FDA acordă aprobare accelerată pentru terapia genetică Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha) pentru pierderea genetică a auzului

Urmăriți Drugslib pe

FDA acordă aprobare accelerată pentru terapia genetică Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha) pentru pierderea genetică a auzului

TARRYTOWN, N.Y., 23 aprilie 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NAS) a anunțat astăzi Administrația Dr.: REGNS.DA (FDA) a acordat aprobarea accelerată pentru Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha), prima terapie genică și a doua nouă entitate moleculară aprobată în cadrul programului National Priority Voucher al comisarului FDA. Otarmeni este o terapie genetică bazată pe vectori virali adeno-asociați, indicată pentru tratamentul pacienților pediatrici și adulți cu hipoacuzie neurosenzorială severă până la profundă și profundă (orice frecvență > 90 decibeli nivel de auz [dB HL]) asociată cu variante bialelice confirmate molecular din gena OTOF, conservate în aceeași funcție a celulei părului, implant și nici anterior în aceeași funcție a celulei părului. Otarmeni, cunoscută anterior ca DB-OTO, este prima și singura terapie genetică in vivo pentru pierderea auzului asociată cu OTOF și va fi pusă la dispoziție de către Regeneron gratuit în SUA.

  • Aprobarea în pierderea auzului asociată cu OTOF de la sever până la profund și profund se bazează pe rezultatele esențiale demonstrate ale participanților la atingerea 80% ale participanților sau a depășirii CHORD. nivelul de auz a îndeplinit obiectivul principal și cu o urmărire mai lungă, 42% au atins un auz normal, care a inclus șoapte.
  • Primul exemplu aprobat de FDA de terapie genetică pentru a restabili o funcție neurosenzorială la niveluri normale
  • Otarmeni este prima medicină genetică aprobată de Regeneron, prezentând o abordare medicală nouă, cu o abordare nesatisfăcătoare a afecțiunilor medicale neîndeplinite.

    Otarmeni a primit aprobare accelerată pe baza îmbunătățirii sensibilității auzului prin audiometrie ton pur mediu (PTA) în săptămâna 24. Aprobarea continuă pentru această indicație poate fi condiționată de verificarea și descrierea beneficiului clinic în partea de confirmare a studiului clinic CHORD. Otarmeni nu este recomandat la pacienții la care imagistica preoperatorie demonstrează că accesul la urechea internă nu este fezabil, inclusiv la cei cu pneumatizare anormală a mastoidului sau variații anatomice semnificative clinic ale urechii medii și ale urechii interne. „Aprobarea Otarmeni de la FDA semnalează o nouă eră în tratamentul formelor genetice de pierdere a auzului, unde restabilirea este posibilă,” a spus el. Shearer, M.D., Ph.D., otolaringolog în departamentul de Otolaringologie și Îmbunătățirea comunicării de la Spitalul de Copii din Boston, profesor asociat de Otolaringologie-Chirurgie a capului și gâtului la Harvard Medical School și un investigator al studiului CHORD. "În cadrul studiului pivot, terapia genică unică a demonstrat răspunsuri rapide, semnificative și consecvente la auz, majoritatea copiilor obținând îmbunătățiri remarcabile ale auzului. Am văzut direct participantul meu la încercare răspunzând la vocea mamei lor, dansând pe muzică și interacționând cu lumea, iar aceste momente sunt acum posibile pentru mai mulți copii născuți cu această formă specifică de pierdere." salt și este reprezentativ pentru abordările lui Regeneron de a împinge în mod continuu granițele științei în beneficiul umanității”, a declarat George D. Yancopoulos, M.D., Ph.D., co-președinte al Consiliului, președinte și director științific al Regeneron. "Această descoperire fără precedent în terapia genică s-a dovedit deja a schimba viața pentru mulți dintre copiii din studiul nostru clinic și pentru familiile lor. Suntem onorați să fim în poziția de a fi prima companie care oferă vreodată un astfel de avans al terapiei genetice gratuit celor din SUA și servește la evidențierea credinței noastre că industria biofarmaceutică poate fi o forță autentică în lume."

    Pierderea auzului legată de OTOF este o afecțiune extrem de rară, care afectează aproximativ 50 de nou-născuți pe an în SUA. Deși toate structurile din ureche sunt intacte, variantele din gena OTOF provoacă lipsa unei proteine ​​funcționale otoferlină, care este critică pentru comunicarea dintre celulele senzoriale ale urechii interne și urechea auditivă. Din punct de vedere istoric, pierderea auzului legată de OTOF genetic a fost considerată permanentă și gestionată cu utilizarea dispozitivelor pe tot parcursul vieții. În timp ce aceste dispozitive pot amplifica sunetul pentru a îmbunătăți auzul pentru persoanele cu o gamă de pierderi de auz, ele nu restabilesc în prezent întregul spectru de sunet.

    „Conexiunea și comunicarea sunt în centrul modului în care trăim lumea – indiferent dacă aceasta se întâmplă prin ascultare și limbaj vorbit, limbajul semnelor, utilizarea tehnologiei sau o combinație de abordări”, a spus Janet Director executiv al Hands & VoiceG. "Familiile merită acces la informații echilibrate și la o gamă de opțiuni atunci când navighează în pierderea auzului genetic. Pe măsură ce apar noi tratamente și inovații, familiile pot evalua opțiunile disponibile și pot alege abordarea cea mai potrivită pentru circumstanțele lor unice."

    Aprobarea FDA se bazează pe rezultatele studiului pivot CHORD, în care 20 de participanți (cu vârste cuprinse între 10 luni și 16 ani) au primit o singură doză de Otarmeni prin perfuzie intracohleară, fie unilateral (într-o ureche; n=10) fie bilateral (în ambele urechi; n=10). Printre participanții la studiu, rezultatele eficacității au constatat:

  • 80% (16 din 20) au experimentat îmbunătățiri ale auzului pe evaluările audiometriei cu ton pur la un prag de ≤70 dB HL la 24 de săptămâni, realizând obiectivul principal al studiului; un participant suplimentar a atins acest prag până în săptămâna 48. Acest prag corespunde unui standard clinic care permite auzul natural și, de obicei, nu necesită implantare cohleară.
  • 70% (14 din 20) au demonstrat un răspuns auditiv al trunchiului cerebral (ABR) la ≤90 decibeli la ≤90 decibeli, la sfârșitul săptămânii secundare, la 24 de secunde. ABR este o confirmare obiectivă a funcției auzului, măsurată prin înregistrarea semnalelor electrice ale trunchiului cerebral ca răspuns la sunet.
  • Pentru cei urmăriți până la 48 de săptămâni, toți respondenții anteriori au menținut un răspuns la terapie și 42% dintre toți participanții (5 din 12) au atins un auz normal care a inclus șoaptele (≤ HL>2> (≤ HL>2> d). reacțiile adverse (≥5%) la populația de siguranță a CHORD (n=24) asociate cu Otarmeni includ otita medie, vărsături, greață, amețeli, durere de procedură, tulburări de mers și nistagmus. Procedura chirurgicala de administrare a Otarmeni foloseste o abordare asemanatoare implantului cohlear si permite utilizarea la sugarii mici. Otarmeni trebuie administrat de un chirurg cu experiență în chirurgia intracohleară și instruit în procesul de administrare Otarmeni și trebuie administrat numai folosind trusa de administrare furnizată pentru utilizare cu Otarmeni.

    Regeneron va oferi Otarmeni gratuit persoanelor eligibile clinic din S.U.A. Acest lucru poate să nu reflecte neapărat costurile din buzunar pentru administrarea acestei terapii gratuite, care ar fi în afara controlului Regeneron; persoanele ar trebui să se consulte cu furnizorul lor de asistență medicală și/sau furnizorul de asigurări. Pentru mai multe informații despre acces, contactați programul de asistență pentru pacienți OnPath with Otarmeni™ al Regeneron la 1-866-500-GENE (1-866-500-4363).

    Otarmeni a primit denumiri de Terapie Avansată de Medicament Orfan, Boală Pediatrică Rară, Fast Track și Medicină Regenerativă de la FDA. Agenția Europeană pentru Medicamente a acordat, de asemenea, denumirea de medicament orfan. Trimiterile de reglementare sunt planificate pe piețe suplimentare.

    Despre Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha)Otarmeni este o terapie genetică pe bază de vector virus asociat adeno-asociat, indicată pentru tratamentul anumitor pacienți copii și adulți cu hipoacuzie neurosenzorială severă până la profundă și profundă cauzată de variante ale genei OTOF care produc nefuncționare a proteinei oto. Tratamentul este conceput pentru a restabili auzul durabil, fiziologic persoanelor fizice, prin livrarea unei copii de lucru a genei OTOF printr-un virus modificat, nepatogen, care este administrat printr-o perfuzie în cohlee sub anestezie generală (similar cu procedura utilizată pentru implantarea cohleară). În această terapie genică, gena OTOF nou introdusă se află sub controlul unui promotor Myo15 specific celulei, care are scopul de a restricționa expresia numai la celulele părului care exprimă în mod normal proteina otoferlină.

    Despre studiul CHORDStudiul CHORD este o fază de înregistrare în curs de desfășurare, de fază de înregistrare, pentru a evalua siguranța și tolerabilitatea 1/2. eficacitatea lui Otarmeni la sugari, copii și adolescenți cu pierdere a auzului asociată cu OTOF. În prezent, studiul înrolează copii (cu vârsta mai mică de 18 ani) din site-uri din S.U.A., Regatul Unit, Spania, Germania și Japonia.

    CHORD este condus în două părți. În cohorta inițială de creștere a dozei (Partea A), participanții primesc o singură perfuzie intracohleară de Otarmeni într-o ureche. În cohorta de expansiune (Partea B), participanții primesc Otarmeni în ambele urechi la doza selectată din Partea A.

    Îmbunătățirile auzului au fost evaluate de PTA și ABR. PTA este măsurarea standard de aur a sensibilității auzului și este măsurată prin răspunsuri comportamentale la sunet (de exemplu, întoarcerea capului către sunet) care este emis la diferite niveluri de intensitate și măsurat în dB. ABR coroborează aceste răspunsuri comportamentale, servind ca o confirmare obiectivă a funcției auditive și este măsurată prin înregistrarea răspunsurilor electrice ale trunchiului cerebral la sunetul emis la diferite niveluri de intensitate măsurate în dB. La momentul inițial, toți participanții aveau pierdere profundă a auzului (PTA comportamentală) și niciun răspuns electrofiziologic (ABR) la nivelurile maxime ale sunetului.

    INFORMATII IMPORTANTE DE SIGURANTA

    Care sunt cele mai importante informatii de stiut despre Otarmeni?

    Înainte de a primi Otarmeni:

  • se recomandă să primiți vaccinări adecvate vârstei, cu cel puțin 1 lună înainte de prima doză de corticosteroizi și cu cel puțin 1 lună după ultima doză de corticosteroizi.
  • consultați-vă cu medicul dumneavoastră și cu chirurgul cu privire la starea de vaccinare împotriva bărbaților cu risc de apariție a eariti. intervenție chirurgicală.
  • trebuie verificată starea de sarcină (dacă sunteți activă sexual și puteți rămâne gravidă).

    • Următoarele reacții adverse grave pot să apară la intervenția chirurgicală necesară pentru administrarea Otarmeni:

  • Vertij, zgomot în ureche(e), tulburări cerebrale, tulburări cerebrale sau parțial fluide faciale meningită, infecție a plăgii, infecție gravă a osului din spatele urechii (mastoidită), amorțeală în jurul urechii, colectare de sânge sau lichid la locul chirurgical și inflamație a urechii interne.

    • Cele mai frecvente reacții adverse care pot apărea la Otarmeni includ infecția urechii medii, vărsături, greață, amețeli, durere de procedură, tulburări de mers și mișcări involuntare rapide ale ochilor.

    Alte reacții adverse semnificative din punct de vedere clinic, fiecare aparând la 1 persoană în studiul clinic, au inclus tulburarea temporară a echilibrului, separarea anormală a rănilor și otoacupările.

    Deoarece cantități mici de Otarmeni pot fi prezente în lichidele/deșeurile corporale, orice materiale care ar putea fi contaminate trebuie puse într-o pungă sigilabilă și aruncată la gunoiul obișnuit în primele două săptămâni după administrarea Otarmeni. Practicați igiena adecvată a mâinilor, cum ar fi spălarea mâinilor, atunci când intrați în contact direct cu fluidele corporale/deșeurile.

    Discutați cu furnizorul de asistență medicală pentru sfaturi medicale sau orice întrebări despre efectele secundare. Sunteți încurajat să raportați FDA efectele secundare negative ale medicamentelor eliberate pe bază de rețetă. Vizitați www.fda.gov/medwatch sau sunați la 1-800-FDA-1088. De asemenea, puteți raporta reacțiile adverse către Regeneron Pharmaceuticals la 1-866-500-GENE (1-866-500-4363).

    Despre RegeneronRegeneron (NASDAQ: REGN) este o companie lider în biotehnologie care inventează, dezvoltă și comercializează medicamente care transformă viața pentru persoanele cu boli grave. Fondată și condusă de medici-oameni de știință, capacitatea noastră unică de a traduce în mod repetat și consecvent știința în medicină a condus la numeroase tratamente aprobate și produse candidate în dezvoltare, dintre care majoritatea au fost produse de casă în laboratoarele noastre. Medicamentele și conducta noastră sunt concepute pentru a ajuta pacienții cu boli oculare, boli alergice și inflamatorii, cancer, boli cardiovasculare și metabolice, boli neurologice, afecțiuni hematologice, boli infecțioase și boli rare.

    Regeneron depășește limitele descoperirilor științifice și accelerează dezvoltarea medicamentelor utilizând tehnologiile noastre proprietare, cum ar fi VelociSuite®, care produce antibodies optimizate și noi clase de antibodies specifice umane. anticorpi. Modelăm următoarea frontieră a medicinei cu informații bazate pe date de la Regeneron Genetics Center® și platforme de pionierat de medicină genetică, permițându-ne să identificăm ținte inovatoare și abordări complementare pentru a trata sau vindeca potențial boli.

    Pentru mai multe informații, vă rugăm să vizitați www.Regeneron.com sau să urmăriți Regeneron pe LinkedIn, Instagram, Facebook sau X.

    Declarații prospective și utilizare a mijloacelor digitaleAcest comunicat de presă include declarații prospective care implică riscuri și incertitudini legate de evenimente viitoare și performanța viitoare a Regeneron, Inc. și evenimentul „Regeneron”, Inc. și produsele farmaceutice reale („Regeneron”, Inc. și produsele farmaceutice). rezultatele pot diferi semnificativ de aceste declarații prospective. Cuvinte precum „anticipa”, „așteaptă”, „intenționează”, „planifică”, „crede”, „căută”, „estima”, variații ale unor astfel de cuvinte și expresii similare sunt destinate să identifice astfel de declarații prospective, deși nu toate declarațiile prospective conțin aceste cuvinte de identificare. Aceste declarații privesc, iar aceste riscuri și incertitudini includ, printre altele, natura, momentul și posibilul succes și aplicațiile terapeutice ale produselor comercializate sau comercializate în alt mod de către Regeneron și/sau colaboratorii sau licențiații săi (colectiv, „Produsele Regeneron”) și candidații de produse dezvoltate de Regeneron și/sau colaboratorii sau licențiații săi (colectiv, programele și cercetările „Candidate”) acum în curs de desfășurare sau planificată, incluzând, fără limitare, Otarmeni™ (lunsotogene parvec-cwha), o terapie genetică pe bază de vector virus asociat adeno-asociat pentru tratamentul pacienților copii și adulți cu hipoacuzie neurosenzorială severă până la profundă; dacă și în ce măsură beneficiul clinic al lui Otarmeni va fi verificat în studiul clinic de confirmare la care se face referire în acest comunicat de presă și orice impact al celor de mai sus asupra aprobării de reglementare a Otarmeni discutat în acest comunicat de presă sau în orice altă aprobare potențială de reglementare; incertitudinea utilizării, acceptării pe piață și/sau succesului comercial al Produselor Regeneron (cum ar fi Otarmeni) și Candidaților Produsului Regeneron și impactul studiilor (fie efectuate de Regeneron sau de alții și fie că sunt mandatate sau voluntare), inclusiv studiile discutate sau la care se face referire în acest comunicat de presă, cu privire la oricare dintre cele de mai sus; probabilitatea, momentul și domeniul de aplicare a unei posibile aprobări de reglementare și lansare comercială a Candidaților de produse Regeneron și a noilor indicații pentru produsele Regeneron; capacitatea colaboratorilor, licențiaților, furnizorilor sau altor terți Regeneron (după caz) de a efectua fabricarea, umplerea, finisarea, ambalarea, etichetarea, distribuția și alte etape legate de Produsele Regeneron și Candidații de Produse Regeneron; capacitatea Regeneron de a gestiona lanțurile de aprovizionare pentru mai multe produse și produse candidate și riscurile asociate cu tarifele și alte restricții comerciale; probleme de siguranță care rezultă din administrarea Produselor Regeneron (cum ar fi Otarmeni) și Candidaților Produs Regeneron la pacienți, inclusiv complicații grave sau efecte secundare în legătură cu utilizarea Produselor Regeneron și a Candidaților Produs Regeneron în studiile clinice; determinări ale autorităților guvernamentale de reglementare și administrative care pot întârzia sau restricționa capacitatea Regeneron de a continua să dezvolte sau să comercializeze Produsele Regeneron și Candidații Regeneron; obligațiile de reglementare în curs și supravegherea care afectează produsele Regeneron, programele de cercetare și clinice și afacerile, inclusiv cele legate de confidențialitatea pacientului; disponibilitatea și amploarea asistenței de rambursare sau coplătire pentru Produsele Regeneron de la plătitori terți și alte terțe părți, inclusiv programele de asistență medicală și de asigurare a plătitorilor privați, organizațiile de întreținere a sănătății, companiile de gestionare a beneficiilor pentru farmacii și programele guvernamentale, cum ar fi Medicare și Medicaid; determinările privind acoperirea și rambursarea de către acești plătitori și alte terțe părți și noile politici și proceduri adoptate de acești plătitori și alte terțe părți; modificări ale reglementărilor și cerințelor privind prețurile medicamentelor și ale strategiei Regeneron de prețuri; alte modificări ale legilor, reglementărilor și politicilor care afectează industria sănătății; produse concurente și produse candidate (inclusiv produse biosimilare) care pot fi superioare sau mai rentabile decât produsele Regeneron și produsele candidate Regeneron; măsura în care rezultatele din programele de cercetare și dezvoltare desfășurate de Regeneron și/sau colaboratorii sau licențiații săi pot fi replicate în alte studii și/sau pot conduce la avansarea produselor candidate la studii clinice, aplicații terapeutice sau aprobare de reglementare; cheltuieli neprevăzute; costurile de dezvoltare, producere și vânzare a produselor; capacitatea Regeneron de a îndeplini oricare dintre proiecțiile sau îndrumările sale financiare și modificările ipotezelor care stau la baza acestor proiecții sau îndrumări; potențialul ca orice licență, colaborare sau acord de furnizare, inclusiv acordurile Regeneron cu Sanofi și Bayer (sau companiile afiliate ale acestora, după caz), să fie anulate sau reziliate; impactul focarelor de sănătate publică, epidemilor sau pandemiilor asupra afacerii lui Regeneron; și riscurile asociate cu litigiile și alte proceduri și investigații guvernamentale referitoare la Companie și/sau operațiunile acesteia (inclusiv procedurile civile în curs inițiate sau la care s-au alăturat Departamentul de Justiție al SUA și Biroul Procuraturii SUA pentru Districtul Massachusetts), riscurile asociate cu proprietatea intelectuală a altor părți și litigiile pendinte sau viitoare legate de acestea (inclusiv alte litigii legate de acestea, fără a se limita la acestea (inclusiv alte litigii legate de brevete). EYLEA® (aflibercept) Injection), rezultatul final al oricăror astfel de proceduri și investigații și impactul pe care oricare dintre cele de mai sus îl poate avea asupra afacerii, perspectivelor, rezultatelor operaționale și situației financiare ale Regeneron. O descriere mai completă a acestor riscuri și a altor riscuri semnificative poate fi găsită în dosarele Regeneron la Comisia pentru Valori Mobiliare și Burse din SUA, inclusiv Formularul 10-K pentru anul încheiat la 31 decembrie 2025. Orice declarații prospective sunt făcute pe baza convingerilor și a raționamentului actual al conducerii, iar cititorul este avertizat să nu facă declarații de Regeneron. Regeneron nu își asumă nicio obligație de a actualiza (public sau în alt mod) nicio declarație prospectivă, incluzând, fără limitare, orice proiecție financiară sau îndrumare, fie ca urmare a unor noi informații, evenimente viitoare sau altfel.

    Regeneron își folosește site-ul media și relațiile cu investitorii și rețelele de socializare pentru a publica informații importante despre Companie, inclusiv informații care pot fi considerate importante pentru investitori. Informațiile financiare și de altă natură despre Regeneron sunt postate în mod obișnuit și sunt accesibile pe site-ul web al Regeneron cu mass-media și relații cu investitorii (https://investor.regeneron.com) și pe pagina sa LinkedIn (https://www.linkedin.com/company/regeneron-pharmaceuticals).

    Sursa: Regeneron Pharmaceuticals, Inc.

    Sursa: HealthDay

    Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha) Istoricul aprobării FDA

    Mai multe resurse de știri

  • Alerte de medicamente FDA Medwatch
  • Daily MedNews
  • Știri pentru profesioniștii din domeniul sănătății
  • New Drug App
  • New Drug App Aplicații
  • Lipsa de medicamente
  • Rezultatele studiilor clinice
  • Aprobari de medicamente generice
  • Drugs.com Podcast
    • Indiferent de subiectul dvs. de interes, abonați-vă la buletinele noastre informative pentru a primi tot ce este mai bun de la Drugs.com în căsuța dvs. de e-mail.

    Postat : 2026-04-24 09:12

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare