FDA, Şiddetli Lökosit Yapışma Eksikliği-I (LAD-I) Olan Pediatrik Hastaların Tedavisinde Kresladi'ye Hızlandırılmış Onay Verdi

Drugslib'i takip edin

FDA, Şiddetli Lökosit Yapışma Eksikliği-I (LAD-I) Olan Pediatrik Hastaların Tedavisine Yönelik Kresladi'ye Hızlandırılmış Onay Verdi

Amazon Big Spring Sale - Up to 40% off

CRANBURY, N.J.--(BUSINESS WIRE)--Mar. 27 Kasım 2026-- Karşılanmamış ihtiyaçların yüksek olduğu nadir hastalıklar için sürdürülebilir bir genetik tedavi hattı geliştiren tam entegre bir biyoteknoloji şirketi olan Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT), bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA), ağır hastalıklı pediyatrik hastaların tedavisinde endike olan otolog hematopoietik kök hücre bazlı bir gen terapisi olan Kresladi™ (marnetegragene autotemcel) için hızlandırılmış onay verdiğini duyurdu. Allojeneik hematopoietik kök hücre nakli için mevcut bir insan lökosit antijeni uyumlu kardeş donörü olmadan ITGB2'deki bialelik varyantlara bağlı lökosit yapışma eksikliği-I (LAD-I). Bu endikasyon, nötrofil CD18 ve CD11a yüzey ekspresyonundaki artışa dayanarak hızlandırılmış onayla onaylanmıştır. Klinik faydanın doğrulanması, devam eden klinik çalışmada ve pazarlama sonrası kayıt yoluyla tedavi edilen hastaların uzun vadeli takip verilerinin değerlendirilmesine dayanacaktır.

  • ITGB2'deki bialelik varyantlar nedeniyle şiddetli LAD-I'si olan çocuklar için FDA onaylı ilk gen terapisi
  • Şiddetli LAD-I, tekrarlayan enfeksiyonlar ve yüksek oranda görülen, son derece nadir, hayatı tehdit eden bir pediatrik genetik immün yetmezliktir. Tedavi olmaksızın erken çocukluk döneminde ölüm oranı
  • FDA, Nadir Pediatrik Hastalıklar Öncelik İnceleme Kuponu veriyor

    • Kresladi'nin onayıyla FDA, Rocket'a, nadir görülen pediatrik hastalıklara yönelik tedavilerin geliştirilmesini teşvik etmek üzere tasarlanmış bir program olan Nadir Pediatrik Hastalıklar Öncelik İnceleme Kuponu (PRV) verdi. Şirket, finansal esnekliği artıracak ve hissedar değerini en üst düzeye çıkaracak şekilde PRV'den para kazanmaya yönelik stratejik seçenekleri değerlendirmeyi amaçlıyor.

    Rocket Pharmaceuticals İcra Kurulu Başkanı Gaurav Shah, M.D., "Kresladi'nin onayı, zorlu LAD-I topluluğu için önemli bir kilometre taşını temsil ediyor" dedi. "Bu onay, bu son derece nadir hastalıkla ilgili araştırmaları ilerletmek için birlikte çalışan hastaların, ailelerin, araştırmacıların ve düzenleyicilerin kararlılığını yansıtıyor. Kresladi'yi Amerika Birleşik Devletleri'ndeki uygun hastaların kullanımına sunmayı sabırsızlıkla bekliyoruz."

    LAD-I, lökositlerin kan damarı duvarına yapışmasını ve enfeksiyonları sınırlandırıp temizlemek ve yara onarımını düzenlemek için dokulara göçünü kolaylaştırmak üzere CD11 integrinleri boyunca eksprese edilen anahtar bir protein olan CD18'i kodlayan ITGB2 genindeki mutasyonların neden olduğu son derece nadir bir genetik pediatrik hastalıktır. Şiddetli LAD-I'li hastalar tipik olarak çok azalmış CD11a ekspresyonu gösterir. Şiddetli LAD-I'li bebekler, antimikrobiyallere zayıf yanıt veren ve sık sık hastaneye kaldırılmayı gerektiren, tekrarlayan, yaşamı tehdit eden bakteriyel ve mantar enfeksiyonlarından muzdariptir. ABD'de LAD-I görülme sıklığının yaklaşık 100.000 canlı doğumda bir ile 200.000 canlı doğumda bir arasında olduğu tahmin edilmektedir ve etkilenen hastaların kabaca üçte ikisi hastalığın şiddetli formuna sahip olarak sınıflandırılmaktadır.

    "Bir klinisyen olarak, şiddetli LAD-I'in küçük çocuklar ve aileleri üzerinde yaratabileceği ciddi etkiyi ilk elden gördüm" dedi, MD, Baş Araştırmacı Donald B. Kohn. Faz 1/2 çalışması ve California Üniversitesi, Los Angeles'ta (UCLA) Mikrobiyoloji, İmmünoloji ve Moleküler Genetik alanında Seçkin Profesör. "Kresladi'nin onayı, bu yıkıcı hastalığın altında yatan nedeni ele almayı amaçlayan uzun yıllar süren bilimsel araştırma ve klinik iş birliğinin sonucunu temsil ediyor."

    Kendini birincil bağışıklık yetersizliği için erken tanı ve tedavilere adamış küresel bir kar amacı gütmeyen kuruluş olan Jeffrey Modell Vakfı'nın İcra Kurulu Başkanı Vanessa Tenembaum, "Kresladi'nin onaylanması, şiddetli LAD-I'den etkilenen bireyler ve daha geniş birincil bağışıklık yetersizliği topluluğu için önemli bir gelişmeyi temsil ediyor" dedi. "Bu nadir ve ciddi hastalıktan etkilenen aileler için bu onay, birincil bağışıklık yetersizliği olan hastaların sonuçlarını iyileştirmeye yönelik sürekli çabaların önemini vurgulamaktadır."

    Reçete Yazma Bilgilerinin tamamı da dahil olmak üzere ABD'deki hastalar, aileler ve sağlık hizmeti sağlayıcıları için www.Kresladi.com adresinde daha fazla bilgi mevcuttur.

    Kresladi'nin gelişimini destekleyen araştırma, kısmen Kaliforniya Rejeneratif Tıp Enstitüsü'nün (Grant Numarası CLIN2-11480) finansmanı ile mümkün olmuştur.

    ENDİKASYON VE KULLANIMKresladi, ITGB2'deki bialelik varyantlar nedeniyle şiddetli lökosit adezyon eksikliği-I (LAD-I) olan pediatrik hastaların tedavisinde endike olan otolog hematopoietik kök hücre bazlı bir gen terapisidir. allojeneik hematopoietik kök hücre nakli için insan lökosit antijeni (HLA) uyumlu kardeş donörünün mevcut olmaması.

    Bu endikasyon, nötrofil CD18 ve CD11a yüzey ekspresyonundaki artışa dayanarak hızlandırılmış onayla onaylanmıştır. Devam eden onay, doğrulayıcı araştırmalarda klinik faydanın doğrulanması ve tanımlanmasına bağlı olabilir.

    ÖNEMLİ GÜVENLİK BİLGİLERİ

    UYARI VE ÖNLEMLER

    Ciddi EnfeksiyonlarKresladi uygulamasıyla ciddi enfeksiyonlar meydana gelmiştir. Kresladi infüzyonundan önce miyeloablatif koşullandırmanın uygulanması nedeniyle enfeksiyonlara karşı artan duyarlılık ortaya çıkabilir.

    Kresladi infüzyonundan önce ve sonra hastaları enfeksiyon belirti ve semptomları açısından izleyin ve uygun şekilde tedavi edin. Profilaktik antimikrobiyalleri kurumsal yönergelere göre uygulayın.

    Aktif kan dolaşımı enfeksiyonu veya diğer ciddi, tedavi edilmemiş enfeksiyonları olan hastalarda Kresladi uygulamasından kaçının.

    Kresladi infüzyonu sonrasında gerekli olan kan ürünleri ışınlanmalıdır.

    Veno-Oklüzif HastalıkKresladi tedavisi ile veno-oklüzif hastalık ortaya çıkmıştır. Kresladi infüzyonundan önce miyeloablatif koşullandırmanın uygulanması nedeniyle veno-oklüzif hastalığa karşı artan duyarlılık ortaya çıkabilir. Kresladi infüzyonunu takip eden ilk ay boyunca hastaları, karaciğer fonksiyon testlerinin değerlendirilmesi de dahil olmak üzere, venooklüzif hastalığın belirti ve semptomları açısından izleyin.

    Nötrofil Engraftman BaşarısızlığıKresladi tedavisinden sonra nötrofil engraftman başarısızlığı ortaya çıkabilir. Nötrofil engraftrasyon başarısızlığı, Kresladi infüzyonundan sonraki 43. güne kadar farklı günlerde elde edilen ardışık üç mutlak nötrofil sayımı (ANC) ≥ 500 hücre/mikrolitre elde edilememesi olarak tanımlanır. Engraftrasyon sağlanana kadar nötrofil sayımlarını izleyin. Kresladi ile tedavi edilen bir hastada nötrofil aşılama başarısızlığı meydana gelirse, CD34+ hücrelerinin yedek toplanmasıyla kurtarma tedavisi sağlayın.

    Gecikmiş Trombosit EngraftmanıKresladi tedavisinden sonra gecikmiş trombosit engraftmanı meydana gelebilir. Trombosit engraftmanı ve trombosit iyileşmesi sağlanana kadar trombosit sayısını ve kanamayı izleyin.

    LVV Aracılı İnsersiyonel OnkogenezLentiviral vektör (LVV) aracılı insersiyonel onkogenez, Kresladi tedavisinden sonra ortaya çıkabilir. Hematolojik malignite yaşam boyu bir risktir ve Kresladi ile tedavi edilen hastalarda tedaviden sonra herhangi bir zamanda hematolojik malignite gelişebilir.

    Hematolojik maligniteleri klinik olarak ve en az yılda bir kez tam kan sayımı (diferansiyel ile birlikte) ve Kresladi tedavisinden sonra en az 15 yıl boyunca ve klinik olarak endike olduğu şekilde entegrasyon bölgesi analizi ile izleyin. Kresladi alan herhangi bir hastada malignite tespit edilirse raporlama için 1-800-982-2410 numaralı telefondan Rocket Pharmaceuticals, Inc. ile iletişime geçin ve test için numune toplanmasına ilişkin talimatları alın.

    Aşırı Duyarlılık ReaksiyonlarıKresladi infüzyonu ile anafilaksi dahil aşırı duyarlılık reaksiyonları ortaya çıkabilir. Kresladi'deki dimetil sülfoksit (DMSO), daha önce DMSO'ya maruz kalan veya olmayan hastalarda meydana gelebilecek aşırı duyarlılık reaksiyonlarına neden olabilir.

    Kresladi infüzyonu sırasında ve sonrasında hastaları aşırı duyarlılık reaksiyonlarının belirti ve semptomları açısından izleyin. Aşırı duyarlılık reaksiyonu oluşursa, devam ediyorsa infüzyonu duraklatın ve klinik uygulamaya uygun şekilde yönetin.

    Anti-Retroviral KullanımAnti-retroviral ilaçlar Kresladi'nin üretimini engelleyebilir. Bir hastanın HIV profilaksisi için anti-retrovirallere ihtiyacı varsa, Kresladi üretimi için CD34+ hücrelerinin mobilizasyonu ve aferezi, HIV enfeksiyonu yeterince dışlanana kadar ertelenmelidir. Hastalar, mobilizasyondan en az bir ay önce veya antiretroviral ilaçların eliminasyonu için gerekli olan beklenen süre boyunca ve tüm aferez döngüleri tamamlanana kadar antiretroviral ilaçlar almamalıdır.

    Seroloji Testiyle EtkileşimKresladi alan hastaların LVV provirüsünün yerleştirilmesi nedeniyle HIV için polimeraz zincir reaksiyonu (PCR) testleri ile yanlış pozitif testle sonuçlanan pozitif test sonuçları vermesi muhtemeldir. HIV için. Bu nedenle Kresladi alan hastalar PCR bazlı bir test kullanılarak HIV enfeksiyonu açısından taranmamalıdır.

    Kan, Organ, Doku ve Hücre BağışıKresladi ile tedavi edilen hastalar gelecekte herhangi bir zamanda nakil için kan, organ, doku veya hücre bağışlamamalıdır.

    ADVERS REAKSİYONLAREn yaygın laboratuvar dışı advers reaksiyonlar (hastaların ≥%30'u) şunları içerir: mukozit, üst solunum yolu enfeksiyonu, viral enfeksiyon, ateşli nötropeni, cilt lezyon, bulantı/kusma, döküntü/dermatit, ateş, cihazla ilişkili enfeksiyon ve cilt enfeksiyonu.

    En yaygın laboratuvar advers reaksiyonları (hastaların ≥%30'u) şunları içerir: hemoglobin azalması, trombosit sayısında azalma, nötrofil sayısında azalma, lökosit sayısında azalma, aspartat aminotransferazda artış ve alanin aminotransferazda artış.

    Ek güvenlik bilgileri için, Reçete Bilgilerinin tamamına bakın.

    İLAÇ ETKİLEŞİMLERİHiçbir resmi ilaç etkileşimi çalışması yapılmamıştır. Kresladi'nin hepatik sitokrom P-450 enzim ailesi veya ilaç taşıyıcıları ile etkileşime girmesi beklenmemektedir.

    AşılarKresladi tedavisi sırasında veya sonrasında canlı viral aşılarla aşılamanın güvenliği ve etkinliği araştırılmamıştır. Miyeloablatif iyileştirmenin başlangıcından önceki 6 hafta boyunca ve Kresladi tedavisini takiben hematolojik iyileşme sağlanana kadar aşılama önerilmemektedir. Mümkün olduğunda, Kresladi için miyeloablatif hazırlıktan önce çocukluk çağı aşılarını uygulayın.

    Anti-retroviral İlaçlarHastalar, kök hücre mobilizasyonu için ilaçlara başlamadan en az bir ay önce ve ilaçların eliminasyonu için beklenen süre boyunca ve tüm aferez döngüleri tamamlanana kadar anti-retroviral ilaçlar almamalıdır. Anti-retroviral ilaçlar Kresladi'nin üretimini etkileyebilir.

    TAM REÇETE BİLGİLERİNE REFERANSLütfen Kresladi'nin Reçeteleme Bilgilerinin tamamına bakın.

    Rocket Pharmaceuticals, Inc. HakkındaRocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT), hematoloji ve immünoloji alanlarında ek programlarla nadir ve yıkıcı kardiyovasküler hastalıklar için gen tedavileri geliştiren tam entegre bir biyoteknoloji şirketidir. Rocket'ın kardiyovasküler ürün yelpazesi, her biri başlıca kalıtsal kardiyomiyopati alt tiplerinden birini hedef alan üç klinik aşama programı içerir: hipertrofik, aritmojenik ve dilate kardiyomiyopatiler. Bu koşullar birlikte ABD ve AB'de 100.000'den fazla hastayı temsil etmektedir. Şirketin platformu, tescilli AAV üretim yetenekleri, kardiyak gen terapisinde çok yıllı etkinlik ve güvenlik verileri ve son aşama AAV programlarında birçok kalp hastasını tedavi etme deneyimi ile desteklenmektedir. Daha fazla bilgi için lütfen www.rocketpharma.com adresini ziyaret edin ve bizi LinkedIn, YouTube ve X üzerinden takip edin.

    İleriye Dönük Beyanlara İlişkin Rocket Uyarı BeyanıBu basın bülteni, Rocket'in riskler ve belirsizlikler içeren geleceğe yönelik beklentileri, planları ve beklentileri ile ilgili ileriye dönük beyanlar ve bunların gerçekleşmemesi veya yanlış olduğunun kanıtlanması halinde, sonuçlarımızın söz konusu ileriye dönük beyanlarda ifade edilen veya ima edilenlerden maddi olarak farklı olmasına neden olabilecek varsayımları içermektedir. ifadeler. Bu tür ileriye dönük beyanları, 1995 tarihli Özel Menkul Kıymetler Dava Reformu Kanunu ve diğer federal menkul kıymetler kanunlarının güvenli liman hükümleri uyarınca yapıyoruz. Bu bültende yer alan tarihsel gerçeklere ilişkin ifadeler dışındaki tüm ifadeler ileriye dönük ifadelerdir. Genellikle "inanmak", "beklemek", "öngörmek", "niyet etmek", "planlamak", "ileriye bakmak", "verecek", "tahmin etmek", "aramak", "olacak", "olabilir", "önermek" veya benzer terimleri, bu terimlerin varyasyonlarını veya bu terimlerin olumsuzlarını içeren bu ileriye dönük beyanlara güvenmemelisiniz. Bu ileriye dönük beyanlar, Kresladi™'nin beklenen ticari bulunabilirliği ve lansman zamanlamasına ilişkin Rocket'in beklentilerine ilişkin beyanları içerir ancak bunlarla sınırlı değildir; beklenen hasta kaydı ve tedavi zaman çizelgeleri; pazarın benimsenmesi ve hastanın tanımlanması; Rocket'ın ticari stratejisi ve fırlatmaya hazırlığı; Rocket'in satış ve pazarlama yeteneklerini geliştirme veya ürün adaylarını satmak ve pazarlamak için üçüncü taraflarla anlaşmalar yapma yeteneği; ticarileştirme faaliyetlerinin beklenen zamanlaması ve etkisi; Rocket'ın öngörülen nakit pisti; Nadir Pediatrik Hastalık Öncelik İnceleme Kuponundan potansiyel para kazanma; ve Rocket'ın boru hattı programlarının sürekli geliştirilmesi ve ilerlemesi. Rocket ileriye dönük açıklamalarda yansıtılan beklentilerin makul olduğuna inansa da Rocket bu tür sonuçları garanti edemez. Gerçek sonuçlar, bunlarla sınırlı olmamak üzere aşağıdakilerle ilgili riskler dahil olmak üzere çeşitli önemli faktörlerin bir sonucu olarak bu ileriye dönük beyanlarda belirtilenlerden önemli ölçüde farklı olabilir: Kresladi™'nin başarılı bir şekilde piyasaya sürülmesi ve ticarileştirilmesi; Kresladi™'nin güvenlik ve etkinlik profili; Şirketin düzenleyici onayları alma ve sürdürme becerisi; hızlandırılmış onay yolu kapsamında sürekli onay için gereken klinik faydayı doğrulama yeteneği; üçüncü taraf üreticilere güvenmek de dahil olmak üzere üretim ve tedarik zinciri hususları; nitelikli tedavi merkezlerinin mevcudiyeti ve hazırlığı; ödeyen kapsamı ve geri ödeme; hasta tanımlama ve sevk dinamikleri; davanın sonucu; beklenmedik harcamalar; Rakip ürün lansmanlarının zamanlamasına, fiyatlandırmaya ve indirime ilişkin kararlar da dahil olmak üzere Rocket'ın rakiplerinin faaliyetleri; Rocket'in ürün adaylarını korumak için patent alma ve uygulama becerisi ve öngörülemeyen üçüncü taraf ihlal iddialarına karşı başarılı bir şekilde savunma yeteneğinin yanı sıra, Rocket'in 26 Şubat 2026'da SEC'ye sunulan ve SEC'e Üç Aylık Raporlarımız da dahil olmak üzere daha sonraki başvurularda bulunan, 31 Aralık 2025 tarihinde sona eren yıl için Form 10-K'deki Yıllık Raporunda "Risk Faktörleri" başlıklı bölümde daha ayrıntılı olarak tartışılan riskler Form 10-Q'da. Dolayısıyla bu ileriye dönük beyanlara gereğinden fazla güvenmemelisiniz. Bu tür beyanların tümü yalnızca yapıldığı tarih itibarıyla geçerlidir ve Rocket, ister yeni bilgiler, ister gelecekteki olaylar veya başka bir sonuç olsun, ileriye dönük beyanları kamuya açık olarak güncelleme veya revize etme yükümlülüğünü üstlenmez.

    Kaynak: Rocket Pharmaceuticals, Inc.

    Kaynak: HealthDay

    İlgili makaleler

  • Rocket Pharmaceuticals, Şiddetli Lökosit Adezyon Eksikliği-I (LAD-I) Tedavisine Yönelik Kresladi'nin BLA'ya Yeniden Gönderilmesinin FDA'ya Kabulünü Duyurdu - 14 Ekim 2025
  • Rocket Pharmaceuticals, Ağır Lökosit Tedavisine Yönelik Kresladi'nin (marnetegragene autotemcel) FDA İnceleme Zaman Çizelgesi Hakkında Güncellemeyi Duyurdu Yapışma Eksikliği-I (LAD-I) - 13 Şubat 2024

    • Kresladi (marnetegragene autotemcel) FDA Onay Geçmişi

    Daha fazla haber kaynağı

  • FDA Medwatch İlaç Uyarıları
  • Günlük MedNews
  • Sağlık Profesyonelleri için Haberler
  • Yeni İlaç Onayları
  • Yeni İlaç Uygulamaları
  • İlaç Kıtlığı
  • Klinik Deneme Sonuçlar
  • Genel İlaç Onayları
  • Drugs.com Podcast

    • Bültenimize abone olun

    İlgilendiğiniz konu ne olursa olsun, gelen kutunuza Drugs.com'un en iyilerini almak için bültenlerimize abone olun.

    Gönderildi : 2026-03-30 09:05

    Devamını oku

    Sorumluluk reddi beyanı

    Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

    Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

    Popüler Anahtar Kelimeler