Hibah FDA Persetujuan percepatan untuk vanrafia (atrasentan) untuk pengurangan proteinuria dalam nefropati IgA primer

Ikuti Drugslib di

Hibah FDA Persetujuan percepatan untuk vanrafia (atrasentan) untuk pengurangan proteinuria dalam nefropati IgA primer

Basel, 3 April 2025 - Novartis hari ini mengumumkan Administrasi Makanan dan Obat -obatan (FDA) telah memberikan yang dipercepat untuk dipercepat untuk dipaksakan untuk Vancelerated FORTIS US (FDA) telah diberikan untuk dipercepat untuk dikerahkan oleh US Food and Drug. (ETA) Antagonis reseptor, untuk pengurangan proteinuria pada orang dewasa dengan imunoglobulin primer A nefropati (Igan) yang berisiko mengalami perkembangan penyakit yang cepat. Ini umumnya didefinisikan sebagai rasio protein-ke-kreatinin urin (UPCR) ≥1,5 g/g1. Vanrafia adalah pengobatan oral sekali sehari, non-steroid, yang dapat ditambahkan ke dalam perawatan suportif, termasuk inhibitor sistem renin-angiotensin (RAS) dengan atau tanpa inhibitor natrium-glukosa co-transporter-2 (SGLT2)

Vanrafia diberikan persetujuan yang dipercepat berdasarkan analisis sementara yang ditentukan sebelumnya dari studi align fase III yang mengukur pengurangan proteinuria pada 36 minggu dibandingkan dengan plasebo1. Belum ditetapkan apakah Vanrafia memperlambat penurunan fungsi ginjal pada pasien dengan IGAN. Persetujuan berkelanjutan Vanrafia mungkin bergantung pada verifikasi manfaat klinis dari studi align fase III yang sedang berlangsung yang mengevaluasi apakah vanrafia memperlambat perkembangan penyakit yang diukur dengan perkiraan tingkat filtrasi glomerulus (EGFR) yang ditolak pada minggu 1361. PERTAMA PERAWAT PRIDE

Igan adalah penyakit ginjal progresif dan langka di mana sistem kekebalan tubuh menyerang ginjal, sering menyebabkan peradangan glomerulus dan proteinuria10. Dengan hampir 13 dari setiap juta orang di AS yang didiagnosis per tahun, ini adalah salah satu penyakit ginjal autoimun yang paling umum, dan perjalanan setiap orang unik11,12. Hingga 50% pasien IGAN dengan proteinuria persisten berkembang menjadi gagal ginjal dalam waktu 10 hingga 20 tahun diagnosis, seringkali membutuhkan dialisis pemeliharaan dan/atau transplantasi ginjal3-10, dan respons terhadap pengobatan dapat beragam12,13. Terapi yang efektif dan bertarget dengan mekanisme tindakan yang berbeda dapat membantu dokter memilih pengobatan yang paling tepat untuk pasien12.

“Anak saya didiagnosis dengan Nefropati IgA jauh sebelum ada obat-obatan yang disetujui untuk mengobati kondisi ini, sehingga ketersediaan opsi perawatan berganda sangat berarti bagi komunitas ini,” kata Bonnie Schneider. “Persetujuan Vanrafia memperluas lanskap pengobatan dan memperluas kesempatan untuk menyesuaikan perawatan pada penyakit yang dapat berdampak pada setiap pasien dengan sangat berbeda.”

Data Pendukung Persetujuan Dalam studi Align Fase III yang sedang berlangsung, pasien yang menerima vanrafia dalam kombinasi dengan inhibitor RAS yang dicapai secara klinis bermakna dan secara statistik signifikan pengurangan proteinuria 36,1% (p <0,0001) dibandingkan dengan plasebo, dengan hasil yang dilihat pada awal minggu 6 dan berkelanjutan melalui minggu 361.2.2.2.2) Dibandingkan dengan plasebo, dengan hasil yang dilihat pada awal minggu 6 dan berkelanjutan melalui minggu 361.2.2.2.2. Efek vanrafia pada UPCR konsisten di seluruh subkelompok, termasuk usia, jenis kelamin, ras, dan karakteristik penyakit awal, seperti kadar EGFR dan proteinuria, dalam studi utama Cohort1. Efek pengobatan yang serupa dari vanrafia terlihat pada kelompok tambahan pasien yang diobati dengan inhibitor RAS dan inhibitor SGLT2 (pengurangan 37,4% pada UPCR vs plasebo) 1.

Studi Align menunjukkan bahwa Vanrafia memiliki profil keamanan yang menguntungkan yang konsisten dengan data yang dilaporkan sebelumnya1. Efek samping yang dilaporkan pada ≥2% pasien yang diobati dengan vanrafia, dan lebih sering daripada plasebo, termasuk edema perifer, anemia, dan peningkatan transaminase hati1. Karena beberapa antagonis reseptor endotelin telah menyebabkan peningkatan aminotransferase, hepatotoksisitas, dan gagal hati, dokter harus mendapatkan tes enzim hati sebelum memulai vanrafia dan selama pengobatan ketika diindikasikan secara klinis. Vanrafia dapat menyebabkan cacat kelahiran yang serius1. VanRafia tidak memerlukan program REMS.

Mengubah perawatan pada penyakit ginjal “Kami bangga memperluas lanskap pengobatan di IgA nefropati dengan FDA yang dipercepat persetujuan Vanrafia. Igan adalah kondisi yang heterogen untuk portofolio yang dibedakan dengan portofolio yang dibedakan dengan mekanisme yang unik, dan dengan portofolio yang dibedakan dengan mekanisme yang unik, dan dengan portofolio yang baik, dan dengan portofolio yang dibedakan, dan dengan portofolio, dan dengan portofolio yang dibedakan, dan dengan portofolio, dan dengan portofolio yang dibedakan dengan mekanisme yang unik, dan dengan portofolio, dan dengan portofolio, dan dengan portofolio yang dibedakan dengan mekanisme yang wajib, dan dengan portofolio, dan dengan mekanisme multi-paset yang dibedakan, dan dengan portofolio, dan dengan portofolio, dan dengan mekanisme multi-paset yang dibedakan, dan dengan portofolio, dan dengan portofolio yang dibedakan dengan mekanisme multi-paset, Bultó, Presiden, AS, Novartis. “Membangun warisan lama kami dalam nefrologi, kami terus menumbuhkan kemampuan kami dengan cepat di ruang ini. Setiap peluncuran memungkinkan kami untuk lebih efektif menjangkau pasien dengan pilihan perawatan yang paling cocok dan memenuhi janji kami untuk mengubah perawatan penyakit ginjal.”

Ini adalah persetujuan AS yang diterima oleh Novartis untuk portofolio penyakit ginjal di dalam portofolio pada tahun lalu, dengan Fabhal ketiga yang diberikan oleh Novartis untuk portofolio penyakit ginjal di tahun lalu, dengan Fabhal Fabhal. (C3G) Pada bulan Maret 2025 dan persetujuan yang dipercepat di Igan pada Agustus 202415. Fabhalta juga sedang dipelajari dalam berbagai penyakit ginjal langka, termasuk sindrom uremik hemolitik atipikal (AHUS), nonfritis l2proliferatif kompleks (icpgn) (icpgn) nonpgn (icpgn). Studi sedang berlangsung untuk mengevaluasi profil keamanan dan kemanjuran dalam indikasi investigasi ini dan mendukung potensi pengajuan peraturan. Antibodi monoklonal anti-April yang diberikan secara subkutan, zigakibart, saat ini dalam pengembangan fase III di IGAN, dengan hasil yang diharapkan pada 202616.

Tentang Align Studi Align (NCT04573478) adalah uji klinis global, acak, multisenter, double-blind, terkontrol plasebo III yang membandingkan kemanjuran dan keamanan vanrafia versus plasebo pada pasien dengan igan dengan risiko kehilangan fungsi progresif1.4. Secara total, 340 orang dengan IGAN yang terbukti biopsi dengan proteinuria total awal ≥1 g/hari meskipun pengobatan RAS inhibitor yang dioptimalkan diacak untuk menerima vanrafia oral sekali sehari, 0,75 mg) atau plasebo selama sekitar 132 minggu1,2. Pasien terus menerima dosis penghambat RAS yang ditoleransi secara maksimal dan stabil sebagai perawatan suportif (kecuali mereka tidak dapat mentolerir terapi inhibitor RAS) 1,2. Kelompok tambahan dari 64 pasien yang menerima inhibitor SGLT2 selama setidaknya 12 minggu juga terdaftar1,2. Titik akhir kemanjuran utama untuk analisis sementara adalah perubahan proteinuria, penanda kerusakan ginjal, yang diukur dengan uPCR 24 jam dari awal menjadi 36 minggu1,2,14. Secondary and exploratory objectives include evaluating the change in kidney function from baseline to 136 weeks as measured by eGFR, as well as safety and tolerability1,14.

Novartis in kidney disease Building on a 40-year legacy that began in transplant, Novartis is on a mission to empower breakthroughs and transform care in kidney health, starting with kidney conditions that have significant unmet need. Secara historis, kondisi ini memiliki pendanaan dan penelitian yang jauh lebih sedikit, yang mengarah ke lanskap pengobatan yang sebagian besar berfokus pada manajemen penyakit tahap reaktif atau akhir, seringkali dengan beban fisik, emosional, dan keuangan yang signifikan. Pipa kami menargetkan penyebab penyakit yang mendasari, dengan tujuan untuk melindungi kesehatan ginjal dan menunda atau mencegah dialisis dan/atau transplantasi. Tujuan kami adalah untuk membantu pasien kembali hidup dengan syarat -syarat mereka - apakah di tempat kerja, di sekolah, atau dengan orang yang dicintai, dan dengan bermitra dengan pasien, pendukung, dokter dan pembuat kebijakan, kami bertujuan untuk meningkatkan kesadaran, mempercepat diagnosis dan mendapatkan perawatan yang tepat, lebih cepat.

DisclaimerThis press release contains forward-looking statements within the meaning of the United States Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Forward-looking statements can generally be identified by words such as “potential,” “can,” “will,” “plan,” “may,” “could,” “expected,” “investigational,” “pipeline,” “launch,” “transformation,” “continue,” “continued,” “opportunity,” "Sedang Berlangsung," "Untuk Mengevaluasi," "Progresif," "AIM," "Tujuan," atau istilah serupa, atau dengan diskusi tersurat maupun tersirat mengenai persetujuan pemasaran potensial, indikasi baru atau pelabelan untuk Vanrafia (Atrasentan), atau mengenai pendapatan potensial di masa depan dari Vanrafia. Anda tidak boleh menempatkan ketergantungan yang tidak semestinya pada pernyataan ini. Pernyataan berwawasan ke depan seperti itu didasarkan pada keyakinan dan harapan kami saat ini mengenai peristiwa masa depan, dan tunduk pada risiko dan ketidakpastian yang diketahui dan tidak diketahui. Jika satu atau lebih dari risiko atau ketidakpastian ini terwujud, atau harus asumsi yang mendasari terbukti salah, hasil aktual dapat bervariasi secara materi dari yang ditetapkan dalam pernyataan berwawasan ke depan. Tidak ada jaminan bahwa VanRafia akan diserahkan atau disetujui untuk dijual atau untuk indikasi tambahan atau pelabelan di pasar mana pun, atau pada waktu tertentu. Juga tidak ada jaminan bahwa VanRafia akan berhasil secara komersial di masa depan. Secara khusus, harapan kami tentang Vanrafia dapat dipengaruhi oleh, antara lain, ketidakpastian yang melekat dalam penelitian dan pengembangan, termasuk hasil uji klinis dan analisis tambahan dari data klinis yang ada; tindakan peraturan atau penundaan atau peraturan pemerintah secara umum; Tren global menuju penahanan biaya perawatan kesehatan, termasuk tekanan penetapan harga publik, pembayar dan penetapan harga umum dan penggantian dan persyaratan untuk meningkatkan transparansi penetapan harga; kemampuan kami untuk mendapatkan atau memelihara perlindungan kekayaan intelektual eksklusif; preferensi resep khusus dokter dan pasien; kondisi politik, ekonomi dan bisnis umum, termasuk dampak dan upaya untuk mengurangi penyakit pandemi; Keselamatan, kualitas, integritas data atau masalah manufaktur; Potensi atau keamanan data aktual dan pelanggaran privasi data, atau gangguan sistem teknologi informasi kami, dan risiko serta faktor-faktor lain yang dirujuk dalam formulir 20-F Novartis AG saat ini dengan file dengan Komisi Sekuritas dan Bursa AS. Novartis memberikan informasi dalam siaran pers ini pada tanggal ini dan tidak melakukan kewajiban untuk memperbarui pernyataan berwawasan ke depan yang terkandung dalam siaran pers ini sebagai hasil dari informasi baru, acara mendatang atau lainnya.

tentang Novartis Novartis adalah perusahaan obat -obatan yang inovatif. Setiap hari, kami berupaya untuk menata ulang obat untuk meningkatkan dan memperluas kehidupan orang sehingga pasien, profesional kesehatan dan masyarakat diberdayakan dalam menghadapi penyakit serius. Obat -obatan kami mencapai hampir 300 juta orang di seluruh dunia.

Reimagine Medicine With Us: Kunjungi kami di https://www.novartis.com dan terhubung dengan kami di LinkedIn , facebook , x/twitter dan vanraf

  • Heerspink HJL, Jardine M, Kohan de, dkk. Atrasentan pada pasien dengan nefropati IgA. N Engl J Med. 2025; 392 (6): 544-554. doi: 10.1056/nejmoa2409415
  • Xie J, Kiryluk K, Wang W, dkk. Memprediksi perkembangan nefropati IgA: skor risiko perkembangan klinis baru. PLoS satu. 2012; 7 (6): E38904. doi: 10.1371/journal.pone.0038904
  • Rodrigues JC, Haas M, Reich HN. Nefropati IgA. Clin J Am Soc Nefrol. 2017; 12 (4): 677-686. doi: 10.2215/cjn.07420716
  • Pitcher D, Braddon F, Hendry B, dkk. Hasil jangka panjang dalam nefropati IgA. Clin J Am Soc Nefrol. 2023; 18 (6): 727-738. doi: 10.2215/cjn.0000000000000135
  • Hastings MC, Bursac Z, Julian BA, dkk. Harapan hidup untuk pasien dari Amerika Serikat bagian tenggara dengan nefropati IgA. Ginjal int rep. 2017; 3 (1): 99-104. Diterbitkan 2017 24 Agustus. DOI: 10.1016/j.ekir.2017.08.008
  • Sim JJ et al. Poster TH-PO615 dipresentasikan di: Asn Ginjal Minggu 2023; 2-5 November 2023; Philadelphia, Pa.
  • Bobart SA, MP Alexander, Shawwa K, dkk. Asosiasi mikrohematuria dengan hiperselularisasi mesangial, hiperseluler endokapiler, skor bulan sabit dan hasil ginjal pada nefropati imunoglobulin A. Transplantasi nefrol dial. 2021; 36 (5): 840-847. doi: 10.1093/ndt/gfz267
  • Saha mk et al. POSTER TH-PO1016 Dipresentasikan di: Asn Ginjal Minggu 2019; 5-10 November 2019; Washington, DC.
  • Institut Nasional Diabetes dan Penyakit Pencernaan dan Ginjal. Nefropati IgA. Tersedia dari: https://www.niddk.nih.gov/health-information/kidney-disease/iga-nephropathy . Diakses Maret 2025.
  • Kwon CS, Daniele P, Forsythe A, Ngai C. Tinjauan literatur sistematis epidemiologi, kualitas dampak hidup terkait kesehatan, dan beban ekonomi imunoglobulin A nefropati. J Hasil Econ Health Res. 2021; 8 (2): 36-45. doi: 10.36469/001c.26129
  • Penyakit ginjal: Meningkatkan hasil global (KDIGO) 2021 Pedoman Praktik Klinis untuk pengelolaan penyakit glomerulus. Int ginjal. 2021; 100 (4): S1-S276. doi: 10.1016/j.kint.2021.05.021
  • Boyd JK, Cheung CK, Molyneux K, Feehally J, Barratt J. Pembaruan tentang patogenesis dan pengobatan nefropati IgA. Int ginjal. 2012; 81 (9): 833-843.
  • Clinicaltrials.gov. NCT04573478. Sebuah studi fase 3, acak, double-blind, terkontrol plasebo dari atrasentan pada pasien dengan nefropati IgA yang berisiko kehilangan fungsi ginjal progresif. Tersedia dari https://clinicaltrials.gov/study/nct0457378 . Diakses Maret 2025.
  • Informasi resep Fabhalta. East Hanover, NJ: Novartis Pharmaceuticals Corp; Agustus 2024.
  • Clinicaltrials.gov. Sebuah studi bion-1301 pada orang dewasa dengan nefropati IgA. Identifier NCT05852938. Tersedia di: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/nct05859. Diakses Maret 2025.

    • Sumber: Novartis

    Diposting : 2025-04-04 12:00

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata kunci populer