FDA acordă aprobare accelerată pentru Kresladi pentru tratamentul pacienților pediatrici cu deficit sever de aderență a leucocitelor-I (LAD-I)

Urmăriți Drugslib pe

FDA acordă aprobare accelerată pentru Kresladi pentru tratamentul pacienților pediatrici cu deficit sever de aderență a leucocitelor-I (LAD-I)

Amazon Big Spring Sale - Up to 40% off

CRANBURY, N.J.--(BUSINESS WIRE)--Mar. 27, 2026 -- Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT), o companie de biotehnologie complet integrată care promovează o conductă durabilă de terapii genetice pentru afecțiuni rare cu nevoie mare nesatisfăcută, a anunțat astăzi că Administrația pentru Alimente și Medicamente (FDA) din SUA a acordat aprobarea accelerată pentru Kremelesladi autologo, hematogen și autologo. Terapia genică pe bază de celule stem, indicată pentru tratamentul pacienților pediatrici cu deficit sever de aderență a leucocitelor-I (LAD-I) din cauza variantelor bialelice în ITGB2 fără un donator de frați potrivit pentru antigenul leucocitar uman disponibil pentru transplantul de celule stem hematopoietice alogene. Această indicație este aprobată în baza aprobării accelerate pe baza creșterii exprimării la suprafață a neutrofilelor CD18 și CD11a. Confirmarea beneficiului clinic se va baza pe evaluarea datelor de urmărire pe termen mai lung ale pacienților tratați în studiul clinic în curs și printr-un registru post-marketing.

  • Prima terapie genetică aprobată de FDA pentru copiii cu LAD-I sever din cauza variantelor bialelice în ITGB2
  • LAD-ul pediatric este o viață severă. imunodeficiență caracterizată prin infecții recurente și mortalitate crescută în copilărie fără tratament
  • FDA acordă un voucher pentru evaluarea prioritară a bolilor rare la copii

    • Cu aprobarea Kresladi, FDA i-a acordat lui Rocket un voucher de evaluare prioritară a bolilor pediatrice rare (PRV), un program conceput pentru a încuraja dezvoltarea de terapii pentru bolile pediatrice rare. Compania intenționează să evalueze opțiunile strategice de monetizare a PRV într-o manieră concepută pentru a spori flexibilitatea financiară și a maximiza valoarea pentru acționari.

    „Aprobarea Kresladi reprezintă o piatră de hotar importantă pentru comunitatea LAD-I severă”, a declarat Gaurav Shah, M.D., Chief Executive Officer, Rocket Pharmaceuticals. "Această aprobare reflectă dedicarea pacienților, familiilor, anchetatorilor și autorităților de reglementare care au lucrat împreună pentru a avansa cercetarea acestei boli ultra-rare. Așteptăm cu nerăbdare să facem Kresladi disponibil pentru pacienții eligibili din Statele Unite"

    LAD-I este o boală pediatrică genetică ultra-rară cauzată de mutații ale genei ITGB2 care codifică CD18, o proteină cheie care este exprimată de-a lungul integrinelor CD11 pentru a facilita aderența leucocitelor la peretele vaselor de sânge și migrarea către țesuturi pentru a limita și curăța infecțiile și a orchestra repararea rănilor. Pacienții cu LAD-I sever prezintă de obicei o expresie foarte scăzută a CD11a. Sugarii cu LAD-I sever suferă de infecții bacteriene și fungice recurente, care pun viața în pericol, care răspund slab la antimicrobiene și necesită spitalizări frecvente. În S.U.A., incidența LAD-I este estimată că variază de la aproximativ unul la 100.000 la unul din 200.000 de născuți vii, aproximativ două treimi dintre pacienții afectați fiind clasificați ca având forma severă a bolii.

    „Ca clinician, am văzut direct impactul grav pe care copiii mici și familiile lor îl pot avea asupra copiilor mici și a familiilor lor severe. Kohn, M.D., cercetător principal al studiului de fază 1/2 și profesor distins de microbiologie, imunologie și genetică moleculară la Universitatea din California, Los Angeles (UCLA). „Aprobarea Kresladi reprezintă punctul culminant al multor ani de cercetare științifică și colaborare clinică menite să abordeze cauza de bază a acestei boli devastatoare.”

    „Aprobarea Kresladi reprezintă o dezvoltare semnificativă pentru persoanele afectate de LAD-I sever și pentru comunitatea mai largă a imunodeficienței primare”, a declarat Vanessa Tenembaum, director executiv al Jeffrey Modell Foundation, o organizație globală nonprofit dedicată diagnosticului precoce și tratamentelor pentru imunodeficiența primară. „Pentru familiile afectate de această boală rară și gravă, această aprobare subliniază importanța eforturilor continue de a îmbunătăți rezultatele pentru pacienții cu imunodeficiențe primare.”

