FDA uděluje urychlené schválení pro Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha) genovou terapii pro genetickou ztrátu sluchu

Sledujte Drugslib

FDA uděluje zrychlené schválení pro Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha) genovou terapii pro genetickou ztrátu sluchu

TARRYTOWN, N.Y., 23. dubna 2026 (GLOBE NEWSWIRE) – Regeneron. Pharmaceuticals., Inc. Drug Administration (FDA) udělila zrychlené schválení pro Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha), první genovou terapii a druhou novou molekulární entitu schválenou v rámci programu National Priority Voucher komisaře FDA. Otarmeni je genová terapie založená na vektoru adeno-asociovaného viru indikovaná k léčbě dětských a dospělých pacientů s těžkou až hlubokou a hlubokou senzorineurální ztrátou sluchu (jakákoli frekvence >90 decibelů na úrovni sluchu [dB HL]) spojenou s molekulárně potvrzenými bialelickými variantami v genu OTOF, zachovanou funkcí vnějších vláskových buněk a bez předchozího kochleárního implantátu ve stejném ušním implantátu. Otarmeni, dříve známý jako DB-OTO, je první a jediná genová terapie in vivo pro ztrátu sluchu související s OTOF a bude zpřístupněna společností Regeneron zdarma v USA.

  • Schválení u těžké až hluboké a hluboké ztráty sluchu související s OTOF je založeno na klíčových výsledcích studie CHORD, která u účastníků prokázala dosažení primárního cíle nebo úrovně sluchu 80 % sledování, 42 % dosáhlo normálního sluchu včetně šepotu
  • První příklad genové terapie pro obnovení neurosenzorických funkcí na normální úroveň schválený FDA
  • Otarmeni je první schválený genetický lék společnosti Regeneron, který předvádí svou schopnost prosazovat nové terapeutické přístupy k řešení stavů s velkou neuspokojenou lékařskou potřebou

    • Otarmeni bylo uděleno zrychlené schválení na základě zlepšení sluchové citlivosti pomocí průměrné čisté tónové audiometrie (PTA) v týdnu 24. Pokračování schválení pro tuto indikaci může být podmíněno ověřením a popisem klinického přínosu v potvrzující části klinické studie CHORD. Otarmeni se nedoporučuje u pacientů, u kterých předoperační zobrazení prokáže, že přístup k vnitřnímu uchu není možný, včetně pacientů s abnormální pneumatizací mastoidů nebo klinicky významnými anatomickými variacemi středního ucha a vnitřního ucha. otolaryngolog na oddělení otolaryngologie a zlepšení komunikace v Boston Children’s Hospital, docent Otolaryngologie-chirurgie hlavy a krku na Harvard Medical School a vyšetřovatel studie CHORD. "V klíčovém testu jednorázová genová terapie prokázala rychlé, smysluplné a konzistentní sluchové reakce, přičemž většina dětí dosáhla pozoruhodného zlepšení sluchu. Byl jsem svědkem toho, jak můj účastník testu reagoval na hlas své matky, tančil na hudbu a interagoval se světem, a tyto okamžiky jsou nyní možné pro více dětí narozených s touto specifickou formou ztráty sluchu."

    „Otarmeni je obrovským představitelem Regeneru a Regeneru je obrovským představitelem Regeneru hranice vědy ve prospěch lidstva,“ řekl George D. Yancopoulos, M.D., Ph.D., spolupředseda představenstva, prezident a hlavní vědecký ředitel společnosti Regeneron. "Tento bezprecedentní průlom v genové terapii již prokázal, že mění život mnoha dětem v naší klinické studii a jejich rodinám. Je nám ctí, že jsme v pozici první společnosti, která kdy nabídla takový pokrok v genové terapii zdarma lidem v USA, a slouží ke zdůraznění našeho přesvědčení, že biofarmaceutický průmysl může být skutečnou silou pro dobro ve světě."

    Ztráta sluchu související s OTOF je velmi vzácný stav, který v USA postihuje přibližně 50 novorozenců ročně. Přestože jsou všechny struktury v uchu neporušené, varianty genu OTOF způsobují nedostatek funkčního proteinu otoferlinu, který je kritický pro komunikaci mezi smyslovými buňkami vnitřního ucha a sluchovým nervem. Historicky byla genetická ztráta sluchu související s OTOF považována za trvalou a byla řešena celoživotním používáním zařízení. I když tato zařízení dokážou zesílit zvuk pro zlepšení sluchu pro jednotlivce s řadou sluchových ztrát, v současné době neobnovují celé spektrum zvuku.

