FDA Grants Accelerated Approval kanggo Livdelzi (seladelpar) kanggo Perawatan Cholangitis Biliary Primer

Tindakake Drugslib ing

FDA Grants Accelerated Approval kanggo Livdelzi (seladelpar) kanggo Perawatan Kolangitis Biliary Primer

FOSTER CITY, California--(BUSINESS WIRE) 14 Agustus 2024 -- Gilead Sciences, Inc. (Nasdaq: GILD) dina iki ngumumake yen US Food and Drug Administration (FDA) wis menehi persetujuan sing luwih cepet kanggo Livdelzi (seladelpar) kanggo perawatan kolangitis bilier primer (PBC) kanthi kombinasi asam ursodeoxycholic (UDCA) ing wong diwasa sing duwe respon ora nyukupi kanggo UDCA, utawa minangka monoterapi ing pasien sing ora bisa ngidinke UDCA. Panganggone Livdelzi ora dianjurake kanggo wong sing duwe utawa ngalami sirosis dekompensasi.

Persetujuan sing luwih cepet adhedhasar data saka studi RESPONSE Tahap 3 sing dikontrol plasebo. Ing panliten kasebut, 62% peserta sing njupuk Livdelzi entuk titik pungkasan tanggapan biokimia komposit ing wulan 12, tinimbang 20% ​​peserta sing njupuk plasebo. Perawatan karo Livdelzi nyebabake normalisasi nilai alkali fosfatase (ALP), penanda kolestatik sing dadi prediktor risiko transplantasi ati lan pati, ing 25% peserta uji coba ing sasi 12. Owah-owahan iki ora katon ing peserta uji coba sing nampa plasebo. . Owah-owahan saka skor pruritus awal ing sasi 6 minangka titik pungkasan sekunder; pasien sing diobati karo Livdelzi nuduhake penurunan pruritus sing signifikan sacara statistik dibandhingake karo plasebo.

FDA nyetujoni Livdelzi kanthi persetujuan sing luwih cepet adhedhasar pengurangan ALP. Peningkatan urip utawa nyegah kedadeyan dekompensasi ati durung ditampilake. Terus disetujoni Livdelzi kanggo indikasi sing disetujoni bisa uga gumantung ing verifikasi lan katrangan babagan manfaat klinis ing uji coba konfirmasi.

"Akeh wong sing didiagnosa kena PBC, nyebabake wong saka macem-macem umur, jender, ras lan etnis. Wong-wong sing manggon karo PBC nuduhake gejala sing umum, kalebu gatel sing terus-terusan utawa sensasi kulit sing nyusup, uga kelelahan sing nyebabake rasa gatal ing wayah wengi, "ujare Carol Roberts, Presiden, Organisasi PBCers. "Kasedhiyan pilihan perawatan anyar sing bisa mbantu nyuda gatal sing kuat iki lan uga nambah biomarker penyakit ati sing aktif minangka tonggak sejarah kanggo komunitas kita."

PBC minangka penyakit otoimun langka, kronis, lan empedu. saluran sing mengaruhi kira-kira 130.000 Amerika, utamané wanita, lan bisa nimbulaké karusakan ati lan bisa gagal ati yen ora ditangani. Penyakit iki saiki ora ana tambane.

Livdelzi, sawijining oral, peroxisome proliferator activated receptor (PPAR) agonis delta, utawa delpar, dipanggonke kanggo nantang standar perawatan PBC saiki, sing kurang kanggo akeh wong sing ngalami respon sing ora nyukupi kanggo perawatan, nyebabake risiko ngalami karusakan ati terus. Livdelzi wis nduduhake khasiat lan profil safety sing tetep ing program pembangunan sing kuat nganti saiki, kalebu kapasitas kanggo normalake tingkat ALP kanggo sawetara wong sing sinau karo PBC. Amarga tingkat ALP diakoni minangka penanda pengganti penting saka perkembangan penyakit ing PBC, panyedhiya ganti kanggo ndeleng normalisasi ALP minangka tujuan perawatan.

"Wong sing manggon karo PBC wis ngenteni kemajuan perawatan nganti pirang-pirang taun. Persetujuan Livdelzi dina iki, kanthi profil sing beda, menehi pilihan anyar sing penting, "ujare Daniel O'Day, Ketua lan Kepala Eksekutif, Ilmu Gilead. "Kita ngarepake nggunakake keahlian Gilead sing wis suwe babagan penyakit ati kanggo nggawa perawatan anyar sing janjeni iki kanggo kabeh wong sing bisa entuk manfaat."

Panaliten RESPONSE, saliyane pasinaon liyane kalebu sinau ASSURE label terbuka jangka panjang lan pasinaon fase sadurunge, bebarengan nggambarake pengalaman karo Livdelzi ing luwih saka 500 peserta karo PBC. Pasinaon sing lagi ditindakake kalebu studi konfirmasi Phase 3 AFFIRM, studi konfirmasi sing dikontrol plasebo kanthi acak sing dirancang kanggo ngevaluasi efek Livdelzi ing asil klinis ing wong sing duwe sirosis kompensasi amarga PBC.

Ing studi RESPONSE, Livdelzi , diwenehi piyambak utawa ing kombinasi karo UDCA minangka lisan, medicine sapisan dina, suda biomarkers tombol saka penyakit PBC lan mbantu nyuda pruritus (gatel kronis), kang gejala umum sing Ngartekno bisa ngrusak kualitas urip ing wong karo PBC. Livdelzi minangka siji-sijine obat sing nduduhake dandan sing signifikan sacara statistik lan tahan lama ing pruritus lan penanda kolestasis sing ana gandhengane karo risiko kemajuan penyakit ing uji coba Fase 3. Titik pungkasan panaliten yaiku respon biokimia gabungan ing sasi 12, ing ngendi respon biokimia ditetepake minangka nggayuh ALP kurang saka 1.67-kali wates ndhuwur normal (ULN), penurunan ALP luwih saka utawa padha karo 15% saka garis dasar, lan total bilirubin kurang saka utawa padha karo ULN. Normalisasi ALP (yaiku, ALP kurang saka utawa padha karo ULN) ing sasi 12 lan owah-owahan saka garis dasar ing skor pruritus ing sasi 6 minangka titik pungkasan sekunder. Efek samping sing paling umum (kacarita ing ≥5% peserta uji coba ing lengen Livdelzi lan luwih dhuwur tinimbang plasebo) yaiku sirah, nyeri abdomen, mual, distensi abdomen (bengkak) lan pusing. Ora ana efek samping serius (SAEs) sing gegandhengan karo perawatan, kaya sing ditemtokake dening peneliti sinau.

Komitmen kanggo Advokasi, Akses lan Jangkauan Global

Program Jalur Dhukungan Gilead ® nawakake informasi lan sumber daya kanggo mbantu pasien sing diresepake Livdelzi ngerti pilihan jangkoan lan finansial.

p>

Sawise akuisisi CymaBay, Gilead bakal terus nyedhiyakake dana kanggo organisasi pasien PBC.

Livdelzi nampa Penetapan Terapi Terobosan FDA, uga Penetapan Obat Orphan kanggo perawatan wong sing manggon karo PBC.

Seladelpar uga wis ditampa kanggo ditinjau dening UK Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA) lan European Medicines Agency (EMA).

Mangga deleng ing ngisor iki kanggo Indikasi AS lan Informasi Keamanan Penting kanggo Livdelzi .

Babagan Livdelzi

Livdelzi (seladelpar) minangka agonis PPAR-delta lisan, utawa delpar, kanggo perawatan primer biliary cholangitis (PBC). PPAR-delta wis ditampilake kanggo ngatur metabolisme kritis lan jalur penyakit ati. Data praklinis lan klinis ndhukung kemampuan kanggo ngatur gen sing melu sintesis asam empedu, inflamasi, metabolisme lipid lan transportasi lan fibrosis.

Livdelzi duweni potensi kanggo nyukupi kabutuhan sing saiki ora bisa dicukupi kanggo wong sing manggon karo PBC, minangka perawatan pertama lan siji-sijine sing entuk pengurangan signifikan sacara statistik ing respon biokimia, normalisasi alkali fosfatase (ALP), lan pruritus lawan plasebo. Pruritus minangka gejala umum sing bisa ngrusak kualitas urip kanthi signifikan ing wong sing duwe PBC.

Minangka bagean saka persetujuan akselerasi FDA, Gilead wis komitmen kanggo sinau asil jangka panjang sing diarani AFFIRM, sing wis ditindakake. diwiwiti ing wong kanthi sirosis kompensasi. Persetujuan sing terus-terusan bisa uga gumantung saka verifikasi keuntungan klinis ing uji coba konfirmasi.

U.S. Indikasi kanggo Livdelzi

Livdelzi dituduhake kanggo perawatan primer biliary cholangitis (PBC) ing kombinasi karo asam ursodeoxycholic (UDCA) ing wong diwasa sing duwe respon ora nyukupi kanggo UDCA, utawa minangka monoterapi ing pasien sing ora bisa ngidinke UDCA.

Indikasi iki disetujoni miturut persetujuan sing luwih cepet adhedhasar pangurangan ALP. Peningkatan urip utawa nyegah kedadeyan dekompensasi ati durung ditampilake. Persetujuan terus kanggo indikasi iki bisa uga gumantung marang verifikasi lan katrangan babagan keuntungan klinis ing uji coba konfirmasi.

Watesan panggunaan: Panganggone Livdelzi ora dianjurake kanggo pasien sing duwe utawa ngalami sirosis dekompensasi (contone, ascites, pendarahan varises, encephalopathy hepatik).

Informasi Keamanan Penting AS kanggo Livdelzi

Pènget lan Pancegahan

  • Patah: Fraktur dumadi ing 4% pasien sing diobati Livdelzi dibandhingake karo pasien sing ora diobati plasebo. Coba risiko patah tulang ing perawatan pasien sing diobati karo Livdelzi lan ngawasi kesehatan balung miturut standar perawatan saiki.
  • Kelainan Tes Ati: Livdelzi wis digandhengake karo paningkatan dosis serum transaminase (AST lan Tingkat ALT> 3 x ULN ing pasien sing nampa 50 mg lan 200 mg sapisan dina (5x lan 20x luwih dhuwur tinimbang dosis sing disaranake 10 mg sapisan dina). Nindakake tes klinis lan laboratorium awal nalika miwiti Livdelzi lan ngawasi sesampunipun miturut manajemen pasien rutin. Interupsi perawatan yen tes ati (ALT, AST, total bilirubin, lan/utawa ALP) saya tambah parah, utawa yen pasien ngalami tandha-tandha lan gejala hepatitis klinis (contone, jaundice, nyeri kuadran tengen ndhuwur, eosinofilia). Coba mandhek permanen yen tes ati saya elek sawise miwiti maneh Livdelzi .
  • Obstruksi bilier: Aja nggunakake Livdelzi ing pasien kanthi obstruksi bilier lengkap. Yen dicurigai obstruksi bilier, interupsi Livdelzi lan nambani kaya sing dituduhake sacara klinis.

    • Reaksi salabetipun

  • Reaksi salabetipun paling umum (≥5%) karo Livdelzi yaiku sirah (8%), nyeri abdomen (7 %), mual (6%), distensi abdomen (6%), lan pusing (5%).

    • Interaksi Narkoba

  • Inhibitor OAT3 lan Inhibitor CYP2C9 Kuat: Aja nggunakake bebarengan karo Livdelzi amarga tambah paparan Livdelzi.
  • Rifampisin: Ngawasi respon biokimia (contone, ALP lan bilirubin) nalika pasien miwiti rifampisin sajrone Livdelzi perawatan. Coadministration bisa nyebabake telat utawa suboptimal respon biokimia saka Livdelzi.
  • Dual Moderate CYP2C9 lan Moderate-kanggo-Kuat CYP3A4 Inhibitors lan BCRP Inhibitors (contone, cyclosporine): Ngawasi rapet kanggo efek salabetipun. Administrasi bebarengan karo Livdelzi bisa nambah paparan Livdelzi.
  • Metabolisme Miskin CYP2C9 Nggunakake Inhibitor CYP3A4 Moderate-to-Kuwat: Ngawasi luwih kerep kanggo reaksi salabetipun minangka nggunakake bebarengan saka moderate-nganti-kuat inhibitor CYP3A4 ing pasien sing Metabolisme CYP2C9 sing ora apik bisa nambah paparan Livdelzi lan risiko reaksi salabetipun Livdelzi.
  • Sequestrants Asam Empedu: Atur Livdelzi paling sethithik 4 jam sadurunge utawa 4 jam sawise njupuk sequestrant asam empedu, utawa ing interval sing paling apik. .

    • Kandhutan lan Laktasi

  • Kandhutan: Ora ana data sing cukup saka kandhutan manungsa sing kapapar Livdelzi kanggo ngidini pambiji risiko sing ana gandhengane karo obat. cacat lair utama, keguguran, utawa asil ibu utawa janin liyane sing ora becik. Laporan kehamilan menyang Gilead Sciences, Inc., ing 1-800-445-3235.
  • Laktasi: Ora ana data babagan anané Livdelzi ing susu manungsa, efek ing bayi sing disusui, utawa efek ing produksi susu. Mupangat pangembangan lan kesehatan saka nyusoni kudu dianggep bebarengan karo kabutuhan klinis ibu kanggo Livdelzi lan efek samping potensial kanggo bayi sing nyusoni saka Livdelzi .

    • Babagan PBC

    PBC minangka lelara ati inflamasi kronis sing langka, utamane nyebabake wanita (1 saka 1.000 wanita sing umure luwih saka 40 utawa udakara 130.000 total wong ing AS). PBC ditondoi dening gangguan aliran empedu (dikenal minangka cholestasis) lan akumulasi asam empedu beracun ing ati, nyebabake inflamasi lan karusakan saka saluran empedu ing ati lan nyebabake tingkat alkaline phosphatase (ALP), alanine transaminase (ALT). ) lan gamma-glutamyl transferase (GGT), enzim sing ditemokake utamane ing ati, uga bilirubin total. Gejala PBC sing paling umum yaiku pruritus lan lemes, sing bisa nyebabake sawetara wong. Perkembangan PBC digandhengake karo tambah risiko kematian sing gegandhengan karo ati.

    Babagan Ilmu Gilead ing Penyakit Ati

    Wis pirang-pirang dekade, Gilead wis dadi pionir kanggo ningkatake urip wong sing lara ati ing saindenging jagad. Kita wis mbantu ngowahi hepatitis C saka penyakit kronis sing bisa ditambani kanggo mayuta-yuta wong. Kanggo wong sing nandhang hepatitis B utawa D, fokus kita kanggo ngembangake obat-obatan kita ngarep-arep manawa riset saiki bakal dadi obat sesuk. Ngluwihi hepatitis virus, kita lagi makarya kanggo ngirim perawatan lanjut kanggo wong sing manggon karo PBC. Nanging prasetya kita ora mandheg. Liwat ilmu pengetahuan lan kemitraan kolaborasi, kita ngupayakake nggawe masa depan sing luwih sehat kanggo kabeh wong sing lara ati. Kita duwe komitmen kanggo masa depan tanpa penyakit ati.

    Babagan Ilmu Gilead

    Gilead Sciences, Inc. minangka perusahaan biofarmasi sing wis ngupayakake lan nggayuh terobosan ing babagan obat luwih saka telung puluh taun, kanthi tujuan nggawe jagad sing luwih sehat kanggo kabeh wong. Perusahaan kasebut setya ngembangake obat-obatan inovatif kanggo nyegah lan nambani penyakit sing ngancam nyawa, kalebu HIV, hepatitis virus, COVID-19, kanker lan inflamasi. Gilead makaryakke ing luwih saka 35 negara ing saindenging jagad, kanthi kantor pusat ing Foster City, California.

    Pernyataan Berwawasan Maju

    Siaran pers iki kalebu pratelan sing ngarep-arep ing makna Undhang-undhang Pembaharuan Litigasi Sekuritas Pribadi taun 1995 sing tundhuk risiko, kahanan sing durung mesthi lan faktor liyane, kalebu kemampuan Gilead kanggo miwiti, maju utawa ngrampungake uji klinis ing wektu sing diantisipasi saiki utawa ing kabeh, lan kamungkinan asil unfavorable saka nyoba Clinical aktif utawa tambahan, kalebu sing nglibatno Livdelzi (seladelpar) (kayata RESPONSE, ENHANCE, ASSURE lan sembarang pasinaon confirmatory); kahanan sing durung mesthi hubungane karo aplikasi peraturan lan filing lan disetujoni timeline related, kalebu MHRA lan EMA reviews seladelpar kanggo perawatan saka PBC; risiko yen persetujuan peraturan apa wae, yen diwenehake, bisa tundhuk watesan sing signifikan babagan panggunaan utawa tundhuk mundur utawa tumindak ala liyane dening panguwasa peraturan sing ditrapake; risiko yen dokter ora bisa ndeleng keuntungan saka resep Livdelzi kanggo perawatan PBC; lan asumsi apa wae sing ana ing ndhuwur. Iki lan risiko, kahanan sing durung mesthi lan faktor liyane diterangake kanthi rinci ing Laporan Triwulanan Gilead babagan Formulir 10-Q kanggo kuartal sing rampung tanggal 30 Juni 2024, kaya sing diajukake karo Komisi Sekuritas lan Bursa AS. Risiko, kahanan sing durung mesthi, lan faktor liyane bisa nyebabake asil nyata beda-beda saka sing kasebut ing pratelan ngarep. Kabeh pratelan saliyane pratelan fakta sejarah yaiku pratelan sing bisa dianggep pratelan ngarep. Sing maca dielingake manawa pernyataan sing katon maju kasebut ora njamin kinerja ing mangsa ngarep lan nglibatake risiko lan kahanan sing durung mesthi lan dielingake supaya ora ngandelake pratelan sing ngarep-arep kasebut. Kabeh pratelan ngarep-arep adhedhasar informasi sing saiki kasedhiya kanggo Gilead, lan Gilead ora duwe kewajiban lan mbantah maksud apa wae kanggo nganyari pratelan sing ngarep-arep kasebut.

    Livdelzi , Support Path, Gilead lan logo Gilead minangka merek dagang kadhaptar saka Gilead Sciences, Inc., utawa perusahaan sing gegandhengan.

    AS Informasi Resep lengkap kanggo Livdelzi kasedhiya ing www.gilead.com .

    Kanggo informasi luwih lengkap babagan Gilead, bukak situs web perusahaan ing www.gilead.com, tindakake Gilead ing X/Twitter (@Gilead Sciences) lan LinkedIn (@Gilead-Sciences).

    Sumber: Gilead Sciences, Inc.

    Dikirim : 2024-08-15 09:15

    Waca liyane

    Disclaimer

    Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

    Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

    Tembung kunci populer