    Mai multe informații sunt disponibile pentru pacienți, familii și furnizorii de servicii medicale din SUA la www.Kresladi.com, inclusiv informații complete de prescriere.

    Cercetarea care susține dezvoltarea Kresladi a fost posibilă parțial prin finanțarea de la Institutul de Medicină Regenerativă din California (Numărul de grant CLIN2-11480).

    INDICAȚIE ȘI UTILIZAREKresladi este o terapie genetică pe bază de celule stem hematopoietice autologe, indicată pentru tratamentul pacienților pediatrici cu aderență severă (AD) de aderență. datorită variantelor bialelice din ITGB2 fără un donator de frați potriviți cu antigenul leucocitar uman (HLA) disponibil pentru transplantul de celule stem hematopoietice alogene.

    Această indicație este aprobată în baza aprobării accelerate pe baza creșterii exprimării la suprafață a neutrofilelor CD18 și CD11a. Continuarea aprobării poate fi condiționată de verificarea și descrierea beneficiului clinic într-un studiu(e) de confirmare.

    INFORMAȚII IMPORTANTE DE SIGURANȚĂ

    AVERTISMENTĂRI ȘI PRECAUȚII

    Infecții graveLa administrarea Kresladi au apărut infecții grave. O susceptibilitate crescută la infecții poate apărea din cauza administrării de condiționare mieloablativă înainte de perfuzia Kresladi.

    Monitorizați pacienții pentru semne și simptome de infecție înainte și după perfuzia Kresladi și tratați corespunzător. Administrați antimicrobiene profilactice conform ghidurilor instituționale.

    Evitați administrarea de Kresladi la pacienții cu infecții active ale fluxului sanguin sau alte infecții grave, netratate.

    Orice produse sanguine necesare după perfuzia cu Kresladi trebuie iradiate.

    Boala veno-ocluzivăBoala veno-ocluzivă a apărut în timpul tratamentului cu Kresladi. Susceptibilitate crescută la boala veno-ocluzivă poate apărea din cauza administrării de condiționare mieloablativă înainte de perfuzia cu Kresladi. Monitorizați pacienții pentru semnele și simptomele bolii veno-ocluzive, inclusiv evaluarea testelor funcției hepatice în timpul primei luni după perfuzia Kresladi.

    Eșecul grefei de neutrofileEșecul grefei de neutrofile poate să apară după tratamentul cu Kresladi. Eșecul grefei de neutrofile este definit ca eșecul de a atinge trei numere absolute consecutive de neutrofile (ANC) ≥ 500 celule/microlitru, obținute în zile diferite până în ziua 43 după perfuzia cu Kresladi. Monitorizați numărul de neutrofile până la obținerea grefei. Dacă la un pacient tratat cu Kresladi apare eșecul grefei neutrofile, asigurați un tratament de salvare cu o colecție de rezervă de celule CD34+.

    Grefarea trombocitară întârziatăGrefarea trombocitară întârziată poate apărea după tratamentul cu Kresladi. Monitorizați numărul de trombocite și sângerarea până când se realizează grefarea trombocitelor și recuperarea trombocitelor.

    Oncogeneza de inserție mediată de LVVOncogeneza de inserție mediată de vector lentiviral (LVV) poate să apară după tratamentul cu Kresladi. Malignitatea hematologică reprezintă un risc pe tot parcursul vieții și pacienții tratați cu Kresladi pot dezvolta o malignitate hematologică în orice moment după tratament.

    Monitorizați clinic pentru afecțiuni hematologice maligne și cu o hemoleucogramă completă (cu diferențială) cel puțin anual și analiza locului de integrare, după cum este justificat, timp de cel puțin 15 ani după tratamentul cu Kresladi și conform indicațiilor clinice. Dacă este detectată o malignitate la orice pacient care a primit Kresladi, contactați Rocket Pharmaceuticals, Inc. la 1-800-982-2410 pentru raportare și pentru a obține instrucțiuni privind colectarea probelor pentru testare.

    Reacții de hipersensibilitateLa perfuzia de Kresladi pot apărea reacții de hipersensibilitate, inclusiv anafilaxia. Dimetilsulfoxidul (DMSO) din Kresladi poate provoca reacții de hipersensibilitate care pot apărea la pacienții cu și fără expunere anterioară la DMSO.

    Monitorizați pacienții pentru semnele și simptomele reacțiilor de hipersensibilitate în timpul și după perfuzia cu Kresladi. Dacă apare o reacție de hipersensibilitate, întrerupeți perfuzia dacă este în curs și gestionați conform practicii clinice.

    Utilizarea anti-retroviraleMedicamentele anti-retrovirale pot interfera cu fabricarea Kresladi. Dacă un pacient necesită antiretrovirale pentru profilaxia HIV, mobilizarea și afereza celulelor CD34+ pentru fabricarea Kresladi ar trebui amânată până când infecția cu HIV este eliminată în mod adecvat. Pacienții nu trebuie să ia medicamente antiretrovirale cu cel puțin o lună înainte de mobilizare sau pe durata așteptată necesară pentru eliminarea medicamentelor antiretrovirale și până la finalizarea tuturor ciclurilor de afereză.

    Interferență cu testarea serologicăPacienții cărora li s-a administrat Kresladi sunt susceptibili de a fi testați pozitivi cu polimerază pentru virusul HIV ca reacție (PCVVR) ca urmare a testării LVR pentru virusul LVR. inserție rezultând un test fals pozitiv pentru HIV. Prin urmare, pacienții cărora li s-a administrat Kresladi nu ar trebui să fie testați pentru infecția cu HIV folosind un test bazat pe PCR.

    Donarea de sânge, organe, țesuturi și celulePacienții tratați cu Kresladi nu ar trebui să doneze sânge, organe, țesuturi sau celule pentru transplant în niciun moment în viitor.

    REACȚII ADVERSECele mai frecvente reacții adverse non-laboratoare (≥ 30% pacienți, infecții respiratorii, mucoase, infecții virale, infecții virale) neutropenie febrilă, leziuni ale pielii, greață/vărsături, erupții cutanate/dermatită, pirexie, infecție legată de dispozitiv și infecție cutanată.

    Cele mai frecvente reacții adverse de laborator (≥ 30% dintre pacienți) includ: scăderea hemoglobinei, scăderea numărului de trombocite, scăderea numărului de neutrofile, scăderea numărului de leucocite, creșterea aspartat-aminotransferazei și creșterea alanin-aminotransferazei.

    Pentru informații suplimentare despre siguranță, consultați informațiile complete.

    INTERACȚII MEDICAMENTENu au fost efectuate studii oficiale de interacțiune medicamentoasă. Nu este de așteptat ca Kresladi să interacționeze cu familia hepatică de enzime citocromului P-450 sau cu transportori de medicamente.

    VaccinuriSiguranța și eficacitatea imunizării cu vaccinuri virale vii în timpul sau după tratamentul cu Kresladi nu au fost studiate. Nu se recomandă vaccinarea în timpul celor 6 săptămâni premergătoare începerii condiționării mieloablative și până la recuperarea hematologică în urma tratamentului cu Kresladi. Acolo unde este posibil, administrați vaccinuri pentru copilărie înainte de condiționarea mieloablativă pentru Kresladi.

    Medicamente antiretroviralePacienții nu trebuie să ia medicamente antiretrovirale cu cel puțin o lună înainte de inițierea medicamentelor pentru mobilizarea celulelor stem și pe durata estimată pentru eliminarea medicamentelor și până la finalizarea tuturor ciclurilor de afereză. Medicamentele antiretrovirale pot interfera cu fabricarea Kresladi.

    TRIMITERE LA INFORMAȚII COMPLETE DE PRESCRIEREVă rugăm să consultați informațiile complete de prescriere pentru Kresladi.

    Despre Rocket Pharmaceuticals, Inc.Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT) este o companie de biotehnologie complet integrată, care promovează terapiile genetice pentru boli cardiovasculare rare și devastatoare, cu programe suplimentare în hematologie și imunologie. Conducta cardiovasculară a lui Rocket include trei programe clinice care vizează fiecare unul dintre subtipurile majore de cardiomiopatie moștenită: cardiomiopatii hipertrofice, aritmogene și dilatate. Împreună, aceste afecțiuni reprezintă peste 100.000 de pacienți în SUA și UE. Platforma companiei este susținută de capacități de producție AAV brevetate, date de eficacitate și siguranță pe mai mulți ani în terapia genică cardiacă și experiență în tratarea mai multor pacienți cardiaci în cadrul programelor AAV în stadiu avansat. Pentru mai multe informații, vă rugăm să vizitați www.rocketpharma.com și să ne urmăriți pe LinkedIn, YouTube și X.

