FDA Memberi Kelulusan Dipercepatkan untuk Livdelzi (seladelpar) untuk Rawatan Kolangitis Biliari Utama

Ikuti Drugslib di

FDA Memberi Kelulusan Dipercepatkan untuk Livdelzi (seladelpar) untuk Rawatan Kolangitis Biliari Utama

FOSTER CITY, Calif.--(BUSINESS WIRE) 14 Ogos 2024 -- Gilead Sciences, Inc. (Nasdaq: GILD) hari ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan (FDA) A.S. telah memberikan kelulusan dipercepatkan untuk Livdelzi (seladelpar) untuk rawatan kolangitis bilier primer (PBC) dalam kombinasi dengan asid ursodeoxycholic (UDCA) dalam orang dewasa yang mempunyai tindak balas yang tidak mencukupi kepada UDCA, atau sebagai monoterapi pada pesakit yang tidak dapat bertolak ansur dengan UDCA. Penggunaan Livdelzi tidak disyorkan untuk orang yang mempunyai atau mengalami sirosis dekompensasi.

Kelulusan yang dipercepatkan adalah berdasarkan terutamanya pada data daripada kajian RESPONSE Fasa 3 yang dikawal plasebo. Dalam kajian itu, 62% peserta yang mengambil Livdelzi mencapai titik akhir utama tindak balas biokimia komposit pada bulan 12, berbanding 20% ​​peserta yang mengambil plasebo. Rawatan dengan Livdelzi membawa kepada normalisasi nilai alkali fosfatase (ALP), penanda kolestatik yang merupakan peramal risiko untuk pemindahan hati dan kematian, dalam 25% peserta percubaan pada bulan 12. Perubahan ini tidak dilihat dalam mana-mana peserta percubaan yang menerima plasebo . Perubahan daripada skor pruritus asas pada bulan 6 merupakan titik akhir sekunder yang utama; pesakit yang dirawat dengan Livdelzi menunjukkan pengurangan ketara secara statistik dalam pruritus berbanding plasebo.

FDA meluluskan Livdelzi di bawah kelulusan dipercepatkan berdasarkan pengurangan ALP. Penambahbaikan dalam kelangsungan hidup atau pencegahan kejadian dekompensasi hati tidak ditunjukkan. Kelulusan berterusan Livdelzi untuk petunjuk yang diluluskan mungkin bergantung pada pengesahan dan perihalan manfaat klinikal dalam percubaan pengesahan.

“Lebih ramai orang sedang didiagnosis dengan PBC, memberi kesan kepada orang yang berbeza umur, jantina, bangsa dan etnik. Mereka yang hidup dengan PBC berkongsi simptom biasa, termasuk gatal-gatal yang berterusan atau sensasi merangkak kulit, serta keletihan yang melemahkan yang menjadi lebih teruk oleh gatal-gatal pada waktu malam, "kata Carol Roberts, Presiden, Organisasi PBCers. “Ketersediaan pilihan rawatan baharu yang boleh membantu mengurangkan gatal-gatal yang teruk ini sambil meningkatkan biomarker penyakit hati yang aktif merupakan peristiwa penting bagi komuniti kami.”

PBC ialah penyakit hempedu yang jarang berlaku, kronik, dan autoimun. saluran yang menjejaskan kira-kira 130,000 rakyat Amerika, terutamanya wanita, dan boleh menyebabkan kerosakan hati dan kemungkinan kegagalan hati jika tidak dirawat. Penyakit ini pada masa ini tidak mempunyai penawar.

Livdelzi , agonis delta reseptor teraktif (PPAR) peroksisom proliferator oral, atau delpar, diposisikan untuk mencabar piawaian penjagaan PBC semasa, yang gagal untuk ramai orang yang mengalami tindak balas yang tidak mencukupi terhadap rawatan, meletakkan mereka berisiko untuk kerosakan hati yang berterusan. Livdelzi telah menunjukkan profil keberkesanan dan keselamatan yang berterusan di seluruh program pembangunannya yang mantap setakat ini, termasuk kapasiti untuk menormalkan tahap ALP bagi sesetengah orang yang belajar dengan PBC. Memandangkan tahap ALP diiktiraf sebagai penanda pengganti yang penting bagi perkembangan penyakit dalam PBC, penyedia beralih untuk melihat normalisasi ALP sebagai matlamat rawatan.

“Orang yang tinggal dengan PBC telah menunggu kemajuan rawatan selama bertahun-tahun. Kelulusan Livdelzi hari ini, dengan profilnya yang tersendiri, memberikan mereka pilihan baharu yang penting,” kata Daniel O'Day, Pengerusi dan Ketua Pegawai Eksekutif, Gilead Sciences. “Kami berharap dapat memanfaatkan kepakaran lama Gilead dalam penyakit hati untuk membawa rawatan baharu yang menjanjikan ini kepada semua orang yang boleh mendapat manfaat.”

Kajian RESPONSE, sebagai tambahan kepada kajian lain termasuk kajian ASSURE label terbuka jangka panjang dan kajian fasa awal sebelumnya, bersama-sama mewakili pengalaman dengan Livdelzi dalam lebih 500 peserta dengan PBC. Kajian berterusan termasuk kajian pengesahan Fasa 3 AFFIRM, kajian pengesahan rawak terkawal plasebo yang direka untuk menilai kesan Livdelzi pada hasil klinikal pada orang yang mengalami sirosis berkompensasi akibat PBC.

Dalam kajian RESPONSE, Livdelzi , diberikan secara bersendirian atau digabungkan dengan UDCA sebagai ubat oral, sekali sehari, mengurangkan biomarker utama penyakit PBC dan membantu mengurangkan pruritus (gatal kronik), yang merupakan simptom biasa yang boleh menjejaskan kualiti hidup dengan ketara pada penghidap PBC. Livdelzi adalah satu-satunya ubat yang menunjukkan peningkatan ketara dan tahan lama secara statistik dalam kedua-dua pruritus dan penanda kolestasis yang berkaitan dengan risiko perkembangan penyakit dalam percubaan Fasa 3. Titik akhir utama kajian adalah tindak balas biokimia komposit pada bulan 12, di mana tindak balas biokimia ditakrifkan sebagai mencapai ALP kurang daripada 1.67 kali had atas normal (ULN), penurunan ALP lebih besar daripada atau sama dengan 15% daripada garis dasar, dan jumlah bilirubin kurang daripada atau sama dengan ULN. Normalisasi ALP (iaitu, ALP kurang daripada atau sama dengan ULN) pada bulan 12 dan perubahan daripada garis dasar dalam skor pruritus pada bulan 6 adalah titik akhir sekunder utama. Kejadian buruk yang paling biasa (dilaporkan dalam ≥5% peserta percubaan dalam lengan Livdelzi dan lebih tinggi berbanding plasebo) adalah sakit kepala, sakit perut, loya, kembung perut (bengkak) dan pening. Tiada kejadian advers serius (SAE) berkaitan rawatan, seperti yang ditentukan oleh penyiasat kajian.

Komitmen terhadap Advokasi, Akses dan Jangkauan Global

Program Laluan Sokongan Gilead ® menawarkan maklumat dan sumber untuk membantu pesakit yang diberi preskripsi Livdelzi memahami pilihan perlindungan dan kewangan.

Berikutan pemerolehan CymaBay, Gilead akan terus menyediakan pembiayaan kepada organisasi pesakit PBC.

Livdelzi menerima Penetapan Terapi Terobosan FDA, serta Penetapan Ubat Orphan untuk rawatan orang yang hidup dengan PBC.

Seladelpar juga telah diterima untuk semakan oleh Agensi Pengawalseliaan Ubat dan Produk Penjagaan Kesihatan UK (MHRA) dan Agensi Ubat Eropah (EMA).

Sila lihat di bawah untuk Petunjuk A.S. dan Maklumat Keselamatan Penting untuk Livdelzi .

Mengenai Livdelzi

Livdelzi (seladelpar) ialah agonis PPAR-delta oral, atau delpar, untuk rawatan kolangitis bilier primer (PBC). PPAR-delta telah ditunjukkan untuk mengawal metabolisme kritikal dan laluan penyakit hati. Data praklinikal dan klinikal menyokong keupayaannya untuk mengawal selia gen yang terlibat dalam sintesis asid hempedu, keradangan, metabolisme lipid dan pengangkutan serta fibrosis.

Livdelzi berpotensi untuk membantu memenuhi keperluan semasa yang tidak dipenuhi bagi mereka yang menghidap PBC, sebagai rawatan pertama dan satu-satunya yang mencapai pengurangan ketara secara statistik merentas tindak balas biokimia, normalisasi alkali fosfatase (ALP) dan pruritus berbanding plasebo. Pruritus ialah simptom biasa yang boleh menjejaskan kualiti hidup dengan ketara pada penghidap PBC.

Sebagai sebahagian daripada kelulusan dipercepatkan FDA, Gilead telah komited kepada kajian hasil jangka panjang pengesahan yang dipanggil AFFIRM, yang telah pun dimulakan pada orang yang mengalami sirosis berkompensasi. Kelulusan berterusan mungkin bergantung pada pengesahan manfaat klinikal dalam percubaan pengesahan.

Petunjuk A.S. untuk Livdelzi

Livdelzi ditunjukkan untuk rawatan kolangitis bilier primer (PBC) dalam kombinasi dengan asid ursodeoxycholic (UDCA) pada orang dewasa yang mempunyai tindak balas yang tidak mencukupi untuk UDCA, atau sebagai monoterapi pada pesakit yang tidak dapat bertolak ansur dengan UDCA.

Petunjuk ini diluluskan di bawah kelulusan dipercepatkan berdasarkan pengurangan ALP. Penambahbaikan dalam kelangsungan hidup atau pencegahan kejadian dekompensasi hati tidak ditunjukkan. Kelulusan berterusan untuk petunjuk ini mungkin bergantung pada pengesahan dan penerangan tentang manfaat klinikal dalam ujian pengesahan.

Batasan Penggunaan: Penggunaan Livdelzi tidak disyorkan pada pesakit yang mempunyai atau mengalami sirosis dekompensasi (cth., asites, pendarahan varises, ensefalopati hepatik).

Maklumat Keselamatan Penting A.S. untuk Livdelzi

Amaran dan Langkah Berjaga-jaga

  • Patah: Fraktur berlaku dalam 4% pesakit yang dirawat Livdelzi berbanding pesakit yang tidak dirawat plasebo. Pertimbangkan risiko patah tulang dalam penjagaan pesakit yang dirawat dengan Livdelzi dan pantau kesihatan tulang mengikut piawaian penjagaan semasa.
  • Keabnormalan Ujian Hati: Livdelzi telah dikaitkan dengan peningkatan berkaitan dos dalam transaminase serum (AST dan Tahap ALT > 3 x ULN pada pesakit yang menerima 50 mg dan 200 mg sekali sehari (5x dan 20x lebih tinggi daripada dos yang disyorkan 10 mg sekali sehari). Lakukan ujian klinikal dan makmal asas apabila memulakan Livdelzi dan pantau selepas itu mengikut pengurusan pesakit rutin. Menghentikan rawatan jika ujian hati (ALT, AST, jumlah bilirubin dan/atau ALP) bertambah teruk, atau jika pesakit mengalami tanda dan gejala hepatitis klinikal (cth, jaundis, sakit kuadran kanan atas, eosinofilia). Pertimbangkan pemberhentian kekal jika ujian hati bertambah teruk selepas memulakan semula Livdelzi .
  • Halangan Biliary: Elakkan penggunaan Livdelzi pada pesakit yang mengalami halangan bilier lengkap. Jika halangan bilier disyaki, ganggu Livdelzi dan rawat seperti yang ditunjukkan secara klinikal.

    • Tindak Balas Buruk

  • Reaksi buruk yang paling biasa (≥5%) dengan Livdelzi ialah sakit kepala (8%), sakit perut (7 %), loya (6%), kembung perut (6%) dan pening (5%).

    • Interaksi Dadah

  • Perencat OAT3 dan Perencat CYP2C9 Kuat: Elakkan penggunaan bersama Livdelzi disebabkan peningkatan pendedahan Livdelzi.
  • Rifampin: Pantau tindak balas biokimia (cth., ALP dan bilirubin) apabila pesakit memulakan rifampin semasa Livdelzi rawatan. Pemberian bersama boleh mengakibatkan tindak balas biokimia Livdelzi yang lambat atau suboptimum.
  • Dwi Sederhana CYP2C9 dan Perencat CYP3A4 Sederhana-ke-Kuat dan Perencat BCRP (cth, siklosporin): Pantau dengan teliti untuk kesan buruk. Pentadbiran serentak dengan Livdelzi boleh meningkatkan pendedahan Livdelzi.
  • Pemetabolisme Lemah CYP2C9 Menggunakan Perencat CYP3A4 Sederhana-ke-Kuat: Pantau lebih kerap untuk tindak balas buruk sebagai penggunaan serentak perencat CYP3A4 sederhana hingga kuat pada pesakit yang Metabolizer lemah CYP2C9 boleh meningkatkan pendedahan Livdelzi dan risiko tindak balas buruk Livdelzi.
  • Penyerap Asid Hempedu: Berikan Livdelzi sekurang-kurangnya 4 jam sebelum atau 4 jam selepas mengambil sekuestran asid hempedu, atau pada selang masa yang mungkin. .

    • Kehamilan dan Laktasi

  • Kehamilan: Terdapat data yang tidak mencukupi daripada kehamilan manusia yang terdedah kepada Livdelzi untuk membenarkan penilaian risiko yang berkaitan dengan dadah kecacatan kelahiran utama, keguguran, atau kesan buruk ibu atau janin yang lain. Laporkan kehamilan kepada Gilead Sciences, Inc., di 1-800-445-3235.
  • Laktasi: Tiada data tentang kehadiran Livdelzi dalam susu manusia, kesan ke atas bayi yang disusui atau kesan pada penghasilan susu. Faedah perkembangan dan kesihatan penyusuan harus dipertimbangkan bersama-sama dengan keperluan klinikal ibu untuk Livdelzi dan sebarang kesan buruk yang berpotensi pada bayi yang disusui daripada Livdelzi .

    • Mengenai PBC

    PBC ialah penyakit hati radang kronik yang jarang berlaku yang menjejaskan terutamanya wanita (1 dalam 1,000 wanita berumur 40 tahun ke atas atau kira-kira 130,000 jumlah orang di A.S.). PBC dicirikan oleh aliran hempedu terjejas (dikenali sebagai kolestasis) dan pengumpulan asid hempedu toksik dalam hati, membawa kepada keradangan dan pemusnahan saluran hempedu dalam hati dan menyebabkan peningkatan tahap alkali fosfatase (ALP), alanine transaminase (ALT). ) dan gamma-glutamyl transferase (GGT), enzim yang terdapat terutamanya dalam hati, serta jumlah bilirubin. Gejala PBC yang paling biasa ialah pruritus dan keletihan, yang boleh melemahkan sesetengah orang. Kemajuan PBC dikaitkan dengan peningkatan risiko kematian berkaitan hati.

    Mengenai Sains Gilead dalam Penyakit Hati

    Selama beberapa dekad, Gilead telah merintis jalan ke hadapan untuk memperbaiki kehidupan orang yang menghidap penyakit hati di seluruh dunia. Kami telah membantu mengubah hepatitis C daripada keadaan kronik kepada keadaan yang boleh disembuhkan untuk berjuta-juta orang. Bagi mereka yang menghidap hepatitis B atau D, tumpuan kami untuk memajukan ubat-ubatan kami mendorong harapan bahawa penyelidikan hari ini akan berubah menjadi penawar esok. Selain daripada hepatitis virus, kami sedang berusaha untuk menyampaikan rawatan lanjutan untuk orang yang hidup dengan PBC. Tetapi komitmen kami tidak berhenti di situ. Melalui sains terobosan kami dan perkongsian kolaboratif, kami berusaha untuk mencipta masa depan yang lebih sihat untuk semua orang yang menghidap penyakit hati. Kami komited untuk masa depan tanpa penyakit hati.

    Mengenai Sains Gilead

    Gilead Sciences, Inc. ialah syarikat biofarmaseutikal yang telah mengejar dan mencapai kejayaan dalam bidang perubatan selama lebih tiga dekad, dengan matlamat untuk mencipta dunia yang lebih sihat untuk semua orang. Syarikat itu komited untuk memajukan ubat-ubatan inovatif untuk mencegah dan merawat penyakit yang mengancam nyawa, termasuk HIV, hepatitis virus, COVID-19, kanser dan keradangan. Gilead beroperasi di lebih daripada 35 negara di seluruh dunia, dengan ibu pejabat di Foster City, California.

    Kenyataan Pandangan Ke Hadapan

    Siaran akhbar ini termasuk kenyataan yang berpandangan ke hadapan dalam pengertian Akta Pembaharuan Litigasi Sekuriti Persendirian 1995 yang tertakluk kepada risiko, ketidakpastian dan faktor lain, termasuk keupayaan Gilead untuk memulakan, memajukan atau menyelesaikan ujian klinikal dalam tempoh masa yang dijangkakan atau sama sekali, dan kemungkinan keputusan yang tidak menggalakkan daripada ujian klinikal yang berterusan atau tambahan, termasuk yang melibatkan Livdelzi (seladelpar) (seperti RESPONSE, ENHANCE, ASSURE dan sebarang kajian pengesahan); ketidakpastian yang berkaitan dengan aplikasi kawal selia dan pemfailan dan garis masa kelulusan yang berkaitan, termasuk semakan MHRA dan EMA terhadap seladelpar untuk rawatan PBC; risiko bahawa sebarang kelulusan kawal selia, jika diberikan, mungkin tertakluk kepada pengehadan ketara ke atas penggunaan atau tertakluk kepada penarikan balik atau tindakan buruk lain oleh pihak berkuasa kawal selia yang berkenaan; risiko bahawa doktor mungkin tidak melihat manfaat daripada menetapkan Livdelzi untuk rawatan PBC; dan sebarang andaian yang mendasari mana-mana perkara di atas. Ini dan risiko, ketidakpastian dan faktor lain diterangkan secara terperinci dalam Laporan Suku Tahunan Gilead pada Borang 10-Q untuk suku berakhir 30 Jun 2024, seperti yang difailkan dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa A.S.. Risiko, ketidakpastian dan faktor lain ini boleh menyebabkan keputusan sebenar berbeza secara material daripada yang dirujuk dalam kenyataan yang berpandangan ke hadapan. Semua kenyataan selain daripada kenyataan fakta sejarah adalah kenyataan yang boleh dianggap sebagai kenyataan berpandangan ke hadapan. Pembaca diberi amaran bahawa mana-mana kenyataan yang berpandangan ke hadapan sebegitu bukanlah jaminan prestasi masa hadapan dan melibatkan risiko dan ketidakpastian serta diberi amaran untuk tidak meletakkan pergantungan yang tidak wajar pada kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini. Semua kenyataan yang berpandangan ke hadapan adalah berdasarkan maklumat yang tersedia untuk Gilead pada masa ini, dan Gilead tidak bertanggungjawab dan menafikan sebarang niat untuk mengemas kini sebarang kenyataan yang berpandangan ke hadapan tersebut.

    Livdelzi , Support Path, Gilead dan logo Gilead ialah tanda dagangan berdaftar Gilead Sciences, Inc., atau syarikat berkaitannya.

    A.S. Maklumat Preskripsi penuh untuk Livdelzi boleh didapati di www.gilead.com .

    Untuk maklumat lanjut tentang Gilead, sila lawati tapak web syarikat di www.gilead.com , ikuti Gilead di X/Twitter (@Gilead Sciences) dan LinkedIn (@Gilead-Sciences).

    Sumber: Gilead Sciences, Inc.

    Disiarkan : 2024-08-15 09:15

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata Kunci Popular