FDA przyznaje przyspieszone zatwierdzenie leku Kresladi do leczenia pacjentów pediatrycznych z ciężkim niedoborem adhezji leukocytów-I (LAD-I)

FDA przyznaje przyspieszone zatwierdzenie preparatu Kresladi do leczenia pacjentów pediatrycznych z ciężkim niedoborem adhezji leukocytów typu I (LAD-I)

CRANBURY, N.J.--(BUSINESS WIRE) – marzec. 27 września 2026 r. — Firma Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT), w pełni zintegrowana firma biotechnologiczna rozwijająca zrównoważony plan terapii genetycznych rzadkich chorób charakteryzujących się wysokim poziomem niezaspokojonych potrzeb, ogłosiła dzisiaj, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) udzieliła przyspieszonej zgody na Kresladi™ (marnetegragene autotemcel), autologiczną terapię genową opartą na hematopoetycznych komórkach macierzystych, wskazaną w leczeniu dzieci i młodzieży z ciężkimi chorobami niedobór adhezji leukocytów-I (LAD-I) z powodu biallelicznych wariantów w ITGB2 bez dostępnego ludzkiego rodzeństwa dawcy dopasowanego do antygenu leukocytów do allogenicznego przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych. To wskazanie zostało zatwierdzone w trybie przyspieszonego zatwierdzenia w oparciu o wzrost ekspresji powierzchniowej neutrofilów CD18 i CD11a. Potwierdzenie korzyści klinicznych zostanie oparte na ocenie danych z długoterminowej obserwacji leczonych pacjentów w trwającym badaniu klinicznym oraz na podstawie rejestru po wprowadzeniu do obrotu.

Pierwsza zatwierdzona przez FDA terapia genowa dla dzieci z ciężkim LAD-I spowodowanym biallelicznymi wariantami ITGB2

Ciężki LAD-I to niezwykle rzadki, zagrażający życiu genetyczny niedobór odporności u dzieci, charakteryzujący się nawracającymi infekcjami i wysoką śmiertelnością we wczesnym dzieciństwie bez leczenia

FDA przyznaje priorytetowy kupon przeglądowy dotyczący rzadkich chorób dziecięcych

Za zgodą Kresladi FDA przyznała firmie Rocket voucher priorytetowy na przegląd rzadkich chorób pediatrycznych (PRV) – program mający na celu zachęcanie do opracowywania terapii rzadkich chorób pediatrycznych. Spółka zamierza ocenić strategiczne opcje monetyzacji PRV w sposób mający na celu zwiększenie elastyczności finansowej i maksymalizację wartości dla akcjonariuszy.

„Zatwierdzenie Kresladi stanowi ważny kamień milowy dla społeczności LAD-I o poważnym nastawieniu” – powiedział Gaurav Shah, M.D., dyrektor generalny Rocket Pharmaceuticals. „Ta zgoda odzwierciedla zaangażowanie pacjentów, rodzin, badaczy i organów regulacyjnych, którzy współpracowali w celu postępu w badaniach nad tą niezwykle rzadką chorobą. Z niecierpliwością czekamy na udostępnienie Kresladi kwalifikującym się pacjentom w Stanach Zjednoczonych.”

LAD-I to niezwykle rzadka genetyczna choroba pediatryczna spowodowana mutacjami w genie ITGB2 kodującym CD18, kluczowe białko ulegające ekspresji wzdłuż integryn CD11, aby ułatwić adhezję leukocytów do ścian naczyń krwionośnych i migrację do tkanek w celu ograniczenia i leczenia infekcji oraz zorganizowania gojenia ran. Pacjenci z ciężkim LAD-I zazwyczaj wykazują bardzo zmniejszoną ekspresję CD11a. Niemowlęta z ciężkim LAD-I cierpią na nawracające, zagrażające życiu infekcje bakteryjne i grzybicze, które słabo reagują na leki przeciwdrobnoustrojowe i wymagają częstych hospitalizacji. Szacuje się, że w Stanach Zjednoczonych częstość występowania LAD-I waha się od około jednego na 100 000 do jednego na 200 000 żywych urodzeń, przy czym mniej więcej dwie trzecie dotkniętych pacjentów klasyfikuje się jako pacjentów z ciężką postacią choroby.

„Jako klinicysta widziałem na własne oczy, jak poważny wpływ, jaki ciężki LAD-I może mieć na małe dzieci i ich rodziny” – powiedział lekarz Donald B. Kohn, główny badacz uczestnika badania fazy 1/2 oraz wybitny profesor mikrobiologii, immunologii i genetyki molekularnej na Uniwersytecie Kalifornijskim w Los Angeles (UCLA). „Zatwierdzenie preparatu Kresladi stanowi kulminację wielu lat badań naukowych i współpracy klinicznej mających na celu wyeliminowanie przyczyny tej wyniszczającej choroby.”

„Zatwierdzenie preparatu Kresladi stanowi znaczący postęp dla osób dotkniętych ciężkim LAD-I oraz szerzej pojętej społeczności osób cierpiących na pierwotne niedobory odporności” – powiedziała Vanessa Tenembaum, dyrektor naczelna Fundacji Jeffreya Modella, globalnej organizacji non-profit zajmującej się wczesną diagnostyką i leczeniem pierwotnych niedoborów odporności. „Dla rodzin dotkniętych tą rzadką i poważną chorobą to zatwierdzenie podkreśla znaczenie ciągłych wysiłków na rzecz poprawy wyników leczenia pacjentów z pierwotnymi niedoborami odporności.”

Więcej informacji dla pacjentów, rodzin i podmiotów świadczących opiekę zdrowotną w USA jest dostępnych na stronie www.Kresladi.com, w tym pełne informacje dotyczące leków.

Badania wspierające rozwój leku Kresladi były częściowo możliwe dzięki finansowaniu z Kalifornijskiego Instytutu Medycyny Regeneracyjnej (numer grantu CLIN2-11480).

WSKAZANIA I ZASTOSOWANIEKresladi to autologiczna terapia genowa oparta na hematopoetycznych komórkach macierzystych, wskazana w leczeniu dzieci i młodzieży z ciężkim niedoborem adhezji leukocytów typu I (LAD-I) z powodu biallelicznych wariantów w ITGB2 bez dostępny dawca rodzeństwa dopasowany do ludzkiego antygenu leukocytów (HLA) do allogenicznego przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych.

To wskazanie zostało zatwierdzone w ramach przyspieszonego zatwierdzenia w oparciu o wzrost ekspresji powierzchniowej CD18 i CD11a neutrofilów. Dalsze zatwierdzenie może być uzależnione od weryfikacji i opisu korzyści klinicznych w badaniach potwierdzających.

WAŻNE INFORMACJE DOTYCZĄCE BEZPIECZEŃSTWA

OSTRZEŻENIA I ŚRODKI OSTROŻNOŚCI

Poważne zakażeniaPodczas podawania produktu Kresladi wystąpiły poważne zakażenia. W wyniku podania kondycjonowania mieloablacyjnego przed wlewem produktu Kresladi może wystąpić zwiększona podatność na zakażenia.

Monitoruj pacjentów pod kątem oznak i objawów zakażenia przed i po infuzji leku Kresladi oraz stosuj odpowiednie leczenie. Podawaj profilaktyczne środki przeciwdrobnoustrojowe zgodnie z wytycznymi instytucji.

Unikaj podawania Kresladi pacjentom z aktywnymi zakażeniami krwi lub innymi poważnymi, nieleczonymi zakażeniami.

Wszelkie produkty krwiopochodne wymagane po infuzji leku Kresladi należy napromieniować.

Choroba zarostowa żyłPodczas leczenia lekiem Kresladi występowała choroba żylno-okluzyjna. W wyniku podania preparatu kondycjonującego mieloablacyjnego przed infuzją produktu Kresladi może wystąpić zwiększona podatność na chorobę żylno-okluzyjną. Monitoruj pacjentów pod kątem oznak i objawów choroby żylno-okluzyjnej, w tym oceniając badania czynności wątroby w ciągu pierwszego miesiąca po wlewie leku Kresladi.

Niepowodzenie wszczepienia neutrofilówPo leczeniu produktem Kresladi może wystąpić niepowodzenie wszczepienia neutrofilów. Niepowodzenie wszczepienia neutrofilów definiuje się jako nieosiągnięcie trzech kolejnych bezwzględnej liczby neutrofilów (ANC) ≥ 500 komórek/mikrolitr, uzyskanych w różnych dniach do 43. dnia po infuzji produktu Kresladi. Monitoruj liczbę neutrofilów do momentu osiągnięcia wszczepienia. Jeśli u pacjenta leczonego produktem Kresladi wystąpi niepowodzenie wszczepienia neutrofilów, należy zastosować leczenie ratunkowe polegające na pobraniu zapasowej komórki CD34+.

