FDA verleent versnelde goedkeuring voor Kresladi voor de behandeling van pediatrische patiënten met ernstige leukocytadhesiedeficiëntie-I (LAD-I)

FDA verleent versnelde goedkeuring aan Kresladi voor de behandeling van pediatrische patiënten met ernstige leukocytadhesiedeficiëntie-I (LAD-I)

CRANBURY, N.J.--(BUSINESS WIRE)--Mar. 27 augustus 2026-- Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT), een volledig geïntegreerd biotechnologiebedrijf dat een duurzame pijplijn van genetische therapieën bevordert voor zeldzame aandoeningen met een grote onvervulde behoefte, heeft vandaag aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) versnelde goedkeuring heeft verleend voor Kresladi™ (marnetegragene autotemcel), een autologe hematopoietische stamcelgebaseerde gentherapie die is geïndiceerd voor de behandeling van pediatrische patiënten met ernstige leukocytadhesiedeficiëntie-I (LAD-I) als gevolg van biallelische varianten in ITGB2 zonder een beschikbare menselijke leukocytantigeen-gematchte broer of zus donor voor allogene hematopoëtische stamceltransplantatie. Deze indicatie is goedgekeurd onder versnelde goedkeuring op basis van de toename van de oppervlakte-expressie van neutrofielen CD18 en CD11a. Bevestiging van het klinische voordeel zal gebaseerd zijn op de evaluatie van follow-upgegevens op langere termijn van behandelde patiënten in het lopende klinische onderzoek en via een post-marketing register.

Eerste door de FDA goedgekeurde gentherapie voor kinderen met ernstige LAD-I als gevolg van biallelische varianten in ITGB2

Ernstige LAD-I is een uiterst zeldzame, levensbedreigende genetische immuundeficiëntie bij kinderen die wordt gekenmerkt door terugkerende infecties en hoge kindersterfte zonder behandeling

FDA kent een voucher voor prioriteitsbeoordeling voor zeldzame kinderziekten toe

Met goedkeuring van Kresladi heeft de FDA Rocket een Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher (PRV) toegekend, een programma dat is ontworpen om de ontwikkeling van therapieën voor zeldzame kinderziekten aan te moedigen. Het bedrijf is van plan strategische opties te evalueren om de PRV te gelde te maken op een manier die is ontworpen om de financiële flexibiliteit te vergroten en de aandeelhouderswaarde te maximaliseren.

“De goedkeuring van Kresladi vertegenwoordigt een belangrijke mijlpaal voor de ernstige LAD-I-gemeenschap”, aldus Gaurav Shah, M.D., Chief Executive Officer van Rocket Pharmaceuticals. "Deze goedkeuring weerspiegelt de toewijding van patiënten, families, onderzoekers en toezichthouders die hebben samengewerkt om het onderzoek naar deze uiterst zeldzame ziekte te bevorderen. We kijken ernaar uit om Kresladi beschikbaar te maken voor in aanmerking komende patiënten in de Verenigde Staten."

LAD-I is een uiterst zeldzame genetische kinderziekte die wordt veroorzaakt door mutaties in het ITGB2-gen dat codeert voor CD18, een sleuteleiwit dat tot expressie wordt gebracht samen met CD11-integrines om de adhesie van leukocyten aan de bloedvatwand en migratie naar weefsels te vergemakkelijken om infecties te beperken en te elimineren en wondherstel te orkestreren. Patiënten met ernstige LAD-I vertonen doorgaans een zeer verminderde CD11a-expressie. Baby's met ernstige LAD-I lijden aan terugkerende, levensbedreigende bacteriële en schimmelinfecties die slecht reageren op antimicrobiële middelen en frequente ziekenhuisopnames vereisen. In de VS wordt geschat dat de incidentie van LAD-I varieert van ongeveer één op de 100.000 tot één op de 200.000 levendgeborenen, waarbij grofweg tweederde van de getroffen patiënten wordt geclassificeerd als lijdend aan de ernstige vorm van de ziekte.

“Als arts heb ik uit de eerste hand gezien welke ernstige impact ernstige LAD-I kan hebben op jonge kinderen en hun families”, zegt Donald B. Kohn, M.D., hoofdonderzoeker van het Fase 1/2 studie en Distinguished Professor in Microbiologie, Immunologie en Moleculaire Genetica aan de Universiteit van Californië, Los Angeles (UCLA). “De goedkeuring van Kresladi vertegenwoordigt het resultaat van vele jaren van wetenschappelijk onderzoek en klinische samenwerking gericht op het aanpakken van de onderliggende oorzaak van deze verwoestende ziekte.”

“De goedkeuring van Kresladi vertegenwoordigt een belangrijke ontwikkeling voor personen die getroffen zijn door ernstige LAD-I en de bredere gemeenschap van primaire immuundeficiënties”, zegt Vanessa Tenembaum, Chief Executive Officer van de Jeffrey Modell Foundation, een wereldwijde non-profitorganisatie die zich toelegt op vroege diagnose en behandelingen van primaire immuundeficiëntie. “Voor gezinnen die getroffen zijn door deze zeldzame en ernstige ziekte onderstreept deze goedkeuring het belang van voortdurende inspanningen om de resultaten voor patiënten met primaire immuundeficiënties te verbeteren.”

Meer informatie is beschikbaar voor patiënten, gezinnen en zorgverleners in de VS op www.Kresladi.com, inclusief volledige voorschrijfinformatie.

Onderzoek ter ondersteuning van de ontwikkeling van Kresladi werd gedeeltelijk mogelijk gemaakt door financiering van het California Institute for Regenerative Medicine (subsidienummer CLIN2-11480).

INDICATIE EN GEBRUIKKresladi is een autologe hematopoietische stamcelgebaseerde gentherapie die is geïndiceerd voor de behandeling van pediatrische patiënten met ernstige leukocytadhesiedeficiëntie-I (LAD-I) als gevolg van biallelische varianten in ITGB2 zonder beschikbare een met menselijk leukocytenantigeen (HLA) gematchte broer of zus voor allogene hematopoëtische stamceltransplantatie.

Deze indicatie is goedgekeurd onder versnelde goedkeuring op basis van de toename van de oppervlakte-expressie van neutrofielen CD18 en CD11a. Voortdurende goedkeuring kan afhankelijk zijn van verificatie en beschrijving van het klinische voordeel in een of meer bevestigende onderzoeken.

BELANGRIJKE VEILIGHEIDSINFORMATIE

WAARSCHUWINGEN EN VOORZORGSMAATREGELEN

Ernstige infectiesEr zijn ernstige infecties opgetreden bij toediening van Kresladi. Een verhoogde gevoeligheid voor infecties kan optreden als gevolg van de toediening van myeloablatieve conditionering voorafgaand aan de Kresladi-infusie.

Controleer patiënten op tekenen en symptomen van infectie voor en na de Kresladi-infusie en behandel ze op de juiste manier. Dien profylactische antimicrobiële middelen toe volgens de institutionele richtlijnen.

Vermijd toediening van Kresladi bij patiënten met actieve bloedbaaninfecties of andere ernstige, onbehandelde infecties.

Alle bloedproducten die nodig zijn na de infusie met Kresladi moeten worden bestraald.

Veno-occlusieve ziekteVeno-occlusieve ziekte is opgetreden tijdens de behandeling met Kresladi. Een verhoogde gevoeligheid voor veno-occlusieve ziekte kan optreden als gevolg van de toediening van myeloablatieve conditionering voorafgaand aan de Kresladi-infusie. Controleer patiënten op tekenen en symptomen van veno-occlusieve ziekte, inclusief beoordeling van leverfunctietests tijdens de eerste maand na de Kresladi-infusie.

Het falen van de neutrofielentransplantatieHet falen van de neutrofielentransplantatie kan optreden na behandeling met Kresladi. Het falen van de implantatie van neutrofielen wordt gedefinieerd als het onvermogen om drie opeenvolgende absolute neutrofielentellingen (ANC) ≥ 500 cellen/microliter te bereiken, verkregen op verschillende dagen op dag 43 na infusie van Kresladi. Controleer het aantal neutrofielen totdat transplantatie is bereikt. Als de implantatie van neutrofielen mislukt bij een patiënt die met Kresladi wordt behandeld, zorg dan voor een reddingsbehandeling met de back-upverzameling van CD34+-cellen.

Vertraagde implantatie van bloedplaatjesVertraagde implantatie van bloedplaatjes kan optreden na behandeling met Kresladi. Controleer het aantal bloedplaatjes en de bloedingen totdat de transplantatie van bloedplaatjes en het herstel van de bloedplaatjes zijn bereikt.

LVV-gemedieerde insertionele oncogeneseLentivirale vector (LVV)-gemedieerde insertionele oncogenese kan optreden na behandeling met Kresladi. Hematologische maligniteit is een levenslang risico en patiënten die met Kresladi worden behandeld, kunnen op elk moment na de behandeling een hematologische maligniteit ontwikkelen.

Klinisch controleren op hematologische maligniteiten, en met een volledig bloedbeeld (met differentieel) ten minste jaarlijks en analyse van de integratieplaats zoals gerechtvaardigd gedurende ten minste 15 jaar na de behandeling met Kresladi en zoals klinisch geïndiceerd. Als er een maligniteit wordt gedetecteerd bij een patiënt die Kresladi heeft gekregen, neem dan contact op met Rocket Pharmaceuticals, Inc. op 1-800-982-2410 voor rapportage en voor instructies over het verzamelen van monsters voor testen.

OvergevoeligheidsreactiesOvergevoeligheidsreacties, waaronder anafylaxie, kunnen optreden bij de infusie van Kresladi. Het dimethylsulfoxide (DMSO) in Kresladi kan overgevoeligheidsreacties veroorzaken die kunnen optreden bij patiënten met en zonder voorafgaande blootstelling aan DMSO.

Controleer patiënten op tekenen en symptomen van overgevoeligheidsreacties tijdens en na de infusie met Kresladi. Als er een overgevoeligheidsreactie optreedt, onderbreek dan de infusie als deze aan de gang is en behandel deze volgens de klinische praktijk.

Antiretroviraal gebruikAntiretrovirale medicijnen kunnen de productie van Kresladi verstoren. Als een patiënt antiretrovirale middelen nodig heeft voor HIV-profylaxe, moet de mobilisatie en aferese van CD34+-cellen voor de productie van Kresladi worden uitgesteld totdat HIV-infectie voldoende is uitgesloten. Patiënten mogen geen antiretrovirale medicijnen gebruiken gedurende ten minste één maand voorafgaand aan de mobilisatie, of gedurende de verwachte duur die nodig is voor de eliminatie van de antiretrovirale medicijnen, en totdat alle aferesecycli zijn voltooid.

Interferentie met serologische testsPatiënten die Kresladi hebben gekregen, testen waarschijnlijk positief via polymerasekettingreactie (PCR) -assays voor HIV als gevolg van LVV-provirusinsertie, resulterend in een vals-positief resultaat testen op HIV. Daarom mogen patiënten die Kresladi hebben gekregen niet worden gescreend op HIV-infectie met behulp van een op PCR gebaseerde test.

Bloed-, orgaan-, weefsel- en celdonatiePatiënten die met Kresladi worden behandeld, mogen op geen enkel moment in de toekomst bloed, organen, weefsels of cellen doneren voor transplantatie.

BIJWERKINGENDe meest voorkomende niet-laboratoriumbijwerkingen (≥ 30% van de patiënten) zijn: mucositis, infectie van de bovenste luchtwegen, virale infectie, febriele neutropenie, huid laesie, misselijkheid/braken, huiduitslag/dermatitis, koorts, apparaatgerelateerde infectie en huidinfectie.

De meest voorkomende laboratoriumbijwerkingen (≥ 30% van de patiënten) zijn: verlaagd hemoglobine, verlaagd aantal bloedplaatjes, verlaagd aantal neutrofielen, verlaagd aantal leukocyten, verhoogd aspartaataminotransferase en verhoogd alanineaminotransferase.

Raadpleeg voor aanvullende veiligheidsinformatie de volledige voorschrijfinformatie.

GENEESMIDDELINTERACTIESEr zijn geen formele onderzoeken naar geneesmiddelinteracties uitgevoerd. Er wordt niet verwacht dat Kresladi een interactie aangaat met de hepatische cytochroom P-450-familie van enzymen of medicijntransporteurs.

VaccinsDe veiligheid en effectiviteit van immunisatie met levende virale vaccins tijdens of na de behandeling met Kresladi is niet onderzocht. Vaccinatie wordt niet aanbevolen gedurende de 6 weken voorafgaand aan de start van de myeloablatieve conditionering, en tot het hematologisch herstel na behandeling met Kresladi. Waar mogelijk dienen kindervaccinaties voorafgaand aan de myeloablatieve conditionering voor Kresladi te worden toegediend.

Antiretrovirale medicijnenPatiënten mogen geen antiretrovirale medicijnen gebruiken gedurende ten minste één maand voorafgaand aan het starten van medicatie voor stamcelmobilisatie en gedurende de verwachte duur voor eliminatie van de medicijnen, en totdat alle cycli van aferese zijn voltooid. Antiretrovirale medicijnen kunnen de productie van Kresladi verstoren.

REFERENTIE NAAR DE VOLLEDIGE VOORSCHRIFTINFORMATIEZie de volledige voorschrijfinformatie voor Kresladi.

Over Rocket Pharmaceuticals, Inc.Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT) is een volledig geïntegreerd biotechnologiebedrijf dat gentherapieën bevordert voor zeldzame en verwoestende hart- en vaatziekten, met aanvullende programma's op het gebied van hematologie en immunologie. De cardiovasculaire pijplijn van Rocket omvat drie klinische faseprogramma's die elk gericht zijn op een van de belangrijkste erfelijke subtypes van cardiomyopathie: hypertrofische, aritmogene en gedilateerde cardiomyopathieën. Samen vertegenwoordigen deze aandoeningen meer dan 100.000 patiënten in de VS en de EU. Het platform van het bedrijf wordt ondersteund door eigen AAV-productiecapaciteiten, meerjarige werkzaamheids- en veiligheidsgegevens op het gebied van cardiale gentherapie, en ervaring met de behandeling van verschillende hartpatiënten in vergevorderde AAV-programma's. Ga voor meer informatie naar www.rocketpharma.com en volg ons op LinkedIn, YouTube en X.

Rocket-waarschuwing met betrekking tot toekomstgerichte verklaringenDit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen over de toekomstverwachtingen, plannen en vooruitzichten van Rocket die risico's en onzekerheden met zich meebrengen, evenals aannames die, als deze niet werkelijkheid worden of onjuist blijken te zijn, ertoe kunnen leiden dat onze resultaten wezenlijk verschillen van de resultaten die in dergelijke toekomstgerichte verklaringen worden uitgedrukt of geïmpliceerd. Wij doen dergelijke toekomstgerichte verklaringen overeenkomstig de Safe Harbor-bepalingen van de Private Securities Litigation Reform Act van 1995 en andere federale effectenwetten. Alle verklaringen, anders dan verklaringen over historische feiten in dit persbericht, zijn toekomstgerichte verklaringen. U mag niet vertrouwen op deze toekomstgerichte verklaringen, die vaak woorden bevatten als ‘geloven’, ‘verwachten’, ‘anticiperen’, ‘van plan zijn’, ‘plannen’, ‘vooruitkijken’, ‘zullen geven’, ‘schatten’, ‘zoeken’, ‘zullen’, ‘kunnen’, ‘suggesteren’ of vergelijkbare termen, varianten van dergelijke termen of het negatieve van die termen. Deze toekomstgerichte verklaringen omvatten, maar zijn niet beperkt tot, verklaringen over de verwachtingen van Rocket met betrekking tot de verwachte commerciële beschikbaarheid en lanceringstijdstip van Kresladi™; verwachte patiënteninschrijving en behandelingstijdlijnen; marktacceptatie en patiëntidentificatie; Rocket’s commerciële strategie en lanceringsbereidheid; Het vermogen van Rocket om verkoop- en marketingcapaciteiten te ontwikkelen of overeenkomsten aan te gaan met derde partijen om zijn productkandidaten te verkopen en op de markt te brengen; de verwachte timing en impact van commercialiseringsactiviteiten; Rocket's verwachte geldbaan; mogelijke inkomsten genereren met de voucher voor prioriteitsbeoordeling van zeldzame kinderziekten; en de voortdurende ontwikkeling en vooruitgang van Rocket's pijplijnprogramma's. Hoewel Rocket van mening is dat de verwachtingen die in de toekomstgerichte verklaringen worden weerspiegeld redelijk zijn, kan Rocket dergelijke resultaten niet garanderen. De werkelijke resultaten kunnen wezenlijk verschillen van de resultaten die in deze toekomstgerichte verklaringen worden aangegeven als gevolg van verschillende belangrijke factoren, waaronder, maar niet beperkt tot, risico's die verband houden met: de succesvolle lancering en commercialisering van Kresladi™; het veiligheids- en werkzaamheidsprofiel van Kresladi™; het vermogen van het Bedrijf om goedkeuringen van regelgevende instanties te verkrijgen en te behouden; het vermogen om het klinische voordeel te bevestigen dat nodig is voor voortgezette goedkeuring onder het versnelde goedkeuringstraject; productie- en toeleveringsketenoverwegingen, inclusief afhankelijkheid van externe fabrikanten; de beschikbaarheid en gereedheid van gekwalificeerde behandelcentra; dekking en terugbetaling door de betaler; patiëntidentificatie en verwijzingsdynamiek; de uitkomst van een rechtszaak; onverwachte uitgaven; De activiteiten van de concurrenten van Rocket, inclusief beslissingen over de timing van concurrerende productlanceringen, prijzen en kortingen; Het vermogen van Rocket om patenten te verkrijgen en af te dwingen om zijn productkandidaten te beschermen, en het vermogen om zich met succes te verdedigen tegen onvoorziene inbreukclaims van derden, evenals de risico's die uitgebreider worden besproken in de sectie getiteld "Risicofactoren" in Rocket's jaarverslag op formulier 10-K voor het jaar eindigend op 31 december 2025, ingediend op 26 februari 2026 bij de SEC en daaropvolgende deponeringen bij de SEC, inclusief onze kwartaalrapporten op formulier 10-Q. Dienovereenkomstig dient u niet overmatig te vertrouwen op deze toekomstgerichte verklaringen. Al dergelijke verklaringen hebben slechts betrekking op de datum waarop ze zijn gedaan, en Rocket is niet verplicht om toekomstgerichte verklaringen publiekelijk bij te werken of te herzien, ongeacht of dit het resultaat is van nieuwe informatie, toekomstige gebeurtenissen of anderszins.

Bron: Rocket Pharmaceuticals, Inc.

Bron: HealthDay

Gerelateerd artikelen

Rocket Pharmaceuticals kondigt acceptatie door FDA aan van BLA-herindiening van Kresladi voor de behandeling van ernstig leukocytadhesiedeficiëntie-I (LAD-I) - 14 oktober 2025

Rocket Pharmaceuticals kondigt update aan over FDA-beoordelingstijdlijn van Kresladi (marnetegragene autotemcel) voor de behandeling van ernstige leukocytadhesie Deficiëntie-I (LAD-I) - 13 februari 2024

Kresladi (marnetegragene autotemcel) FDA-goedkeuringsgeschiedenis

Meer nieuwsbronnen

FDA Medwatch Drug Alerts

Dagelijkse MedNews

Nieuws voor gezondheidsprofessionals

Nieuwe medicijngoedkeuringen

Nieuwe medicijnaanvragen

Geneesmiddelentekorten

Klinische proef Resultaten

Generieke geneesmiddelengoedkeuringen

Drugs.com Podcast

Abonneer u op onze nieuwsbrief

Wat uw onderwerp ook is waarin u geïnteresseerd bent, abonneer u op onze nieuwsbrieven om het beste van Drugs.com in uw inbox te ontvangen.

Geplaatst : 2026-03-30 09:05

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.