FDA надає прискорене схвалення Kresladi для лікування педіатричних пацієнтів із важким дефіцитом адгезії лейкоцитів-I (LAD-I)
FDA надає прискорене схвалення Kresladi для лікування педіатричних пацієнтів із важким дефіцитом адгезії лейкоцитів-I (LAD-I)
КРЕНБЕРІ, Н.Дж.--(BUSINESS WIRE)--березень. 27 січня 2026 р. Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT), повністю інтегрована біотехнологічна компанія, яка просуває стабільну систему генетичної терапії рідкісних розладів із високими незадоволеними потребами, сьогодні оголосила, що Управління з контролю за продуктами й ліками США (FDA) надало прискорене схвалення Kresladi™ (marnetegragene autotemcel), аутологічного препарату. генна терапія на основі гемопоетичних стовбурових клітин, показана для лікування педіатричних пацієнтів із важким дефіцитом адгезії лейкоцитів-I (LAD-I) через двоалельні варіанти в ITGB2 без наявного донора, відповідного за лейкоцитарний антиген людини, для алогенної трансплантації гемопоетичних стовбурових клітин. Це показання схвалено в рамках прискореного схвалення на основі збільшення поверхневої експресії нейтрофілів CD18 і CD11a. Підтвердження клінічної користі ґрунтуватиметься на оцінці довгострокових даних спостереження за пацієнтами, які отримували лікування, у поточному клінічному дослідженні та на основі постмаркетингового реєстру.
Зі схвалення Kresladi FDA надало Rocket ваучер на пріоритетний перегляд рідкісних дитячих захворювань (PRV), програму, розроблену для заохочення розробки методів лікування рідкісних дитячих захворювань. Компанія має намір оцінити стратегічні варіанти монетизації PRV таким чином, щоб підвищити фінансову гнучкість і максимізувати вартість акціонерів.
«Схвалення Kresladi є важливою віхою для суворої спільноти LAD-I», — сказав Гаурав Шах, доктор медичних наук, головний виконавчий директор Rocket Pharmaceuticals. "Це схвалення відображає відданість пацієнтів, сімей, дослідників і регуляторів, які працювали разом, щоб просувати дослідження цього надрідкісного захворювання. Ми з нетерпінням чекаємо, що Kresladi стане доступним для відповідних пацієнтів у Сполучених Штатах."
LAD-I — це надзвичайно рідкісне генетичне педіатричне захворювання, спричинене мутаціями в гені ITGB2, що кодує CD18, ключовий білок, який експресується вздовж інтегринів CD11 для полегшення адгезії лейкоцитів до стінки кровоносної судини та міграції до тканин для обмеження та очищення інфекцій і оркестрування загоєння ран. Пацієнти з важким LAD-I зазвичай мають дуже знижену експресію CD11a. Немовлята з тяжкою формою LAD-I страждають від рецидивуючих, небезпечних для життя бактеріальних та грибкових інфекцій, які погано реагують на антимікробні засоби та потребують частої госпіталізації. У США захворюваність на LAD-I варіюється приблизно від одного на 100 000 до одного на 200 000 живонароджених, причому приблизно дві третини постраждалих пацієнтів класифікуються як такі, що мають важку форму захворювання.
«Як клініцист, я на власні очі бачив, який серйозний вплив важка LAD-I може мати на маленьких дітей та їхні родини», — сказав Дональд. Б. Кон, доктор медичних наук, головний дослідник фази 1/2 дослідження та почесний професор мікробіології, імунології та молекулярної генетики Каліфорнійського університету в Лос-Анджелесі (UCLA). «Схвалення Kresladi є кульмінацією багаторічних наукових досліджень і клінічної співпраці, спрямованих на усунення основної причини цієї руйнівної хвороби».
«Схвалення Kresladi є суттєвою подією для осіб, уражених важким LAD-I, і ширшої спільноти первинного імунодефіциту», — сказала Ванесса Тенембаум, головний виконавчий директор Фонду Джеффрі Моделла, глобальної некомерційної організації, що займається ранньою діагностикою та лікуванням первинного імунодефіциту. «Для сімей, уражених цією рідкісною та серйозною хворобою, це схвалення підкреслює важливість постійних зусиль для покращення результатів для пацієнтів із первинними імунодефіцитами».
Додаткова інформація доступна для пацієнтів, сімей і постачальників медичних послуг у США на www.Kresladi.com, включаючи повну інформацію про призначення.
Дослідження, які підтримують розробку Kresladi, частково стали можливими завдяки фінансуванню Каліфорнійського інституту регенеративної медицини (номер гранту CLIN2-11480).
ПОКАЗАННЯ ТА ЗАСТОСУВАННЯKresladi — це генна терапія на основі аутологічних гемопоетичних стовбурових клітин, призначена для лікування педіатричних пацієнтів із важким дефіцитом адгезії лейкоцитів-I. (LAD-I) через двоалельні варіанти в ITGB2 без доступного донора, сумісного з лейкоцитарним антигеном людини (HLA), для алогенної трансплантації гемопоетичних стовбурових клітин.
Це показання схвалено в рамках прискореного схвалення на основі збільшення поверхневої експресії нейтрофілів CD18 і CD11a. Продовження схвалення може залежати від перевірки та опису клінічної користі в підтверджувальних дослідженнях.
ВАЖЛИВА ІНФОРМАЦІЯ ПРО БЕЗПЕКУ
ПОПЕРЕДЖЕННЯ ТА ЗАСТЕРЕЖЕННЯ
Серйозні інфекціїСерйозні інфекції виникли під час введення Kresladi. Підвищена сприйнятливість до інфекцій може виникнути через застосування мієлоаблативного кондиціонування перед інфузією Kresladi.
Моніторинг пацієнтів на ознаки та симптоми інфекції до та після інфузії Kresladi та відповідне лікування. Призначайте профілактичні протимікробні препарати згідно з інструкціями установи.
Уникайте застосування Kresladi пацієнтам з активними інфекціями кровотоку або іншими серйозними нелікованими інфекціями.
Будь-які продукти крові, необхідні після інфузії Kresladi, слід опромінити.
Венооклюзійна хворобаПід час лікування Kresladi виникла венооклюзійна хвороба. Підвищена сприйнятливість до венооклюзійних захворювань може виникнути внаслідок застосування мієлоаблативного кондиціонування перед інфузією Kresladi. Спостерігайте за пацієнтами щодо ознак і симптомів венооклюзійної хвороби, включаючи оцінку показників функції печінки протягом першого місяця після інфузії Kresladi.
Порушення приживлення нейтрофілівПісля лікування Kresladi може виникнути порушення приживлення нейтрофілів. Порушення приживлення нейтрофілів визначається як нездатність досягти трьох послідовних абсолютних показників нейтрофілів (ANC) ≥ 500 клітин/мікролітр, отриманих у різні дні до 43-го дня після інфузії Kresladi. Контролюйте кількість нейтрофілів, доки не буде досягнуто приживлення. Якщо у пацієнта, який лікується Kresladi, відбувається невдача нейтрофілів, запропонуйте невідкладне лікування за допомогою резервного збору клітин CD34+.
Затримка приживлення тромбоцитівПісля лікування Kresladi може статися затримка приживлення тромбоцитів. Контролюйте кількість тромбоцитів і кровотечу, доки не буде досягнуто приживлення та відновлення тромбоцитів.
Вставний онкогенез, опосередкований LVVПісля лікування Kresladi може виникнути вставний онкогенез, опосередкований лентивірусним вектором (LVV). Гематологічна злоякісність є ризиком протягом усього життя, і у пацієнтів, які отримують Kresladi, може розвинутися гематологічна злоякісність у будь-який час після лікування.
Клінічно контролювати гематологічні злоякісні новоутворення та проводити загальний аналіз крові (з диференціальним аналізом) принаймні раз на рік та аналіз місця інтеграції, як це виправдано, протягом принаймні 15 років після лікування Kresladi та за клінічними показаннями. Якщо злоякісне новоутворення виявлено в будь-якого пацієнта, який отримав Kresladi, зв’яжіться з Rocket Pharmaceuticals, Inc. за номером 1-800-982-2410, щоб повідомити про це та отримати інструкції щодо збору зразків для тестування.
Реакції гіперчутливостіРеакції гіперчутливості, включаючи анафілаксію, можуть виникнути під час інфузії Kresladi. Диметилсульфоксид (ДМСО) у складі Kresladi може спричинити реакції гіперчутливості, які можуть виникнути у пацієнтів з попереднім впливом ДМСО або без нього.
Моніторинг пацієнтів на наявність ознак і симптомів реакцій гіперчутливості під час і після інфузії Kresladi. Якщо виникає реакція гіперчутливості, призупиніть інфузію, якщо вона триває, і дайте їй відповіді до клінічної практики.
Застосування антиретровірусних препаратівАнтиретровірусні препарати можуть заважати виробництву Kresladi. Якщо пацієнтові потрібні антиретровірусні препарати для профілактики ВІЛ, мобілізацію та аферез клітин CD34+ для виробництва Kresladi слід відкласти, доки ВІЛ-інфекція не буде адекватно виключена. Пацієнти не повинні приймати антиретровірусні препарати принаймні за один місяць до мобілізації або протягом очікуваного періоду, необхідного для припинення прийому антиретровірусних препаратів, і до завершення всіх циклів аферезу.
Вплив на серологічні дослідженняПацієнти, які отримали Kresladi, швидше за все, матимуть позитивний результат аналізу полімеразної ланцюгової реакції (ПЛР) на ВІЛ через Вставка провірусу LVV, що призводить до хибнопозитивного тесту на ВІЛ. Таким чином, пацієнтів, які отримували Kresladi, не слід перевіряти на ВІЛ-інфекцію за допомогою аналізу на основі ПЛР.
Донорство крові, органів, тканин і клітинПацієнти, які отримують Kresladi, не повинні здавати кров, органи, тканини або клітини для трансплантації в будь-який час у майбутньому.
ПОБІЧНІ РЕАКЦІЇНайпоширеніші нелабораторні побічні реакції (≥ 30% пацієнтів) включають: мукозит, інфекції верхніх дихальних шляхів, вірусні інфекція, фебрильна нейтропенія, ураження шкіри, нудота/блювання, висип/дерматит, гарячка, інфекція, пов’язана з пристроєм, та шкірна інфекція.
Найпоширеніші лабораторні побічні реакції (≥ 30% пацієнтів) включають: зниження рівня гемоглобіну, зниження кількості тромбоцитів, зменшення кількості нейтрофілів, зниження кількості лейкоцитів, підвищення аспартатамінотрансферази та підвищення аланінамінотрансферази.
Щоб отримати додаткову інформацію про безпеку, перегляньте повну інформацію про призначення.
ВЗАЄМОДІЯ ЛІКІВОфіційних досліджень взаємодії лікарських засобів не проводилося. Очікується, що Kresladi не взаємодіє з печінковими ферментами цитохрому P-450 або транспортерами ліків.
ВакциниБезпека та ефективність імунізації живими вірусними вакцинами під час або після лікування Kresladi не вивчалися. Вакцинація не рекомендована протягом 6 тижнів перед початком мієлоаблативного кондиціонування та до гематологічного відновлення після лікування Kresladi. Якщо можливо, зробіть дитячі щеплення перед мієлоаблативним кондиціонуванням для Kresladi.
Антиретровірусні препаратиПацієнти не повинні приймати антиретровірусні препарати принаймні за один місяць до початку прийому препаратів для мобілізації стовбурових клітин і протягом очікуваного періоду виведення препаратів, а також до завершення всіх циклів аферезу. Антиретровірусні препарати можуть заважати виробництву Kresladi.
ПОСИЛАННЯ НА ПОВНУ ІНФОРМАЦІЮ ПРО ПРИЗНАЧЕННЯБудь ласка, перегляньте повну інформацію про призначення Kresladi.
Про Rocket Pharmaceuticals. Серцево-судинна система Rocket включає три клінічні програми, кожна з яких спрямована на один із основних спадкових підтипів кардіоміопатії: гіпертрофічну, аритмогенну та дилатаційну кардіоміопатії. Разом ці захворювання представляють понад 100 000 пацієнтів у США та ЄС. Платформа компанії підтримується запатентованими можливостями виробництва AAV, багаторічними даними про ефективність і безпеку серцевої генної терапії та досвідом лікування кількох кардіологічних пацієнтів у програмах AAV на останніх стадіях. Для отримання додаткової інформації відвідайте www.rocketpharma.com і слідкуйте за нами на LinkedIn, YouTube і X.
Застереження Rocket щодо прогнозних заявЦей прес-реліз містить прогнозні заяви щодо майбутніх очікувань, планів і перспектив Rocket, які включають ризики та невизначеності, а також припущення, які, якщо вони не здійсняться або виявляться помилковими, може призвести до того, що наші результати суттєво відрізнятимуться від тих, які виражені або маються на увазі в таких прогнозних заявах. Ми робимо такі прогнозні заяви відповідно до положень безпечної гавані Закону про реформу судових процесів щодо приватних цінних паперів 1995 року та інших федеральних законів про цінні папери. Усі заяви, окрім заяв про історичні факти, що містяться в цьому випуску, є заявами прогнозного характеру. Ви не повинні покладатися на ці прогнозні заяви, які часто включають такі слова, як «вважаю», «очікую», «передбачаю», «маю намір», «планую», «очікую вперед», «даю», «оцінюю», «шукаю», «буду», «можу», «пропоную» або подібні терміни, варіації таких термінів або негативні слова цих термінів. Ці прогнозні заяви включають, але не обмежуються ними, заяви щодо очікувань Rocket щодо очікуваної комерційної доступності та часу запуску Kresladi™; передбачуваний зарахування пацієнтів і графік лікування; прийняття на ринок та ідентифікація пацієнтів; комерційна стратегія і готовність до запуску ракети; Здатність Rocket розвивати продажі та маркетингові можливості або укладати угоди з третіми сторонами для продажу та маркетингу своїх кандидатів на продукт; очікувані терміни та вплив діяльності з комерціалізації; Проектована готівкова злітно-посадкова смуга Rocket; потенційна монетизація ваучера на пріоритетний огляд рідкісних дитячих захворювань; а також продовження розвитку та просування конвеєрних програм Rocket. Хоча Rocket вважає, що очікування, відображені в прогнозних заявах, є розумними, Rocket не може гарантувати такі результати. Фактичні результати можуть суттєво відрізнятися від тих, що вказані в цих прогнозних заявах, внаслідок різних важливих факторів, включаючи, але не обмежуючись, ризики, пов’язані з: успішним запуском і комерціалізацією Kresladi™; профіль безпеки та ефективності Kresladi™; здатність компанії отримувати та підтримувати схвалення регуляторних органів; можливість підтвердити клінічну користь, необхідну для продовження схвалення за прискореним шляхом схвалення; міркування щодо виробництва та ланцюга постачання, включаючи залежність від сторонніх виробників; наявність і готовність кваліфікованих лікувальних центрів; покриття та відшкодування платника; динаміка виявлення пацієнтів та направлення; результат судового розгляду; несподівані витрати; Діяльність конкурентів Rocket, включаючи рішення щодо термінів запуску конкуруючих продуктів, ціноутворення та знижок; Здатність Rocket отримувати та забезпечувати дотримання патентів для захисту своїх кандидатів на продукт, а також її здатність успішно захищатися від непередбачених позовів третіх сторін про порушення прав, а також ті ризики, які докладніше обговорюються в розділі під назвою «Фактори ризику» річного звіту Rocket за формою 10-K за рік, що закінчився 31 грудня 2025 року, поданого 26 лютого 2026 року до SEC та подальші документи до SEC, включаючи наші квартальні звіти за формою 10-Q. Відповідно, ви не повинні надмірно покладатися на ці прогнозні заяви. Усі такі заяви стосуються лише дати, і Rocket не бере на себе зобов’язань оновлювати чи публічно переглядати будь-які прогнозні заяви, чи то в результаті нової інформації, майбутніх подій чи іншим чином.
Джерело: Rocket Pharmaceuticals, Inc.
Джерело: HealthDay
Пов’язане статті
Kresladi (marnetegragene autotemcel) Історія схвалення FDA
Більше ресурсів новин
Підпишіться на нашу розсилку
Незалежно від теми, яка вас цікавить, підпишіться на нашу інформаційні бюлетені, щоб отримувати найкраще з Drugs.com у вашій скриньці.
Опубліковано : 2026-03-30 09:05
Читати далі
- Слухова гіперчутливість через нейронні шляхи спостерігається при хронічному болю в спині
- Новий варіант COVID «цикада» поширюється — що експерти хочуть, щоб ви знали
- AAOS: з 2017 по 2023 рр. спостерігався сплеск травм серед молоді на електровелосипедах
- Чому ти і твоя собака однаково реагуєш на життя
- Підвищений рівень вигорання для лікарів, які займаються серповидно-клітинною анемією
- Trader Joe's тягне заморожені страви, пов'язані з загальнонаціональним відкликанням на суму 37 мільйонів фунтів
Відмова від відповідальності
Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.
Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.
Популярні ключові слова
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions