FDA Memberi Kelulusan Dipercepatkan untuk Kresladi untuk Rawatan Pesakit Pediatrik dengan Kekurangan Lekatan-I Leukosit Teruk (LAD-I)

Ikuti Drugslib di

FDA Memberi Kelulusan Dipercepatkan untuk Kresladi untuk Rawatan Pesakit Pediatrik dengan Kekurangan Lekatan Leukosit Teruk-I (LAD-I)

Amazon Big Spring Sale - Up to 40% off

CRANBURY, N.J.--(BUSINESS WIRE)--Mac. 27, 2026-- Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT), sebuah syarikat bioteknologi bersepadu sepenuhnya yang memajukan saluran paip terapi genetik yang mampan untuk gangguan yang jarang berlaku dengan keperluan yang tidak terpenuhi, hari ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan (FDA) A.S. telah memberikan kelulusan dipercepatkan bagi sel stem autologi autologik berasaskan genopogen autolog (marne) Kresladi ™ terapi yang ditunjukkan untuk rawatan pesakit kanak-kanak dengan kekurangan lekatan leukosit yang teruk-I (LAD-I) disebabkan oleh varian dwialelik dalam ITGB2 tanpa penderma adik beradik yang dipadankan dengan antigen leukosit manusia untuk pemindahan sel stem hematopoietik alogenik. Petunjuk ini diluluskan di bawah kelulusan dipercepatkan berdasarkan peningkatan dalam ekspresi permukaan neutrofil CD18 dan CD11a. Pengesahan manfaat klinikal akan berdasarkan penilaian data susulan jangka panjang pesakit yang dirawat dalam kajian klinikal yang sedang dijalankan dan melalui pendaftaran pasca pemasaran.

  • Terapi gen pertama yang diluluskan oleh FDA untuk kanak-kanak yang mengalami LAD-I yang teruk disebabkan oleh varian dwialelik dalam ITGB2
  • LAD-I yang dicirikan oleh imunofisiensi genetik yang teruk adalah imunofisiensi ultra pediatrik. jangkitan berulang dan kematian awal kanak-kanak yang tinggi tanpa rawatan
  • FDA memberikan Baucar Semakan Keutamaan Penyakit Pediatrik Jarang

    • Dengan kelulusan Kresladi, FDA memberikan Rocket Baucar Kajian Keutamaan Penyakit Pediatrik Jarang (PRV), sebuah program yang direka untuk menggalakkan pembangunan terapi untuk penyakit pediatrik yang jarang berlaku. Syarikat berhasrat untuk menilai pilihan strategik untuk mengewangkan PRV dengan cara yang direka untuk meningkatkan fleksibiliti kewangan dan memaksimumkan nilai pemegang saham.

    “Kelulusan Kresladi mewakili satu peristiwa penting bagi komuniti LAD-I yang teruk,” kata Gaurav Shah, M.D., Ketua Pegawai Eksekutif, Rocket Pharmaceuticals. "Kelulusan ini mencerminkan dedikasi pesakit, keluarga, penyiasat dan pengawal selia yang telah bekerjasama untuk memajukan penyelidikan penyakit ultra-rare ini. Kami berharap dapat menyediakan Kresladi kepada pesakit yang layak di Amerika Syarikat."

    LAD-I ialah penyakit pediatrik genetik yang sangat jarang berlaku yang disebabkan oleh mutasi dalam pengekodan gen ITGB2 untuk CD18, protein utama yang diekspresikan di sepanjang integrin CD11 untuk memudahkan lekatan leukosit pada dinding saluran darah dan penghijrahan ke tisu untuk mengekang dan membersihkan jangkitan serta mengatur pembaikan luka. Pesakit dengan LAD-I yang teruk biasanya menunjukkan ekspresi CD11a yang sangat berkurangan. Bayi dengan LAD-I yang teruk mengalami jangkitan bakteria dan kulat yang berulang, mengancam nyawa yang bertindak balas dengan buruk terhadap antimikrob dan memerlukan kemasukan ke hospital yang kerap. Di A.S., kejadian LAD-I dianggarkan berkisar antara kira-kira satu dalam 100,000 hingga satu dalam 200,000 kelahiran hidup, dengan kira-kira dua pertiga pesakit yang terjejas diklasifikasikan sebagai menghidap bentuk penyakit yang teruk.

    “Sebagai seorang doktor, saya telah melihat secara langsung kesan serius kepada kanak-kanak dan keluarga B, Donald-I, Donald-I. M.D., Penyiasat Utama kajian Fasa 1/2 dan Profesor Terbilang Mikrobiologi, Imunologi & Genetik Molekul di Universiti California, Los Angeles (UCLA). “Kelulusan Kresladi mewakili kemuncak penyelidikan saintifik dan kerjasama klinikal bertahun-tahun yang bertujuan untuk menangani punca penyakit yang memusnahkan ini.”

    "Kelulusan Kresladi mewakili perkembangan penting bagi individu yang terjejas oleh LAD-I yang teruk dan komuniti kekurangan imuniti primer yang lebih luas," kata Vanessa Tenembaum, Ketua Pegawai Eksekutif Yayasan Jeffrey Modell, sebuah organisasi bukan untung global yang khusus untuk diagnosis awal dan rawatan untuk kekurangan imun primer. “Bagi keluarga yang terjejas oleh penyakit jarang dan serius ini, kelulusan ini menekankan kepentingan usaha berterusan untuk meningkatkan hasil bagi pesakit yang mengalami kekurangan imuniti primer.”

    Maklumat lanjut tersedia untuk pesakit, keluarga dan penyedia penjagaan kesihatan di A.S. di www.Kresladi.com, termasuk Maklumat Preskripsi penuh.

    Penyelidikan yang menyokong pembangunan Kresladi dimungkinkan sebahagiannya dengan pembiayaan daripada California Institute for Regenerative Medicine (Nombor Pemberian CLIN2-11480).

    INDIKASI DAN PENGGUNAANKresladi ialah terapi gen berasaskan sel stem hematopoietik autologus yang ditunjukkan untuk rawatan pesakit kanak-kanak yang mengalami kekurangan leukosit-LAD yang teruk. varian dalam ITGB2 tanpa penderma adik beradik yang dipadankan dengan antigen leukosit manusia (HLA) untuk pemindahan sel stem hematopoietik alogenik.

    Petunjuk ini diluluskan di bawah kelulusan dipercepatkan berdasarkan peningkatan dalam ekspresi permukaan neutrofil CD18 dan CD11a. Kelulusan berterusan mungkin bergantung pada pengesahan dan perihalan manfaat klinikal dalam percubaan pengesahan.

    MAKLUMAT KESELAMATAN PENTING

    AMARAN DAN LANGKAH BERJAGA-JAGA

    Jangkitan SeriusJangkitan serius telah berlaku dengan pentadbiran Kresladi. Peningkatan kerentanan kepada jangkitan mungkin berlaku disebabkan pemberian penyaman mieloablatif sebelum infusi Kresladi.

    Pantau pesakit untuk tanda dan gejala jangkitan sebelum dan selepas infusi Kresladi dan rawat dengan sewajarnya. Berikan antimikrobial profilaksis mengikut garis panduan institusi.

    Elakkan pemberian Kresladi pada pesakit dengan jangkitan saluran darah aktif atau jangkitan serius lain yang tidak dirawat.

    Sebarang produk darah yang diperlukan selepas infusi Kresladi harus disinari.

    Penyakit Veno-OklusifPenyakit Veno-Oklusif telah berlaku dengan rawatan Kresladi. Peningkatan kerentanan kepada penyakit veno-oklusif mungkin berlaku disebabkan oleh pentadbiran penyaman mieloablatif sebelum infusi Kresladi. Pantau pesakit untuk tanda dan gejala penyakit veno-oklusif termasuk penilaian ujian fungsi hati pada bulan pertama selepas infusi Kresladi.

    Kegagalan Engraftment NeutrophilKegagalan engraftment Neutrophil mungkin berlaku selepas rawatan dengan Kresladi. Kegagalan engraftment neutrofil ditakrifkan sebagai kegagalan untuk mencapai tiga kiraan neutrofil mutlak (ANC) berturut-turut ≥ 500 sel/mikroliter yang diperoleh pada hari berbeza menjelang Hari 43 selepas infusi Kresladi. Pantau kiraan neutrofil sehingga engraftment dicapai. Jika kegagalan engraftment neutrofil berlaku pada pesakit yang dirawat dengan Kresladi, berikan rawatan penyelamatan dengan pengumpulan sandaran sel CD34+.

    Engraftment Platelet TertundaEngraftment platelet yang tertunda mungkin berlaku selepas rawatan dengan Kresladi. Pantau kiraan platelet dan pendarahan sehingga pembentukan platelet dan pemulihan platelet dicapai.

    Onkogenesis Sisipan Pengantaraan LVVOnkogenesis sisipan pengantaraan Lentiviral (LVV) mungkin berlaku selepas rawatan dengan Kresladi. Keganasan hematologi adalah risiko sepanjang hayat dan pesakit yang dirawat dengan Kresladi mungkin mengalami keganasan hematologi pada bila-bila masa selepas rawatan.

    Pantau keganasan hematologi secara klinikal, dan dengan kiraan darah lengkap (dengan pembezaan) sekurang-kurangnya setiap tahun dan analisis tapak integrasi seperti yang dibenarkan selama sekurang-kurangnya 15 tahun selepas rawatan dengan Kresladi dan seperti yang ditunjukkan secara klinikal. Jika keganasan dikesan pada mana-mana pesakit yang menerima Kresladi, hubungi Rocket Pharmaceuticals, Inc. di 1-800-982-2410 untuk melaporkan dan mendapatkan arahan tentang pengumpulan sampel untuk ujian.

    Tindak Balas HipersensitivitiTindak balas hipersensitiviti termasuk anafilaksis mungkin berlaku dengan infusi Kresladi. Dimetil sulfoksida (DMSO) dalam Kresladi boleh menyebabkan tindak balas hipersensitiviti yang mungkin berlaku pada pesakit dengan dan tanpa pendedahan terdahulu kepada DMSO.

    Pantau pesakit untuk tanda dan gejala tindak balas hipersensitiviti semasa dan selepas infusi Kresladi. Jika tindak balas hipersensitiviti berlaku, jeda infusi jika berterusan dan uruskan mengikut amalan klinikal.

    Penggunaan Anti-RetroviralUbat anti-retroviral mungkin mengganggu pembuatan Kresladi. Jika pesakit memerlukan anti-retroviral untuk profilaksis HIV, mobilisasi dan apheresis sel CD34+ untuk pembuatan Kresladi harus ditangguhkan sehingga jangkitan HIV diketepikan secukupnya. Pesakit tidak boleh mengambil ubat anti-retroviral selama sekurang-kurangnya sebulan sebelum mobilisasi, atau untuk jangka masa yang diperlukan untuk penyingkiran ubat anti-retroviral, dan sehingga semua kitaran aferesis selesai.

    Gangguan dengan Ujian SerologiPesakit yang telah menerima Kresladi sebagai tindak balas rantaian HIV berkemungkinan besar untuk diuji positif oleh VV. kemasukan provirus yang mengakibatkan ujian positif palsu untuk HIV. Oleh itu, pesakit yang telah menerima Kresladi tidak seharusnya disaring untuk jangkitan HIV menggunakan ujian berasaskan PCR.

    Pendermaan Darah, Organ, Tisu dan SelPesakit yang dirawat dengan Kresladi tidak boleh menderma darah, organ, tisu atau sel untuk pemindahan pada bila-bila masa pada masa hadapan.

    TINDAK BURUKTindak balas buruk bukan makmal yang paling biasa, jangkitan virus atas (≥ 30% daripada jangkitan pernafasan, jangkitan virus atas, pesakit) termasuk: mukositis atas neutropenia, lesi kulit, loya/muntah, ruam/dermatitis, pyrexia, jangkitan berkaitan peranti dan jangkitan kulit.

    Reaksi buruk makmal yang paling biasa (≥ 30% pesakit) termasuk: hemoglobin menurun, kiraan platelet menurun, kiraan neutrofil menurun, bilangan leukosit menurun, aspartat aminotransferase meningkat dan alanine aminotransferase meningkat.

    Untuk maklumat keselamatan tambahan, rujuk Maklumat Preskripsi penuh.

    INTERAKSI DADAHTiada kajian interaksi ubat formal telah dilakukan. Kresladi tidak dijangka berinteraksi dengan keluarga enzim atau pengangkut ubat sitokrom P-450 hepatik.

    VaksinKeselamatan dan keberkesanan imunisasi dengan vaksin virus hidup semasa atau selepas rawatan Kresladi belum dikaji. Vaksinasi tidak disyorkan dalam tempoh 6 minggu sebelum permulaan penyaman mieloablatif, dan sehingga pemulihan hematologi selepas rawatan dengan Kresladi. Jika boleh, berikan vaksinasi kanak-kanak sebelum pelaziman myeloablative untuk Kresladi.

    Ubat Anti-retroviralPesakit tidak boleh mengambil ubat anti-retroviral selama sekurang-kurangnya sebulan sebelum memulakan ubat untuk mobilisasi sel stem dan untuk jangka masa yang dijangkakan untuk penyingkiran ubat-ubatan, dan sehingga semua kitaran apheresis selesai. Ubat anti-retroviral mungkin mengganggu pengilangan Kresladi.

    RUJUKAN KEPADA MAKLUMAT PRESKRIB PENUHSila lihat Maklumat Preskripsi penuh untuk Kresladi.

    Mengenai Rocket Pharmaceuticals, Inc.Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT) ialah syarikat bioteknologi bersepadu sepenuhnya yang memajukan terapi gen untuk penyakit kardiovaskular yang jarang berlaku dan memusnahkan, dengan program tambahan dalam hematologi dan imunologi. Saluran paip kardiovaskular Rocket termasuk tiga program peringkat klinikal yang setiap satu menyasarkan salah satu daripada subjenis kardiomiopati yang diwarisi utama: kardiomiopati hipertropik, aritmogenik dan diluaskan. Keadaan ini bersama-sama mewakili lebih daripada 100,000 pesakit di A.S. dan EU. Platform Syarikat disokong oleh keupayaan pembuatan AAV proprietari, keberkesanan berbilang tahun dan data keselamatan dalam terapi gen jantung, dan pengalaman merawat beberapa pesakit jantung merentas program AAV peringkat akhir. Untuk mendapatkan maklumat lanjut, sila lawati www.rocketpharma.com dan ikuti kami di LinkedIn, YouTube dan X.

    Pernyataan Awas Roket Berkenaan Kenyataan Berpandangan Ke HadapanSiaran akhbar ini mengandungi kenyataan berpandangan ke hadapan mengenai jangkaan masa depan, rancangan dan prospek Rocket yang melibatkan risiko dan ketidakpastian, serta jika ia tidak dapat membetulkan keputusan kami, atau membuktikan bahawa keputusan kami tidak dapat diperbetulkan. berbeza secara material daripada yang dinyatakan atau tersirat oleh kenyataan yang berpandangan ke hadapan tersebut. Kami membuat kenyataan yang berpandangan ke hadapan itu menurut peruntukan safe harbor Akta Pembaharuan Litigasi Sekuriti Persendirian 1995 dan undang-undang sekuriti persekutuan yang lain. Semua kenyataan selain daripada kenyataan fakta sejarah yang terkandung dalam keluaran ini adalah kenyataan berpandangan ke hadapan. Anda tidak seharusnya meletakkan pergantungan pada kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini, yang selalunya termasuk perkataan seperti "percaya," "jangka," "jangka", "niatkan," "rancang," "pandang ke hadapan," "akan memberi," "anggaran," "mencari," "akan," "boleh," "cadangkan" atau istilah yang serupa, variasi istilah sedemikian atau negatif istilah tersebut. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini termasuk, tetapi tidak terhad kepada, kenyataan mengenai jangkaan Rocket mengenai ketersediaan komersial yang dijangkakan dan masa pelancaran Kresladi™; jangkaan pendaftaran pesakit dan garis masa rawatan; penerimaan pasaran dan pengenalan pesakit; Strategi komersil Rocket dan kesediaan pelancaran; Keupayaan Rocket untuk membangunkan keupayaan jualan dan pemasaran atau membuat perjanjian dengan pihak ketiga untuk menjual dan memasarkan calon produknya; jangkaan masa dan kesan aktiviti pengkomersilan; landasan tunai unjuran roket; potensi pengewangan Baucar Semakan Keutamaan Penyakit Pediatrik Jarang; dan pembangunan dan kemajuan berterusan program saluran paip Rocket. Walaupun Rocket percaya bahawa jangkaan yang dicerminkan dalam kenyataan yang berpandangan ke hadapan adalah munasabah, Rocket tidak dapat menjamin hasil tersebut. Keputusan sebenar mungkin berbeza secara material daripada yang ditunjukkan oleh kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini hasil daripada pelbagai faktor penting, termasuk, tanpa had, risiko yang berkaitan dengan: kejayaan pelancaran dan pengkomersilan Kresladi™; profil keselamatan dan keberkesanan Kresladi™; keupayaan Syarikat untuk mendapatkan dan mengekalkan kelulusan kawal selia; keupayaan untuk mengesahkan manfaat klinikal yang diperlukan untuk kelulusan berterusan di bawah laluan kelulusan dipercepatkan; pertimbangan pembuatan dan rantaian bekalan, termasuk pergantungan pada pengilang pihak ketiga; ketersediaan dan kesediaan pusat rawatan yang berkelayakan; perlindungan pembayar dan pembayaran balik; pengenalan pesakit dan dinamik rujukan; keputusan litigasi; perbelanjaan yang tidak dijangka; Aktiviti pesaing Rocket, termasuk keputusan mengenai masa pelancaran produk yang bersaing, harga dan diskaun; Keupayaan Rocket untuk mendapatkan dan menguatkuasakan paten untuk melindungi calon produknya, dan keupayaannya untuk berjaya mempertahankan terhadap tuntutan pelanggaran pihak ketiga yang tidak dijangka, serta risiko tersebut yang dibincangkan dengan lebih lengkap dalam bahagian bertajuk "Faktor Risiko" dalam Laporan Tahunan Rocket pada Borang 10-K untuk tahun berakhir 251 Disember, 20 Februari 2018, difailkan 25 Disember, 6 SEC, 20 Februari. pemfailan seterusnya dengan SEC termasuk Laporan Suku Tahunan kami pada Borang 10-Q. Sehubungan itu, anda tidak seharusnya meletakkan pergantungan yang tidak wajar pada kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini. Semua kenyataan sedemikian hanya bercakap pada tarikh dibuat, dan Rocket tidak bertanggungjawab untuk mengemas kini atau menyemak secara terbuka sebarang kenyataan yang berpandangan ke hadapan, sama ada hasil daripada maklumat baharu, peristiwa masa hadapan atau sebaliknya.

    Sumber: Rocket Pharmaceuticals, Inc.

    Sumber: HealthDayReview artikel

  • Rocket Pharmaceuticals Mengumumkan Penerimaan FDA Penyerahan Semula BLA Kresladi untuk Rawatan Kekurangan Lekatan Leukosit Teruk-I (LAD-I) - 14 Oktober 2025
  • Rocket Pharmaceuticals Mengumumkan Kemas Kini Mengenai Garis Masa Rawatan autotem FDA Kretesgralad Leukocyte Adhesion Deficiency-I (LAD-I) - 13 Februari 2024

    • Kresladi (marnetegragene autotemcel) Sejarah Kelulusan FDA

    Lebih banyak sumber berita

  • FDA Medwatch Drug Alerts
  • Daily MedNews
  • Berita untuk Pakar Kesihatan
  • Kelulusan Ubat Baharu
  • Aplikasi Dadah Trilikal Baharu
  • Aplikasi Dadah Baharu
    • Keputusan
  • Kelulusan Ubat Generik
  • Podcast Drugs.com

    • Langgan surat berita kami

    Apa sahaja topik terbaik yang diminati oleh anda. peti masuk.

    Disiarkan : 2026-03-30 09:05

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata kunci yang popular