FDA, 원발성 담즙성 담관염 치료를 위한 Livdelzi(seladelpar)에 대한 신속 승인 승인

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FDA, 원발성 담즙성 담관염 치료를 위한 Livdelzi(seladelpar)에 대한 신속 승인

포스터 시티, 캘리포니아--(BUSINESS WIRE) 2024년 8월 14일 -- 길리어드 사이언스(나스닥: GILD)는 미국 식품의약국(FDA)이 우르소데옥시콜산(UDCA)과 병용하여 원발성 담즙성 담관염(PBC) 치료에 리브델지(셀라델파)를 신속 승인했다고 오늘 발표했습니다. UDCA에 대한 반응이 부적절한 성인 또는 UDCA를 견딜 수 없는 환자의 단독 요법. 비대상성 간경변증이 있거나 발병한 사람들에게는 리브델지의 사용이 권장되지 않습니다.

가속 승인은 주로 중추적인 위약 대조 3상 RESPONSE 연구의 데이터를 기반으로 이루어졌습니다. 연구에서 Livdelzi를 복용한 참가자의 62%가 12개월차 복합 생화학적 반응의 1차 평가변수에 도달한 반면, 위약을 복용한 참가자의 20%가 달성했습니다. 리브델지 치료로 12개월차에 시험 참가자 중 25%에서 간 이식 및 사망 위험 예측 지표인 담즙정체 지표인 알칼리인산분해효소(ALP) 수치가 정상화되었습니다. 이러한 변화는 위약을 투여받은 시험 참가자에서는 나타나지 않았습니다. . 6개월차 기준 소양증 점수의 변화가 주요 2차 평가변수였습니다. Livdelzi로 치료받은 환자들은 위약에 비해 소양증이 통계적으로 유의미하게 감소한 것으로 나타났습니다.

FDA는 ALP 감소를 기반으로 한 가속 승인 하에 Livdelzi를 승인했습니다. 간 보상부전 사건의 생존 또는 예방 개선은 입증되지 않았습니다. 승인된 적응증에 대한 리브델지의 지속적인 승인은 확증 임상시험의 임상적 이점에 대한 검증 및 설명에 따라 달라질 수 있습니다.

“더 많은 사람들이 PBC 진단을 받고 있으며, 이는 다양한 연령, 성별, 인종, 민족의 사람들에게 영향을 미칩니다. PBC를 앓고 있는 사람들은 끊임없는 가려움증이나 피부가 기어가는 느낌, 밤에 가려움증으로 인해 악화되는 쇠약해지는 피로 등 일반적인 증상을 공유합니다.”라고 PBCers Organization의 회장인 Carol Roberts가 말했습니다. “이러한 극심한 가려움증을 줄이는 동시에 활동성 간 질환의 바이오마커를 개선하는 데 도움이 될 수 있는 새로운 치료 옵션의 가용성은 우리 지역사회에 획기적인 사건입니다.”

PBC는 담즙의 희귀 만성 자가면역 질환입니다. 주로 여성을 비롯한 약 130,000명의 미국인에게 영향을 미치는 이관은 치료하지 않을 경우 간 손상 및 간부전을 일으킬 수 있습니다. 이 질병은 현재 치료법이 없습니다.

경구용 퍼옥시좀 증식인자 활성화 수용체(PPAR) 델타 작용제 또는 델파(delpar)인 리브델지는 현재의 PBC 표준 치료에 도전할 수 있는 위치에 있습니다. 지속적인 간 손상. Livdelzi는 PBC로 연구한 일부 사람들의 ALP 수준을 정상화하는 능력을 포함하여 현재까지 강력한 개발 프로그램 전반에 걸쳐 지속적인 효능과 안전성 프로필을 입증했습니다. ALP 수준이 PBC에서 질병 진행의 중요한 대리 지표로 인식됨에 따라 서비스 제공자는 ALP 정상화를 치료 목표로 보는 방향으로 전환하고 있습니다.

“PBC 환자들은 수년 동안 치료 발전을 기다려 왔습니다. 오늘의 독특한 프로필을 지닌 Livdelzi의 승인은 그들에게 중요한 새로운 옵션을 제공합니다”라고 Gilead Sciences의 회장 겸 CEO인 Daniel O’Day가 말했습니다. "우리는 간 질환에 대한 길리어드의 오랜 전문 지식을 활용하여 혜택을 받을 수 있는 모든 사람들에게 이 유망한 새로운 치료법을 제공할 수 있기를 기대합니다."

RESPONSE 연구는 장기 공개 라벨 ASSURE 연구 및 이전 초기 단계 연구를 포함한 다른 연구와 함께 PBC 참가자 500명 이상에 대한 Livdelzi 사용 경험을 나타냅니다. 진행 중인 연구에는 PBC로 인한 대상성 간경변증 환자의 임상 결과에 대한 Livdelzi의 효과를 평가하기 위해 고안된 무작위, 위약 대조 확증 연구인 확증 3상 AFFIRM 연구가 포함됩니다.

RESPONSE 연구에서 Livdelzi는 , 단독으로 또는 1일 1회 경구용 약으로 UDCA와 함께 투여하면 PBC 질환의 주요 바이오마커를 감소시키고 PBC 환자의 삶의 질을 크게 저하시킬 수 있는 일반적인 증상인 소양증(만성 가려움증)을 줄이는 데 도움이 되었습니다. 리브델지는 3상 임상시험에서 질병 진행 위험과 관련된 소양증과 담즙정체 지표 모두에서 통계적으로 유의미하고 지속적인 개선을 입증한 유일한 의약품이다. 연구의 1차 종료점은 12개월째의 복합 생화학적 반응으로, 여기서 생화학적 반응은 ALP가 정상 상한선(ULN)의 1.67배 미만, ALP가 베이스라인 대비 15% 이상 감소하는 것으로 정의되었습니다. 총 빌리루빈은 ULN 이하입니다. 12개월차 ALP 정상화(즉, ULN 이하의 ALP)와 6개월차 소양증 점수의 기준선 대비 변화가 주요 2차 평가변수였습니다. 가장 흔한 부작용(리브델지 투여군의 시험 참가자 중 5% 이상에서 보고되었으며 위약에 비해 더 높음)은 두통, 복통, 메스꺼움, 복부 팽만(부기) 및 현기증이었습니다. 연구 조사관의 판단에 따르면 치료와 관련된 심각한 부작용(SAE)은 없었습니다.

옹호, 접근성 및 전 세계적인 도달 범위에 대한 헌신

Gilead Support Path ® 프로그램은 Livdelzi를 처방받은 환자가 보장 범위와 재정 옵션을 이해하는 데 도움이 되는 정보와 리소스를 제공합니다.

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CymaBay 인수 이후 길리어드는 PBC 환자 단체에 계속해서 자금을 제공할 예정입니다.

Livdelzi는 PBC 환자 치료를 위한 희귀의약품 지정은 물론 FDA 혁신 치료제 지정도 받았습니다.

Seladelpar는 영국 의약품 및 건강 관리 제품 규제 기관(MHRA)과 유럽 의약품청(EMA)의 검토도 승인되었습니다.

Livdelzi에 대한 미국 적응증 및 중요한 안전 정보는 아래를 참조하세요. .

Livdelzi 소개

Livdelzi(seladelpar)는 원발성 담즙성 담관염(PBC) 치료를 위한 경구용 PPAR-델타 작용제 또는 delpar입니다. PPAR-델타는 중요한 대사 및 간 질환 경로를 조절하는 것으로 나타났습니다. 전임상 및 임상 데이터는 담즙산 합성, 염증, 지질 대사, 수송 및 섬유증과 관련된 유전자를 조절하는 능력을 뒷받침합니다.

리브델지는 위약 대비 생화학적 반응, 알칼리성 포스파타제(ALP) 정상화, 가려움증 전반에 걸쳐 통계적으로 유의미한 감소를 달성한 최초이자 유일한 치료법으로서 PBC 환자의 현재 충족되지 않은 요구 사항을 충족하는 데 도움이 될 가능성이 있습니다. 소양증은 PBC 환자의 삶의 질을 심각하게 저하시킬 수 있는 일반적인 증상입니다.

FDA의 신속 승인의 일환으로 Gilead는 AFFIRM이라는 확증적인 장기 결과 연구에 전념했습니다. 대상성 간경변증 환자에게서 시작되었습니다. 지속적인 승인은 확증적 임상시험에서 임상적 이점이 검증된 후에 이루어질 수 있습니다.

Livdelzi에 대한 미국 적응증

Livdelzi는 UDCA(우르소데옥시콜산)와 병용하여 원발성 담즙성 담관염(PBC)에 대한 반응이 부적절한 성인의 치료에 사용됩니다. UDCA 또는 UDCA를 견딜 수 없는 환자에게 단독 요법으로 사용합니다.

이 적응증은 ALP 감소에 기초한 신속 승인에 따라 승인되었습니다. 간 보상부전 사건의 생존 또는 예방 개선은 입증되지 않았습니다. 이 적응증에 대한 지속적인 승인은 확증적 임상시험에서 임상적 이점에 대한 검증 및 설명에 따라 달라질 수 있습니다.

사용 제한: 비보상성 간경변증(예: 복수, 정맥류 출혈, 간성 뇌병증).

Livdelzi에 대한 미국의 중요 안전 정보

경고 및 예방 조치

  • 골절: 위약을 투여하지 않은 환자에 비해 리브델지를 투여한 환자의 4%에서 골절이 발생했습니다. 리브델지로 치료받은 환자를 치료할 때 골절 위험을 고려하고 현재 치료 표준에 따라 뼈 건강을 모니터링하십시오.
  • 간 검사 이상: 리브델지는 용량 관련 혈청 트랜스아미나제(AST 및 ALT) 수준 > 1일 1회 50mg 및 200mg을 투여받은 환자의 경우 3 x ULN(1일 1회 권장 용량인 10mg보다 5배 및 20배 높음). Livdelzi를 시작할 때 기본 임상 및 실험실 테스트를 수행하고 이후 일상적인 환자 관리에 따라 모니터링하십시오. 간 검사(ALT, AST, 총 빌리루빈 및/또는 ALP)가 악화되거나 환자에게 임상 간염의 징후 및 증상(예: 황달, 우상부 통증, 호산구 증가증)이 나타나는 경우 치료를 중단하십시오. 리브델지 재시작 후 간 검사가 악화되면 영구 중단을 고려하십시오.
  • 담도 폐쇄: 완전 담도 폐쇄가 있는 환자에게는 리브델지 사용을 피하십시오. 담도 폐쇄가 의심되는 경우, 리브델지 투여를 중단하고 임상적 지시에 따라 치료하십시오.

    • 부작용

  • Livdelzi 사용 시 가장 흔한 이상반응(≥5%)은 두통(8%), 복통(7%)이었습니다. %), 메스꺼움(6%), 복부팽만(6%), 현기증(5%).

    • 약물 상호작용

  • OAT3 억제제 및 강력한 CYP2C9 억제제: Livdelzi 노출 증가로 인해 Livdelzi와의 병용 투여를 피하십시오.
  • 리팜핀: Livdelzi 기간 동안 환자가 리팜핀을 시작할 때 생화학적 반응(예: ALP 및 빌리루빈)을 모니터링하십시오. 치료. 병용 투여하면 리브델지의 생화학적 반응이 지연되거나 최적이 아닐 수 있습니다.
  • 이중 중등도 CYP2C9 및 중등도~강력 CYP3A4 억제제 및 BCRP 억제제(예: 사이클로스포린): 부작용이 있는지 면밀히 모니터링하십시오. Livdelzi와 병용 투여하면 Livdelzi 노출이 증가할 수 있습니다.
  • 중등도~강력 CYP3A4 억제제를 사용하는 CYP2C9 대사 저하 환자: 다음과 같은 환자에게 중등도~강력 CYP3A4 억제제를 병용할 때 이상반응에 대해 더 자주 모니터링하십시오. CYP2C9 대사 저하자는 Livdelzi 노출 및 Livdelzi 부작용 위험을 증가시킬 수 있습니다.
  • 담즙산 격리제: 담즙산 격리제 복용 전 최소 4시간 전 또는 복용 후 4시간, 또는 가능한 한 큰 간격으로 Livdelzi를 투여하십시오. .

    • 임신 및 수유

  • 임신: Livdelzi에 노출된 인간 임신에 대한 데이터가 부족하여 약물 관련 위험을 평가할 수 없습니다. 중대한 선천적 결함, 유산 또는 기타 산모나 태아에게 불리한 결과를 초래합니다. 1-800-445-3235번으로 Gilead Sciences, Inc.에 임신을 신고하십시오.
  • 수유: 모유에 Livdelzi가 존재하는지, 모유 수유 중인 유아에게 미치는 영향 또는 수유에 미치는 영향에 대한 데이터는 없습니다. 우유 생산에. 모유수유의 발달 및 건강상의 이점은 산모의 Livdelzi에 대한 임상적 필요성과 Livdelzi가 모유수유 중인 유아에게 미칠 수 있는 잠재적인 부작용과 함께 고려해야 합니다.

    • PBC 소개

    PBC는 주로 여성(40세 이상 여성 1,000명 중 1명 또는 미국 전체 인구 약 130,000명)에게 영향을 미치는 희귀한 만성 염증성 간 질환입니다. PBC는 담즙 흐름 장애(담즙정체로 알려짐)와 간에 독성 담즙산이 축적되어 간 내 담관의 염증 및 파괴를 일으키고 알칼리성 포스파타제(ALP), 알라닌 트랜스아미나제(ALT)의 수준을 증가시키는 것이 특징입니다. ) 및 감마-글루타밀 전이효소(GGT), 주로 간에서 발견되는 효소와 총 빌리루빈이 포함됩니다. PBC의 가장 흔한 증상은 가려움증과 피로이며, 이는 일부 사람들에게 쇠약해질 수 있습니다. PBC의 진행은 간 관련 사망 위험 증가와 관련이 있습니다.

    간 질환 분야의 Gilead Sciences 소개

    수십 년 동안 길리어드는 전 세계 간 질환을 앓고 있는 사람들의 삶을 개선하기 위한 길을 개척해 왔습니다. 우리는 C형 간염을 만성 질환에서 수백만 명의 사람들이 치료할 수 있는 질환으로 바꾸는 데 도움을 주었습니다. B형 또는 D형 간염을 앓고 있는 사람들을 위해 우리는 의약품 발전에 집중함으로써 오늘의 연구가 내일의 치료법으로 바뀔 것이라는 희망을 갖게 되었습니다. 바이러스성 간염 외에도 우리는 PBC 환자에게 첨단 치료법을 제공하기 위해 노력하고 있습니다. 하지만 우리의 헌신은 여기서 끝나지 않습니다. 획기적인 과학과 협력 파트너십을 통해 우리는 간 질환을 앓고 있는 모든 사람을 위해 더 건강한 미래를 만들기 위해 노력하고 있습니다. 우리는 간 질환 없는 미래를 위해 최선을 다하고 있습니다.

    Gilead Sciences 소개

    Gilead Sciences, Inc.는 모든 사람을 위해 더 건강한 세상을 만들겠다는 목표를 가지고 30년 넘게 의학 분야의 혁신을 추구하고 달성해 온 바이오제약 회사입니다. 회사는 HIV, 바이러스성 간염, 코로나19, 암, 염증 등 생명을 위협하는 질병을 예방하고 치료하기 위한 혁신적인 의약품 개발에 전념하고 있습니다. Gilead는 캘리포니아 포스터 시티에 본사를 두고 전 세계 35개 이상의 국가에서 사업을 운영하고 있습니다.

    미래 예측 진술

    이 보도자료에는 1995년 증권민사소송개혁법의 의미 내에서 현재 예상되는 일정 내에 임상 시험을 시작, 진행 또는 완료할 수 있는 Gilead의 능력을 포함하여 위험, 불확실성 및 기타 요인에 따라 달라질 수 있는 미래 예측 진술이 포함되어 있습니다. Livdelzi(seladelpar)와 관련된 임상 시험(예: RESPONSE, ENHANCE, ASSURE 및 확증 연구)을 포함하여 진행 중이거나 추가 임상 시험에서 불리한 결과가 나올 가능성이 있습니다. PBC 치료를 위한 셀라델파에 대한 MHRA 및 EMA 검토를 포함하여 규제 신청 및 관련 제출 및 승인 일정과 관련된 불확실성; 규제 승인이 승인된 경우 사용이 크게 제한되거나 해당 규제 당국에 의해 철회 또는 기타 불리한 조치를 받을 수 있는 위험 의사가 PBC 치료를 위해 Livdelzi 처방의 이점을 보지 못할 수 있는 위험; 그리고 전술한 내용의 기초가 되는 모든 가정. 이러한 위험과 기타 위험, 불확실성 및 요인은 미국 증권거래위원회에 제출된 2024년 6월 30일에 종료된 분기에 대한 양식 10-Q의 길리어드 분기별 보고서에 자세히 설명되어 있습니다. 이러한 위험, 불확실성 및 기타 요인으로 인해 실제 결과가 미래 예측 진술에 언급된 내용과 실질적으로 다를 수 있습니다. 역사적 사실에 대한 진술 이외의 모든 진술은 미래 예측 진술로 간주될 수 있는 진술입니다. 독자는 이러한 미래 예측 진술이 미래 성과를 보장하지 않으며 위험과 불확실성을 수반한다는 점에 주의를 기울여야 하며 이러한 미래 예측 진술에 과도하게 의존하지 않도록 주의해야 합니다. 모든 미래 예측 진술은 현재 Gilead가 이용할 수 있는 정보를 기반으로 하며, Gilead는 그러한 미래 예측 진술을 업데이트할 의무가 없으며 어떠한 의도도 부인합니다.

    Livdelzi, 지원 경로, Gilead 및 Gilead 로고는 Gilead Sciences, Inc. 또는 관련 회사의 등록 상표입니다.

    미국 Livdelzi의 전체 처방 정보는 www.gilead.com에서 확인할 수 있습니다.

    Gilead에 대한 자세한 내용은 회사 웹사이트 www.gilead.com을 방문하거나 X/Twitter에서 Gilead를 팔로우하세요. (@Gilead Sciences) 및 LinkedIn(@Gilead-Sciences)

    출처: Gilead Sciences, Inc.

    게시됨 : 2024-08-15 09:15

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