Le sovvenzioni FDA hanno accelerato l'approvazione per la vanrafia (Atrasentan) per la riduzione della proteinuria nella nefropatia IGA primaria
FDA Grants Accelera ha accelerato l'approvazione per Vanrafia (Atrasentan) per la riduzione della proteinuria nella nefropatia IGA primaria
Basilea, 3 aprile 2025 - Novartis ha annunciato oggi la gestione del cibo e la droga degli Stati Uniti (FDA) ha concesso l'approvazione accelerata per la vanrafia (Atrasann, Atrasan, Atrastan, Atrastan, Attrasan, Attrasan, Atrastan, Atrastan, Attrasan, Atrastan, Atrastan, Atrastan, Atrastan, Atrastan, Atrastan, Auntann e ha annunciato oggi il cibo per il cibo (FDA). Un antagonista del recettore (ETA), per la riduzione della proteinuria negli adulti con immunoglobulina primaria di nefropatia (IgAN) a rischio di rapida progressione della malattia. Questo è generalmente definito come un rapporto proteina-cretinina (UPCR) ≥1,5 g/g1. La vanrafia è un trattamento orale una volta al giorno, non steroideo che può essere aggiunto a cure di supporto, incluso un inibitore del sistema di renina-angiotensina (RAS) con o senza un inibitore co-transporter-2 (SGLT2) di sodio-glucosio (SGLT2)
Vanrafia è stata concessa l'approvazione accelerata basata su un'analisi provvisoria prespecificata dello studio di allineamento di fase III che misura la riduzione della proteinuria a 36 settimane rispetto al placebo1. Non è stato stabilito se Vanrafia rallenta il calo della funzione renale nei pazienti con Igan. La continua approvazione della vanrafia può dipendere dalla verifica del beneficio clinico dallo studio di allineamento della fase III in corso che valuta se la vanrafia rallenta la progressione della malattia misurata dalla stima del tasso di filtrazione glomerulare stimato (EGFR) in calo della settimana. Nefropatia IGA, che offre una nuova opzione che può essere perfettamente integrata nel loro piano di trattamento esistente, senza requisiti REMS ”, ha affermato Richard Lafayette, M.D., F.A.C.P., professore di medicina, nefrologia e direttore del Centro di malattie glomerulari presso il Centro medico universitario di Stanford e in fase di studio di Allinefia e membro del comitato di sterzata. "La vanrafia è un antagonista del recettore ETA selettivo che riduce efficacemente la proteinuria, un importante fattore di rischio in Igan. L'azione precoce e decisiva è fondamentale per aiutare a migliorare i risultati per questi pazienti che troppo spesso progrediscono verso l'insufficienza renale."
Igan è una malattia renale progressiva e rara in cui il sistema immunitario attacca i reni, causando spesso infiammazione glomerulare e proteinuria10. Con quasi 13 su ogni milione di persone negli Stati Uniti diagnosticati all'anno, è una delle malattie renali autoimmuni più comuni e il viaggio di ogni persona è unico 11,12. Fino al 50% dei pazienti con IgAN con proteinuria persistente progredisce nell'insufficienza renale entro 10-20 anni dalla diagnosi, che richiede spesso dialisi di mantenimento e/o trapianto di reni3-10 e la risposta al trattamento può variare12,13. Terapie efficaci e mirate con diversi meccanismi d'azione possono aiutare i medici a selezionare il trattamento più appropriato per i pazienti12.
"A mio figlio è stata diagnosticata la nefropatia IGA molto prima che ci fossero medicinali approvati per il trattamento di questa condizione, quindi la disponibilità di più opzioni di trattamento è incredibilmente significativa per questa comunità", ha affermato Bonnie Schneider, direttore di Bonnie Schneider e co-mo-mo-mo-mo-moofunder. "L'approvazione di Vanrafia amplia il panorama del trattamento e espande l'opportunità di personalizzare la cura in una malattia che può avere un impatto su ciascun paziente in modo così diverso."
Data supporting approvalIn the ongoing Phase III ALIGN study, patients receiving Vanrafia in combination with a RAS inhibitor achieved clinically meaningful and statistically significant proteinuria reduction of 36.1% (P<0.0001) compared to placebo, with results seen as early as week 6 and sustained through week 361,2,14. L'effetto della vanrafia sull'UPCR era coerente tra i sottogruppi, tra cui età, sesso, razza e caratteristiche della malattia basale, come i livelli di EGFR e proteinuria, nella coorte di studio principale1. Un simile effetto terapeutico della vanrafia è stato osservato in un ulteriore gruppo di pazienti trattati con un inibitore di RAS e un inibitore SGLT2 (riduzione del 37,4% in UPCR vs. placebo) 1.
Lo studio di allineamento ha dimostrato che la vanrafia ha un profilo di sicurezza favorevole in linea con i dati precedentemente riportati1. Gli eventi avversi riportati in ≥2% dei pazienti trattati con vanrafia e più frequentemente rispetto al placebo, includono edema periferico, anemia ed elevazione della transaminasi epatica1. Poiché alcuni antagonisti del recettore dell'endotelina hanno causato aumenti di aminotransferasi, epatotossicità e insufficienza epatica, i medici dovrebbero ottenere test di enzimi epatici prima di iniziare la vanrafia e durante il trattamento quando indicato clinicamente. La vanrafia può causare gravi difetti alla nascita1. Vanrafia non richiede un programma REMS.
Transforming care in kidney disease“We are proud to expand the treatment landscape in IgA nephropathy with today’s FDA accelerated approval of Vanrafia. IgAN is a heterogenous condition that requires differentiated therapies with unique mechanisms of action, and with our multi-asset kidney disease portfolio, we are well positioned to support a broad patient population and advance care for this disease,” said Victor Bultó, Presidente, Stati Uniti, Novartis. "Basandoci sulla nostra eredità di lunga data in nefrologia, continuiamo a far crescere rapidamente le nostre capacità in questo spazio. Ogni lancio ci consente di raggiungere i pazienti più efficacemente con l'opzione di trattamento più adatta e mantenere la nostra promessa di trasformare la cura delle malattie renali."
questa è la terza approvazione degli Stati Uniti per Novartis per il suo portfolio per la malattia renale nell'ultimo anno, con Fablta® che è stato concesso in C3 GLOMETUPATI (C3G) nel marzo 2025 e l'approvazione accelerata a Igan nell'agosto 202415. Fabhalta viene anche studiata in una vasta gamma di rare malattie renali, tra cui la sindrome uremica emolitica atipica e la sindrome da lupus (LN). Sono in corso studi per valutare i profili di sicurezza ed efficacia in queste indicazioni investigative e supportare potenziali invii regolamentari. Un anticorpo monoclonale anti-aprile somministrato per sottocutanea, Zigakibart, è attualmente in fase di sviluppo di Fase III a Igan, con risultati previsti nel 202616.
Informazioni su align Lo studio di allineamento (NCT04573478) è un studio clinico di fase III globale, randomizzato, multicentrico, in doppio cieco, controllato con placebo, confrontando l'efficacia e la sicurezza della vanrafia rispetto al placebo nei pazienti con Igan a rischio di perdita progressiva di funzione renale1,14. In totale, 340 individui con igan comprovata dalla biopsia con proteinuria totale basale ≥1 g/giorno nonostante il trattamento con inibitore RAS ottimizzato sono stati randomizzati a ricevere vanrafia orali una volta al giorno (0,75 mg) o placebo per circa 132 settimane1,2. I pazienti continuano a ricevere una dose massima tollerata e stabile di un inibitore di RAS come cure di supporto (a meno che non siano in grado di tollerare la terapia con inibitore RAS) 1,2. È stato anche arruolato un gruppo aggiuntivo di 64 pazienti che riceveva un inibitore SGLT2 per almeno 12 settimane. L'endpoint di efficacia primaria per l'analisi provvisoria è il cambiamento nella proteinuria, un marker di danno renale, misurato dall'UPCR di 24 ore dal basale a 36 settimane1,2,14. Gli obiettivi secondari ed esplorativi includono la valutazione del cambiamento nella funzione renale dal basale a 136 settimane come misurato da EGFR, nonché per la sicurezza e la tollerabilità1,14.
Novartis nelle malattie renali che si basano su un'eredità di 40 anni che ha iniziato a trapianto, Novartis è in missione per autorizzare la cura dei bambini, a partire da Kidney Condizioni di Kidney, che iniziano a non mettere in considerazione la salute dei bambini, che iniziano a non metterne le cure per i bambini che iniziano a Kidney in condizioni di Kidney, che hanno avuto una creazione significativa che non ha bisogno di assistenza per i bambini che iniziano con le condizioni di Kidney che iniziano con le condizioni di Kidney che hanno avuto un medio che ha bisogno di una melanza che non ha bisogno di assistenza. Storicamente, queste condizioni hanno avuto un finanziamento e una ricerca considerevolmente meno, portando a un panorama terapeutico in gran parte focalizzato sulla gestione delle malattie reattive o allo stadio terminale, spesso con oneri fisici, emotivi e finanziari significativi. La nostra pipeline mira alle cause sottostanti della malattia, con l'obiettivo di proteggere la salute dei reni e ritardare o prevenire la dialisi e/o il trapianto. Il nostro obiettivo è aiutare i pazienti a tornare a vivere la vita alle loro condizioni: sia sul lavoro, a scuola o con i propri cari, e collaborando con pazienti, sostenitori, medici e politici, miriamo ad aumentare la consapevolezza, accelerare la diagnosi e ottenere i pazienti, prima.
Disclaimer Questo comunicato stampa contiene dichiarazioni lungimiranti ai sensi degli Stati Uniti Private Securities Contentose Reform Act del 1995. Le dichiarazioni previsionali possono generalmente identificate da parole come "potenziale", "Continua", "Will", "Piano", "May", "potrebbe", "previsto", "indagine", "Pipeline" "In corso", "valutare", "progressivo", "obiettivo", "obiettivo" o termini simili, o mediante discussioni espresse o implicite riguardanti potenziali approvazioni di marketing, nuove indicazioni o etichettature per la vanrafia (Atrasentan) o per quanto riguarda potenziali entrate future dalla vanrafia. Non dovresti fare indebita affidamento su queste dichiarazioni. Tali dichiarazioni lungimiranti si basano sulle nostre attuali credenze e aspettative riguardanti eventi futuri e sono soggette a rischi e incertezze note significative e sconosciute. Se una o più di questi rischi o incertezze si materializzano o dovrebbero dimostrare i presupposti errati, i risultati effettivi possono variare materialmente da quelli stabiliti nelle dichiarazioni previsionali. Non vi è alcuna garanzia che Vanrafia sarà presentata o approvata per la vendita o per eventuali indicazioni o etichettature aggiuntive in qualsiasi mercato o in qualsiasi momento particolare. Né può esserci alcuna garanzia che Vanrafia avrà un successo commerciale in futuro. In particolare, le nostre aspettative riguardo alla Vanrafia potrebbero essere influenzate, tra le altre cose, dalle incertezze inerenti alla ricerca e allo sviluppo, compresi i risultati della sperimentazione clinica e l'analisi aggiuntiva dei dati clinici esistenti; azioni regolamentari o ritardi o regolamentazione del governo in generale; Tendenze globali verso il contenimento dei costi di assistenza sanitaria, tra cui pressioni e requisiti di rimborso del governo, dei pagatori e del pubblico e dei requisiti per una maggiore trasparenza dei prezzi; la nostra capacità di ottenere o mantenere la protezione proprietaria della proprietà intellettuale; le particolari preferenze di prescrizione di medici e pazienti; Condizioni politiche, economiche e commerciali generali, compresi gli effetti e gli sforzi per mitigare le malattie pandemiche; Sicurezza, qualità, integrità dei dati o problemi di produzione; Le violazioni della privacy della sicurezza dei dati e dei dati potenziali o effettive o delle interruzioni dei nostri sistemi di tecnologia dell'informazione e di altri rischi e fattori di cui si fa riferimento nell'attuale modulo 20-F di Novartis AG in archivio con la Commissione per i titoli e gli scambi statunitensi. Novartis sta fornendo le informazioni in questo comunicato stampa a partire da questa data e non assume alcun obbligo di aggiornare eventuali dichiarazioni previsionali contenute nel presente comunicato stampa a seguito di nuove informazioni, eventi futuri o altro.
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references East Hanover, NJ: Novartis Pharmaceuticals Corp; Aprile 2025.
Fonte: Novartis
Pubblicato : 2025-04-04 12:00
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