FDA, 중증 백혈구 유착 결핍증-I(LAD-I) 소아 환자 치료용 크레슬라디 신속 승인

FDA, 중증 백혈구 유착 결핍증-I(LAD-I) 소아 환자 치료용 크레슬라디에 대한 신속 승인

크랜베리, 뉴저지--(BUSINESS WIRE)--3월 2026년 2월 27일 -- 충족되지 않은 수요가 높은 희귀 질환에 대한 지속 가능한 유전자 치료법 파이프라인을 발전시키는 완전히 통합된 생명공학 회사인 Rocket Pharmaceuticals, Inc.(NASDAQ: RCKT)는 오늘 미국 식품의약국(FDA)이 다음과 같은 소아 환자 치료를 위한 자가 조혈 줄기세포 기반 유전자 치료법인 Kresladi™(marnetegragene autotemcel)에 대한 가속 승인을 승인했다고 발표했습니다. 동종 조혈 줄기 세포 이식을 위해 이용 가능한 인간 백혈구 항원 일치 형제 기증자가 없는 ITGB2의 이중대립체 변이로 인한 심각한 백혈구 부착 결핍-I(LAD-I). 이 적응증은 호중구 CD18 및 CD11a 표면 발현 증가를 기반으로 신속 승인을 받아 승인됐다. 임상적 이점의 확인은 현재 진행 중인 임상 연구와 시판 후 등록을 통해 치료받은 환자의 장기 추적 관찰 데이터에 대한 평가를 기반으로 할 것입니다.

ITGB2의 이중대립유전자 변이로 인해 중증 LAD-I이 있는 아동을 위한 최초의 FDA 승인 유전자 치료법

중증 LAD-I는 재발성 감염과 별다른 증상이 없는 높은 유아 사망률을 특징으로 하는 매우 희귀하고 생명을 위협하는 소아 유전적 면역결핍입니다. 치료

FDA는 희귀 소아 질환 우선 심사 바우처를 부여합니다

Kresladi의 승인으로 FDA는 Rocket에게 희귀 소아 질환 치료법 개발을 장려하기 위해 고안된 프로그램인 희귀 소아 질환 우선 심사 바우처(PRV)를 부여했습니다. 회사는 재정적 유연성을 강화하고 주주 가치를 극대화하도록 설계된 방식으로 PRV를 수익화하기 위한 전략적 옵션을 평가할 계획입니다.

"Kresladi의 승인은 심각한 LAD-I 커뮤니티에 중요한 이정표를 의미합니다"라고 Rocket Pharmaceuticals의 CEO인 Gaurav Shah, M.D.는 말했습니다. "이번 승인은 이 극히 희귀한 질병에 대한 연구를 발전시키기 위해 함께 노력한 환자, 가족, 조사자 및 규제 기관의 헌신을 반영합니다. 우리는 미국에서 적격 환자에게 Kresladi를 제공할 수 있기를 기대합니다."

LAD-1은 CD11 인테그린을 따라 발현되는 주요 단백질인 CD18을 코딩하는 ITGB2 유전자의 돌연변이로 인해 발생하는 극히 드문 유전성 소아 질환입니다. CD11 인테그린은 백혈구가 혈관벽에 부착되고 조직으로 이동하여 감염을 가두어 제거하고 상처 복구를 조율하는 것을 촉진합니다. 심각한 LAD-I 환자는 일반적으로 CD11a 발현이 매우 감소합니다. 중증 LAD-I가 있는 영아는 항균제에 잘 반응하지 않고 빈번한 입원이 필요한 재발성 생명을 위협하는 세균 및 진균 감염으로 고통받습니다. 미국에서 LAD-I 발병률은 대략 100,000명 중 1명에서 200,000명 중 1명으로 추산되며, 영향을 받은 환자의 약 2/3는 중증 형태의 질병을 앓고 있는 것으로 분류됩니다.

“임상의로서 저는 중증 LAD-1이 어린 아동과 그 가족에게 미칠 수 있는 심각한 영향을 직접 목격했습니다.”라고 Donald B. Kohn, M.D. 교장은 말했습니다. 1/2단계 연구 조사관이자 캘리포니아 대학교 로스앤젤레스(UCLA) 미생물학, 면역학 및 분자 유전학 석좌 교수입니다. “크레슬라디의 승인은 이 파괴적인 질병의 근본 원인을 해결하기 위한 수년간의 과학 연구와 임상 협력의 정점을 의미합니다.”

"크레슬라디의 승인은 중증 LAD-I의 영향을 받는 개인과 더 넓은 범위의 원발성 면역결핍증 환자에게 중요한 발전을 의미합니다"라고 원발성 면역결핍증의 조기 진단 및 치료에 전념하는 글로벌 비영리 단체인 Jeffrey Modell Foundation의 CEO인 Vanessa Tenembaum은 말했습니다. "이 희귀하고 심각한 질병에 걸린 가족을 위해 이번 승인은 원발성 면역결핍증 환자의 결과를 개선하기 위한 지속적인 노력의 중요성을 강조합니다."

전체 처방 정보를 포함하여 미국 내 환자, 가족 및 의료 서비스 제공자를 위한 자세한 정보는 www.Kresladi.com에서 확인할 수 있습니다.

Kresladi 개발을 지원하는 연구는 부분적으로 캘리포니아 재생의학 연구소(지원 번호 CLIN2-11480)의 자금 지원으로 가능해졌습니다.

사용법 및 사용법Kresladi는 이중대립유착 변이로 인해 중증 백혈구 유착 결핍증-I(LAD-I)이 있는 소아 환자의 치료에 사용되는 자가 조혈 줄기 세포 기반 유전자 치료법입니다. 동종이형 조혈모세포 이식을 위한 인간 백혈구 항원(HLA) 일치 형제 기증자가 없는 ITGB2.

이 적응증은 호중구 CD18 및 CD11a 표면 발현 증가에 근거하여 신속 승인을 받아 승인되었습니다. 지속적인 승인은 확증적 임상시험에서 임상적 이점에 대한 검증 및 설명에 따라 달라질 수 있습니다.

중요 안전 정보

경고 및 예방 조치

심각한 감염Kresladi 투여 중에 심각한 감염이 발생했습니다. 크레슬라디 주입 전 골수파괴 조건화 투여로 인해 감염에 대한 감수성이 증가할 수 있습니다.

크레슬라디 주입 전후에 환자의 감염 징후와 증상을 모니터링하고 적절하게 치료하십시오. 기관 지침에 따라 예방적 항균제를 투여하십시오.

활동성 혈류 감염 또는 기타 심각하고 치료되지 않은 감염이 있는 환자에게는 크레슬라디 투여를 피하십시오.

크레슬라디 주입 후 필요한 모든 혈액제제는 방사선 조사를 받아야 합니다.

정맥 폐쇄성 질환크레슬라디 치료로 인해 정맥 폐쇄성 질환이 발생했습니다. 크레슬라디 주입 전 골수절제 조건화 투여로 인해 정맥 폐쇄성 질환에 대한 감수성이 증가할 수 있습니다. 크레슬라디 주입 후 첫 달 동안 간 기능 검사 평가를 포함하여 정맥 폐쇄성 질환의 징후와 증상이 있는지 환자를 모니터링하십시오.

호중구 생착 실패크레슬라디 치료 후 호중구 생착 실패가 발생할 수 있습니다. 호중구 생착 실패는 크레슬라디 주입 후 43일째까지 서로 다른 날에 얻은 절대 호중구 수(ANC) ≥ 500세포/마이크로리터를 3회 연속 달성하지 못한 것으로 정의됩니다. 생착이 달성될 때까지 호중구 수를 모니터링합니다. 크레슬라디로 치료받은 환자에게 호중구 생착 실패가 발생한 경우, CD34+ 세포의 백업 수집을 통한 구조 치료를 제공하십시오.

혈소판 생착 지연크레슬라디 치료 후 혈소판 생착 지연이 발생할 수 있습니다. 혈소판 생착 및 혈소판 회복이 달성될 때까지 혈소판 수와 출혈을 모니터링합니다.

LVV 매개 삽입 종양발생크레슬라디 치료 후 렌티바이러스 벡터(LVV) 매개 삽입 종양발생이 발생할 수 있습니다. 혈액 악성 종양은 평생 위험하며 크레슬라디로 치료받은 환자는 치료 후 언제든지 혈액 악성 종양이 발생할 수 있습니다.

혈액 악성 종양을 임상적으로 모니터링하고, 최소 1년에 한 번 전체 혈구 수(감별 포함)를 실시하고, 크레슬라디 치료 후 최소 15년 동안 임상적으로 지시된 대로 통합 부위 분석을 실시합니다. 크레슬라디를 투여받은 환자에게서 악성 종양이 발견된 경우 Rocket Pharmaceuticals, Inc.(1-800-982-2410)에 연락하여 보고하고 테스트용 샘플 수집에 대한 지침을 받으십시오.

과민 반응크레슬라디 주입 시 아나필락시스를 포함한 과민 반응이 발생할 수 있습니다. 크레슬라디의 디메틸설폭사이드(DMSO)는 환자가 DMSO에 노출되었거나 노출되지 않은 상태에서 발생할 수 있는 과민 반응을 일으킬 수 있습니다.

크레슬라디 주입 도중과 주입 후에 과민 반응의 징후와 증상이 있는지 환자를 모니터링하십시오. 과민반응이 나타나면 주입을 중단하고 임상 실무에 따라 관리하십시오.

항레트로바이러스 사용항레트로바이러스 약물은 크레슬라디 제조를 방해할 수 있습니다. 환자가 HIV 예방을 위해 항레트로바이러스제가 필요한 경우, Kresladi 제조를 위한 CD34+ 세포의 동원 및 성분채집술은 HIV 감염이 적절하게 배제될 때까지 연기되어야 합니다. 환자는 동원 전 최소 1개월 동안 또는 항레트로바이러스 약물을 제거하는 데 필요한 예상 기간 동안 그리고 성분채집술의 모든 주기가 완료될 때까지 항레트로바이러스 약물을 복용해서는 안 됩니다.

혈청학 검사 간섭크레슬라디를 투여받은 환자는 LVV 프로바이러스 삽입으로 인해 HIV에 대한 중합효소연쇄반응(PCR) 분석에서 양성 반응을 보일 가능성이 높으며 결과적으로 다음과 같은 위양성 검사를 받게 됩니다. HIV. 따라서 크레슬라디를 투여받은 환자는 PCR 기반 분석을 사용하여 HIV 감염 여부를 선별해서는 안됩니다.

혈액, 장기, 조직 및 세포 기증Kresladi로 치료받은 환자는 향후 어느 때라도 이식을 위해 혈액, 장기, 조직 또는 세포를 기증해서는 안 됩니다.

이상 반응가장 흔한 비실험실 이상 반응(환자의 30% 이상)에는 점막염, 상기도 감염, 바이러스 감염, 열성 호중구 감소증, 피부 병변, 메스꺼움/구토, 발진/피부염, 발열, 기기 관련 감염, 피부 감염.

가장 흔한 실험실 이상반응(환자의 30% 이상)에는 헤모글로빈 감소, 혈소판 수 감소, 호중구 수 감소, 백혈구 수 감소, 아스파테이트 아미노전이효소 증가, 알라닌 아미노전이효소 증가가 포함됩니다.

추가 안전 정보는 전체 처방 정보를 참조하세요.

약물 상호작용공식적인 약물 상호작용 연구는 수행되지 않았습니다. 크레슬라디는 간 시토크롬 P-450 계열 효소 또는 약물 전달체와 상호작용할 것으로 예상되지 않습니다.

백신크레슬라디 치료 중 또는 치료 후에 생 바이러스 백신을 사용한 예방접종의 안전성과 효과는 연구되지 않았습니다. 골수파괴 조건화 시작 전 6주 동안과 크레슬라디 치료 후 혈액학적 회복이 이루어질 때까지 백신 접종은 권장되지 않습니다. 가능하다면 크레슬라디의 골수절제 조건화 이전에 아동 예방접종을 실시하십시오.

항레트로바이러스 약물환자는 줄기 세포 동원을 위한 약물 치료를 시작하기 최소 한 달 전, 약물 제거를 위한 예상 기간 동안 그리고 성분채집술의 모든 주기가 완료될 때까지 항레트로바이러스 약물을 복용해서는 안 됩니다. 항레트로바이러스 약물은 Kresladi 제조를 방해할 수 있습니다.

전체 처방 정보 참조Kresladi에 대한 전체 처방 정보를 참조하십시오.

Rocket Pharmaceuticals, Inc. 정보Rocket Pharmaceuticals, Inc.(NASDAQ: RCKT)는 혈액학 및 면역학 분야의 추가 프로그램을 통해 희귀하고 파괴적인 심혈관 질환에 대한 유전자 치료법을 발전시키는 완전히 통합된 생명공학 회사입니다. Rocket의 심혈관 파이프라인에는 각각 주요 유전성 심근병증 하위 유형 중 하나인 비대성, 부정맥성 및 확장성 심근병증을 표적으로 하는 세 가지 임상 단계 프로그램이 포함되어 있습니다. 이러한 질환은 미국과 EU에서 100,000명 이상의 환자를 나타냅니다. 회사의 플랫폼은 독점 AAV 제조 역량, 심장 유전자 치료의 다년간의 효능 및 안전성 데이터, 후기 단계 AAV 프로그램 전반에 걸쳐 여러 심장 환자를 치료한 경험을 바탕으로 지원됩니다. 자세한 내용은 www.rocketpharma.com을 방문하고 LinkedIn, YouTube 및 X에서 팔로우하세요.

미래 예측 진술에 관한 Rocket 주의 진술이 보도 자료에는 위험과 불확실성을 수반하는 Rocket의 미래 기대, 계획 및 전망에 관한 미래 예측 진술이 포함되어 있으며, 이러한 진술이 실현되지 않거나 부정확한 것으로 입증될 경우 당사 결과가 그러한 미래 예측에 의해 표현되거나 암시된 것과 실질적으로 달라질 수 있다는 가정도 포함되어 있습니다. 진술. 우리는 1995년 증권민사소송개혁법과 기타 연방 증권법의 면책 조항에 따라 이러한 미래 예측 진술을 작성합니다. 본 보도자료에 포함된 역사적 사실에 대한 진술 이외의 모든 진술은 미래예측 진술입니다. 귀하는 "믿다", "기대하다", "예상하다", "의도하다", "계획하다", "전망하다", "주다", "추정하다", "추구하다", "할 것이다", "할 수 있다", "제안하다" 또는 유사한 용어, 그러한 용어의 변형 또는 해당 용어의 부정과 같은 단어가 종종 포함되는 이러한 미래 예측 진술에 의존해서는 안 됩니다. 이러한 미래 예측 진술에는 Kresladi™의 예상되는 상업적 가용성 및 출시 시기와 관련된 Rocket의 기대에 관한 진술이 포함되지만 이에 국한되지는 않습니다. 예상되는 환자 등록 및 치료 일정; 시장 채택 및 환자 식별; Rocket의 상업 전략 및 출시 준비 상태 영업 및 마케팅 역량을 개발하거나 제품 후보를 판매 및 마케팅하기 위해 제3자와 계약을 체결하는 Rocket의 능력 상업화 활동의 예상 시기와 영향; 로켓의 예상 현금 활주로; 희귀 소아 질환 우선 심사 바우처의 잠재적인 수익화; Rocket의 파이프라인 프로그램의 지속적인 개발 및 발전입니다. 로켓은 미래 예측 진술에 반영된 기대가 합리적이라고 생각하지만 로켓은 그러한 결과를 보장할 수 없습니다. 실제 결과는 다음과 관련된 위험을 포함하되 이에 국한되지 않는 다양한 중요한 요소의 결과로 이러한 미래 예측 진술에 표시된 것과 실질적으로 다를 수 있습니다. Kresladi™의 성공적인 출시 및 상용화; Kresladi™의 안전성 및 효능 프로필; 규제 승인을 획득하고 유지하는 회사의 능력; 가속 승인 경로에 따라 지속적인 승인에 필요한 임상적 이점을 확인할 수 있는 능력 제3자 제조업체에 대한 의존도를 포함한 제조 및 공급망 고려사항 자격을 갖춘 치료 센터의 가용성 및 준비 상태; 지불인 보장 및 상환; 환자 식별 및 추천 역학; 소송 결과; 예상치 못한 지출; 경쟁 제품 출시 시기, 가격 및 할인에 관한 결정을 포함한 Rocket 경쟁사의 활동 제품 후보를 보호하기 위해 특허를 취득하고 집행하는 Rocket의 능력, 예상치 못한 제3자 침해 청구로부터 성공적으로 방어할 수 있는 능력, 그리고 2026년 2월 26일에 SEC에 제출된 2025년 12월 31일에 종료된 연도의 Rocket 연차 보고서(2026년 2월 26일에 SEC에 제출) 및 양식에 대한 분기별 보고서를 포함하여 SEC에 제출하는 후속 서류의 "위험 요소" 섹션에서 더 자세히 논의된 위험을 비롯한 위험 요소 10-Q. 따라서 귀하는 이러한 미래 예측 진술에 지나치게 의존해서는 안 됩니다. 이러한 모든 진술은 작성된 날짜만을 기준으로 하며 Rocket은 새로운 정보, 향후 사건 또는 기타 결과로 인해 미래 예측 진술을 공개적으로 업데이트하거나 수정할 의무를 지지 않습니다.

출처: Rocket Pharmaceuticals, Inc.

출처: HealthDay

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게시됨 : 2026-03-30 09:05

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