La FDA otorga la aprobación acelerada para Vanrafia (atrasentan) para la reducción de la proteinuria en la nefropatía primaria de IgA

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La FDA otorga la aprobación acelerada para Vanrafia (Atrasentan) para la reducción de la proteinuria en la nefropatía primaria de IgA

Basel, 3 de abril de 2025 - Novartis anunció hoy la administración de alimentos y medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado la aprobación acelerada de Vanrafia® (Attrasent), Atrotelent). Un antagonista del receptor (ETA), para la reducción de la proteinuria en adultos con inmunoglobulina A primaria Nefropatía (IGAN) en riesgo de progresión rápida de la enfermedad. Esto generalmente se define como una relación proteína a creatinina de orina (UPCR) ≥1.5 g/g1. Vanrafia es un tratamiento oral, no esteroideo, una vez al día, que se puede agregar a la atención de apoyo, incluido un inhibidor del sistema renina-angiotensina (RAS) con o sin un inhibidor de co-transportador-2 de sodio-glucosa (SGLT2 )1,2.

Vanrafia recibió la aprobación acelerada basada en un análisis provisional preespecificado del estudio de alineación de fase III que mide la reducción de la proteinuria a las 36 semanas en comparación con el placebo1. No se ha establecido si Vanrafia ralentiza la función renal disminuyendo en pacientes con IGAN. La aprobación continua de Vanrafia puede depender de la verificación del beneficio clínico del estudio de alineación de fase III en curso que evalúa si Vanrafia ralentiza la progresión de la enfermedad medida por la tasa de filtración glomerular estimada (EGFR) en la semana 1361. Los datos de EGFR se esperan en 2026 y están destinados a apoyar la aprobación tradicional de FDA. Nefropatía por IGA, que ofrece una nueva opción que puede integrarse perfectamente en su plan de tratamiento existente, sin requisitos de REMS ”, dijo Richard Lafayette, M.D., F.A.C.P., profesor de medicina, nefrología y director del Centro de Enfermedades Glomerulares del Centro Médico de la Universidad de Stanford, y Vanrafia Align Align Investigator y Direbitése. "Vanrafia es un antagonista selectivo del receptor ETA que reduce efectivamente la proteinuria, un factor de riesgo importante en IGAN. Tomar acciones tempranas y decisivas es fundamental para ayudar a mejorar los resultados de estos pacientes que a menudo progresan hacia insuficiencia renal".

Igan es una enfermedad renal progresiva y rara en la que el sistema inmune ataca los riñones, a menudo causando inflamación glomerular y proteinuria10. Con casi 13 de cada millón de personas en los Estados Unidos diagnosticadas por año, es una de las enfermedades renales autoinmunes más comunes, y el viaje de cada persona es único11,12. Hasta el 50% de los pacientes con IGAN con proteinuria persistente progresan a insuficiencia renal dentro de los 10 a 20 años de diagnóstico, a menudo requieren diálisis de mantenimiento y/o trasplante de riñón 3-10, y la respuesta al tratamiento puede variar12,13. Las terapias efectivas y dirigidas con diferentes mecanismos de acción pueden ayudar a los médicos a seleccionar el tratamiento más apropiado para los pacientes12.

"Mi hijo fue diagnosticado con nefropatía IgA mucho antes de que hubiera medicamentos aprobados para tratar esta condición, por lo que la disponibilidad de múltiples opciones de tratamiento es increíblemente significativa para esta comunidad", dijo Bonnie Schneider, director y cofundador, IgA Nephropatic Faundation. "La aprobación de Vanrafia amplía el paisaje del tratamiento y expande la oportunidad de adaptar la atención en una enfermedad que puede afectar a cada paciente de manera tan diferente".

Datos que respaldan la aprobación En el estudio de alineación de fase III en curso, los pacientes que reciben Vanrafia en combinación con un inhibidor de Ras lograron una reducción de proteinuria clínicamente significativa y estadísticamente significativa de 36.1% (P <0.0001) en comparación con el placebo, con resultados observados tan temprano como la semana 6 y sostenida durante la semana 361,2,14. El efecto de Vanrafia en UPCR fue consistente entre los subgrupos, incluidas las características de la enfermedad, sexo, raza y enfermedad basal, como los niveles de EGFR y proteinuria, en la cohorte principal del estudio1. Se observó un efecto de tratamiento similar de Vanrafia en un grupo adicional de pacientes tratados con un inhibidor de RAS y un inhibidor de SGLT2 (reducción del 37,4% en UPCR versus placebo) 1.

El estudio de alineación mostró que Vanrafia tiene un perfil de seguridad favorable consistente con datos informados previamente 1. Los eventos adversos informados en ≥2% de los pacientes tratados con Vanrafia, y con mayor frecuencia que el placebo, incluyen edema periférico, anemia y elevación de transaminasa hepática1. Debido a que algunos antagonistas del receptor de endotelina han causado elevaciones de aminotransferasas, hepatotoxicidad e insuficiencia hepática, los médicos deben obtener pruebas de enzimas hepáticas antes de iniciar Vanrafia y durante el tratamiento cuando está clínicamente indicado. Vanrafia puede causar graves defectos de nacimiento1. Vanrafia no requiere un programa REMS.

Transformación de atención en enfermedad renal “Estamos orgullosos de expandir el panorama de tratamiento en la nefropatía por IgA con la aprobación acelerada de la FDA de hoy en día de Vanrafia. IGAN es una condición heterogénea que requiere una condición de la población de los pacientes con mayor parte, y avanzamos con la población de la enfermedad de los pacientes. Bultó, presidente, EE. UU., Novartis. "Sobre la base de nuestro antiguo legado en la nefrología, continuamos aumentando rápidamente nuestras capacidades en este espacio. Cada lanzamiento nos permite llegar a pacientes de manera más efectiva con la opción de tratamiento más adecuada y cumplir con nuestra promesa de transformar el cuidado de la enfermedad renal". (C3G) en marzo de 2025 y la aprobación acelerada en IGAN en agosto de 202415. Fabhalta también se está estudiando en una amplia gama de enfermedades renales raras, incluida la síndrome urémica hemolítica atípica (AHUS), la glomerulononisefritis membranoprolifritis de complejo inmune (LNN). Los estudios están en curso para evaluar los perfiles de seguridad y eficacia en estas indicaciones de investigación y respaldar posibles presentaciones regulatorias. Un anticuerpo monoclonal anti-abril administrado por la investigación subcutáneamente, Zigakibart, se encuentra actualmente en el desarrollo de la fase III en IGAN, con los resultados esperados en 202616.

Acerca de la alineación El estudio Aline (NCT04573478) es un ensayo clínico global, aleatorizado, multicéntrico, doble ciego, controlado con placebo, ensayo clínico de fase III que compara la eficacia y la seguridad de Vanrafia versus placebo en pacientes con IGAN en riesgo de pérdida progresiva de la función ganagelina1,14. En total, 340 individuos con IGAN probado por biopsia con proteinuria total basal ≥1 g/día a pesar del tratamiento con inhibidor optimizado de Ras fueron aleatorizados para recibir una vez al día, Vanrafia oral (0,75 mg) o placebo durante aproximadamente 132 semanas 1,2. Los pacientes continúan recibiendo una dosis máxima tolerada y estable de un inhibidor de Ras como atención de apoyo (a menos que no puedan tolerar la terapia con inhibidores de Ras) 1,2. Un grupo adicional de 64 pacientes que recibieron un inhibidor de SGLT2 durante al menos 12 semanas también se inscribió 1,2. El punto final de eficacia primario para el análisis provisional es el cambio en la proteinuria, un marcador de daño renal, medido por UPCR de 24 horas desde el inicio hasta 36 semanas 1,2,14. Los objetivos secundarios y exploratorios incluyen la evaluación del cambio en la función renal desde el inicio hasta las 136 semanas medidas por EGFR, así como la seguridad y la tolerabilidad1,14.

Novartis en la enfermedad renal Construyendo en un legado de 40 años que comenzó en el trasplante, Novartis está en una misión a empoderamiento de las roturas y transformar la salud de Kidney, comenzando con las condiciones de Kidney, que comienzan con las necesidades significativas. Históricamente, estas condiciones han tenido considerablemente menos financiamiento e investigación, lo que lleva a un paisaje de tratamiento centrado en gran medida en el manejo de enfermedades reactivas o en etapa terminal, a menudo con cargas significativas físicas, emocionales y financieras. Nuestra tuberías se dirige a las causas subyacentes de la enfermedad, con el objetivo de proteger la salud renal y el retraso o prevenir la diálisis y/o el trasplante. Nuestro objetivo es ayudar a los pacientes a volver a vivir la vida en sus términos: ya sea en el trabajo, en la escuela o con sus seres queridos, y al asociarnos con pacientes, defensores, médicos y formuladores de políticas, nuestro objetivo es crear conciencia, acelerar el diagnóstico y obtener los pacientes la atención adecuada, antes.

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    • Fuente: Novartis

    Al corriente : 2025-04-04 12:00

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