FDA выдает ускоренное одобрение препарата Креслади для лечения педиатрических пациентов с тяжелым дефицитом адгезии лейкоцитов-I (LAD-I)
FDA выдает ускоренное одобрение препарата Креслади для лечения педиатрических пациентов с тяжелым дефицитом адгезии лейкоцитов-I (LAD-I)
КРЭНБЕРИ, Нью-Джерси – (BUSINESS WIRE) – март. 27, 2026 — Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT), полностью интегрированная биотехнологическая компания, продвигающая устойчивую линию генетической терапии редких заболеваний с высокими неудовлетворенными потребностями, сегодня объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) предоставило ускоренное одобрение для Креслади™ (марнетеграген аутотемцел), аутологичной генной терапии на основе гемопоэтических стволовых клеток, показанной для лечения педиатрических заболеваний. пациенты с тяжелым дефицитом адгезии лейкоцитов-I (LAD-I) из-за биаллельных вариантов ITGB2 без доступного родного донора, совместимого с человеческим лейкоцитарным антигеном, для аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток. Это показание одобрено в ускоренном порядке на основании увеличения поверхностной экспрессии CD18 и CD11a нейтрофилов. Подтверждение клинической пользы будет основано на оценке данных долгосрочного наблюдения за пролеченными пациентами в ходе текущего клинического исследования и постмаркетингового реестра.
С одобрения Креслади FDA предоставило Rocket ваучер на приоритетное рассмотрение редких педиатрических заболеваний (PRV) — программу, призванную стимулировать разработку методов лечения редких педиатрических заболеваний. Компания намерена оценить стратегические варианты монетизации PRV таким образом, чтобы повысить финансовую гибкость и максимизировать акционерную стоимость.
«Одобрение Креслади представляет собой важную веху для сурового сообщества LAD-I», — сказал Гаурав Шах, доктор медицинских наук, генеральный директор Rocket Pharmaceuticals. "Это одобрение отражает преданность пациентов, семей, исследователей и регулирующих органов, которые вместе работали над продвижением исследований этого ультраредкого заболевания. Мы с нетерпением ждем возможности сделать Креслади доступным для подходящих пациентов в Соединенных Штатах ."
LAD-I — это ультраредкое генетическое педиатрическое заболевание, вызванное мутациями в гене ITGB2, кодирующем CD18, ключевом белке, который экспрессируется вместе с интегринами CD11 и способствует адгезии лейкоцитов к стенке кровеносного сосуда и миграции в ткани для локализации и устранения инфекций и организации заживления ран. У пациентов с тяжелой формой LAD-I обычно наблюдается очень сниженная экспрессия CD11a. Младенцы с тяжелой формой LAD-I страдают от рецидивирующих, опасных для жизни бактериальных и грибковых инфекций, которые плохо поддаются лечению противомикробными препаратами и требуют частой госпитализации. В США заболеваемость LAD-I, по оценкам, колеблется примерно от одного на 100 000 до одного на 200 000 живорождений, при этом примерно две трети больных пациентов классифицируются как имеющие тяжелую форму заболевания.
«Как врач, я своими глазами видел, какое серьезное воздействие тяжелая форма LAD-I может оказать на маленьких детей и их семьи», — сказал Дональд Б. Кон, доктор медицинских наук, главный врач. Исследователь фазы 1/2 исследования и заслуженный профессор микробиологии, иммунологии и молекулярной генетики Калифорнийского университета в Лос-Анджелесе (UCLA). «Одобрение Креслади представляет собой кульминацию многих лет научных исследований и клинического сотрудничества, направленных на устранение основной причины этого разрушительного заболевания».
«Одобрение Креслади представляет собой значительное событие для людей, страдающих тяжелой формой LAD-I, и для более широкого сообщества людей с первичным иммунодефицитом», — сказала Ванесса Тенембаум, генеральный директор Фонда Джеффри Моделла, глобальной некоммерческой организации, занимающейся ранней диагностикой и лечением первичного иммунодефицита. «Для семей, затронутых этим редким и серьезным заболеванием, это одобрение подчеркивает важность дальнейших усилий по улучшению результатов лечения пациентов с первичными иммунодефицитами».
Более подробная информация доступна для пациентов, семей и медицинских работников в США на сайте www.Kresladi.com, включая полную информацию о назначении препарата.
Исследование в поддержку разработки Креслади стало возможным частично благодаря финансированию Калифорнийского института регенеративной медицины (номер гранта CLIN2-11480).
ПОКАЗАНИЯ И ИСПОЛЬЗОВАНИЕ Креслади представляет собой генную терапию на основе аутологичных гемопоэтических стволовых клеток, показанную для лечения педиатрических пациентов с тяжелым дефицитом адгезии лейкоцитов I (LAD-I) из-за биаллельных вариантов ITGB2 без доступного родственного донора, соответствующего лейкоцитарному антигену человека (HLA), для аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток.
Это показание одобрено в рамках ускоренной процедуры утверждения на основании увеличения поверхностной экспрессии CD18 и CD11a нейтрофилов. Продолжение одобрения может зависеть от проверки и описания клинической пользы в подтверждающих исследованиях.
ВАЖНАЯ ИНФОРМАЦИЯ ПО БЕЗОПАСНОСТИ
ПРЕДУПРЕЖДЕНИЯ И МЕРЫ ПРЕДОСТОРОЖНОСТИ
Серьезные инфекцииПри применении Креслади возникали серьезные инфекции. Повышенная восприимчивость к инфекциям может возникнуть из-за применения миелоаблативного кондиционирования перед инфузией Креслади.
Наблюдайте за пациентами на предмет признаков и симптомов инфекции до и после инфузии Креслади и назначайте соответствующее лечение. Назначайте профилактические противомикробные препараты в соответствии с институциональными рекомендациями.
Избегайте применения Креслади пациентам с активными инфекциями кровотока или другими серьезными, нелеченными инфекциями.
Все продукты крови, необходимые после инфузии Креслади, должны быть облучены.
Веноокклюзионное заболеваниеПри лечении Креслади возникло веноокклюзионное заболевание. Повышенная восприимчивость к веноокклюзионному заболеванию может возникнуть из-за применения миелоаблативного кондиционирования перед инфузией Креслади. Мониторируйте пациентов на наличие признаков и симптомов веноокклюзионной болезни, включая оценку функциональных проб печени в течение первого месяца после инфузии Креслади.
Неудача приживления нейтрофиловПосле лечения Креслади может возникнуть неудача приживления нейтрофилов. Неудача приживления нейтрофилов определяется как неспособность достичь трех последовательных абсолютных показателей нейтрофилов (ANC) ≥ 500 клеток/мкл, полученных в разные дни, к 43-му дню после инфузии Креслади. Мониторируйте количество нейтрофилов до тех пор, пока не будет достигнуто приживление. Если у пациента, получающего Креслади, происходит неудачное приживление нейтрофилов, обеспечьте спасательное лечение с помощью резервного сбора CD34+ клеток.
Замедленное приживление тромбоцитовПосле лечения Креслади может произойти отсроченное приживление тромбоцитов. Контролируйте количество тромбоцитов и кровотечение до тех пор, пока не будет достигнуто приживление тромбоцитов и восстановление тромбоцитов.
Инсерционный онкогенез, опосредованный LVV После лечения Креслади может возникнуть инсерционный онкогенез, опосредованный лентивирусным вектором (LVV). Гематологические злокачественные новообразования представляют собой пожизненный риск, и у пациентов, получающих Креслади, гематологические злокачественные новообразования могут развиться в любой момент после лечения.
Наблюдайте за гематологическими злокачественными новообразованиями клинически, с помощью общего анализа крови (с дифференциалом) не реже одного раза в год и анализа места интеграции, если это оправдано, в течение как минимум 15 лет после лечения Креслади и по клиническим показаниям. Если у какого-либо пациента, принимавшего Креслади, обнаружено злокачественное новообразование, свяжитесь с Rocket Pharmaceuticals, Inc. по телефону 1-800-982-2410, чтобы сообщить и получить инструкции по сбору образцов для тестирования.
Реакции гиперчувствительностиПри введении Креслади могут возникать реакции гиперчувствительности, включая анафилаксию. Диметилсульфоксид (ДМСО) в Креслади может вызывать реакции гиперчувствительности, которые могут возникать у пациентов, подвергшихся или не подвергавшихся предварительному воздействию ДМСО.
Наблюдайте за пациентами на предмет признаков и симптомов реакций гиперчувствительности во время и после инфузии Креслади. При возникновении реакции гиперчувствительности приостановите инфузию, если она продолжается, и действуйте в соответствии с клинической практикой.
Использование антиретровирусных препаратовАнтиретровирусные препараты могут помешать производству Креслади. Если пациенту необходимы антиретровирусные препараты для профилактики ВИЧ, мобилизацию и аферез CD34+ клеток для производства Креслади следует отложить до тех пор, пока ВИЧ-инфекция не будет полностью исключена. Пациенты не должны принимать антиретровирусные препараты в течение как минимум одного месяца до мобилизации или в течение ожидаемого периода, необходимого для отмены антиретровирусных препаратов, и до тех пор, пока не будут завершены все циклы афереза.
Вмешательство в серологическое тестированиеПациенты, получившие Креслади, вероятно, будут иметь положительный результат анализа полимеразной цепной реакции (ПЦР) на ВИЧ из-за вставки провируса LVV, что приведет к ложноположительный тест на ВИЧ. Поэтому пациентов, получивших Креслади, не следует проверять на ВИЧ-инфекцию с помощью ПЦР-анализа.
Донорство крови, органов, тканей и клетокПациентам, получающим Креслади, не следует сдавать кровь, органы, ткани или клетки для трансплантации в любое время в будущем.
ПОБОЧНЫЕ РЕАКЦИИНаиболее распространенные нелабораторные побочные реакции (≥ 30% пациентов) включают: мукозит, инфекции верхних дыхательных путей, вирусную инфекцию, фебрильную нейтропению, кожные заболевания. поражение, тошнота/рвота, сыпь/дерматит, лихорадка, инфекция, связанная с устройством, и инфекция кожи.
К наиболее частым лабораторным нежелательным реакциям (≥ 30% пациентов) относятся: снижение гемоглобина, снижение количества тромбоцитов, снижение количества нейтрофилов, снижение количества лейкоцитов, повышение уровня аспартатаминотрансферазы и повышение уровня аланинаминотрансферазы.
Для получения дополнительной информации о безопасности обратитесь к полной инструкции по назначению.
ВЗАИМОДЕЙСТВИЕ ЛЕКАРСТВОфициальных исследований взаимодействия лекарств не проводилось. Ожидается, что Креслади не будет взаимодействовать с семейством ферментов цитохрома P-450 печени или переносчиками лекарств.
Вакцины Безопасность и эффективность иммунизации живыми вирусными вакцинами во время или после лечения Креслади не изучались. Вакцинация не рекомендуется в течение 6 недель, предшествующих началу миелоаблативного кондиционирования, и до гематологического восстановления после лечения Креслади. Если это возможно, сделайте детские прививки перед миелоаблативным кондиционированием по Креслади.
Антиретровирусные препаратыПациенты не должны принимать антиретровирусные препараты в течение как минимум одного месяца до начала приема препаратов для мобилизации стволовых клеток и в течение ожидаемого периода отмены лекарств, а также до завершения всех циклов афереза. Антиретровирусные препараты могут помешать производству Креслади.
ССЫЛКА НА ПОЛНУЮ ИНФОРМАЦИЮ ПО ПРОПИСАНИЮПожалуйста, ознакомьтесь с полной информацией по назначению Креслади.
О Rocket Pharmaceuticals, Inc.Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT) — полностью интегрированная биотехнологическая компания, занимающаяся разработкой генной терапии редких и разрушительных сердечно-сосудистых заболеваний, а также дополнительными программами в области гематологии и иммунологии. Сердечно-сосудистая программа Rocket включает в себя три программы клинических стадий, каждая из которых нацелена на один из основных подтипов наследственной кардиомиопатии: гипертрофическую, аритмогенную и дилатационную кардиомиопатию. В совокупности эти состояния наблюдаются у более чем 100 000 пациентов в США и ЕС. Платформа компании поддерживается собственными производственными возможностями AAV, многолетними данными об эффективности и безопасности генной терапии сердца, а также опытом лечения нескольких пациентов с сердечно-сосудистыми заболеваниями в рамках программ AAV на поздних стадиях. Для получения дополнительной информации посетите www.rocketpharma.com и подпишитесь на нас в LinkedIn, YouTube и X.
Предупреждающее заявление Rocket относительно прогнозных заявленийНастоящий пресс-релиз содержит прогнозные заявления относительно будущих ожиданий, планов и перспектив Rocket, которые связаны с рисками и неопределенностями, а также предположения, которые, если они не материализуются или не окажутся неверными, могут привести к тому, что наши результаты будут существенно отличаться от выраженных или подразумеваемых такие прогнозные заявления. Мы делаем такие прогнозные заявления в соответствии с положениями о безопасной гавани Закона о реформе судебных разбирательств по частным ценным бумагам 1995 года и других федеральных законов о ценных бумагах. Все заявления, кроме констатации исторических фактов, содержащиеся в этом пресс-релизе, являются прогнозными заявлениями. Вы не должны полагаться на эти прогнозные заявления, которые часто включают такие слова, как «полагать», «ожидать», «ожидать», «намереваться», «планировать», «ожидать», «давать», «оценивать», «искать», «будет», «может», «предлагать» или аналогичные термины, варианты таких терминов или отрицательные значения этих терминов. Эти прогнозные заявления включают, помимо прочего, заявления, касающиеся ожиданий Rocket относительно ожидаемой коммерческой доступности и сроков запуска Креслади™; предполагаемый набор пациентов и сроки лечения; внедрение на рынок и идентификация пациентов; Коммерческая стратегия «Ракеты» и готовность к запуску; Способность Rocket развивать возможности продаж и маркетинга или заключать соглашения с третьими лицами о продаже и сбыте своих потенциальных продуктов; ожидаемые сроки и последствия деятельности по коммерциализации; Проектируемая взлетно-посадочная полоса Rocket; потенциальная монетизация ваучера приоритетного рассмотрения редких детских заболеваний; а также дальнейшее развитие и продвижение программ разработки Rocket. Хотя Rocket считает, что ожидания, отраженные в прогнозных заявлениях, разумны, Rocket не может гарантировать такие результаты. Фактические результаты могут существенно отличаться от результатов, указанных в этих прогнозных заявлениях, в результате действия различных важных факторов, включая, помимо прочего, риски, связанные с: успешным запуском и коммерциализацией Креслади™; профиль безопасности и эффективности Креслади™; способность Компании получать и поддерживать разрешения регулирующих органов; возможность подтвердить клиническую пользу, необходимую для продолжения утверждения в рамках ускоренного пути утверждения; аспекты производства и цепочки поставок, включая зависимость от сторонних производителей; наличие и готовность квалифицированных лечебных центров; покрытие и возмещение плательщика; идентификация пациентов и динамика направлений; результат судебного разбирательства; непредвиденные расходы; Деятельность конкурентов Rocket, включая решения относительно сроков запуска конкурирующих продуктов, ценообразования и скидок; Способность Rocket получать и обеспечивать соблюдение патентов для защиты своих потенциальных продуктов, а также ее способность успешно защищаться от непредвиденных исков о нарушении прав третьих сторон, а также те риски, которые более подробно обсуждаются в разделе «Факторы риска» в годовом отчете Rocket по форме 10-K за год, закончившийся 31 декабря 2025 года, поданном 26 февраля 2026 года в SEC, и последующих документах, подаваемых в SEC, включая наши квартальные отчеты. по форме 10-Q. Соответственно, вам не следует чрезмерно полагаться на эти прогнозные заявления. Все такие заявления действительны только на дату их публикации, и Rocket не берет на себя никаких обязательств по публичному обновлению или пересмотру каких-либо прогнозных заявлений, будь то в результате появления новой информации, будущих событий или по иным причинам.
Источник: Rocket Pharmaceuticals, Inc.
Источник: HealthDay
Связанные статьи
Креслади (марнетеграген аутотемцел) История одобрения FDA
Дополнительные новостные ресурсы
Подпишитесь на нашу рассылку
Какова бы ни была ваша тема, подпишитесь на нашу рассылку, чтобы получать все самое лучшее Drugs.com в вашем почтовом ящике.
Опубликовано : 2026-03-30 09:05
Читать далее
- Кардиометаболические факторы риска повышают вероятность фиброза печени больше у женщин, чем у мужчин
- Rhythm Pharmaceuticals объявляет об одобрении FDA препарата Imcivree (сетмеланотид) для пациентов с приобретенным гипоталамическим ожирением
- SystImmune и Bristol Myers Squibb отмечают положительные промежуточные результаты фазы III по применению изалонтамаба бренгитекана (Иза-брена) при ранее леченном неоперабельном местно-распространенном или метастатическом трижды негативном раке молочной же
- Белый дом откладывает выбор CDC
- В 2011–2022 годах наблюдался рост смертности от ИМпST среди молодых людей
- VR эффективен для информирования пациентов о предстоящих процедурах
Отказ от ответственности
Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.
Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.
Популярные ключевые слова
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions