FDA、遺伝性難聴に対するオタルメニ（lunsotogene parvec-cwha）遺伝子治療の早期承認を付与
FDA が遺伝性難聴に対するオタルメニ (lunsotogene parvec-cwha) 遺伝子治療の早期承認を付与
ニューヨーク州タリータウン、2026 年 4 月 23 日 (グローブ ニュースワイヤー) -- Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: REGN) は本日、米国食品医薬品局の発表を発表しました。 （FDA）は、FDA長官の国家優先クーポンプログラムの下で承認された最初の遺伝子治療であり、2番目の新しい分子実体であるオタルメニ（lunsotogene parvec-cwha）の早期承認を与えました。オタルメニは、分子的に確認されたOTOF遺伝子の二対立遺伝子変異に関連し、外有毛細胞の機能が保持されており、同じ耳に人工内耳が挿入されていない、重度から重度の重度の感音性難聴（あらゆる周波数＞90デシベル聴力レベル[dB HL]）を患う小児および成人の患者の治療を適応とするアデノ随伴ウイルスベクターベースの遺伝子治療である。以前は DB-OTO として知られていたオタルメニは、OTOF 関連難聴に対する最初で唯一の in vivo 遺伝子治療であり、米国では Regeneron によって無料で利用可能になります。
オタルメニは、24 週目の平均純音聴力検査 (PTA) による聴力の改善に基づいて早期承認を取得しました。この適応症の継続承認は、CHORD 臨床試験の確認部分における臨床的利点の検証と説明を条件とする可能性があります。オタルメニは、異常な乳様突起の気化や中耳と内耳の臨床的に重大な解剖学的変化を伴う患者など、内耳へのアクセスが不可能であることが術前の画像検査で証明されている患者には推奨されません。「オタルメニのFDA承認は、遺伝性難聴の治療における新時代の到来を告げるものであり、24時間365日自然な聴力の回復が可能になりました」とA. エリオット・シアラー医学博士は述べています。ボストン小児病院耳鼻咽喉科およびコミュニケーション強化科の耳鼻咽喉科医、ハーバード大学医学部耳鼻咽喉科頭頸部外科の准教授、CHORD 治験の研究者。 「極めて重要な治験では、1回限りの遺伝子治療により、迅速で有意義かつ一貫した聴力反応が示され、ほとんどの子供たちが顕著な聴力の改善を達成しました。私は治験参加者が母親の声に反応し、音楽に合わせて踊り、世界と交流しているのを直接目撃しました。このような瞬間が、この特定の形態の難聴で生まれたより多くの子供たちに可能になるようになりました。」
「オタルメニは、科学の大きな進歩であり、科学の限界を継続的に押し上げるリジェネロンのアプローチを代表するものです。」人類に利益をもたらします」と、Regeneron 取締役共同会長兼社長兼最高科学責任者であるジョージ D. ヤンコプロス医学博士は述べています。 「遺伝子治療におけるこの前例のない画期的な進歩は、臨床試験に参加した多くの子供たちとその家族にとって人生を変えるものであることがすでに証明されています。私たちは、このような遺伝子治療の進歩を米国の人々に無料で提供する最初の企業になれることを光栄に思います。また、バイオ医薬品産業が世界にとって真の利益をもたらす力になり得るという私たちの信念を強調する役割を果たします。」
OTOF 関連の難聴は非常にまれな疾患で、米国では年間約 50 人の新生児が罹患しています。耳内の構造はすべて無傷ですが、OTOF 遺伝子の変異により、内耳の感覚細胞と聴神経の間の伝達に重要な機能的なオトフェリン タンパク質が欠損します。歴史的に、遺伝性のOTOF関連難聴は永続的であると考えられており、生涯にわたる機器の使用によって管理されていました。これらのデバイスは音を増幅して、さまざまな難聴を持つ個人の聴力を改善することはできますが、現時点では音のスペクトル全体を復元することはできません。
「つながりとコミュニケーションは、私たちが世界を体験する方法の中心です。それがリスニングや話し言葉、手話、テクノロジーの使用、またはアプローチの組み合わせを通じて行われるかどうかにかかわらず」と Hands & Voices のエグゼクティブ ディレクター、ジャネット デジョルジュ氏は述べています。 「家族は、遺伝性難聴に対処する際に、バランスのとれた情報と幅広い選択肢にアクセスする権利があります。新しい治療法やイノベーションが登場するにつれて、家族は利用可能な選択肢を評価し、それぞれの状況に最も適したアプローチを選択することができます。」
FDA の承認は、極めて重要な CHORD 試験の結果に基づいています。この試験では、20 人の参加者（生後 10 か月から 16 歳）が、片側（片耳; n=10）または両側（両耳; n=10）のいずれかで、蝸牛内注入によりオタルメニの単回投与を受けました。試験参加者のうち、有効性の結果は次のとおりでした。
CHORD の安全性対象者で最も一般的な副作用 (5% 以上)オタルメニに関連する (n=24) には、中耳炎、嘔吐、吐き気、めまい、手術時の痛み、歩行障害、眼振が含まれます。オタルメニを投与する外科手術は人工内耳と同様のアプローチを使用しており、幼児への使用が可能です。オタルメニは、蝸牛内手術の経験があり、オタルメニの投与プロセスの訓練を受けた外科医によって投与されるべきであり、オタルメニ用に提供された投与キットを使用してのみ投与されるべきです。
Regeneron は、米国内の臨床資格のある個人にオタルメニを無料で提供します。これは、この無料治療の実施にかかる自己負担額を必ずしも反映しているわけではなく、Regeneron の管理外となります。個人は、医療提供者および/または保険提供者に相談する必要があります。アクセスの詳細については、Regeneron の OnPath with Otarmeni™ 患者サポート プログラム (1-866-500-GENE (1-866-500-4363)) にお問い合わせください。
オタルメニは、FDA から希少疾病用医薬品、希少小児疾患、ファストトラックおよび再生医療先進療法の指定を受けています。欧州医薬品庁も希少疾病用医薬品の指定を認めました。追加の市場でも規制当局への申請が計画されています。
オタルメニ (lunsotogene parvec-cwha) についてオタルメニは、機能しないオトフェリン タンパク質を産生する OTOF 遺伝子の変異体によって引き起こされる重度から重度の重度の感音性難聴を患う特定の小児および成人患者の治療を適応とするアデノ随伴ウイルス ベクター ベースの遺伝子治療です。この治療法は、全身麻酔下で蝸牛への注入を介して送達される改変された非病原性ウイルスを介してOTOF遺伝子の作業コピーを送達することにより、個人に耐久性のある生理学的聴覚を回復させるように設計されています（人工内耳の移植に使用される手順と同様）。この遺伝子治療では、新たに導入されたOTOF遺伝子は、独自の細胞特異的Myo15プロモーターの制御下にあり、通常オトフェリンタンパク質を発現する有毛細胞のみに発現を制限することを目的としています。
CHORD試験についてCHORD試験は、進行中の登録第1/2相多施設非盲検試験で、以下の症状を持つ乳児、小児および青少年を対象にオタルメニの安全性、忍容性、有効性を評価するものです。 OTOF関連の難聴。この試験では現在、米国、英国、スペイン、ドイツ、日本の施設全体で子供（18 歳未満）を登録しています。
CHORD は 2 部構成で行われます。初期用量漸増コホート (パート A) では、参加者は片耳にオタルメニの蝸牛内注入を 1 回受けます。拡大コホート (パート B) では、参加者はパート A で選択された用量でオタルメニを両耳に投与されます。
聴覚の改善は PTA と ABR によって評価されました。 PTA は聴覚感度の代表的な測定値であり、さまざまな強度レベルで発せられ、dB で測定される音に対する行動反応 (例: 音に向かって頭を回す) を通じて測定されます。 ABR はこれらの行動反応を裏付け、聴覚機能の客観的な確認として機能し、dB 単位で測定されるさまざまな強度レベルで発せられた音に対する脳幹の電気的反応を記録することによって測定されます。ベースラインでは、参加者全員に重度の難聴（行動的 PTA）があり、最大騒音レベルでの電気生理学的（ABR）反応はありませんでした。
重要な安全情報
オタルメニについて知っておくべき最も重要な情報は何ですか?
オタルメニの投与前:
オタルメニの投与に必要な手術では、次の重篤な副作用が発生する可能性があります:
オタルメニで発生する可能性のある最も一般的な副作用には、中耳感染症、嘔吐、吐き気、めまい、手術時の痛み、歩行障害、急速な不随意眼球運動などがあります。
その他の臨床的に重大な副作用には、臨床研究でそれぞれ 1 人に発生し、一時的な平衡感覚障害、異常な耳音響放射、創傷の剥離などが含まれます。
体液や排泄物中には少量のオタルメニが存在する可能性があるため、オタルメニの投与後最初の 2 週間は、汚染された可能性のある物質は密閉可能な袋に入れて通常のゴミ箱に捨ててください。体液や排泄物に直接接触する場合は、手洗いなどの適切な手指衛生を実践してください。
医学的アドバイスや副作用に関する質問については、医療提供者に相談してください。処方薬のマイナスの副作用を FDA に報告することをお勧めします。 www.fda.gov/medwatch にアクセスするか、1-800-FDA-1088 に電話してください。また、Regeneron Pharmaceuticals（1‑866‑500‑GENE（1‑866‑500‑4363））に副作用を報告することもできます。
Regeneron についてRegeneron (NASDAQ: REGN) は、重篤な疾患を持つ人々のために人生を変える医薬品を発明、開発、商品化する大手バイオテクノロジー企業です。医師と科学者によって設立され、指導されてきた当社は、繰り返しかつ一貫して科学を医学に変換する独自の能力により、数多くの承認された治療法や開発中の製品候補を生み出してきましたが、そのほとんどは当社の研究室で自家製のものでした。当社の医薬品とパイプラインは、眼疾患、アレルギー疾患および炎症疾患、がん、心血管疾患および代謝疾患、神経疾患、血液疾患、感染症、希少疾患の患者を支援できるように設計されています。
Regeneron は、最適化された完全ヒト抗体や新しいクラスの二重特異性抗体を生産する VelociSuite® などの当社独自の技術を使用して、科学的発見の限界を押し広げ、医薬品開発を加速します。私たちは、Regeneron Genetics Center® と先駆的な遺伝子医学プラットフォームから得られるデータを活用した洞察を利用して、医療の次のフロンティアを形成し、潜在的に病気を治療または治癒するための革新的な標的と補完的なアプローチを特定できるようにしています。
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将来の見通しに関する記述およびデジタル メディアの使用このプレス リリースには、将来の出来事および Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (「Regeneron」または「会社」) の将来の業績に関するリスクと不確実性を伴う将来の見通しに関する記述が含まれており、実際の出来事や結果はこれらの将来の見通しとは大きく異なる場合があります。発言。 「予想する」、「期待する」、「意図する」、「計画する」、「信じる」、「求める」、「推定する」などの単語、そのような単語のバリエーション、および同様の表現は、そのような将来予想に関する記述を識別することを目的としていますが、すべての将来予想に関する記述にこれらの識別用の単語が含まれているわけではありません。これらの記述は、Regeneron および/またはその協力者またはライセンシー (総称して「Regeneron の製品」) によって販売または商業化されている製品 (総称して「Regeneron の製品」)、および Regeneron および/またはその協力者またはライセンシー (総称して「Regeneron の製品候補」) によって開発されている製品候補、ならびに現在進行中または計画されている研究および臨床プログラム (Otarmeni™ を含む) の性質、タイミング、成功の可能性および治療への応用を含むものであり、これらのリスクおよび不確実性には、特に、Otarmeni™ を含みますが、これに限定されません。 (lunsotogene parvec-cwha)、重度から重度の感音難聴を患う小児および成人患者の治療のためのアデノ随伴ウイルスベクターベースの遺伝子治療。このプレスリリースで言及されている確認臨床試験でオタルメニの臨床利益が検証されるかどうか、またその程度が検証されるかどうか、およびこのプレスリリースで説明されているオタルメニの規制当局の承認またはその他の潜在的な規制当局の承認に対する前述の影響。 Regeneron の製品 (Otarmeni など) および Regeneron の製品候補の利用、市場での受け入れ、および/または商業的成功の不確実性、および本プレスリリースで説明または参照されている研究を含む研究 (Regeneron または他者によって実施されたかどうか、義務的または自主的かどうか) が上記のいずれかに及ぼす影響。 Regeneron の製品候補および Regeneron の製品の新しい適応症の規制当局による承認と商業発売の可能性、タイミング、範囲。 Regeneron の協力者、ライセンシー、サプライヤー、またはその他の第三者 (該当する場合) が、Regeneron の製品および Regeneron の製品候補に関連する製造、充填、仕上げ、包装、ラベル貼り、流通、およびその他の手順を実行する能力。複数の製品および製品候補のサプライチェーン、および関税やその他の貿易制限に関連するリスクを管理するRegeneronの能力。 Regeneron の製品 (オタルメニなど) および Regeneron の製品候補の患者への投与に起因する安全性の問題。これには、臨床試験における Regeneron の製品および Regeneron の製品候補の使用に関連した重篤な合併症または副作用が含まれます。 Regeneron の製品および Regeneron の製品候補の開発または商品化を継続する Regeneron の能力を遅延または制限する可能性がある規制当局および行政当局による決定。患者のプライバシーに関連するものを含む、Regeneron の製品、研究および臨床プログラム、ビジネスに影響を与える継続的な規制上の義務と監督。民間支払者の医療および保険プログラム、健康維持組織、薬局福利厚生管理会社、およびメディケアやメディケイドなどの政府プログラムを含む、第三者支払者およびその他の第三者からのリジェネロン製品に対する償還または自己負担援助の利用可能性と範囲。かかる支払者およびその他の第三者による補償範囲および償還の決定、ならびにかかる支払者およびその他の第三者によって採用された新しいポリシーおよび手順。薬価規制と要件、および Regeneron の価格戦略の変更。医療業界に影響を与える法律、規制、政策のその他の変更。 Regeneron の製品および Regeneron の製品候補よりも優れている、またはコスト効率が高い可能性がある競合製品および製品候補 (バイオシミラー製品を含む)。 Regeneron および/またはその協力者またはライセンシーによって実施された研究開発プログラムの結果が他の研究で再現される可能性、および/または製品候補の臨床試験、治療用途、または規制当局の承認への前進につながる可能性がある程度。予期せぬ出費。製品の開発、生産、販売にかかるコスト。 Regeneron がその財務予測またはガイダンスのいずれかを達成する能力、およびそれらの予測またはガイダンスの基礎となる前提条件の変更。 Regeneron とサノフィおよびバイエル (または該当する場合はそれぞれの関連会社) との契約を含む、ライセンス、コラボレーション、または供給契約がキャンセルまたは終了される可能性。公衆衛生の発生、伝染病、またはパンデミックが Regeneron のビジネスに及ぼす影響。当社および/またはその事業に関連する訴訟およびその他の手続きおよび政府の調査に関連するリスク (米国司法省およびマサチューセッツ州連邦検事局が開始または参加した係属中の民事訴訟を含む)、他者の知的財産に関連するリスク、およびこれに関連する係属中または将来の訴訟 (EYLEA® (アフリベルセプト) に関連する特許訴訟およびその他の関連訴訟を含むがこれらに限定されない)注入）、そのような訴訟手続きや調査の最終的な結果、および前述のいずれかが Regeneron の事業、見通し、経営成績、および財務状況に与える可能性のある影響。これらおよびその他の重大なリスクのより完全な説明は、2025 年 12 月 31 日終了年度のフォーム 10-K を含む、米国証券取引委員会への Regeneron の提出書類に記載されています。将来の見通しに関する記述は、経営陣の現在の信念と判断に基づいて作成されており、読者は、Regeneron が行う将来の見通しに関する記述に依存しないよう警告されます。 Regeneron は、新しい情報、将来の出来事、その他の結果によるものであるかどうかにかかわらず、財務予測やガイダンスを含むがこれらに限定されない、将来の見通しに関する記述を (公的またはその他で) 更新する義務を負いません。
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出典: Regeneron Pharmaceuticals, Inc.
出典: HealthDay
Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha) FDA 承認履歴
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投稿しました : 2026-04-24 09:12
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