Opóźniony wszczepienie płytek krwiPo leczeniu produktem Kresladi może nastąpić opóźnione wszczepienie płytek krwi. Monitoruj liczbę płytek krwi i krwawienie do czasu osiągnięcia wszczepienia płytek krwi i ich regeneracji.

Onkogeneza insercyjna za pośrednictwem LVVPo leczeniu produktem Kresladi może wystąpić onkogeneza insercyjna za pośrednictwem wektora lentiwirusowego (LVV). Nowotwór złośliwy układu krwiotwórczego stanowi ryzyko przez całe życie, a u pacjentów leczonych produktem Kresladi może rozwinąć się nowotwór złośliwy układu krwiotwórczego w dowolnym momencie po leczeniu.

Prowadź kliniczne monitorowanie pod kątem nowotworów układu krwiotwórczego, wykonując pełną morfologię krwi (z rozmazem) co najmniej raz w roku oraz analizę miejsca integracji, jak jest to uzasadnione przez co najmniej 15 lat po leczeniu produktem Kresladi i zgodnie ze wskazaniami klinicznymi. W przypadku wykrycia nowotworu złośliwego u pacjenta otrzymującego Kresladi należy skontaktować się z firmą Rocket Pharmaceuticals, Inc. pod numerem 1-800-982-2410 w celu zgłoszenia i uzyskania instrukcji dotyczących pobierania próbek do badań.

Reakcje nadwrażliwościPo infuzji leku Kresladi mogą wystąpić reakcje nadwrażliwości, w tym anafilaksja. Dimetylosulfotlenek (DMSO) zawarty w Kresladi może powodować reakcje nadwrażliwości, które mogą wystąpić u pacjentów z wcześniejszą ekspozycją na DMSO lub bez niej.

Monitoruj pacjentów pod kątem oznak i objawów reakcji nadwrażliwości podczas i po infuzji Kresladi. Jeśli wystąpi reakcja nadwrażliwości, należy przerwać infuzję, jeśli jest w toku, i postępować zgodnie z praktyką kliniczną.

Stosowanie przeciwretrowirusoweLeki przeciwretrowirusowe mogą zakłócać produkcję Kresladi. Jeśli pacjent wymaga leków przeciwretrowirusowych w profilaktyce HIV, mobilizację i aferezę komórek CD34+ do produkcji Kresladi należy opóźnić do czasu, aż całkowicie wykluczy się zakażenie wirusem HIV. Pacjenci nie powinni przyjmować leków przeciwretrowirusowych przez co najmniej miesiąc przed mobilizacją lub przez oczekiwany czas niezbędny do wyeliminowania leków przeciwretrowirusowych oraz do czasu zakończenia wszystkich cykli aferezy.

Ingerencja w badania serologicznePacjenci, którzy otrzymali Kresladi, prawdopodobnie uzyskają pozytywny wynik testu na obecność wirusa HIV w teście reakcji łańcuchowej polimerazy (PCR) w wyniku wstawienia prowirusa LVV, co spowoduje fałszywie dodatni wynik testu na obecność wirusa HIV. Dlatego też pacjentów, którzy otrzymali Kresladi, nie należy badać pod kątem zakażenia wirusem HIV za pomocą testu PCR.

Oddawanie krwi, narządów, tkanek i komórekPacjenci leczeni produktem Kresladi nie powinni w przyszłości oddawać krwi, narządów, tkanek ani komórek do przeszczepu.

DZIAŁANIA NIEPOŻĄDANENajczęstsze pozalaboratoryjne działania niepożądane (≥ 30% pacjentów) obejmują: zapalenie błon śluzowych, zakażenie górnych dróg oddechowych, zakażenie wirusowe, neutropenię z gorączką, skórę zmiany chorobowe, nudności/wymioty, wysypka/zapalenie skóry, gorączka, zakażenie związane z urządzeniem i zakażenie skóry.

Najczęstsze laboratoryjne działania niepożądane (≥ 30% pacjentów) obejmują: zmniejszenie stężenia hemoglobiny, zmniejszenie liczby płytek krwi, zmniejszenie liczby neutrofilów, zmniejszenie liczby leukocytów, zwiększenie aktywności aminotransferazy asparaginianowej i zwiększenie aktywności aminotransferazy alaninowej.

Dodatkowe informacje dotyczące bezpieczeństwa znajdują się w pełnej Informacji o leku.

Interakcje lekówNie przeprowadzono formalnych badań interakcji leków. Nie oczekuje się, że Kresladi będzie wchodzić w interakcje z rodziną enzymów wątrobowych cytochromu P-450 lub transporterami leków.

SzczepionkiNie badano bezpieczeństwa i skuteczności immunizacji żywymi szczepionkami wirusowymi podczas leczenia produktem Kresladi lub po nim. Nie zaleca się szczepienia w ciągu 6 tygodni poprzedzających rozpoczęcie kondycjonowania mieloablacyjnego i do czasu wyzdrowienia hematologicznego po leczeniu produktem Kresladi. Jeśli to możliwe, przed kondycjonowaniem mieloablacyjnym Kresladi należy podać szczepionki dla dzieci.

Leki przeciwretrowirusowePacjenci nie powinni przyjmować leków przeciwretrowirusowych przez co najmniej miesiąc przed rozpoczęciem leczenia mobilizacją komórek macierzystych i przez przewidywany czas eliminacji leków oraz do czasu zakończenia wszystkich cykli aferezy. Leki przeciwretrowirusowe mogą zakłócać proces wytwarzania Kresladi.

ODNIESIENIE DO PEŁNEJ INFORMACJI PRZEPISOWEJProszę zapoznać się z pełną Informacją dotyczącą przepisywania leku Kresladi.

O Rocket Pharmaceuticals, Inc.Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT) to w pełni zintegrowana firma biotechnologiczna rozwijająca terapie genowe rzadkich i wyniszczających chorób układu krążenia, z dodatkowymi programami z hematologii i immunologii. Oferta Rocket dotycząca układu sercowo-naczyniowego obejmuje trzy programy etapów klinicznych, z których każdy jest ukierunkowany na jeden z głównych podtypów kardiomiopatii dziedzicznej: kardiomiopatię przerostową, kardiomiopatię arytmogenną i kardiomiopatię rozstrzeniową. Łącznie schorzenia te dotyczą ponad 100 000 pacjentów w USA i UE. Platforma Spółki opiera się na zastrzeżonych możliwościach produkcyjnych AAV, wieloletnich danych dotyczących skuteczności i bezpieczeństwa kardiologicznej terapii genowej oraz doświadczeniu w leczeniu kilku pacjentów kardiologicznych w ramach programów AAV na późnym etapie. Aby uzyskać więcej informacji, odwiedź stronę www.rocketpharma.com i śledź nas na LinkedIn, YouTube i X.

Oświadczenie ostrzegawcze dotyczące rakiety dotyczące stwierdzeń wybiegających w przyszłośćNiniejsza informacja prasowa zawiera stwierdzenia wybiegające w przyszłość dotyczące przyszłych oczekiwań, planów i perspektyw firmy Rocket, które wiążą się z ryzykiem i niepewnością, a także założenia, które, jeśli się nie zmaterializują lub okażą się nieprawidłowe, mogą spowodować, że nasze wyniki będą znacząco różnić się od tych wyrażonych lub sugerowanych w takich wybiegających w przyszłość oświadczenia. Składamy takie stwierdzenia dotyczące przyszłości zgodnie z postanowieniami „bezpiecznej przystani” zawartymi w ustawie o reformie przepisów prawnych dotyczących papierów wartościowych z 1995 r. i innymi federalnymi przepisami dotyczącymi papierów wartościowych. Wszystkie stwierdzenia inne niż stwierdzenia dotyczące faktów historycznych zawarte w niniejszym komunikacie są stwierdzeniami wybiegającymi w przyszłość. Nie należy polegać na stwierdzeniach dotyczących przyszłości, które często zawierają słowa takie jak „uważać”, „oczekiwać”, „przewidywać”, „zamierzać”, „planować”, „spodziewać się”, „da”, „szacuje”, „szukać”, „będzie”, „może”, „sugerować” lub podobne terminy, odmiany takich terminów lub ich przeczenia. Te stwierdzenia dotyczące przyszłości obejmują między innymi stwierdzenia dotyczące oczekiwań firmy Rocket w zakresie oczekiwanej dostępności komercyjnej i terminu premiery Kresladi™; przewidywane ramy czasowe rekrutacji pacjentów i leczenia; przyjęcie na rynek i identyfikacja pacjenta; Strategia komercyjna Rocket i gotowość do startu; zdolność Rocket do rozwijania możliwości sprzedażowych i marketingowych lub zawierania umów ze stronami trzecimi w celu sprzedaży i promowania kandydatów na produkty; przewidywany harmonogram i wpływ działań komercjalizacyjnych; Przewidywany pas startowy Rocket; potencjalna możliwość monetyzacji Kuponu przeglądu priorytetowego dotyczącego rzadkich chorób dziecięcych; oraz ciągły rozwój i udoskonalanie programów rurociągów Rocket. Chociaż Rocket uważa, że oczekiwania odzwierciedlone w stwierdzeniach dotyczących przyszłości są uzasadnione, Rocket nie może zagwarantować takich wyników. Rzeczywiste wyniki mogą znacząco różnić się od tych wskazanych w niniejszych stwierdzeniach dotyczących przyszłości ze względu na różne ważne czynniki, w tym między innymi ryzyko związane z: pomyślnym wprowadzeniem na rynek i komercjalizacją Kresladi™; profil bezpieczeństwa i skuteczności Kresladi™; zdolność Spółki do uzyskania i utrzymania zgód organów regulacyjnych; możliwość potwierdzenia korzyści klinicznych wymaganych do dalszego zatwierdzenia w ramach przyspieszonej ścieżki zatwierdzania; kwestie związane z produkcją i łańcuchem dostaw, w tym poleganie na producentach zewnętrznych; dostępność i gotowość wykwalifikowanych ośrodków leczniczych; pokrycie płatnika i zwrot kosztów; identyfikacja pacjentów i dynamika skierowań; wynik sporu; nieoczekiwane wydatki; Działalność konkurentów Rocket, w tym decyzje dotyczące terminu wprowadzenia na rynek konkurencyjnych produktów, ustalania cen i rabatów; Zdolność firmy Rocket do uzyskiwania i egzekwowania patentów w celu ochrony kandydatów na produkty oraz zdolność firmy Rocket do skutecznej obrony przed nieprzewidzianymi roszczeniami osób trzecich o naruszenie przepisów, a także przed zagrożeniami szczegółowo omówionymi w części zatytułowanej „Czynniki ryzyka” w raporcie rocznym firmy Rocket na formularzu 10-K za rok zakończony 31 grudnia 2025 r., złożonym 26 lutego 2026 r. w SEC i późniejszymi zgłoszeniami do SEC, w tym naszymi raportami kwartalnymi na formularzu 10-Q. W związku z tym nie należy nadmiernie polegać na stwierdzeniach dotyczących przyszłości. Wszystkie takie oświadczenia są aktualne wyłącznie na dzień ich złożenia, a Rocket nie ma obowiązku aktualizowania ani publicznej korekty jakichkolwiek stwierdzeń wybiegających w przyszłość, czy to w wyniku nowych informacji, przyszłych wydarzeń czy z innego powodu.

Źródło: Rocket Pharmaceuticals, Inc.

Źródło: HealthDay

Powiązane artykuły

Rocket Pharmaceuticals ogłasza zgodę FDA na ponowne zgłoszenie przez FDA preparatu Kresladi w leczeniu ciężkiego niedoboru adhezji leukocytów-I (LAD-I) – 14 października 2025 r.

Rocket Pharmaceuticals ogłasza aktualizację harmonogramu przeglądu przez FDA preparatu Kresladi (marnetegragene autotemcel) w leczeniu ciężkich Niedobór adhezji leukocytów-I (LAD-I) – 13 lutego 2024 r.

Kresladi (marnetegragene autotemcel) Historia zatwierdzeń przez FDA

Więcej zasobów informacyjnych

Alerty narkotykowe FDA Medwatch

Codzienne MedNews

Wiadomości dla pracowników służby zdrowia

Zatwierdzenia nowych leków

Nowe zastosowania leków

Niedobory leków

Badania kliniczne Wyniki

Zatwierdzenia leków generycznych

Podcast Drugs.com

Zapisz się do naszego biuletynu

Bez względu na temat, który Cię interesuje, zapisz się do naszych biuletynów, aby jak najlepiej wykorzystać Drugs.com w swoim skrzynka odbiorcza.

Wysłano : 2026-03-30 09:05

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.