FDA выдало ускоренное одобрение генной терапии Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha) для лечения генетической потери слуха
FDA выдало ускоренное одобрение генной терапии Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha)
ТЭРРИТАУН, штат Нью-Йорк, 23 апреля 2026 г. (GLOBE NEWSWIRE) -- Компания Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: REGN) объявила сегодня о пищевых продуктах США и Управление по лекарственным средствам (FDA) предоставило ускоренное одобрение Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha), первого генного препарата и второго нового молекулярного препарата, одобренного в рамках программы национальных приоритетных ваучеров комиссара FDA. Otarmeni — это генная терапия на основе аденоассоциированного вирусного вектора, показанная для лечения детей и взрослых пациентов с нейросенсорной тугоухостью от тяжелой до глубокой степени (любая частота >90 децибел уровня слуха [дБ HL]), связанной с молекулярно подтвержденными биаллельными вариантами гена OTOF, сохраненной функцией внешних волосковых клеток и отсутствием предшествующего кохлеарного имплантата в том же ухе. Otarmeni, ранее известная как DB-OTO, является первой и единственной генной терапией in vivo для потери слуха, связанной с OTOF, и будет доступна компанией Regeneron бесплатно в США.
Отармени было предоставлено ускоренное одобрение на основании улучшения слуховой чувствительности по данным средней аудиометрии чистых тонов (PTA) на 24 неделе. Продолжение одобрения этого показания может зависеть от проверки и описания клинической пользы в подтверждающей части клинического исследования CHORD. Отармени не рекомендуется пациентам, у которых предоперационная визуализация показывает, что доступ к внутреннему уху невозможен, в том числе пациентам с аномальной пневматизацией сосцевидного отростка или клинически значимыми анатомическими изменениями среднего и внутреннего уха. «Одобрение FDA препарата Отармени сигнализирует о новой эре в лечении генетических форм тугоухости, когда теперь возможно восстановление естественного слуха в режиме 24/7», — сказал А. Элиот Ширер, доктор медицинских наук, доктор философии. отоларинголог в отделении отоларингологии и улучшения коммуникации Бостонской детской больницы, доцент кафедры отоларингологии-хирургии головы и шеи в Гарвардской медицинской школе и исследователь CHORD. "В ключевом исследовании однократная генная терапия продемонстрировала быструю, значимую и последовательную реакцию слуха, при этом большинство детей достигли значительного улучшения слуха. Я воочию был свидетелем того, как мой участник исследования реагировал на голос своей матери, танцевал под музыку и взаимодействовал с миром, и теперь эти моменты возможны для большего количества детей, рожденных с этой специфической формой потери слуха".
"Отармени - это огромный научный скачок и является представителем подходов Regeneron к постоянному расширению границ науки на благо человечества", - сказал он. Джордж Д. Янкопулос, доктор медицинских наук, сопредседатель совета директоров, президент и главный научный сотрудник Regeneron. "Этот беспрецедентный прорыв в генной терапии уже изменил жизнь многих детей, участвовавших в наших клинических испытаниях, и их семей. Для нас большая честь быть первой компанией, когда-либо предложившей такое достижение генной терапии бесплатно жителям США, и это подтверждает нашу веру в то, что биофармацевтическая промышленность может стать настоящей силой добра в мире".
Потеря слуха, связанная с OTOF, является ультраредким заболеванием, от которого ежегодно страдают около 50 новорожденных в США. Хотя все структуры внутри уха не повреждены, варианты гена OTOF вызывают отсутствие функционального белка отоферлина, который имеет решающее значение для связи между сенсорными клетками внутреннего уха и слуховым нервом. Исторически генетическая потеря слуха, связанная с OTOF, считалась постоянной и лечилась с помощью пожизненного использования устройств. Хотя эти устройства могут усиливать звук для улучшения слуха у людей с той или иной степенью потери слуха, в настоящее время они не восстанавливают весь спектр звука.
«Связь и общение лежат в основе того, как мы воспринимаем мир – происходит ли это посредством прослушивания и устной речи, языка жестов, использования технологий или комбинации подходов», – сказала Джанет Дежорж, исполнительный директор Hands & Voices. "Семьи заслуживают доступа к сбалансированной информации и ряду вариантов решения проблемы генетической потери слуха. По мере появления новых методов лечения и инноваций семьи могут оценить доступные варианты и выбрать подход, наиболее подходящий для их уникальных обстоятельств".
Одобрение FDA основано на результатах базового исследования CHORD, в котором 20 участников (в возрасте от 10 месяцев до 16 лет) получили однократную дозу Отармени посредством внутриулитковой инфузии либо односторонне (в одно ухо; n=10), либо двусторонне (в оба уха; n=10). Результаты эффективности среди участников исследования показали:
Наиболее распространенные побочные реакции (≥5%) в группе безопасности CHORD (n = 24) связанные с Отармени, включают средний отит, рвоту, тошноту, головокружение, боль во время процедур, нарушение походки и нистагм. Хирургическая процедура введения Отармени использует подход, аналогичный кохлеарной имплантации, и позволяет использовать его у детей раннего возраста. Отармени должен назначать хирург, имеющий опыт интракохлеарной хирургии и обученный процессу введения Отармени, и его следует вводить только с использованием прилагаемого набора для введения для использования с Отармени.
Regeneron будет бесплатно предоставлять Otarmeni клинически подходящим лицам в США. Это не обязательно отражает наличные расходы на введение этой бесплатной терапии, которая будет находиться вне контроля Regeneron; людям следует проконсультироваться со своим поставщиком медицинских услуг и/или страховой компанией. Для получения дополнительной информации о доступе свяжитесь с программой поддержки пациентов Regeneron OnPath и Otarmeni™ по телефону 1-866-500-GENE (1-866-500-4363).
Отармени получил от FDA статус «орфанный препарат», «редкое детское заболевание», «ускоренный режим» и «передовая терапия регенеративной медицины». Европейское агентство по лекарственным средствам также присвоило препарату статус орфанного препарата. Подача нормативных документов планируется на дополнительных рынках.
О Отармени (lunsotogene parvec-cwha)Отармени представляет собой генную терапию на основе аденоассоциированного вирусного вектора, показанную для лечения некоторых детей и взрослых пациентов с тяжелой и глубокой сенсоневральной тугоухостью, вызванной вариантами гена OTOF, которые продуцируют нефункционирующий белок отоферлин. Лечение предназначено для восстановления прочного, физиологического слуха у людей путем доставки рабочей копии гена OTOF с помощью модифицированного непатогенного вируса, который доставляется посредством инфузии в улитку под общей анестезией (аналогично процедуре, используемой для кохлеарной имплантации). В этой генной терапии недавно введенный ген OTOF находится под контролем запатентованного клеточно-специфического промотора Myo15, который предназначен для ограничения экспрессии только волосковых клеток, которые обычно экспрессируют белок отоферлин.
Об исследовании CHORDИсследование CHORD представляет собой продолжающееся регистрационное многоцентровое открытое исследование фазы 1/2 для оценки безопасности, переносимости и эффективности препарата Отармени у младенцев, детей и подростков с Потеря слуха, связанная с OTOF. В настоящее время в исследование принимают участие дети (<18 лет) в центрах США, Великобритании, Испании, Германии и Японии.
CHORD проводится в двух частях. В когорте с начальным увеличением дозы (Часть А) участники получают однократную внутриулитковую инфузию Отармени в одно ухо. В расширенной когорте (Часть B) участники получали Отармени в оба уха в дозе, выбранной из Части А.
Улучшение слуха оценивалось по показателям PTA и ABR. PTA является золотым стандартом измерения слуховой чувствительности и измеряется посредством поведенческих реакций на звук (например, поворот головы в сторону звука), который издается с разными уровнями интенсивности и измеряется в дБ. ABR подтверждает эти поведенческие реакции, служа объективным подтверждением функции слуха, и измеряется путем записи электрических реакций ствола мозга на звук, издаваемый с различными уровнями интенсивности, измеряемыми в дБ. Исходно у всех участников была глубокая потеря слуха (поведенческая ПТА) и отсутствие электрофизиологических реакций (ABR) при максимальных уровнях звука.
ВАЖНАЯ ИНФОРМАЦИЯ ПО БЕЗОПАСНОСТИ
Какую самую важную информацию следует знать об Отармени?
Перед приемом Отармени:
Следующие серьезные побочные эффекты могут возникнуть при хирургическом вмешательстве, необходимом для введения Отармени:
К наиболее частым побочным эффектам, которые могут возникнуть при приеме Отармени, относятся инфекция среднего уха, рвота, тошнота, головокружение, процедурная боль, нарушение ходьбы и быстрые непроизвольные движения глаз.
Другие клинически значимые побочные эффекты, каждый из которых возник у 1 человека в клиническом исследовании, включали временное нарушение равновесия, аномальную отоакустическую эмиссию и отделение раны.
Поскольку небольшие количества Отармени могут присутствовать в биологических жидкостях/отходах организма, любые материалы, которые могут быть загрязнены, следует поместить в закрывающийся пакет и выбросить в обычный мусор в течение первых двух недель после применения Отармени. Соблюдайте надлежащую гигиену рук, например мыть руки, при прямом контакте с биологическими жидкостями/отходами.
Обратитесь к своему врачу за медицинской помощью или по любым вопросам о побочных эффектах. Вам рекомендуется сообщать в FDA о негативных побочных эффектах отпускаемых по рецепту лекарств. Посетите сайт www.fda.gov/medwatch или позвоните по телефону 1-800-FDA-1088. Вы также можете сообщить о побочных эффектах в компанию Regeneron Pharmaceuticals по телефону 1-866-500-GENE (1-866-500-4363).
О RegeneronRegeneron (NASDAQ: REGN) — ведущая биотехнологическая компания, которая изобретает, разрабатывает и коммерциализирует лекарства, изменяющие жизнь людей с серьезными заболеваниями. Наша уникальная способность многократно и последовательно воплощать науку в медицину, основанная и возглавляемая учеными-медиками, привела к разработке множества одобренных методов лечения и потенциальных продуктов, большинство из которых были выращены в наших лабораториях. Наши лекарства и разработка предназначены для помощи пациентам с глазными заболеваниями, аллергическими и воспалительными заболеваниями, раком, сердечно-сосудистыми и метаболическими заболеваниями, неврологическими заболеваниями, гематологическими заболеваниями, инфекционными заболеваниями и редкими заболеваниями.
Regeneron расширяет границы научных открытий и ускоряет разработку лекарств с использованием наших запатентованных технологий, таких как VelociSuite®, которая производит оптимизированные полностью человеческие антитела и новые классы биспецифических антител. Мы формируем новый рубеж медицины с помощью данных Центра генетики Regeneron® и новаторских платформ генетической медицины, которые позволяют нам определять инновационные цели и дополнительные подходы к потенциальному лечению или лечению заболеваний.
Для получения дополнительной информации посетите сайт www.Regeneron.com или подпишитесь на Regeneron в LinkedIn, Instagram, Facebook или X.
Прогнозные заявления и использование цифровых медиаНастоящий пресс-релиз включает прогнозные заявления, которые связаны с рисками и неопределенностями, связанными с будущими событиями и будущей деятельностью Regeneron Pharmaceuticals, Inc. («Regeneron» или «Компания»), а фактические события или результаты могут существенно отличаться от них. прогнозные заявления. Такие слова, как «ожидать», «ожидать», «намереваться», «планировать», «полагать», «искать», «оценивать», вариации таких слов и подобные выражения, предназначены для обозначения таких прогнозных заявлений, хотя не все прогнозные заявления содержат эти идентифицирующие слова. Эти заявления касаются, и эти риски и неопределенности включают, среди прочего, характер, сроки, возможный успех и терапевтическое применение продуктов, продаваемых или иным образом коммерциализированных компанией Regeneron и/или ее сотрудниками или лицензиатами (совместно именуемых «Продукты Regeneron»), а также потенциальных продуктов, разрабатываемых Regeneron и/или ее сотрудниками или лицензиатами (совместно именуемых «Продукты-кандидаты Regeneron»), а также исследовательских и клинических программ, которые в настоящее время реализуются или планируются, включая, помимо прочего, Otarmeni™ (lunsotogene parvec-cwha), генная терапия на основе вектора аденоассоциированного вируса для лечения педиатрических и взрослых пациентов с тяжелой и глубокой сенсоневральной тугоухостью; будет ли и в какой степени клиническая польза препарата Отармени проверена в подтверждающем клиническом исследовании, упомянутом в настоящем пресс-релизе, и какое влияние вышеизложенное на одобрение препарата Отармени регулирующими органами, обсуждаемое в этом пресс-релизе, или любое другое потенциальное одобрение регулирующего органа; неопределенность использования, принятия рынком и/или коммерческого успеха продуктов Regeneron (таких как Otarmeni) и продуктов-кандидатов Regeneron, а также влияние исследований (проводимых Regeneron или другими организациями, санкционированных или добровольных), включая исследования, обсуждаемые или упомянутые в настоящем пресс-релизе, на любое из вышеизложенного; вероятность, сроки и объем возможного одобрения регулирующих органов и коммерческого запуска продуктов-кандидатов Regeneron и новых показаний для продуктов Regeneron; способность сотрудников Regeneron, лицензиатов, поставщиков или других третьих лиц (в зависимости от обстоятельств) выполнять производство, фасовку, отделку, упаковку, маркировку, распространение и другие этапы, связанные с продуктами Regeneron и продуктами-кандидатами Regeneron; способность Regeneron управлять цепочками поставок для нескольких продуктов и кандидатов на продукты, а также рисками, связанными с тарифами и другими торговыми ограничениями; проблемы безопасности, возникающие в результате применения продуктов Regeneron (таких как Отармени) и продуктов-кандидатов Regeneron у пациентов, включая серьезные осложнения или побочные эффекты в связи с использованием продуктов Regeneron и продуктов-кандидатов Regeneron в клинических исследованиях; решения регулирующих и административных государственных органов, которые могут задержать или ограничить способность Regeneron продолжать разработку или коммерциализацию продуктов Regeneron и продуктов-кандидатов Regeneron; текущие нормативные обязательства и надзор, влияющие на продукцию Regeneron, исследовательские и клинические программы, а также бизнес, в том числе связанные с конфиденциальностью пациентов; доступность и объем возмещения или доплаты за Продукты Regeneron от сторонних плательщиков и других третьих лиц, включая частные программы здравоохранения и страхования, организации по поддержанию здоровья, компании по управлению аптечными льготами и государственные программы, такие как Medicare и Medicaid; определения покрытия и возмещения, принятые такими плательщиками и другими третьими сторонами, а также новые политики и процедуры, принятые такими плательщиками и другими третьими сторонами; изменения в правилах и требованиях к ценообразованию на лекарства, а также в ценовой стратегии Regeneron; другие изменения в законах, правилах и политике, влияющие на отрасль здравоохранения; конкурирующие продукты и продукты-кандидаты (включая биоподобные продукты), которые могут превосходить или быть более экономически эффективными, чем продукты Regeneron и продукты-кандидаты Regeneron; степень, в которой результаты программ исследований и разработок, проводимых Regeneron и/или ее сотрудниками или лицензиатами, могут быть воспроизведены в других исследованиях и/или привести к продвижению потенциальных продуктов к клиническим испытаниям, терапевтическому применению или одобрению регулирующих органов; непредвиденные расходы; затраты на разработку, производство и продажу продукции; способность Regeneron соответствовать любым из своих финансовых прогнозов или указаний, а также изменений в предположениях, лежащих в основе этих прогнозов или указаний; возможность аннулирования или прекращения действия любого соглашения о лицензии, сотрудничестве или поставке, включая соглашения Regeneron с Sanofi и Bayer (или их соответствующими дочерними компаниями, в зависимости от обстоятельств); влияние вспышек, эпидемий или пандемий в области общественного здравоохранения на бизнес Regeneron; и риски, связанные с судебными и другими разбирательствами и государственными расследованиями, касающимися Компании и/или ее деятельности (включая незавершенные гражданские разбирательства, инициированные или к которым присоединились Министерство юстиции США и прокуратура США по округу Массачусетс), риски, связанные с интеллектуальной собственностью других сторон, а также текущие или будущие судебные разбирательства, связанные с ней (включая, помимо прочего, патентные судебные разбирательства и другие связанные разбирательства, связанные с инъекцией EYLEA® (афлиберцепт), конечный результат любые такие разбирательства и расследования, а также влияние любого из вышеперечисленных событий на бизнес, перспективы, результаты деятельности и финансовое состояние Regeneron. Более полное описание этих и других существенных рисков можно найти в документах Regeneron, поданных в Комиссию по ценным бумагам и биржам США, включая форму 10-K за год, закончившийся 31 декабря 2025 года. Любые прогнозные заявления сделаны на основе текущих убеждений и суждений руководства, и читатель предупреждается, что не следует полагаться на какие-либо прогнозные заявления, сделанные Regeneron. Regeneron не берет на себя никаких обязательств по обновлению (публично или иным образом) каких-либо прогнозных заявлений, включая, помимо прочего, любые финансовые прогнозы или рекомендации, будь то в результате новой информации, будущих событий или иным образом.
Regeneron использует свой веб-сайт по связям со СМИ и инвесторами, а также социальные сети для публикации важной информации о Компании, включая информацию, которая может считаться существенной для инвесторов. Финансовая и другая информация о Regeneron регулярно публикуется и доступна на веб-сайте Regeneron по связям со СМИ и инвесторами (https://investor.regeneron.com) и на его странице LinkedIn (https://www.linkedin.com/company/regeneron-pharmaceuticals).
Источник: Regeneron Pharmaceuticals, Inc.
Источник: HealthDay
Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha) История одобрения FDA
Дополнительные новостные ресурсы
Подпишитесь на нашу рассылку новостей
Какова бы ни была тема, которая вас интересует, подпишитесь на нашу рассылку, чтобы получать все самое лучшее от Drugs.com на свой почтовый ящик.
Опубликовано : 2026-04-24 09:12
Читать далее
- Еще больше производителей лекарств присоединяются к TrumpRx
- Нервно-стимуляционная терапия может облегчить боль и усталость при фибромиалгии
- Исследование предупреждает, что запасы крови «универсального донора» опасно низкие
- Ученые тестируют новые способы восстановления суставов, поврежденных артритом
- EBC: Имплантаты с полиуретановым покрытием для реконструкции молочной железы снижают риск осложнений
- Метилфенидат не связан с риском неаффективного психоза при СДВГ
Отказ от ответственности
Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.
Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.
Популярные ключевые слова
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions