FDA, Primer Biliyer Kolanjit Tedavisinde Livdelzi'ye (seladelpar) Hızlandırılmış Onay Verdi

Drugslib'i takip edin

FDA, Primer Biliyer Kolanjit Tedavisinde Livdelzi'ye (seladelpar) Hızlandırılmış Onay Verdi

FOSTER CITY, Kaliforniya--(BUSINESS WIRE) 14 Ağustos 2024 -- Gilead Sciences, Inc. (Nasdaq: GILD) bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA), primer biliyer kolanjitin (PBC) ursodeoksikolik asit (UDCA) ile kombinasyon halinde tedavisi için Livdelzi'ye (seladelpar) hızlandırılmış onay verdiğini duyurdu. UDCA'ya yetersiz yanıt veren yetişkinlerde veya UDCA'yı tolere edemeyen hastalarda monoterapi olarak. Dekompanse sirozu olan veya gelişen kişilerde Livdelzi kullanımı önerilmez.

Hızlandırılmış onay, temel olarak plasebo kontrollü Faz 3 RESPONSE çalışmasından elde edilen verilere dayanıyordu. Çalışmada, Livdelzi alan katılımcıların %62'si, 12. ayda kompozit biyokimyasal tepkinin birincil son noktasına ulaştı; plasebo alan katılımcıların ise %20'si. Livdelzi tedavisi, 12. ayda deneme katılımcılarının %25'inde karaciğer nakli ve ölüm riskinin habercisi olan kolestatik bir belirteç olan alkalin fosfataz (ALP) değerlerinin normalleşmesine yol açtı. Bu değişiklik plasebo alan deney katılımcılarının hiçbirinde görülmedi. . 6. aydaki başlangıç ​​kaşıntı skoruna göre değişiklik önemli bir ikincil sonlanım noktasıydı; Livdelzi ile tedavi edilen hastalar, plaseboya kıyasla kaşıntıda istatistiksel olarak anlamlı bir azalma gösterdi.

FDA, ALP'deki azalmaya dayanarak hızlandırılmış onay kapsamında Livdelzi'yi onayladı. Hayatta kalmada iyileşme veya karaciğer dekompansasyon olaylarının önlenmesinde bir iyileşme gösterilmemiştir. Onaylanan endikasyon için Livdelzi'nin onayının devam etmesi, doğrulayıcı araştırma(lar)da klinik faydanın doğrulanması ve tanımlanmasına bağlı olabilir.

"Daha fazla insana PBC teşhisi konuluyor ve bu durum farklı yaş, cinsiyet, ırk ve etnik kökene sahip insanları etkiliyor. PBC ile yaşayanlar, sürekli kaşıntı veya ciltte sürünme hissinin yanı sıra geceleri kaşıntıyla daha da kötüleşen zayıflatıcı yorgunluk gibi ortak semptomları paylaşıyor" dedi PBCers Organizasyonu Başkanı Carol Roberts. "Bu yoğun kaşıntıyı azaltmaya yardımcı olurken aynı zamanda aktif karaciğer hastalığının biyobelirteçlerini iyileştirebilecek yeni bir tedavi seçeneğinin bulunması, toplumumuz için bir dönüm noktasıdır."

PBC, safranın nadir, kronik, otoimmün bir hastalığıdır. Başta kadınlar olmak üzere yaklaşık 130.000 Amerikalıyı etkileyen kanallar, tedavi edilmezse karaciğer hasarına ve olası karaciğer yetmezliğine neden olabilir. Hastalığın şu anda tedavisi yok.

Oral, peroksizom proliferatörle aktifleştirilen reseptör (PPAR) delta agonisti veya delpar olan Livdelzi, tedaviye yetersiz yanıt veren birçok kişi için yetersiz kalan ve onları ölüm riskiyle karşı karşıya bırakan mevcut PBC bakım standardına meydan okuyacak konumdadır. karaciğer hasarının devam etmesi. Livdelzi, PBC ile çalışılan bazı kişilerin ALP düzeylerini normalleştirme kapasitesi de dahil olmak üzere bugüne kadarki güçlü geliştirme programı boyunca sürdürülebilir bir etkinlik ve güvenlik profili sergiledi. ALP düzeylerinin PBC'de hastalık ilerlemesinin önemli bir belirteci olarak kabul edildiği göz önüne alındığında, sağlayıcılar ALP normalleşmesini bir tedavi hedefi olarak görmeye yöneliyor.

"PBC ile yaşayan insanlar uzun yıllardır tedavideki gelişmeleri bekliyorlar. Livdelzi'nin bugünkü onayı, farklı profiliyle onlara önemli bir yeni seçenek sunuyor" dedi Gilead Sciences Yönetim Kurulu Başkanı ve İcra Kurulu Başkanı Daniel O'Day. "Bu umut verici yeni tedaviyi yararlanabilecek herkese sunmak için Gilead'in karaciğer hastalığı konusundaki uzun yıllara dayanan uzmanlığından yararlanmayı sabırsızlıkla bekliyoruz."

RESPONSE çalışması, uzun vadeli açık etiketli ASSURE çalışması ve önceki erken aşama çalışmaları da dahil olmak üzere diğer çalışmalara ek olarak, PBC'li 500'den fazla katılımcıda Livdelzi'nin deneyimini temsil ediyor. Devam eden çalışmalar arasında Livdelzi'nin PBC nedeniyle kompanse sirozu olan kişilerde klinik sonuçlar üzerindeki etkisini değerlendirmek üzere tasarlanmış, randomize, plasebo kontrollü bir doğrulayıcı çalışma olan doğrulayıcı Faz 3 AFFIRM çalışması yer almaktadır.

RESPONSE çalışmasında Livdelzi, Tek başına veya günde bir kez ağızdan alınan bir ilaç olarak UDCA ile kombinasyon halinde verildiğinde, PBC hastalığının temel biyobelirteçlerini azalttı ve PBC'li kişilerde yaşam kalitesini önemli ölçüde bozabilen yaygın bir semptom olan kaşıntıyı (kronik kaşıntı) azaltmaya yardımcı oldu. Livdelzi, Faz 3 çalışmasında hem kaşıntıda hem de hastalığın ilerleme riskiyle ilişkili kolestaz belirteçlerinde istatistiksel olarak anlamlı ve kalıcı iyileşmeler gösteren tek ilaçtır. Çalışmanın birincil son noktası, 12. ayda bileşik biyokimyasal yanıttır; burada biyokimyasal yanıt, ALP'nin normalin üst sınırının (ULN) 1,67 katından daha düşük olması, ALP'de başlangıca göre %15'e eşit veya daha büyük bir düşüş elde edilmesi olarak tanımlandı. ve toplam bilirubin ULN'den küçük veya ona eşit. 12. ayda ALP normalizasyonu (yani ALP'nin ULN'den küçük veya ona eşit olması) ve 6. ayda kaşıntı skorunda başlangıca göre değişiklik önemli ikincil sonlanım noktalarıydı. En yaygın yan etkiler (Livdelzi kolundaki deney katılımcılarının ≥%5'inde rapor edilmiştir ve plaseboya kıyasla daha yüksektir) baş ağrısı, karın ağrısı, mide bulantısı, karın şişliği (şişlik) ve baş dönmesidir. Çalışma araştırmacıları tarafından belirlendiği üzere tedaviye bağlı ciddi advers olaylar (SAE'ler) yaşanmadı.

Savunuculuk, Erişim ve Küresel Erişim Taahhüdü

Gilead Destek Yolu ® Programı, Livdelzi reçetesi verilen hastaların kapsamı ve finansal seçenekleri anlamalarına yardımcı olacak bilgi ve kaynaklar sunar.

p>

CymaBay'in satın alınmasının ardından Gilead, PBC hasta kuruluşlarına fon sağlamaya devam edecek.

Livdelzi, PBC ile yaşayan kişilerin tedavisi için FDA Çığır Açan Tedavi Unvanının yanı sıra Yetim İlaç Unvanını da aldı.

Seladelpar ayrıca Birleşik Krallık İlaç ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Kurumu (MHRA) ve Avrupa İlaç Ajansı (EMA) tarafından inceleme için kabul edildi.

Livdelzi için ABD Endikasyonu ve Önemli Güvenlik Bilgileri için lütfen aşağıya bakın. .

Livdelzi Hakkında

Livdelzi (seladelpar), primer biliyer kolanjitin (PBC) tedavisine yönelik oral bir PPAR-delta agonisti veya delpardır. PPAR-delta'nın kritik metabolik ve karaciğer hastalığı yollarını düzenlediği gösterilmiştir. Klinik öncesi ve klinik veriler, safra asidi sentezi, iltihaplanma, lipit metabolizması, taşınması ve fibrozis ile ilgili genleri düzenleme yeteneğini desteklemektedir.

Livdelzi, plaseboya kıyasla biyokimyasal tepki, alkalin fosfataz (ALP) normalizasyonu ve kaşıntıda istatistiksel olarak anlamlı azalma sağlayan ilk ve tek tedavi olarak PBC ile yaşayan insanların mevcut karşılanmamış ihtiyaçlarını karşılamaya yardımcı olma potansiyeline sahiptir. Kaşıntı, PBC'li kişilerde yaşam kalitesini önemli ölçüde bozabilen yaygın bir semptomdur.

FDA'nın hızlandırılmış onayının bir parçası olarak Gilead, AFFIRM adında doğrulayıcı bir uzun vadeli sonuç çalışması taahhüt etmiştir; bu çalışma halihazırda yürütülmüştür. kompanse sirozu olan kişilerde başlatıldı. Devam eden onay, doğrulayıcı araştırmalarda klinik faydanın doğrulanmasına bağlı olabilir.

ABD'de Livdelzi Endikasyonu

Livdelzi, primer biliyer kolanjitin (PBC) tedavisinde, tedaviye yetersiz yanıt veren erişkinlerde ursodeoksikolik asit (UDCA) ile kombinasyon halinde endikedir. UDCA veya UDCA'yı tolere edemeyen hastalarda monoterapi olarak.

Bu endikasyon, ALP'deki azalmaya dayalı olarak hızlandırılmış onayla onaylanmıştır. Hayatta kalmada iyileşme veya karaciğer dekompansasyon olaylarının önlenmesinde bir iyileşme gösterilmemiştir. Bu endikasyon için sürekli onay, doğrulayıcı araştırma(lar)da klinik yararın doğrulanması ve tanımlanmasına bağlı olabilir.

Kullanımın Sınırlamaları: Livdelzi'nin dekompanse sirozu olan veya gelişen hastalarda kullanılması önerilmez (örn. asit, varis kanaması, hepatik ensefalopati).

Livdelzi için ABD Önemli Güvenlik Bilgileri

Uyarılar ve Önlemler

  • Kırıklar: Livdelzi ile tedavi edilen hastaların %4'ünde, plasebo ile tedavi edilen hastaların ise %4'ünde kırık meydana geldi. Livdelzi ile tedavi edilen hastaların bakımında kırık riskini göz önünde bulundurun ve kemik sağlığını mevcut bakım standartlarına göre izleyin.
  • Karaciğer Testi Anormallikleri: Livdelzi, serum transaminazında (AST ve Günde bir kez 50 mg ve 200 mg alan hastalarda (önerilen günde bir kez 10 mg dozundan 5 kat ve 20 kat daha yüksek) ALT düzeyleri > 3 x NÜS. Livdelzi'ye başlarken temel klinik ve laboratuvar testlerini yapın ve ardından rutin hasta yönetimine göre izleyin. Karaciğer testleri (ALT, AST, total bilirubin ve/veya ALP) kötüleşirse veya hastada klinik hepatit belirti ve semptomları (örn. sarılık, sağ üst kadran ağrısı, eozinofili) gelişirse tedaviyi kesin. Livdelzi'ye yeniden başladıktan sonra karaciğer testleri kötüleşirse tedavinin kalıcı olarak kesilmesi düşünülmelidir.
  • Safra Tıkanıklığı: Tam safra tıkanıklığı olan hastalarda Livdelzi kullanmaktan kaçının. Safra yolu tıkanıklığından şüpheleniliyorsa Livdelzi'ye müdahale edin ve klinik olarak endike olduğu şekilde tedavi edin.

    • Advers Reaksiyonlar

  • Livdelzi ile en yaygın görülen advers reaksiyonlar (≥%5) baş ağrısı (%8), karın ağrısı (7) idi. %), bulantı (%6), karın şişliği (%6) ve baş dönmesi (%5).

    • İlaç Etkileşimleri

  • OAT3 İnhibitörleri ve Güçlü CYP2C9 İnhibitörleri: Livdelzi maruziyetinin artması nedeniyle Livdelzi ile birlikte uygulamadan kaçının.
  • Rifampin: Hastalar Livdelzi sırasında rifampin başlattığında biyokimyasal yanıtı (örn. ALP ve bilirubin) izleyin. tedavi. Birlikte uygulama, Livdelzi'nin gecikmiş veya optimal olmayan biyokimyasal yanıtıyla sonuçlanabilir.
  • İkili Orta Dereceli CYP2C9 ve Orta-Güçlü CYP3A4 İnhibitörleri ve BCRP İnhibitörleri (örn., siklosporin): Olumsuz etkileri yakından izleyin. Livdelzi ile eş zamanlı uygulama Livdelzi maruziyetini artırabilir.
  • Orta-Güçlü CYP3A4 İnhibitörleri Kullanan CYP2C9 Zayıf Metabolizörleri: Orta-güçlü CYP3A4 inhibitörünün eş zamanlı kullanımı nedeniyle aşağıdaki hastalarda advers reaksiyonlar açısından daha sık izleyin: CYP2C9 zayıf metabolizörleri, Livdelzi maruziyetini ve Livdelzi advers reaksiyon riskini artırabilir.
  • Safra Asidi Sequestrantları: Livdelzi'yi safra asidi sequestrantını almadan en az 4 saat önce veya 4 saat sonra veya mümkün olduğu kadar uzun bir aralıklarla uygulayın. .

    • Hamilelik ve Emzirme

  • Hamilelik: Livdelzi'ye maruz kalan insan gebeliklerinden uyuşturucuya bağlı bir riskin değerlendirilmesine izin vermek için yeterli veri yoktur. Büyük doğum kusurları, düşük veya diğer olumsuz anne veya fetus sonuçları. Hamilelikleri 1-800-445-3235 numaralı telefondan Gilead Sciences, Inc.'e bildirin.
  • Emzirme: Livdelzi'nin insan sütündeki varlığı, emzirilen bebek üzerindeki etkileri veya etkileri hakkında hiçbir veri yoktur. süt üretimi konusunda. Emzirmenin gelişimsel ve sağlık açısından yararları, annenin Livdelzi'ye olan klinik ihtiyacı ve Livdelzi'den emzirilen bebek üzerindeki olası olumsuz etkilerin yanı sıra dikkate alınmalıdır.

    • PBC Hakkında

    PBC, öncelikle kadınları (40 yaş üstü 1.000 kadından 1'i veya ABD'de yaklaşık 130.000 kişi) etkileyen nadir, kronik inflamatuar bir karaciğer hastalığıdır. PBC, safra akışının bozulması (kolestaz olarak bilinir) ve toksik safra asitlerinin karaciğerde birikmesi ile karakterize edilir, bu da karaciğerdeki safra kanallarının iltihaplanmasına ve tahrip olmasına yol açar ve alkalin fosfataz (ALP), alanin transaminaz (ALT) düzeylerinde artışa neden olur. ) ve gama-glutamil transferaz (GGT), esas olarak karaciğerde bulunan enzimlerin yanı sıra toplam bilirubin. PBC'nin en yaygın semptomları, bazı insanlar için zayıflatıcı olabilen kaşıntı ve yorgunluktur. PBC'nin ilerlemesi, karaciğere bağlı ölüm riskinin artmasıyla ilişkilidir.

    Karaciğer Hastalığında Gilead Sciences Hakkında

    On yıllardır Gilead, dünya çapında karaciğer hastalığıyla yaşayan insanların yaşamlarını iyileştirmeye yönelik ileriye dönük çalışmalara öncülük ediyor. Hepatit C'nin kronik bir durumdan milyonlarca insan için tedavi edilebilecek bir duruma dönüştürülmesine yardımcı olduk. Hepatit B veya D ile yaşayan insanlar için ilaçlarımızı geliştirmeye odaklanmamız, bugünkü araştırmaların yarının tedavilerine dönüşmesini umut ediyor. Viral hepatitin ötesinde, PBC ile yaşayan insanlara gelişmiş tedaviler sunmak için çalışıyoruz. Ancak taahhüdümüz bununla bitmiyor. Çığır açan bilimimiz ve işbirliğine dayalı ortaklıklarımız aracılığıyla, karaciğer hastalığıyla yaşayan herkes için daha sağlıklı gelecekler yaratmaya çalışıyoruz. Karaciğer hastalığının olmadığı bir geleceğe kararlıyız.

    Gilead Sciences Hakkında

    Gilead Sciences, Inc., tüm insanlar için daha sağlıklı bir dünya yaratma hedefiyle otuz yılı aşkın bir süredir tıpta atılımları takip eden ve başaran bir biyofarmasötik şirketidir. Şirket, HIV, viral hepatit, COVİD-19, kanser ve iltihap gibi yaşamı tehdit eden hastalıkları önlemek ve tedavi etmek için yenilikçi ilaçlar geliştirmeye kendini adamıştır. Gilead, genel merkezi Foster City, Kaliforniya'da olmak üzere dünya çapında 35'ten fazla ülkede faaliyet göstermektedir.

    İleriye Dönük Açıklamalar

    Bu basın bülteni, 1995 tarihli Özel Menkul Kıymetler Dava Reformu Yasası kapsamında, Gilead'in halihazırda öngörülen zaman çizelgeleri içinde klinik deneyleri başlatma, ilerletme veya tamamlama yeteneği de dahil olmak üzere risklere, belirsizliklere ve diğer faktörlere tabi olan ileriye dönük beyanlar içermektedir veya Livdelzi'nin (seladelpar) (RESPONSE, ENHANCE, ASSURE ve herhangi bir doğrulayıcı çalışma gibi) dahil olduğu çalışmalar da dahil olmak üzere, devam eden veya ek klinik araştırmalardan olumsuz sonuç alma olasılığı; PBC tedavisi için seladelpar'ın MHRA ve EMA incelemeleri de dahil olmak üzere düzenleyici uygulamalar ve ilgili başvuru ve onay zaman çizelgeleri ile ilgili belirsizlikler; herhangi bir düzenleyici onayın, verilmesi halinde, kullanım konusunda önemli sınırlamalara tabi olabilmesi veya ilgili düzenleyici makam tarafından geri çekilmesine veya diğer olumsuz eylemlere maruz kalabilmesi riski; doktorların PBC tedavisi için Livdelzi yazmanın faydalarını görememe riski; ve yukarıdakilerin herhangi birinin temelini oluşturan varsayımlar. Bunlar ve diğer riskler, belirsizlikler ve faktörler, ABD Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu'na sunulan 30 Haziran 2024'te sona eren çeyreğe ilişkin Gilead'in Form 10-Q'daki Üç Aylık Raporunda ayrıntılı olarak açıklanmaktadır. Bu riskler, belirsizlikler ve diğer faktörler, gerçek sonuçların ileriye dönük beyanlarda belirtilenlerden önemli ölçüde farklı olmasına neden olabilir. Tarihsel gerçeklere ilişkin beyanlar dışındaki tüm beyanlar, ileriye dönük beyanlar olarak kabul edilebilecek beyanlardır. Okuyucu, bu tür ileriye dönük beyanların gelecekteki performansın garantisi olmadığı ve riskler ve belirsizlikler içerdiği konusunda uyarılır ve bu ileriye dönük beyanlara gereğinden fazla güvenmemesi konusunda uyarılır. Geleceğe yönelik tüm beyanlar şu anda Gilead'in elinde bulunan bilgilere dayanmaktadır ve Gilead bu tür ileriye dönük beyanları güncelleme konusunda herhangi bir yükümlülük kabul etmez ve herhangi bir niyeti reddeder.

    Livdelzi, Destek Yolu, Gilead ve Gilead logosu Gilead Sciences, Inc. veya ilgili şirketlerinin tescilli ticari markalarıdır.

    ABD Livdelzi için tam Reçete Bilgisi www.gilead.com adresinde mevcuttur.

    Gilead hakkında daha fazla bilgi için lütfen şirketin www.gilead.com adresindeki web sitesini ziyaret edin, Gilead'i X/Twitter'da takip edin (@Gilead Sciences) ve LinkedIn (@Gilead-Sciences).

    Kaynak: Gilead Sciences, Inc.

    Gönderildi : 2024-08-15 09:15

    Devamını oku

    Sorumluluk reddi beyanı

    Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

    Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

    Popüler Anahtar Kelimeler