منحة FDA المتسارعة للموافقة على Vanrafia (Atrasentan) لتقليل البروتينات في اعتلال الكلية IgA الأولي

اتبع Drugslib على

منح FDA الموافقة المتسارعة على Vanrafia (Atrasentan) لتقليل البروتينات في اعتلال الكلية IgA الأولي

Basel ، 3 أبريل 2025 - Novartis اليوم عن إدارة الطعام والدواء (FDA) منحت موافقة على المساحات و Atrasan مضادات مستقبلات البطانة A (ETA) ، للحد من بروتينية في البالغين الذين يعانون من الجلوبيولين المناعي الأولي A اعتلال الكلية (Igan) لخطر تطور المرض السريع. يتم تعريف هذا عمومًا على أنه نسبة البول إلى كاتينين (UPCR) ≥1.5 جم/G1. Vanrafia هو معالجة عن طريق الفم مرة واحدة يوميًا وغير سترويد يمكن إضافتها على الرعاية الداعمة ، بما في ذلك مثبط نظام الرينين الأنجيوتنسين (RAS) مع أو بدون مثبط مشترك للجلوكوز الصوديوم -2 (SGLT2) 1،2.

تم منح Vanrafia موافقة متسارعة بناءً على تحليل مؤقت محدد مسبقًا لدراسة مرحلة المحاذاة المرحلة الثالثة التي تقيس تقليل البروتينات في 36 أسبوعًا مقارنةً بالعلاج الوهمي. لم يتم إثبات ما إذا كان Vanrafia يبطئ انخفاض وظيفة الكلى في المرضى الذين يعانون من Igan. قد تكون الموافقة المستمرة على الفانافيا تتوقف على التحقق من الفائدة السريرية من دراسة مرحلة المرحلة الثالثة المستمرة التي تقييم ما إذا كان الفانرافيا يبطئ تطور المرض على النحو المقاس من خلال معدل الترشيح الكبيبي المقدر (EGFR) تراجع في الأسبوع 1361. قال ريتشارد لافاييت ، دكتوراه في الطب ، وأستاذ الطب في مركز الدراسات ، وأستاذ الطب ، وأستاذ الطب ، وأستاذ الطب ، وأستاذ الطب ، وأستاذ الطب ، وأستاذ الطب ، وأستاذ الطب ، وأستاذ الطب ، وأستاذ الطب ، وأستاذ الطب ، وأستاذ الطب ، وأستاذ الطب ، وأستاذ الطب ، وأستاذ الطب ، وأستاذ الطب ، وأستاذ الطب ، وأستاذ الطب ، وأستاذ الطب ، وأستاذ الطب ، وأستاذ الطب ، وأستاذ الطب ، وأستاذ الطب ، وأستاذ الطب ، وأستاذ الطب ، وأستاذ الطب ، وأستاذ الطب ، وأستاذ الطب ، وأستاذ الطب ، وأستاذ الطب ، وأستاذ الطب ، وأستاذ الطب ، وأستاذ الطب ، وأستاذ الطب ، وأستاذ الطب ، وأستاذ الطب ، وأستاذ الطب ، وأستاذ الطب ، وأستاذ الطب ، وأستاذ الطب ، وأستاذ الطب ، وأستاذ الطب ، وأستاذ الطب ، وأستاذ الطب ، وأستاذ الطب ، إن اعتلال الكلية IGA ، اعتلال Nephropathy ، الذي يقدم خيارًا جديدًا يمكن دمجه بسلاسة في خطة العلاج الحالية ، مع عدم وجود متطلبات REMS ". "Vanrafia هو مضادات مستقبلات ETA الانتقائية التي تقلل بفعالية من بروتينية ، وهي عامل خطر رئيسي في Igan. إن اتخاذ إجراء مبكر وحاسم أمر بالغ الأهمية للمساعدة في تحسين النتائج لهؤلاء المرضى الذين يتقدمون في كثير من الأحيان نحو الفشل الكلوي."

Igan هو مرض تدريجي ونادر في الكلى يهاجم فيه الجهاز المناعي الكلى ، مما يسبب في كثير من الأحيان التهاب الكبيبي وبروتينية 10. مع وجود ما يقرب من 13 من كل مليون شخص في الولايات المتحدة التي تم تشخيصها سنويًا ، فهي واحدة من أكثر أمراض الكلى المناعة الذاتية شيوعًا ، ورحلة كل شخص فريدة من نوعها 11،12. ما يصل إلى 50 ٪ من مرضى Igan الذين يعانون من بروتينية مستمرة تقدم إلى الفشل الكلوي في غضون 10 إلى 20 سنة من التشخيص ، وغالبا ما يتطلبون غسيل الكلى و/أو زرع الكلى 3-10 ، والاستجابة للعلاج يمكن أن Vary2،13. يمكن أن تساعد العلاجات الفعالة والمستهدفة مع آليات عمل مختلفة الأطباء على اختيار الأنسب للعلاج للمرضى 12.

"تم تشخيص ابني مع اعتلال الكلية IgA قبل فترة طويلة من وجود أي أدوية معتمدة لعلاج هذه الحالة ، وبالتالي فإن توافر خيارات العلاج المتعددة أمر لا يصدق لهذا المجتمع". "إن الموافقة على Vanrafia توسع مشهد العلاج وتوسيع فرصة لتصميم الرعاية في مرض يمكن أن يؤثر على كل مريض بشكل مختلف."

الموافقة على البيانات في دراسة محاذاة المرحلة الثالثة المستمرة ، فإن المرضى الذين يتلقون الفانافيا بالاشتراك مع مثبط RAS حققوا انخفاضًا في البروتينات ذات معنى سريريًا وذات دلالة إحصائية بنسبة 36.1 ٪ (P <0.0001) مقارنةً بالعلاج الوهمي ، مع نتائج في وقت مبكر من الأسبوع 6 والمستدامة في الأسبوع 361،2،14. كان تأثير Vanrafia على UPCR متسقًا عبر المجموعات الفرعية ، بما في ذلك خصائص العمر والجنس والعرق ومرض الأساس ، مثل مستويات EGFR وبروتينية ، في الفوجة الدراسية الرئيسية. شوهد تأثير علاج مماثل لفانرافيا في مجموعة إضافية من المرضى الذين عولجوا مع كل من مثبط RAS ومثبط SGLT2 (37.4 ٪ انخفاض في UPCR مقابل وهمي) 1.

أظهرت دراسة المحاذاة أن Vanrafia لديها ملف تعريف أمان مواتية متسقة مع البيانات التي تم الإبلاغ عنها مسبقًا. الأحداث السلبية التي تم الإبلاغ عنها في ≥2 ٪ من المرضى الذين عولجوا بفانرافيا ، وبشكل متكرر أكثر من الدواء الوهمي ، تشمل الوذمة المحيطية ، فقر الدم ، وارتفاع الكبد ترانساميناز 1. نظرًا لأن بعض مضادات مستقبلات البطانة تسببت في ارتفاعات من الأمينيترات ، وتسمم الكبد ، وفشل الكبد ، يجب أن يحصل الأطباء على اختبار إنزيم الكبد قبل بدء الفانافيا وخلال العلاج عند الإشارة سريريًا. قد يسبب Vanrafia عيوب خلقية خطيرة. لا يتطلب Vanrafia برنامج REMS.

تحويل الرعاية في مرض الكلى "نحن فخورون بتوسيع مشهد العلاج في اعتلال الكلية IgA مع موافقة FDA اليوم المتسارعة من الفانرافيا. Igan هي حالة غير متجانسة وتتطلب الأمر بشكل جيد من أجل الدعم من هذا القبيل ، ويقدم في أي مرض ، ويقدم في أي مرض ، ويتقدم في أي مرض ، ويقدم الداعمة من أجل ذلك. بولتو ، الرئيس ، الولايات المتحدة ، نوفارتيس. "بناءً على إرثنا الطويل الأمد في أمراض الكلى ، نواصل نمو قدراتنا بسرعة في هذا المجال. كل إطلاق يمكّننا من الوصول إلى المرضى الذين يعانون من أنسب خيار العلاج وأنسب وعدنا بتحويل رعاية مرض الكلى. (C3G) في مارس 2025 والموافقة المتسارعة في Igan في أغسطس 202415. تتم دراسة Fabhalta أيضًا في مجموعة واسعة من أمراض الكلى النادرة ، بما في ذلك متلازمة انحلال الدم غير المتجانسة (AHUS) ، و Lupus Nephrolitis (Lupus Nephritis). الدراسات مستمرة لتقييم ملامح السلامة والفعالية في هذه المؤشرات الاستقصائية ودعم التقديمات التنظيمية المحتملة. يوجد حاليًا في المرحلة الثالثة من الأجسام المضادة أحادية النسيلة التي تتم إدارتها تحت الجلد ، مع نتائج في عام 202616.

حول المحاذاة دراسة المحاذاة (NCT04573478) عبارة عن تجربة سريرية عالمية ومتعددة المراكز ومزدوجة التعمية والمرحلة الثانية التي تسيطر عليها المرحلة الثالثة تقارن بين فعالية وسلامة الفانافيا مقابل وهمي في المرضى الذين يعانون من Igan للخطر في الخسارة التدريجية في وظيفة الكلى .14. في المجموع ، تم اختيارهم بصورة عشوائية من 340 فردًا يعانون من Igan-IGAN ​​المنتشرة للخزعة مع بروتينية إجمالي خط الأساس ≥1 جم/يوم على الرغم من علاج مثبطات RAS المحسّن لتلقي فانرافيا عن طريق الفم (0.75 ملغ) أو وهمي لمدة 132 أسبوعًا تقريبًا. يستمر المرضى في تلقي جرعة مقلوبة ومستقرة من مثبط RAS كرعاية داعمة (ما لم يتمكنوا من تحمل علاج مثبط RAS) 1،2. كما تم تسجيل مجموعة إضافية من 64 مريضا الذين يتلقون مثبط SGLT2 لمدة 12 أسبوعًا على الأقل. نقطة النهاية الفعالة الأولية للتحليل المؤقت هي التغير في بروتينية ، وهي علامة على أضرار الكلى ، كما تم قياسها من قبل 24 ساعة من خط الأساس إلى 36 أسبوعًا 1.2،14. تشمل الأهداف الثانوية والاستكشاف تقييم التغير في وظيفة الكلى من خط الأساس إلى 136 أسبوعًا كما تم قياسه بواسطة EGFR ، بالإضافة إلى السلامة والتحمل 1.14.

Novartis في مرض الكلى البناء على حدوث تشيك 40 عامًا ، فإن Novartis في مهمة إلى عملية التنازل عن الكلى. تاريخيا ، كانت هذه الظروف لديها تمويل وأبحاث أقل بكثير ، مما أدى إلى أن مشهد علاج يركز إلى حد كبير على إدارة الأمراض التفاعلية أو النهائية ، وغالبًا ما يكون مع الأعباء البدنية والعاطفية والمالية كبيرة. يستهدف خط أنابيبنا أسباب المرض الكامنة ، بهدف حماية صحة الكلى وتأخيره أو منع غسيل الكلى و/أو الزرع. هدفنا هو مساعدة المرضى على العودة إلى الحياة المعيشية بشروطهم - سواء في العمل أو في المدرسة أو مع أحبائهم ، ومن خلال الشراكة مع المرضى والدعاة والأطباء وصانعي السياسات ، فإننا نهدف إلى زيادة الوعي ، وتسريع التشخيص والحصول على المرضى الرعاية المناسبة عاجلاً.

إخلاء المسئولية يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية بالمعنى المقدم من قانون إصلاح التقاضي في الولايات المتحدة لعام 1995. "مستمر" ، "للتقييم" ، "التقدمي" ، "الهدف" ، "الهدف" ، أو المصطلحات المماثلة ، أو عن طريق مناقشات صريحة أو ضمنية بشأن الموافقات التسويقية المحتملة ، أو المؤشرات الجديدة أو العلامات على Vanrafia (Atrasentan) ، أو فيما يتعلق بإيرادات المستقبل المحتملة من Vanrafia. يجب ألا تضع اعتمادًا لا مبرر له على هذه العبارات. تستند هذه البيانات التطلعية إلى معتقداتنا وتوقعاتنا الحالية فيما يتعلق بالأحداث المستقبلية ، وتخضع لمخاطر وشكوك معروفة وغير معروفة كبيرة. إذا كان واحد أو أكثر من هذه المخاطر أو عدم اليقين يتحقق ، أو إذا أثبتت الافتراضات الأساسية غير صحيحة ، فقد تختلف النتائج الفعلية ماديًا عن تلك المنصوص عليها في البيانات التطلعية. لا يمكن أن يكون هناك أي ضمان بأن Vanrafia سيتم تقديمه أو الموافقة عليه للبيع أو لأي مؤشرات إضافية أو وضع علامات في أي سوق ، أو في أي وقت معين. ولا يمكن أن يكون هناك أي ضمان بأن Vanrafia سيكون ناجحًا تجاريًا في المستقبل. على وجه الخصوص ، يمكن أن تتأثر توقعاتنا المتعلقة بـ Vanrafia ، من بين أمور أخرى ، أوجه عدم اليقين المتأصلة في البحث والتطوير ، بما في ذلك نتائج التجارب السريرية وتحليلها الإضافي للبيانات السريرية الموجودة ؛ الإجراءات التنظيمية أو التأخير أو التنظيم الحكومي بشكل عام ؛ الاتجاهات العالمية نحو احتواء تكلفة الرعاية الصحية ، بما في ذلك الحكومة والدافع والأسعار العامة العامة وسداد الضغوط ومتطلبات زيادة شفافية الأسعار ؛ قدرتنا على الحصول على أو الحفاظ على حماية الملكية الفكرية ؛ تفضيلات وصف خاصة للأطباء والمرضى ؛ الظروف السياسية والاقتصادية والتجارية العامة ، بما في ذلك آثار الجهود المبذولة للتخفيف من أمراض الوباء ؛ السلامة أو الجودة أو تكامل البيانات أو مشكلات التصنيع ؛ انتهاكات أمان البيانات المحتملة أو الفعلية للبيانات ، أو اضطرابات أنظمة تكنولوجيا المعلومات الخاصة بنا ، وغيرها من المخاطر والعوامل المشار إليها في النموذج الحالي لـ Novartis AG 20-F في الملف مع لجنة الأوراق المالية والبورصة الأمريكية. تقدم Novartis المعلومات في هذا البيان الصحفي اعتبارًا من هذا التاريخ ولا يتحمل أي التزام بتحديث أي بيانات تطلعية واردة في هذا البيان الصحفي نتيجة لمعلومات جديدة أو أحداث مستقبلية أو غير ذلك.

حول Novartis Novartis هي شركة أدوية مبتكرة. كل يوم ، نعمل على إعادة تخيل الطب لتحسين وتوسيع حياة الناس حتى يتم تمكين المرضى ومهنيي الرعاية الصحية والمجتمعات في مواجهة مرض خطير. تصل أدويةنا إلى ما يقرب من 300 مليون شخص في جميع أنحاء العالم.

reymagine medicine معنا: قم بزيارتنا على https://www.novartis.com وتواصل معنا على linkedIn facebook و x/twitter و Instagram

East Hanover ، NJ: Novartis Pharmaceuticals Corp ؛ أبريل 2025.

  • Heerspink HJL ، Jardine M ، Kohan DE ، et al. Atrasentan في المرضى الذين يعانون من اعتلال الكلية IgA. ن ENGL J Med. 2025 ؛ 392 (6): 544-554. doi: 10.1056/nejmoa2409415
  • Xie J ، Kiryluk K ، Wang W ، et al. التنبؤ بتقدم اعتلال الكلية IgA: درجة مخاطر التقدم السريرية الجديدة. PLOS واحد. 2012 ؛ 7 (6): E38904. doi: 10.1371/journal.pone.0038904
  • Rodrigues JC ، Haas M ، Reich HN. IgA اعتلال الكلية. Clin J Am Soc Nephrol. 2017 ؛ 12 (4): 677-686. doi: 10.2215/cjn.07420716
  • Pitcher D ، Braddon F ، Hendry B ، et al. نتائج طويلة الأجل في اعتلال الكلية IgA. Clin J Am Soc Nephrol. 2023 ؛ 18 (6): 727-738. doi: 10.2215/cjn.0000000000000135
  • Hastings MC ، Bursac Z ، Julian BA ، et al. العمر المتوقع للمرضى من جنوب شرق الولايات المتحدة مع اعتلال الكلية IgA. الكلى int rep. 2017 ؛ 3 (1): 99-104. تم النشر 2017 أغسطس. ملصق Th-Po615 المقدم في: Asn الكلى أسبوع 2023 ؛ 2-5 نوفمبر ، 2023 ؛ فيلادلفيا ، بنسلفانيا
  • Bobart SA ، Alexander MP ، Shawwa K ، et al. ارتباط microhematuria مع ارتفاع الخلل المتوسطة ، وفرط الخلل الداخلي ، ونقاط الهلال والنتائج الكلوية في الجلوبيولين المناعي A اعتلال الكلية. زرع الاتصال الهاتفي النيفرول. 2021 ؛ 36 (5): 840-847. doi: 10.1093/ndt/gfz267
  • Saha Mk et al. ملصق Th-Po1016 المقدم في: Asn الكلى أسبوع 2019 ؛ 5-10 نوفمبر 2019 ؛ واشنطن العاصمة
  • المعهد الوطني لمرض السكري وأمراض الجهاز الهضمي والكلى. IgA اعتلال الكلية. متاح من: https://www.niddk.nih.gov/health-information/kidney-disease/iga-nephropathy . تم الوصول إليه في مارس 2025.
  • Kwon CS ، Daniele P ، Forsythe A ، Ngai C. مراجعة الأدب المنهجي لعلم الأوبئة ، ونوعية الحياة المرتبطة بالصحة ، والعبء الاقتصادي للخلط المناعي في الاعتلال الكلي. J Health Econ نتائج الدقة. 2021 ؛ 8 (2): 36-45. doi: 10.36469/001C.26129
  • مرض الكلى: تحسين النتائج العالمية (KDIGO) 2021 المبدأ التوجيهي للممارسة السريرية لإدارة الأمراض الكبيبية. الكلى int. 2021 ؛ 100 (4): S1-S276. doi: 10.1016/j.kint.2021.05.021
  • Boyd JK ، Cheung CK ، Molyneux K ، Fehally J ، Barratt J. الكلى int. 2012 ؛ 81 (9): 833-843.
  • clinicaltrials.gov. NCT04573478. مرحلة 3 ، دراسة عشوائية ، مزدوجة التعمية ، التي تسيطر عليها وهمي من الأتراسنتان في المرضى الذين يعانون من اعتلال الكلية IgA المعرضين لخطر فقدان وظائف كلوي. متاح من https://clinicaltrials.gov/study/nct04573478 . تم الوصول إليه في مارس 2025.
  • معلومات وصف Fabhalta. East Hanover ، NJ: Novartis Pharmaceuticals Corp ؛ أغسطس 2024.
  • clinicaltrials.gov. دراسة BION-1301 لدى البالغين مع اعتلال الكلية IgA. المعرف NCT05852938. متاح على: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/nct0585852938. تم الوصول إليه في مارس 2025.

    • المصدر: Novartis

    نشر : 2025-04-04 12:00

    اقرأ أكثر

    إخلاء المسؤولية

    تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

    لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

    كلمات رئيسية شعبية