    Declarație de avertisment Rocket cu privire la declarațiile prospectiveAcest comunicat de presă conține declarații prospective privind așteptările, planurile și perspectivele viitoare ale Rocket care implică riscuri și incertitudini, precum și ipotezele noastre incorecte, în cazul în care ipotezele sau rezultatele nu ar putea fi incorecte. material din cele exprimate sau implicite de astfel de declarații prospective. Facem astfel de declarații prospective în conformitate cu dispozițiile privind sfera de siguranță ale Actului de reformă a litigiilor privind valorile mobiliare private din 1995 și alte legi federale privind valorile mobiliare. Toate declarațiile, altele decât declarațiile despre fapte istorice conținute în acest comunicat, sunt declarații anticipative. Nu trebuie să vă bazați pe aceste declarații prospective, care includ adesea cuvinte precum „crede”, „așteptați”, „anticipați”, „intenționați”, „planificați”, „așteptați”, „va da”, „estima”, „căuta”, „voi”, „poate”, „sugera” sau termeni similari, variații ale acestor termeni sau negativul acestor termeni. Aceste declarații prospective includ, dar nu se limitează la, declarații referitoare la așteptările Rocket cu privire la disponibilitatea comercială așteptată și momentul lansării Kresladi™; înscrierea anticipată a pacienților și termenele de tratament; adoptarea pe piață și identificarea pacienților; Strategia comercială a lui Rocket și pregătirea pentru lansare; capacitatea Rocket de a dezvolta capacități de vânzări și marketing sau de a încheia acorduri cu terți pentru a vinde și comercializa produsele candidate; calendarul și impactul anticipat al activităților de comercializare; Pistă de numerar proiectată a Rachetei; potențiala monetizare a Voucherului de revizuire prioritară pentru bolile pediatrice rare; și dezvoltarea și dezvoltarea continuă a programelor de pipeline ale Rocket. Deși Rocket consideră că așteptările reflectate în declarațiile prospective sunt rezonabile, Rocket nu poate garanta astfel de rezultate. Rezultatele reale pot diferi semnificativ de cele indicate de aceste declarații prospective ca urmare a diferiților factori importanți, inclusiv, fără limitare, riscuri legate de: lansarea și comercializarea cu succes a Kresladi™; profilul de siguranță și eficacitate al Kresladi™; capacitatea Companiei de a obține și menține aprobări de reglementare; capacitatea de a confirma beneficiul clinic necesar pentru aprobarea continuă în cadrul căii de aprobare accelerată; considerații privind producția și lanțul de aprovizionare, inclusiv dependența de producători terți; disponibilitatea și pregătirea centrelor de tratament calificate; acoperirea plătitorului și rambursarea; identificarea pacientului și dinamica de trimitere; rezultatul litigiilor; cheltuieli neașteptate; Activitățile concurenților Rocket, inclusiv deciziile privind momentul lansării produselor concurente, stabilirea prețurilor și reducerilor; Capacitatea Rocket de a obține și de a aplica brevete pentru a-și proteja produsele candidate și abilitatea sa de a se apăra cu succes împotriva reclamațiilor neprevăzute de încălcare a dreptului comunitar, precum și a acelor riscuri discutate mai pe deplin în secțiunea intitulată „Factori de risc” din Raportul anual al Rocket pe formularul 10-K pentru anul încheiat la 31 decembrie, 2026 și 2026 SEC. depunerile ulterioare la SEC, inclusiv rapoartele noastre trimestriale pe formularul 10-Q. În consecință, nu ar trebui să vă bazați în mod nejustificat pe aceste declarații prospective. Toate astfel de declarații vorbesc numai de la data făcută, iar Rocket nu își asumă nicio obligație de a actualiza sau revizui public orice declarații prospective, fie ca urmare a unor noi informații, evenimente viitoare sau altfel.

    Sursa: Rocket Pharmaceuticals, Inc.

    Sursa: articole

  • Rocket Pharmaceuticals anunță acceptarea de către FDA a retrimiterii BLA a Kresladi pentru tratamentul deficienței severe de aderență a leucocitelor-I (LAD-I) - 14 octombrie 2025
  • Rocket Pharmaceuticals anunță actualizarea privind cronologia de revizuire a Kresladi de către FDA Deficiență severă de aderență a leucocitelor-I (LAD-I) - 13 februarie 2024

    • Kresladi (marnetegragene autotemcel) Istoricul aprobărilor FDA

    Mai multe resurse de știri

  • Alerte FDA Medwatch privind medicamentele
  • Daily MedNews
  • Știri pentru profesioniștii din domeniul sănătății
  • Aprobari de medicamente noi
  • >g
  • Rezultatele studiilor clinice
  • Aprobari de medicamente generice
  • Podcast Drugs.com

    • Abonați-vă la newsletter-ul nostru, pentru a vă abona la newsletter-ul nostru de interes

    buletine informative pentru a primi tot ce este mai bun de la Drugs.com în căsuța dvs. de e-mail.

    Postat : 2026-03-30 09:05

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare