La FDA accorde une approbation accélérée pour Vanrafia (Atrasentan) pour la réduction des protéinurie dans la néphropathie IgA primaire
FDA Grants l'approbation accélérée pour la vanrafia (atrasentan) pour la réduction de la protéinurie dans la néphropathie IGA primaire
Bâle, le 3 avril 2025 - Novartis a annoncé aujourd'hui la nourriture américaine de la nourriture et du médicament (FDA) et une approbation accélérée pour VanRafia® (ATRASENTAN), ACTÉLÉE ACCÉLÉS antagoniste des récepteurs de l'endothéline A (ETA), pour la réduction de la protéinurie chez les adultes atteints d'immunoglobuline primaire A néphropathie (IgAN) au risque de progression rapide de la maladie. Ceci est généralement défini comme un rapport protéine / créatinine urinaire (UPCR) ≥ 1,5 g / g1. Le vanrafia est un traitement oral une fois par jour, non stéroïdal qui peut être ajouté à des soins de soutien, y compris un inhibiteur du système rénine-angiotensine (RAS) avec ou sans un co-transporteur de sodium-glucose-2 (SGLT2 )1,2.
vanrafia a obtenu une approbation accélérée sur la base d'une analyse provisoire pré-spécifiée de l'étude d'alignement de phase III mesurant la réduction de la protéinurie à 36 semaines par rapport au placebo1. Il n'a pas été établi si le vanrafia ralentit la baisse de la fonction rénale chez les patients atteints d'IGAN. L'approbation continue de la vanrafia peut être subordonnée à la vérification des avantages cliniques de l'étude d'alignement de phase III en cours évaluant si le vanrafia ralentit la progression de la maladie tel que mesuré par le taux de filtration glomérulaire estimé (EGFR) à la semaine 1361. IGA Néphropathie, offrant une nouvelle option qui peut être intégrée de manière transparente dans leur plan de traitement existant, sans exigence REMS », a déclaré Richard Lafayette, M.D., F.A.C.P., professeur de médecine, néphrologie et directeur du Glomerular Disease Center du Stanford University Medical Center et Vanafia Align Study Investigator and Stering Comité. «Le vanrafia est un antagoniste sélectif des récepteurs de l'ETA qui réduit efficacement la protéinurie, un facteur de risque majeur dans l'IgAN. Prendre une action précoce et décisive est essentiel pour aider à améliorer les résultats de ces patients qui progressent trop souvent vers l'insuffisance rénale.»
Igan est une maladie rénale progressive et rare dans laquelle le système immunitaire attaque les reins, provoquant souvent une inflammation glomérulaire et une protéinurie10. Avec près de 13 personnes sur chaque million de personnes aux États-Unis diagnostiquées par an, c'est l'une des maladies rénales auto-immunes les plus courantes, et le voyage de chaque personne est unique de 11,12. Jusqu'à 50% des patients atteints d'IGAN atteints de protéinurie persistante progressent vers l'insuffisance rénale dans les 10 à 20 ans suivant le diagnostic, nécessitant souvent une dialyse d'entretien et / ou une transplantation rénale3-10, et la réponse au traitement peut varier 12,13. Des thérapies efficaces et ciblées avec différents mécanismes d'action peuvent aider les médecins à sélectionner le traitement le plus approprié pour les patients12.
«Mon fils a été diagnostiqué avec une néphropathie IgA avant de dire des médicaments pour traiter cette affection, donc la disponibilité de multiples options de traitement est incroyablement significative pour cette communauté», a déclaré Bonnie Schneider, directeur et cofondeur, Iga Nephropathy Foundation. «L'approbation de Vanrafia élargit le paysage de traitement et élargit la possibilité d'adapter les soins dans une maladie qui peut avoir un impact sur chaque patient si différemment.»
Données soutenant l'approbation Dans l'étude d'alignement de phase III en cours, les patients recevant Vanrafia en combinaison avec un inhibiteur de RAS ont atteint une réduction de la protéinurie cliniquement significative et statistiquement significative de 36,1% (p <0,0001) par rapport au placebo, avec des résultats observés dès la semaine 6 et soutenus pendant la semaine 361,2,14. L'effet de la vanrafia sur l'UPRC était cohérent entre les sous-groupes, notamment l'âge, le sexe, la race et les caractéristiques de la maladie de base, telles que les niveaux d'EGFR et de protéinurie, dans la principale étude Cohort1. Un effet de traitement similaire de la vanrafia a été observé dans un groupe supplémentaire de patients traités avec un inhibiteur du RAS et un inhibiteur de SGLT2 (réduction de 37,4% du UPCR vs placebo) 1.
L'étude Align a montré que la vanrafia a un profil de sécurité favorable conforme aux données précédemment rapportées. Les événements indésirables rapportés chez ≥ 2% des patients traités par vanrafia, et plus fréquemment que le placebo, comprennent l'œdème périphérique, l'anémie et l'élévation de la transaminase hépatique1. Étant donné que certains antagonistes des récepteurs de l'endothéline ont provoqué des élévations d'aminotransférases, d'hépatotoxicité et d'insuffisance hépatique, les cliniciens devraient obtenir des tests enzymatiques hépatiques avant de lancer Vanrafia et pendant le traitement lorsqu'ils sont cliniquement indiqués. Vanrafia peut provoquer de graves malformations congénitales1. Vanrafia ne nécessite pas de programme REMS.
Transformer les soins des maladies rénales «Nous sommes fiers d'étendre le paysage de traitement dans la néphropathie IgA avec l'approbation accélérée de la FDA d'aujourd'hui avec des mécanismes uniques. Victor Bultó, président, États-Unis, Novartis. “Building on our longstanding legacy in nephrology, we continue to rapidly grow our capabilities in this space. Each launch enables us to more effectively reach patients with the most suitable treatment option and deliver on our promise to transform kidney disease care.”
This is the third US approval received by Novartis for its kidney disease portfolio in the last year, with Fabhalta® having been granted FDA approval in C3 glomerulopathy (C3G) en mars 2025 et a accéléré l'approbation de l'IGAN en août 202415. Fabhalta est également à l'étude dans un large éventail de maladies rénales rares, notamment le syndrome urémique hémolytique atypique (ICUS), le complexe immunitaire de la glomérulonéphrite (IC-MPGN) et Lupus nephritis (LN). Des études sont en cours pour évaluer les profils de sécurité et d'efficacité dans ces indications d'investigation et de soutenir les soumissions réglementaires potentielles. Un anticorps monoclonal anti-déprilal administré par voie sous-cutanée, Zigakibart, est actuellement dans le développement de la phase III dans l'IGAN, avec des résultats attendus en 202616.
À propos de l'alignement L'étude Align (NCT04573478) est un essai clinique mondial, randomisé, multicentrique, en double aveugle et contrôlé par placebo comparant l'efficacité et l'innocuité de Vanrafia versus placebo chez les patients atteints d'IgAN au risque de perte progressive de la fonction rein1,14. Au total, 340 personnes atteintes d'IgAN prouvé par la biopsie avec une protéinurie totale de base ≥ 1 g / jour malgré un traitement inhibiteur de RAS optimisé ont été randomisées pour recevoir une vanrafia orale une fois par jour (0,75 mg) ou un placebo pendant environ 132 semaines1,2. Les patients continuent de recevoir une dose de tolérance au maximum et stable d'un inhibiteur de RAS comme soins de soutien (à moins qu'ils ne soient incapables de tolérer le traitement des inhibiteurs de RAS) 1,2. Un groupe supplémentaire de 64 patients recevant un inhibiteur de SGLT2 pendant au moins 12 semaines a également été inscrit à 1,2. Le critère d'évaluation de l'efficacité principale pour l'analyse intermédiaire est le changement de protéinurie, un marqueur des lésions rénales, mesurée par l'OPPR 24 heures de la ligne de base à 36 semaines 1,2,14. Les objectifs secondaires et exploratoires comprennent l'évaluation du changement de fonction rénale de la ligne de base à 136 semaines tel que mesuré par l'EGFR, ainsi que la sécurité et la tolérabilité1,14.
novartis dans la maladie rénale sur un héritage de 40 ans qui a commencé en transplantation, Novartis est en mission pour faire une percée et une transformation des soins de référence. Historiquement, ces conditions ont eu beaucoup moins de financement et de recherche, conduisant à un paysage de traitement largement axé sur la gestion des maladies réactives ou terminales, souvent avec des charges physiques, émotionnelles et financières importantes. Notre pipeline cible les causes sous-jacentes de la maladie, dans le but de protéger la santé rénale et de retarder ou de prévenir la dialyse et / ou la transplantation. Notre objectif est d'aider les patients à vivre la vie selon leurs termes, qu'ils soient au travail, à l'école ou avec des êtres chers, et en nous associant à des patients, des défenseurs, des cliniciens et des décideurs, nous visons à sensibiliser, à accélérer le diagnostic et à faire en sorte que les patients soient les bons soins, plus tôt.
Avis de non-responsabilité Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives au sens de la loi de 1995 aux États-Unis en matière de réforme du litige privé de 1995. «En cours», «pour évaluer», «progressiste», «objectif», «objectif», ou termes similaires, ou par des discussions expresses ou implicites concernant les approbations de marketing potentielles, les nouvelles indications ou l'étiquetage de Vanrafia (atrasentan), ou concernant les revenus futurs potentiels de Vanrafia. Vous ne devez pas s'appuyer indûment à ces déclarations. Ces déclarations prospectives sont basées sur nos croyances et attentes actuelles concernant les événements futurs et sont soumis à des risques et des incertitudes connues et inconnues importantes. Si un ou plusieurs de ces risques ou incertitudes se matérialisent ou si les hypothèses sous-jacentes se révèlent incorrectes, les résultats réels peuvent varier considérablement de ceux énoncés dans les déclarations prospectives. Il ne peut y avoir de garantie que Vanrafia sera soumise ou approuvée à la vente ou pour toute indication ou étiquetage supplémentaire sur n'importe quel marché, ou à un moment donné. Il ne peut pas non plus être garanti que Vanrafia réussira dans le commerce à l'avenir. En particulier, nos attentes concernant Vanrafia pourraient être affectées par, entre autres, par les incertitudes inhérentes à la recherche et au développement, y compris les résultats des essais cliniques et une analyse supplémentaire des données cliniques existantes; actions réglementaires ou retards ou réglementation gouvernementale en général; Les tendances mondiales vers la maîtrise des coûts des soins de santé, notamment le gouvernement, les payeurs et les prix du public et les pressions de remboursement et les exigences pour une transparence accrue des prix; notre capacité à obtenir ou à maintenir une protection de propriété intellectuelle propriétaire; les préférences de prescription particulières des médecins et des patients; Les conditions politiques, économiques et commerciales générales, y compris les effets et les efforts pour atténuer les maladies pandémiques; Problèmes de sécurité, de qualité, d'intégrité des données ou de fabrication; Les violations potentielles ou réelles de la sécurité des données et de la confidentialité des données, ou les perturbations de nos systèmes de technologie de l'information, et d'autres risques et facteurs mentionnés dans le formulaire actuel de Novartis AG 20-F auprès de la Securities and Exchange Commission américaine. Novartis fournit les informations dans ce communiqué de presse à cette date et n'engage aucune obligation de mettre à jour les déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de presse à la suite de nouvelles informations, événements futurs ou autrement.
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East Hanover, NJ: Novartis Pharmaceuticals Corp; Avril 2025.Source: Novartis
Publié : 2025-04-04 12:00
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