FDA concede aprovação acelerada para Kresladi para o tratamento de pacientes pediátricos com deficiência grave de adesão leucocitária-I (LAD-I)

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FDA concede aprovação acelerada para Kresladi para tratamento de pacientes pediátricos com deficiência grave de adesão leucocitária-I (LAD-I)

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CRANBURY, N.J.--(BUSINESS WIRE)--Mar. (NASDAQ: RCKT), uma empresa de biotecnologia totalmente integrada que promove um pipeline sustentável de terapias genéticas para doenças raras com grande necessidade não atendida, anunciou hoje que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu aprovação acelerada para Kresladi™ (marnetegragene autotemcel), uma terapia genética autóloga baseada em células-tronco hematopoiéticas indicada para o tratamento de pacientes pediátricos com deficiência grave de adesão de leucócitos-I (LAD-I) devido a variantes bialélicas em ITGB2 sem um irmão doador compatível com antígeno leucocitário humano disponível para transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas. Esta indicação foi aprovada sob aprovação acelerada com base no aumento da expressão superficial de neutrófilos CD18 e CD11a. A confirmação do benefício clínico será baseada na avaliação de dados de acompanhamento de longo prazo de pacientes tratados no estudo clínico em andamento e por meio de um registro pós-comercialização.

  • Primeira terapia genética aprovada pela FDA para crianças com LAD-I grave devido a variantes bialélicas em ITGB2
  • LAD-I grave é uma imunodeficiência genética pediátrica ultra-rara e com risco de vida, caracterizada por infecções recorrentes e alta mortalidade na primeira infância sem tratamento
  • FDA concede voucher de revisão prioritária para doenças pediátricas raras

    • Com a aprovação de Kresladi, a FDA concedeu à Rocket um Voucher de Revisão Prioritária de Doenças Pediátricas Raras (PRV), um programa concebido para incentivar o desenvolvimento de terapias para doenças pediátricas raras. A empresa pretende avaliar opções estratégicas para monetizar o PRV de uma maneira projetada para aumentar a flexibilidade financeira e maximizar o valor para os acionistas.

    “A aprovação do Kresladi representa um marco importante para a severa comunidade LAD-I”, disse Gaurav Shah, M.D., CEO da Rocket Pharmaceuticals. "Esta aprovação reflete a dedicação de pacientes, familiares, investigadores e reguladores que trabalharam juntos para avançar na pesquisa desta doença ultra-rara. Esperamos disponibilizar Kresladi para pacientes elegíveis nos Estados Unidos."

    LAD-I é uma doença genética pediátrica ultra-rara causada por mutações no gene ITGB2 que codifica CD18, uma proteína chave que é expressa ao longo das integrinas CD11 para facilitar a adesão de leucócitos à parede dos vasos sanguíneos e a migração para os tecidos para confinar e eliminar infecções e orquestrar a reparação de feridas. Pacientes com LAD-I grave normalmente apresentam expressão de CD11a muito diminuída. Bebês com LAD-I grave sofrem de infecções bacterianas e fúngicas recorrentes e potencialmente fatais, que respondem mal aos antimicrobianos e requerem hospitalizações frequentes. Nos EUA, estima-se que a incidência de LAD-I varie de aproximadamente um em 100.000 a um em 200.000 nascidos vivos, com cerca de dois terços dos pacientes afetados classificados como tendo a forma grave da doença. Estudo de fase 1/2 e Distinto Professor de Microbiologia, Imunologia e Genética Molecular na Universidade da Califórnia, Los Angeles (UCLA). “A aprovação do Kresladi representa o culminar de muitos anos de investigação científica e colaboração clínica destinadas a abordar a causa subjacente desta doença devastadora.”

    “A aprovação do Kresladi representa um desenvolvimento significativo para os indivíduos afetados pela LAD-I grave e para a comunidade mais ampla de imunodeficiência primária”, disse Vanessa Tenembaum, CEO da Jeffrey Modell Foundation, uma organização global sem fins lucrativos dedicada ao diagnóstico precoce e aos tratamentos para a imunodeficiência primária. “Para as famílias afetadas por esta doença rara e grave, esta aprovação ressalta a importância dos esforços contínuos para melhorar os resultados dos pacientes com imunodeficiências primárias.”

    Mais informações estão disponíveis para pacientes, familiares e profissionais de saúde nos EUA em www.Kresladi.com, incluindo informações completas sobre prescrição.

    A pesquisa que apoia o desenvolvimento de Kresladi foi possível em parte graças ao financiamento do Instituto de Medicina Regenerativa da Califórnia (número de concessão CLIN2-11480).

    INDICAÇÃO E USOKresladi é uma terapia genética autóloga baseada em células-tronco hematopoiéticas indicada para o tratamento de pacientes pediátricos com deficiência grave de adesão leucocitária-I (LAD-I) devido a variantes bialélicas em ITGB2 sem um humano disponível. Doador irmão compatível com antígeno leucocitário (HLA) para transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas.

    Esta indicação foi aprovada sob aprovação acelerada com base no aumento na expressão de superfície de neutrófilos CD18 e CD11a. A aprovação contínua pode depender da verificação e descrição do benefício clínico em ensaios confirmatórios.

    INFORMAÇÕES IMPORTANTES DE SEGURANÇA

    ADVERTÊNCIAS E PRECAUÇÕES

    Infecções gravesOcorreram infecções graves com a administração de Kresladi. Pode ocorrer aumento da suscetibilidade a infecções devido à administração de condicionamento mieloablativo antes da infusão de Kresladi.

    Monitore os pacientes quanto a sinais e sintomas de infecção antes e depois da infusão de Kresladi e trate adequadamente. Administre antimicrobianos profiláticos de acordo com as diretrizes institucionais.

    Evite a administração de Kresladi em pacientes com infecções ativas da corrente sanguínea ou outras infecções graves não tratadas.

    Quaisquer produtos sanguíneos necessários após a infusão de Kresladi devem ser irradiados.

    Doença veno-oclusivaOcorreu doença veno-oclusiva com o tratamento com Kresladi. Pode ocorrer aumento da suscetibilidade à doença veno-oclusiva devido à administração de condicionamento mieloablativo antes da infusão de Kresladi. Monitore os pacientes quanto a sinais e sintomas de doença veno-oclusiva, incluindo avaliação dos testes de função hepática durante o primeiro mês após a infusão de Kresladi.

    Falha no enxerto de neutrófilosA falha no enxerto de neutrófilos pode ocorrer após o tratamento com Kresladi. A falha no enxerto de neutrófilos é definida como falha em atingir três contagens absolutas de neutrófilos (ANC) consecutivas ≥ 500 células/microlitro obtidas em dias diferentes até o dia 43 após a infusão de Kresladi. Monitore a contagem de neutrófilos até que o enxerto seja alcançado. Se ocorrer falha no enxerto de neutrófilos em um paciente tratado com Kresladi, forneça tratamento de resgate com a coleta de backup de células CD34+.

    Enxerto tardio de plaquetasO enxerto tardio de plaquetas pode ocorrer após o tratamento com Kresladi. Monitore a contagem de plaquetas e o sangramento até que o enxerto plaquetário e a recuperação plaquetária sejam alcançados.

    Oncogênese de inserção mediada por LVVA oncogênese de inserção mediada por vetor lentiviral (LVV) pode ocorrer após o tratamento com Kresladi. A malignidade hematológica é um risco vitalício e os pacientes tratados com Kresladi podem desenvolver malignidade hematológica a qualquer momento após o tratamento.

    Monitorar clinicamente as malignidades hematológicas e com um hemograma completo (com diferencial) pelo menos anualmente e análise do local de integração conforme necessário por pelo menos 15 anos após o tratamento com Kresladi e conforme clinicamente indicado. Se for detectada malignidade em qualquer paciente que recebeu Kresladi, entre em contato com a Rocket Pharmaceuticals, Inc. pelo telefone 1-800-982-2410 para relatar e obter instruções sobre a coleta de amostras para teste.

    Reações de hipersensibilidadeReações de hipersensibilidade, incluindo anafilaxia, podem ocorrer com a infusão de Kresladi. O dimetilsulfóxido (DMSO) em Kresladi pode causar reações de hipersensibilidade que podem ocorrer em pacientes com e sem exposição prévia ao DMSO.

    Monitore os pacientes quanto a sinais e sintomas de reações de hipersensibilidade durante e após a infusão de Kresladi. Se ocorrer uma reação de hipersensibilidade, interrompa a infusão, se estiver em andamento, e administre de acordo com a prática clínica.

    Uso de antirretroviraisOs medicamentos antirretrovirais podem interferir na fabricação de Kresladi. Se um doente necessitar de anti-retrovirais para profilaxia do VIH, a mobilização e aférese de células CD34+ para o fabrico de Kresladi devem ser adiadas até que a infecção pelo VIH seja adequadamente excluída. Os pacientes não devem tomar medicamentos antirretrovirais por pelo menos um mês antes da mobilização ou durante o período esperado necessário para a eliminação dos medicamentos antirretrovirais e até que todos os ciclos de aférese sejam concluídos.

    Interferência com testes sorológicosOs pacientes que receberam Kresladi provavelmente apresentarão resultados positivos nos testes de reação em cadeia da polimerase (PCR) para HIV devido à inserção do provírus LVV, resultando em um teste falso-positivo para VIH. Portanto, os pacientes que receberam Kresladi não devem ser testados para infecção por HIV usando um ensaio baseado em PCR.

    Doação de sangue, órgãos, tecidos e célulasOs pacientes tratados com Kresladi não devem doar sangue, órgãos, tecidos ou células para transplante em nenhum momento no futuro.

    REAÇÕES ADVERSASAs reações adversas não laboratoriais mais comuns (≥ 30% dos pacientes) incluem: mucosite, infecção do trato respiratório superior, infecção viral, neutropenia febril, lesão de pele, náuseas/vômitos, erupção cutânea/dermatite, pirexia, infecção relacionada ao dispositivo e infecção de pele.

    As reações adversas laboratoriais mais comuns (≥ 30% dos pacientes) incluem: diminuição da hemoglobina, diminuição da contagem de plaquetas, diminuição da contagem de neutrófilos, diminuição da contagem de leucócitos, aumento da aspartato aminotransferase e aumento da alanina aminotransferase.

    Para informações adicionais de segurança, consulte as informações de prescrição completas.

    INTERAÇÕES MEDICAMENTOSASNão foram realizados estudos formais de interação medicamentosa. Não se espera que Kresladi interaja com a família de enzimas ou transportadores de medicamentos do citocromo P-450 hepático.

    VacinasA segurança e eficácia da imunização com vacinas virais vivas durante ou após o tratamento com Kresladi não foram estudadas. A vacinação não é recomendada durante as 6 semanas anteriores ao início do condicionamento mieloablativo e até a recuperação hematológica após o tratamento com Kresladi. Sempre que possível, administre vacinas infantis antes do condicionamento mieloablativo para Kresladi.

    Medicamentos antirretroviraisOs pacientes não devem tomar medicamentos antirretrovirais por pelo menos um mês antes de iniciar os medicamentos para mobilização de células-tronco e durante o período esperado para a eliminação dos medicamentos e até que todos os ciclos de aférese sejam concluídos. Os medicamentos anti-retrovirais podem interferir na fabricação de Kresladi.

    REFERÊNCIA ÀS INFORMAÇÕES COMPLETAS DE PRESCRIÇÃOConsulte as informações completas de prescrição de Kresladi.

    Sobre a Rocket Pharmaceuticals, Inc.A Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT) é uma empresa de biotecnologia totalmente integrada que promove terapias genéticas para doenças cardiovasculares raras e devastadoras, com programas adicionais em hematologia e imunologia. O pipeline cardiovascular do Rocket inclui três programas de estágio clínico, cada um direcionado a um dos principais subtipos de cardiomiopatia hereditária: cardiomiopatias hipertróficas, arritmogênicas e dilatadas. Juntas, estas condições representam mais de 100.000 pacientes nos EUA e na UE. A plataforma da empresa é apoiada por recursos proprietários de fabricação de AAV, dados plurianuais de eficácia e segurança em terapia genética cardíaca e experiência no tratamento de vários pacientes cardíacos em programas de AAV em estágio avançado. Para obter mais informações, visite www.rocketpharma.com e siga-nos no LinkedIn, YouTube e X.

    Declaração de advertência da Rocket sobre declarações prospectivasEste comunicado à imprensa contém declarações prospectivas relativas às expectativas, planos e perspectivas futuras da Rocket que envolvem riscos e incertezas, bem como suposições que, se não se materializarem ou se mostrarem incorretas, podem fazer com que nossos resultados sejam materialmente diferentes daqueles expressos ou implícitos por tais declarações prospectivas. Fazemos tais declarações prospectivas de acordo com as disposições de porto seguro da Lei de Reforma de Litígios de Valores Mobiliários Privados de 1995 e outras leis federais de valores mobiliários. Todas as declarações que não sejam declarações de fatos históricos contidas neste comunicado são declarações prospectivas. Você não deve confiar nessas declarações prospectivas, que geralmente incluem palavras como "acreditar", "esperar", "antecipar", "pretender", "planejar", "esperar", "dar", "estimar", "buscar", "irá", "pode", "sugerir" ou termos semelhantes, variações de tais termos ou a negativa desses termos. Essas declarações prospectivas incluem, mas não estão limitadas a, declarações relativas às expectativas da Rocket em relação à disponibilidade comercial esperada e ao prazo de lançamento do Kresladi™; inscrição antecipada de pacientes e cronogramas de tratamento; adoção pelo mercado e identificação de pacientes; Estratégia comercial e prontidão de lançamento do Rocket; A capacidade da Rocket de desenvolver capacidades de vendas e marketing ou de celebrar acordos com terceiros para vender e comercializar seus produtos candidatos; o momento previsto e o impacto das atividades de comercialização; A pista de caixa projetada do Rocket; potencial monetização do Voucher de Revisão Prioritária de Doenças Pediátricas Raras; e o desenvolvimento e avanço contínuos dos programas de pipeline da Rocket. Embora a Rocket acredite que as expectativas refletidas nas declarações prospectivas sejam razoáveis, a Rocket não pode garantir tais resultados. Os resultados reais podem diferir materialmente daqueles indicados por estas declarações prospectivas como resultado de vários fatores importantes, incluindo, sem limitação, riscos relacionados a: o lançamento e comercialização bem-sucedidos de Kresladi™; o perfil de segurança e eficácia do Kresladi™; a capacidade da Empresa de obter e manter aprovações regulatórias; a capacidade de confirmar o benefício clínico necessário para a aprovação continuada no âmbito da via de aprovação acelerada; considerações sobre a cadeia de produção e fornecimento, incluindo a dependência de fabricantes terceiros; a disponibilidade e prontidão de centros de tratamento qualificados; cobertura e reembolso do pagador; dinâmica de identificação e encaminhamento de pacientes; o resultado do litígio; despesas inesperadas; Atividades dos concorrentes da Rocket, incluindo decisões quanto ao momento do lançamento de produtos concorrentes, preços e descontos; A capacidade da Rocket de obter e fazer cumprir patentes para proteger seus candidatos a produtos e sua capacidade de se defender com sucesso contra reivindicações imprevistas de violação de terceiros, bem como os riscos discutidos mais detalhadamente na seção intitulada "Fatores de risco" no Relatório Anual da Rocket no Formulário 10-K para o ano encerrado em 31 de dezembro de 2025, arquivado em 26 de fevereiro de 2026 na SEC e registros subsequentes na SEC, incluindo nossos relatórios trimestrais no Formulário 10-Q. Conseqüentemente, você não deve depositar confiança indevida nessas declarações prospectivas. Todas essas declarações são válidas apenas na data em que foram feitas, e a Rocket não assume nenhuma obrigação de atualizar ou revisar publicamente quaisquer declarações prospectivas, seja como resultado de novas informações, eventos futuros ou de outra forma.

    Fonte: Rocket Pharmaceuticals, Inc.

    Fonte: HealthDay

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    Postou : 2026-03-30 09:05

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