FDA、原発性胆汁性胆管炎の治療薬としてリブデルジ（セラデルパー）の早期承認を付与

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FDA、原発性胆汁性胆管炎の治療薬としてリブデルジ (セラデルパー) の早期承認を付与

カリフォルニア州フォスターシティ--(BUSINESS WIRE) 2024 年 8 月 14 日 --ギリアド・サイエンシズ社（ナスダック：GILD）は本日、米国食品医薬品局（FDA）がウルソデオキシコール酸（UDCA）との併用による原発性胆汁性胆管炎（PBC）の治療薬としてリブデルジ（セラデルパー）の早期承認を与えたと発表した。 UDCAに対する反応が不十分な成人、またはUDCAに耐えられない患者の単剤療法として使用されます。リブデルジの使用は、非代償性肝硬変を患っている人、または発症している人には推奨されません。

この早期承認は主に、極めて重要なプラセボ対照第 3 相 RESPONSE 研究のデータに基づいています。この研究では、リブデルジを摂取した参加者の62％が12か月目に複合生化学反応の主要評価項目を達成したのに対し、プラセボを摂取した参加者の20％が達成されました。リヴデルジによる治療により、肝移植と死亡のリスクの予測因子である胆汁うっ滞マーカーであるアルカリホスファターゼ（ALP）値が、12ヵ月目の試験参加者の25％で正常化した。この変化は、プラセボを投与された試験参加者には見られなかった。 。 6か月目のベースラインそう痒スコアからの変化が重要な副次評価項目でした。リブデルジで治療を受けた患者は、プラセボと比較して統計的に有意なそう痒症の減少を示しました。

FDA は、ALP の減少に基づく早期承認の下でリブデルジを承認しました。生存率の改善や肝代償不全事象の予防は実証されていません。承認された適応症に対するリブデルジの継続承認は、確認試験における臨床上の利点の検証と説明を条件とする場合があります。

「PBC と診断される人が増えており、さまざまな年齢、性別、人種、民族の人々が影響を受けています。 PBC患者は、絶え間ないかゆみや皮膚を這う感覚、夜間のかゆみによって悪化する衰弱性疲労などの共通の症状を共有しています」とPBCers Organisationの会長、キャロル・ロバーツは述べた。 「この激しいかゆみを軽減しながら、活動性肝疾患のバイオマーカーを改善できる新しい治療選択肢が利用可能になることは、私たちのコミュニティにとってマイルストーンです。」

PBC は、胆汁のまれな慢性自己免疫疾患です。約 130,000 人のアメリカ人、主に女性が罹患しており、治療しないと肝障害や肝不全を引き起こす可能性があります。この病気には現在治療法がありません。

経口ペルオキシソーム増殖因子活性化受容体 (PPAR) デルタ作動薬 (デルパー) であるリブデルジは、現在の PBC 標準治療に異議を唱える立場にありますが、治療に対する反応が不十分な多くの人々にとって標準治療は不十分であり、彼らを次のようなリスクにさらしています。肝臓障害が続いた。 Livdelzi は、PBC で研究された一部の人々の ALP レベルを正常化する能力を含む、これまでの強力な開発プログラム全体にわたって持続的な有効性と安全性プロファイルを実証してきました。 ALP レベルが PBC の疾患進行の重要な代用マーカーとして認識されているため、医療従事者は ALP の正常化を治療目標とみなすことに移行しています。

「PBC を抱えて生きる人々は、長年にわたって治療の進歩を待ってきました。ギリアド・サイエンシズ社の会長兼最高経営責任者であるダニエル・オデイ氏は次のように述べています。 「ギリアドの肝疾患に関する長年の専門知識を活用して、この有望な新しい治療法を恩恵を受けるすべての人々に提供できることを楽しみにしています。」

RESPONSE 研究は、長期非盲検 ASSURE 研究や以前の初期段階研究などの他の研究に加えて、PBC の 500 名を超える参加者におけるリブデルジの経験を代表しています。進行中の研究には、PBCによる代償性肝硬変患者の臨床転帰に対するリブデルジの効果を評価するために設計された無作為化プラセボ対照確認研究である第3相AFFIRM試験が含まれます。

RESPONSE試験では、リブデルジはを単独で、または 1 日 1 回の経口薬として UDCA と組み合わせて投与すると、PBC 疾患の主要なバイオマーカーが減少し、PBC 患者の生活の質を著しく損なう可能性のある一般的な症状である掻痒症 (慢性かゆみ) の軽減に役立ちました。リヴデルジは、第 3 相試験において、そう痒症と疾患進行のリスクに関連する胆汁うっ滞のマーカーの両方において統計的に有意かつ持続的な改善を示した唯一の薬剤です。研究の主要評価項目は、12ヵ月目の複合生化学的反応であり、生化学的反応は、ALPが正常値の上限（ULN）の1.67倍未満、ALPがベースラインから15％以上低下したことと定義され、総ビリルビンがULN以下であること。 12ヵ月目のALP正常化（すなわち、ALPがULN以下）、および6ヵ月目の掻痒スコアのベースラインからの変化が主要な副次評価項目であった。最も一般的な有害事象（リブデルジ群の試験参加者の5％以上で報告され、プラセボと比較して多かった）は、頭痛、腹痛、吐き気、腹部膨満（むくみ）、めまいでした。研究担当者が判断したところ、治療に関連した重篤な有害事象（SAE）はありませんでした。

権利擁護、アクセス、世界的な展開への取り組み

Gilead Support Path ® プログラムは、リブデルジを処方された患者が補償範囲と経済的選択肢を理解するのに役立つ情報とリソースを提供します。 p>

CymaBay の買収後も、ギリアドは PBC 患者団体への資金提供を継続します。

リヴデルツィは、PBC とともに生きる人々の治療に対して FDA 画期的治療薬指定と希少疾病用医薬品指定を取得しました。

セラデルパーは、英国医薬品医療製品規制庁 (MHRA) および欧州医薬品庁 (EMA) による審査も受理されています。

リブデルジの米国での適応および重要な安全性情報については、以下を参照してください。 .

リブデルジについて

リブデルジ (セラデルパー) は、原発性胆汁性胆管炎 (PBC) の治療のための経口 PPAR デルタ アゴニスト (デルパー) です。 PPAR-デルタは、重要な代謝経路および肝疾患経路を調節することが示されています。前臨床データと臨床データは、胆汁酸合成、炎症、脂質代謝と輸送、線維化に関与する遺伝子を調節する能力を裏付けています。

リブデルジは、生化学反応、アルカリホスファターゼ (ALP) の正常化、およびプラセボと比較して統計的に有意な減少を達成した最初で唯一の治療法として、PBC を抱えて暮らす人々の現在の満たされていないニーズを満たすのに役立つ可能性があります。そう痒症は、PBC 患者の生活の質を大きく損なう可能性のある一般的な症状です。

FDA の早期承認の一環として、ギリアドは AFFIRM と呼ばれる長期結果の確認研究に取り組んでいます。代償性肝硬変患者に開始されます。承認の継続は、確認試験での臨床効果の検証を条件とする場合があります。

米国におけるリブデルジの適応症

リブデルジは、ウルソデオキシコール酸 (UDCA) との併用による原発性胆汁性胆管炎 (PBC) の治療に不十分な反応を示す成人を対象としています。 UDCA、または UDCA に耐えられない患者に対する単剤療法として。

この適応症は、ALP の低下に基づく早期承認の下で承認されています。生存率の改善や肝代償不全事象の予防は実証されていません。この適応症の継続承認は、確認試験での臨床的利点の検証と説明を条件とする場合があります。

使用制限: 非代償性肝硬変を患っている、または発症している患者にはリブデルジの使用は推奨されません。腹水、静脈瘤出血、肝性脳症）。

リヴデルツィに関する米国の重要な安全情報

警告と予防措置

  • 骨折:プラセボ治療を受けなかった患者と比較して、リブデルジ治療を受けた患者の4%で骨折が発生しました。リブデルジで治療を受けた患者のケアでは骨折のリスクを考慮し、現在の標準治療に従って骨の健康状態をモニタリングしてください。
  • 肝臓検査の異常: リブデルジは用量に関連した血清トランスアミナーゼ (AST および50 mg および 200 mg を 1 日 1 回投与されている患者における ALT）レベル > 3 x ULN（1 日 1 回 10 mg の推奨用量よりも 5 倍および 20 倍高い）。リヴデルジの開始時にベースラインの臨床検査および臨床検査を実施し、その後は日常的な患者管理に従ってモニタリングしてください。肝臓検査（ALT、AST、総ビリルビン、および/またはALP）が悪化した場合、または患者に臨床的肝炎の兆候や症状（例、黄疸、右上腹部の痛み、好酸球増加症）が現れた場合は、治療を中断してください。リブデルジの再開後に肝臓検査が悪くなった場合は、永久中止を検討してください。
  • 胆道閉塞: 完全な胆道閉塞のある患者に対するリブデルジの使用は避けてください。胆道閉塞が疑われる場合は、リブデルジを中断し、臨床上の指示に従って治療します。

    • 副作用

  • リブデルジで最も一般的な副作用 (5% 以上) は、頭痛 (8%)、腹痛 (7%) でした。 %)、吐き気 (6%)、腹部膨満 (6%)、めまい (5%)。

    • 薬物相互作用

  • OAT3 阻害剤および強力な CYP2C9 阻害剤: リブデルジへの曝露が増加するため、リブデルジとの併用は避けてください。
  • リファンピン: 患者がリブデルジ中にリファンピンを開始する場合は、生化学反応 (ALP やビリルビンなど) をモニタリングします。処理。併用すると、リブデルジの生化学反応が遅れたり、最適以下になったりする可能性があります。
  • 中等度の CYP2C9 阻害剤、中等度から強力な CYP3A4 阻害剤、BCRP 阻害剤の 2 種類（シクロスポリンなど）: 副作用がないか注意深く監視してください。リブデルジとの併用投与により、リブデルジへの曝露が増加する可能性があります。
  • 中等度から強力な CYP3A4 阻害剤を使用している CYP2C9 代謝不良患者: 以下の症状に該当する患者には、中等度から強力な CYP3A4 阻害剤を併用し、副作用がないかより頻繁にモニタリングしてください。 CYP2C9 の代謝不良者は、リブデルジへの曝露とリブデルジの副作用のリスクを高める可能性があります。
  • 胆汁酸封鎖剤: 胆汁酸封鎖剤を服用する少なくとも 4 時間前または服用後 4 時間以内に、またはできるだけ間隔をあけてリブデルジを投与します。 .

    • 妊娠および授乳

  • 妊娠: リヴデルジに曝露されたヒトの妊娠に関するデータは不十分であり、薬物関連のリスクを評価することはできません。重大な先天異常、流産、その他の母体または胎児への有害な転帰。妊娠の場合は、Gilead Sciences, Inc.（1-800-445-3235）に報告してください。
  • 授乳: 母乳中のリブデルジの存在、母乳で育てられた乳児への影響、または母乳への影響に関するデータはありません。牛乳の生産について。母乳育児の発育上および健康上の利点は、母親のリブデルジに対する臨床的必要性、およびリブデルジによる母乳栄養の乳児に対する潜在的な悪影響とともに考慮される必要があります。

    • PBC について

    PBC は、主に女性が罹患する稀な慢性炎症性肝疾患です (40 歳以上の女性 1,000 人に 1 人、または米国の人口合計約 130,000 人)。 PBC は、胆汁の流れの障害 (胆汁うっ滞として知られています) と肝臓内での有毒な胆汁酸の蓄積を特徴とし、肝臓内の胆管の炎症と破壊を引き起こし、アルカリホスファターゼ (ALP) やアラニントランスアミナーゼ (ALT) のレベルの上昇を引き起こします。 ）およびガンマ-グルタミルトランスフェラーゼ（GGT）、主に肝臓に見られる酵素、および総ビリルビン。 PBC の最も一般的な症状はそう痒症と疲労で、人によっては衰弱を引き起こす可能性があります。 PBC の進行は肝臓関連死亡のリスク増加と関連しています。

    肝臓疾患におけるギリアド・サイエンシズについて

    ギリアドは何十年にもわたって、世界中で肝臓病を抱えて生きる人々の生活を改善するための道を開拓してきました。私たちは、C型肝炎を何百万人もの人々の慢性疾患から治癒可能な疾患に変えることに貢献してきました。 B 型または D 型肝炎とともに生きる人々にとって、医薬品の進歩に重点を置くことで、今日の研究が明日の治療法につながるという希望が生まれます。ウイルス性肝炎を超えて、私たちは PBC とともに生きる人々に高度な治療法を提供するために取り組んでいます。しかし、私たちの取り組みはそれだけではありません。当社は、画期的な科学と協力的なパートナーシップを通じて、肝疾患とともに生きるすべての人にとってより健康な未来を築くよう努めています。私たちは肝臓病のない未来に全力で取り組んでいます。

    ギリアド・サイエンシズについて

    Gilead Sciences, Inc. は、すべての人々にとってより健康な世界を作り出すという目標を掲げ、30 年以上にわたり医学の画期的な進歩を追求し、達成してきたバイオ医薬品企業です。同社は、HIV、ウイルス性肝炎、新型コロナウイルス感染症、がん、炎症などの生命を脅かす病気の予防と治療のための革新的な医薬品の開発に取り組んでいます。ギリアドはカリフォルニア州フォスターシティに本社を置き、世界 35 か国以上で事業を展開しています。

    将来予想に関する記述

    このプレスリリースには、1995 年私募証券訴訟改革法の意味における将来の見通しに関する記述が含まれており、リスク、不確実性、および現在予想されるスケジュール内で臨床試験を開始、進行、完了するギリアドの能力などのその他の要因の影響を受ける可能性があります。まったく、そしてリブデルジ（セラデルパー）を含む進行中の臨床試験または追加の臨床試験（RESPONSE、ENHANCE、ASSURE、およびあらゆる確認研究など）から好ましくない結果が生じる可能性。 PBC治療用のセラデルパーのMHRAおよびEMAの審査を含む、規制申請および関連する申請および承認のスケジュールに関する不確実性。規制上の承認が付与された場合、使用に重大な制限が課せられたり、該当する規制当局による撤回やその他の不利な措置の対象となる可能性があるリスク。医師がPBCの治療にリブデルジを処方する利点を理解できないリスク。および前述のいずれかの基礎となる仮定。これらおよびその他のリスク、不確実性、および要因は、米国証券取引委員会に提出された、2024 年 6 月 30 日終了四半期のギリアドのフォーム 10-Q 四半期報告書に詳細に記載されています。これらのリスク、不確実性、その他の要因により、実際の結果が将来の見通しに関する記述で言及されているものと大きく異なる可能性があります。歴史的事実に関する記述以外のすべての記述は、将来の見通しに関する記述とみなされる可能性のある記述です。読者は、そのような将来の見通しに関する記述は将来の業績を保証するものではなく、リスクと不確実性を伴うこと、およびこれらの将来の見通しに関する記述に過度に依存しないよう注意する必要があります。すべての将来予想に関する記述は、現在ギリアドが入手可能な情報に基づいており、ギリアドはかかる将来予想に関する記述を更新する義務を負わず、また更新する意図も否認します。

    Livdelzi、サポート パス、ギリアドおよび Gilead のロゴは、Gilead Sciences, Inc. またはその関連会社の登録商標です。

    米国Livdelzi の完全な処方情報は、www.gilead.com でご覧いただけます。

    ギリアドの詳細については、同社の Web サイト www.gilead.com にアクセスするか、X/Twitter でギリアドをフォローしてください。 (@Gilead Sciences) および LinkedIn (@Gilead-Sciences)。

    出典: Gilead Sciences, Inc.

    投稿しました : 2024-08-15 09:15

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