA Resubmission of Kresladi for Treatment of Severe Leukocyte Adhesion Deficiency-I (LAD-I) - 14 Oktober 2025
  • Rocket Pharmaceuticals Announces Update on FDA autotem Review Timeline of Kretesgralad Kekurangan Adhesi Leukosit-I (LAD-I) - 13 Februari 2024

    • Kresladi (marnetegragene autotemcel) Riwayat Persetujuan FDA

    Sumber daya warta liyane

  • FDA Medwatch Drug Alerts
  • Daily MedNews
  • News for Health Professionals
  • New Drug Approvals
  • New Drugs Approvals
  • New Drugs Alerts
  • New Drugs Applications Asil
  • Persetujuan Obat Umum
  • Podcast Drugs.com

    • Langganan buletin kita

    Langganan apa wae topik sing paling disenengi ing newsletters sampeyan. kothak mlebu.

    Dikirim : 2026-03-30 09:05

    Waca liyane

    Disclaimer

    Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

    Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

    Kata kunci populer