FDAは、原発性IgA腎症のタンパク尿の減少に対するVanrafia（Atrasentan）の承認を加速しました

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FDA助成金の原発性IgA腎症のタンパク尿の減少に対するVanrafia（Atrasentan）の承認を加速しました

2025年4月3日 - ノバルティスは本日、米国食品医薬品局（FDA）がヴァンラフィアの承認を与えられた米国食品医薬品局（FDA）を発表しました。 （ETA）急速な疾患進行の危険にさらされている原発性免疫グロブリンA腎症（IGAN）のタンパク尿の減少のための受容体拮抗薬。これは一般に、尿タンパク質とクレアチニン比（UPCR）≥1.5g/g1として定義されます。 vanrafiaは、ナトリウム - グルコースCo-Transporter-2（SGLT2）阻害剤を伴うまたは伴わないレニン - アンジオテンシン系（RAS）阻害剤を含む、支持ケアに追加できる1日1回の非ステロイド性の経口治療です。

vanrafiaは、プラセボ1と比較して36週間でのタンパク尿の減少を測定する第III相アライン研究の事前に指定された暫定分析に基づいて加速された承認を与えられました。 VanrafiaがIgan患者の腎機能低下を遅くするかどうかは確立されていません。 Vanrafiaの継続的な承認は、1361年目の推定糸球体ろ過率（EGFR）の減少によって測定されるようにVanrafiaが疾患の進行を遅くするかどうかを評価する進行中の第III相アライン研究からの臨床的利益の検証を条件とする可能性があります。EGFRデータは2026年に予想され、伝統的なFDAの承認をサポートすることを目的としています。リチャード・ラファイエット、M.D.、F.A.C.P。、Stanford University Medical CenterのGlomerular Disease CenterのディレクターであるF.A.C.P.は、次のように述べています。 「vanrafiaは、イガンの主要な危険因子であるタンパク尿を効果的に減少させる選択的ETA受容体拮抗薬です。腎不全に向けて進行する患者の結果を改善するためには、早期に決定的な行動をとることが重要です。」

イガンは、免疫系が腎臓を攻撃する進行性のまれな腎臓疾患であり、しばしば糸球体炎症とタンパク尿を引き起こします10。米国の100万人中13人のうち13人が年間診断されているため、最も一般的な自己免疫性腎臓病の1つであり、各人の旅はユニークな11,12です。持続性タンパク尿症のイガン患者の最大50％は、診断から10〜20年以内に腎不全に進行し、多くの場合、維持透析および/または腎臓移植3-10を必要とし、治療に対する反応は異なる可能性があります12,13。さまざまな作用メカニズムを備えた効果的な標的療法は、医師が患者の最も適切な治療を選択するのに役立つ可能性があります12。 「Vanrafiaの承認は、治療の状況を広げ、各患者に非常に異なる影響を与える可能性のある病気でケアを調整する機会を拡大します。」

承認をサポートするデータ進行中の第III相アライン研究では、RAS阻害剤と組み合わせてバンラフィアを投与された患者は、プラセボと比較して36.1％の臨床的に意味のある統計的に有意なタンパク尿の減少を達成し、6週目から3611,14週目まで続く結果と見なされます。 UPCRに対するVanrafiaの効果は、主要な研究Cohort1で、EGFRやタンパク尿症レベルなどの年齢、性別、人種、およびベースライン疾患の特性を含むサブグループ全体で一貫していました。 VanRafiaの同様の治療効果は、RAS阻害剤とSGLT2阻害剤の両方で治療された追加の患者グループで見られました（UPCR対プラセボの37.4％減少）1。ヴァンラフィアで治療された患者の2％以上で報告された有害事象、およびプラセボよりも頻繁には、末梢浮腫、貧血、および肝臓トランスアミナーゼの上昇を含む1。一部のエンドセリン受容体拮抗薬がアミノトランスフェラーゼ、肝毒性、肝不全の上昇を引き起こしているため、臨床医はヴァンラフィアを開始する前に肝臓酵素検査を受ける必要があります。ヴァンラフィアは深刻な先天性欠損を引き起こす可能性があります1。 VanrafiaはREMSプログラムを必要としません。

腎臓病における

変革ケア「私たちは、今日のFDAがヴァンラフィアの承認を加速した今日のIgA腎症の治療環境を拡大することを誇りに思っています。 Bultó、社長、米国、ノバルティス。 「腎臓学の長年の遺産に基づいて、この分野での能力を急速に成長させ続けています。各発売により、最も適切な治療オプションでより効果的に患者に到達し、腎臓病のケアを変革するという約束を実現することができます。」 （C3G）2025年3月に202415年8月にIganで承認を加速しました。ファブハルタは、非定型溶血性尿毒症症候群（AHU）、免疫複合体膜炎症性グロメルロン腎炎（IC-MPGN）、Lupus Nephritis（LN）を含む広範な希少腎疾患でも研究されています。これらの研究適応症における安全性と有効性のプロファイルを評価し、潜在的な規制提出をサポートする研究が進行中です。皮下投与された抗4月のモノクローナル抗体であるジガキバートは、現在IGANで第III相開発中であり、結果は202616に予想されます。

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align align Study（NCT04573478）は、腎臓機能喪失のリスクがあるIgAN患者におけるヴァンラフィアとプラセボの有効性とプラセボの有効性とプラセボの有効性とプラセボの有効性を比較した、グローバル、無作為化、多盲検、プラセボ対照第III相臨床試験です。合計で、最適化されたRAS阻害剤処理にもかかわらず、ベースライン総タンパク尿を持つ生検で実証されたイガンを持つ340人の個人は、1回の経口ヴァンラフィア（0.75 mg）またはプラセボを約132週間1,2で投与するようにランダム化されました。患者は、支持ケアとして（RAS阻害剤療法に耐えられない限り）、RAS阻害剤の最大耐量で安定した用量を受け続け続けます1,2。 SGLT2阻害剤を少なくとも12週間投与された64人の患者の追加グループも登録されていました1,2。暫定分析の主要な有効性エンドポイントは、ベースラインから36週間から36週目までの24時間UPCRで測定されるように、腎臓損傷のマーカーであるタンパク尿の変化です。二次および探索的目的には、EGFRで測定されたベースラインから136週間への腎機能の変化の評価、および安全性と忍容性1,14。歴史的に、これらの条件はかなり少ない資金と研究を持っており、多くの場合、肉体的、感情的、金融的な負担を伴う、多くの場合、反応性または末期疾患の管理に焦点を当てた治療環境につながりました。私たちのパイプラインは、腎臓の健康を保護し、遅延または透析や移植を防止することを目的として、病気の根本的な原因をターゲットにしています。私たちの目標は、患者が職場で、学校、または愛する人との生活に戻るのを支援することです。患者、支持者、臨床医、政策立案者と提携することで、私たちは意識を高め、診断を加速し、患者を適切なケアにすることを目指しています。

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    • 出典：Novartis

    投稿しました : 2025-04-04 12:00

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