    „Spojení a komunikace jsou jádrem toho, jak prožíváme svět – ať už se to děje prostřednictvím poslechu a mluvené řeči, znakového jazyka, používání technologií nebo kombinací přístupů,“ řekla Janet DesGeorges, výkonná ředitelka Hands & Voices. "Rodiny si zaslouží přístup k vyváženým informacím a řadě možností při navigaci při genetické ztrátě sluchu. Jak se objevují nové způsoby léčby a inovace, rodiny mohou posoudit dostupné možnosti a vybrat si přístup, který nejlépe vyhovuje jejich jedinečným podmínkám."

    Schválení FDA je založeno na výsledcích klíčové studie CHORD, ve které 20 účastníků (ve věku 10 měsíců až 16 let) dostalo jednu dávku Otarmeni intrakochleární infuzí, buď jednostranně (do jednoho ucha; n=10) nebo bilaterálně (do obou uší; n=10). Mezi účastníky studie výsledky účinnosti zjistily:

  • 80 % (16 z 20) zaznamenalo zlepšení sluchu na hodnocení čisté tónové audiometrie při prahu ≤ 70 dB HL po 24 týdnech, čímž bylo dosaženo primárního cíle studie; jeden další účastník dosáhl tohoto prahu do 48. týdne. Tento práh odpovídá klinickému standardu, který umožňuje přirozený sluch a obvykle nevyžaduje kochleární implantaci.
  • 70 % (14 z 20) prokázalo sluchovou odpověď mozkového kmene (ABR) při ≤ 90 decibelech ve 24. týdnu, čímž bylo dosaženo klíčového sekundárního koncového bodu studie. ABR je objektivní potvrzení funkce sluchu, jak je měřeno záznamem elektrických signálů mozkového kmene v reakci na zvuk.
  • U těch sledovaných do 48 týdnů si všichni předchozí respondenti udrželi odpověď na terapii a 42 % všech účastníků (5 z 12) dosáhlo normálního sluchu, který zahrnoval šepot (≤25 dB HL).
    • Nejčastější nežádoucí reakce v populaci (CHORD>5 %). (n=24) související s Otarmeni zahrnují zánět středního ucha, zvracení, nevolnost, závratě, procedurální bolest, poruchy chůze a nystagmus. Chirurgický postup k aplikaci Otarmeni využívá přístup podobný kochleární implantaci a umožňuje použití u malých kojenců. Otarmeni by měl podávat chirurg se zkušenostmi s intrakochleární chirurgií a vyškolený v procesu podávání Otarmeni a měl by být podáván pouze pomocí dodávané sady pro podávání pro použití s ​​Otarmeni.

    Regeneron poskytne Otarmeni bezplatně klinicky způsobilým jedincům v USA. To nemusí nutně odrážet hotové náklady na podávání této bezplatné terapie, která by byla mimo kontrolu Regeneronu; jednotlivci by se měli poradit se svým poskytovatelem zdravotní péče a/nebo poskytovatelem pojištění. Pro více informací o přístupu kontaktujte Regeneron’s OnPath with Otarmeni™ program podpory pacientů na čísle 1-866-500-GENE (1-866-500-4363).

    Otarmeni obdržel od FDA označení Orphan Drug, Rare Pediatric Disease, Fast Track a Regenerative Medicine Advanced Therapy. Evropská léková agentura rovněž udělila označení léku pro vzácná onemocnění. Regulační návrhy jsou plánovány na dalších trzích.

    O Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha)Otarmeni je adeno-asociovaná virová vektorová genová terapie indikovaná k léčbě některých dětských a dospělých pacientů s těžkou až hlubokou a hlubokou senzorineurální ztrátou sluchu způsobenou variantami genu OTOF, které produkují nefunkční protein otoferlin. Léčba je navržena tak, aby obnovila trvanlivý, fyziologický sluch jednotlivcům dodáním pracovní kopie genu OTOF prostřednictvím modifikovaného nepatogenního viru, který je dodán infuzí do hlemýždě v celkové anestezii (podobné postupu používanému pro kochleární implantaci). V této genové terapii je nově zavedený gen OTOF řízen proprietárním buněčně specifickým promotorem Myo15, který je určen k omezení exprese pouze na vlasové buňky, které normálně exprimují protein otoferlin.

    O studii CHORDStudie CHORD je pokračující, registrační, multicentrická studie fáze 1/2, která vyhodnocuje otevřenost, bezpečnost a snášenlivost Otoferlin. u kojenců, dětí a dospívajících se ztrátou sluchu související s OTOF. Do zkušebního období jsou v současné době zařazovány děti (<18 let) napříč weby v USA, Spojeném království, Španělsku, Německu a Japonsku.

    CHORD probíhá ve dvou částech. V počáteční kohortě s eskalací dávky (část A) dostanou účastníci jednu intrakochleární infuzi Otarmeni do jednoho ucha. V expanzní kohortě (část B) dostávají účastníci Otarmeni do obou uší ve zvolené dávce z části A.

    Zlepšení sluchu bylo hodnoceno PTA a ABR. PTA je zlatým standardem měření citlivosti sluchu a měří se prostřednictvím behaviorálních reakcí na zvuk (např. otočení hlavy směrem ke zvuku), který je vyzařován při různých úrovních intenzity a měřen v dB. ABR potvrzuje tyto behaviorální reakce, sloužící jako objektivní potvrzení funkce sluchu, a je měřen záznamem elektrických reakcí mozkového kmene na zvuk vydávaný při různých úrovních intenzity měřených v dBs. Na začátku měli všichni účastníci hlubokou ztrátu sluchu (behaviorální PTA) a žádné elektrofyziologické (ABR) reakce při maximálních hladinách zvuku.

    DŮLEŽITÉ BEZPEČNOSTNÍ INFORMACE

    Jaké jsou nejdůležitější informace, které byste měli vědět o Otarmeni?

    Před podáním Otarmeni:

  • doporučuje se absolvovat očkování přiměřená věku, alespoň 1 měsíc před první dávkou kortikosteroidu a alespoň 1 měsíc po poslední dávce kortikosteroidu.
  • konzultujte se svým poskytovatelem zdravotní péče a chirurgem, protože stav očkování proti meningitidě je známý
  • je třeba ověřit stav těhotenství (pokud jste sexuálně aktivní a můžete otěhotnět).

    • Při chirurgickém zákroku nutném k podání přípravku Otarmeni se mohou vyskytnout následující závažné nežádoucí účinky:

  • Závratě, zvonění v uších, cerebrální míšní mok, prosakování ušní ochrnutí, ochrnutí ucha nebo infekce u mužů (mastoiditida), necitlivost v okolí ucha, nahromadění krve nebo tekutiny v místě chirurgického zákroku a zánět vnitřního ucha.

    • Nejčastější vedlejší účinky, které se mohou vyskytnout u Otarmeni, zahrnují infekci středního ucha, zvracení, nevolnost, závratě, bolest při procedurách, poruchy chůze a rychlé mimovolní pohyby očí.

    Další klinicky významné vedlejší účinky, z nichž každý se vyskytl u 1 osoby v klinické studii, zahrnovaly dočasnou poruchu rovnováhy, abnormální otoakustické emise a separaci rány.

    Vzhledem k tomu, že malá množství Otarmeni mohou být přítomna v tělesných tekutinách/odpadu, všechny materiály, které mohou být kontaminovány, by měly být umístěny do uzavíratelného sáčku a zlikvidovány do běžného odpadu po dobu prvních dvou týdnů po podání Otarmeni. Při přímém kontaktu s tělesnými tekutinami/odpadem dodržujte správnou hygienu rukou, jako je mytí rukou.

    Požádejte svého poskytovatele zdravotní péče o lékařskou pomoc nebo jakékoli dotazy ohledně vedlejších účinků. Doporučujeme vám nahlásit negativní vedlejší účinky léků na předpis FDA. Navštivte www.fda.gov/medwatch nebo volejte 1-800-FDA-1088. Nežádoucí účinky můžete také hlásit společnosti Regeneron Pharmaceuticals na čísle 1-866-500-GENE (1-866-500-4363).

    O společnosti RegeneronRegeneron (NASDAQ: REGN) je přední biotechnologická společnost, která vynalézá, vyvíjí a komercializuje léky měnící život pro lidi s vážnými chorobami. Naše jedinečná schopnost opakovaně a důsledně převádět vědu do medicíny, založená a vedená lékaři-vědci, vedla k řadě schválených léčebných postupů a kandidátů na produkty ve vývoji, z nichž většina byla vypěstována doma v našich laboratořích. Naše léky a produkty jsou navrženy tak, aby pomáhaly pacientům s očními chorobami, alergickými a zánětlivými onemocněními, rakovinou, kardiovaskulárními a metabolickými onemocněními, neurologickými onemocněními, hematologickými stavy, infekčními chorobami a vzácnými onemocněními.

    Regeneron posouvá hranice vědeckého objevování a urychluje vývoj léků pomocí našich patentovaných technologií, jako je VelociSuite®, který produkuje optimalizované plně lidské protilátky a nové třídy bispecifických protilátek. Formujeme další hranici medicíny pomocí poznatků z Regeneron Genetics Center® a průkopnických platforem genetické medicíny, které nám umožňují identifikovat inovativní cíle a doplňkové přístupy k potenciální léčbě nebo vyléčení nemocí.

    Pro více informací navštivte prosím www.Regeneron.com nebo sledujte Regeneron na LinkedIn, Instagramu, Facebooku nebo X.

    Výhledová prohlášení a používání digitálních médiíTato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení, která zahrnují rizika a nejistoty související s budoucími událostmi a budoucí výkonností Regeneron Pharmaceuticals, Inc.” („skutečné události společnosti Regeneron” nebo výsledky společnosti Regeneron) výhledová prohlášení. Slova jako „předvídat“, „očekávat“, „zamýšlet“, „plánovat“, „věřit“, „hledat“, „odhadovat“, varianty takových slov a podobné výrazy jsou určeny k identifikaci takových výhledových prohlášení, i když ne všechna výhledová prohlášení obsahují tato identifikující slova. Tato prohlášení se týkají a tato rizika a nejistoty zahrnují mimo jiné povahu, načasování a možný úspěch a terapeutické aplikace produktů uváděných na trh nebo jinak komercializovaných společností Regeneron a/nebo jejími spolupracovníky nebo držiteli licence (souhrnně „produkty Regeneron“) a kandidáty na produkty vyvíjené společností Regeneron a/nebo jejími spolupracovníky nebo nabyvateli licence (souhrnně nyní probíhají a plánované klinické programy, „produkty Regeneron“ a klinické programy) omezení Otarmeni™ (lunsotogene parvec-cwha), genová terapie založená na vektoru adeno-asociovaného viru pro léčbu pediatrických a dospělých pacientů s těžkou až hlubokou senzorineurální ztrátou sluchu; zda a do jaké míry bude klinický přínos Otarmeni ověřen v potvrzující klinické studii uvedené v této tiskové zprávě a jakýkoli dopad výše uvedeného na regulační schválení Otarmeni diskutované v této tiskové zprávě nebo jakékoli jiné potenciální regulační schválení; nejistota ohledně využití, přijetí na trhu a/nebo komerčního úspěchu produktů Regeneron (jako je Otarmeni) a kandidátů na produkty Regeneron a dopad studií (ať už provedených společností Regeneron nebo jinými a zda nařízené nebo dobrovolné), včetně studií diskutovaných nebo uvedených v této tiskové zprávě, na kterékoli z výše uvedených; pravděpodobnost, načasování a rozsah možného schválení regulačními orgány a komerčního uvedení kandidátů na produkty Regeneron a nových indikací pro produkty Regeneron; schopnost spolupracovníků, nabyvatelů licence, dodavatelů nebo jiných třetích stran (podle potřeby) společnosti Regeneron provádět výrobu, plnění, konečnou úpravu, balení, označování, distribuci a další kroky související s produkty společnosti Regeneron a kandidáty na produkty společnosti Regeneron; schopnost Regeneronu řídit dodavatelské řetězce pro více produktů a kandidátů na produkty a rizika spojená s tarify a dalšími obchodními omezeními; bezpečnostní problémy vyplývající z podávání produktů společnosti Regeneron (jako je Otarmeni) a kandidátů produktů společnosti Regeneron u pacientů, včetně závažných komplikací nebo vedlejších účinků v souvislosti s používáním produktů společnosti Regeneron a kandidátů produktů společnosti Regeneron v klinických studiích; rozhodnutí regulačních a správních vládních orgánů, která mohou zpozdit nebo omezit schopnost společnosti Regeneron pokračovat ve vývoji nebo komercializaci produktů společnosti Regeneron a kandidátů na produkty společnosti Regeneron; průběžné regulační povinnosti a dohled ovlivňující produkty Regeneron, výzkumné a klinické programy a podnikání, včetně těch, které se týkají soukromí pacientů; dostupnost a rozsah úhrady nebo pomoci s úhradou za produkty Regeneron od třetích stran a dalších třetích stran, včetně soukromých plátců zdravotní péče a pojistných programů, organizací pro údržbu zdraví, společností pro správu dávek lékáren a vládních programů, jako jsou Medicare a Medicaid; stanovení krytí a úhrad ze strany takových plátců a jiných třetích stran a nové zásady a postupy přijaté takovými plátci a jinými třetími stranami; změny předpisů a požadavků na stanovování cen léků a cenová strategie společnosti Regeneron; další změny v zákonech, nařízeních a politikách ovlivňujících zdravotnický průmysl; konkurenční produkty a kandidátské produkty (včetně biologicky podobných produktů), které mohou být lepší nebo nákladově efektivnější než produkty Regeneron a kandidáti produktů Regeneron; rozsah, v jakém mohou být výsledky z výzkumných a vývojových programů prováděných společností Regeneron a/nebo jejími spolupracovníky nebo držiteli licence replikovány v jiných studiích a/nebo vést k postupu kandidátů produktů ke klinickým studiím, terapeutickým aplikacím nebo schválení regulačními orgány; neočekávané výdaje; náklady na vývoj, výrobu a prodej produktů; schopnost společnosti Regeneron splnit jakékoli její finanční projekce nebo pokyny a změny předpokladů, na nichž jsou tyto projekce nebo pokyny založeny; možnost zrušení nebo ukončení jakékoli smlouvy o licenci, spolupráci nebo dodávce, včetně smluv společnosti Regeneron se Sanofi a Bayer (nebo jejich příslušnými přidruženými společnostmi); dopad propuknutí veřejného zdraví, epidemií nebo pandemií na podnikání společnosti Regeneron; a rizika spojená se soudními spory a jinými řízeními a vládními vyšetřováními týkajícími se Společnosti a/nebo jejích operací (včetně probíhajících občanskoprávních řízení zahájených nebo připojených ministerstvem spravedlnosti USA a americkým státním zastupitelstvím pro okres Massachusetts), rizika spojená s duševním vlastnictvím jiných stran a probíhajícími nebo budoucími soudními spory souvisejícími s nimi (včetně, bez omezení, patentových sporů a dalších souvisejících řízení) souvisejících s výsledkem Injection®EYLEA jakýchkoli takových řízení a vyšetřování a dopad, který může mít kterékoli z výše uvedených na podnikání, vyhlídky, provozní výsledky a finanční situaci společnosti Regeneron. Úplnější popis těchto a dalších podstatných rizik lze nalézt v dokumentech společnosti Regeneron u Americké komise pro cenné papíry, včetně jejího formuláře 10-K za rok končící 31. prosincem 2025. Jakákoli výhledová prohlášení vycházejí ze současného přesvědčení a úsudku vedení a čtenáře varujeme, aby se nespoléhal na žádná výhledová prohlášení učiněná společností Regeneron. Společnost Regeneron nepřebírá žádnou povinnost aktualizovat (veřejně nebo jinak) jakékoli výhledové prohlášení, včetně, bez omezení, jakýchkoli finančních projekcí nebo pokynů, ať už v důsledku nových informací, budoucích událostí nebo jinak.

    Regeneron využívá své webové stránky pro styk s médii a investory a sociální média k publikování důležitých informací o společnosti, včetně informací, které mohou být pro investory považovány za podstatné. Finanční a další informace o Regeneronu jsou běžně zveřejňovány a jsou přístupné na webu Regeneron pro vztahy s médii a investory (https://investor.regeneron.com) a na jeho stránce LinkedIn (https://www.linkedin.com/company/regeneron-pharmaceuticals).

    Zdroj: Regeneron Pharmaceuticals, Inc.

    Zdroj: HealthDay

    Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha) Historie schválení FDA

    Další zdroje zpráv

  • Drogová upozornění FDA Medwatch
  • Daily MedNews
  • Novinky pro zdravotníky
  • Nové Drugs
    • Aplikace
  • Nedostatek léků
  • Výsledky klinických studií
  • Generická schválení léků
  • Podcast Drugs.com

    • S

    Bez ohledu na vaše téma, které vás zajímá, přihlaste se k odběru našich zpravodajů a získejte to nejlepší z Drugs.com do vaší schránky.

    Vyslán : 2026-04-24 09:12

    Přečtěte si více

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova