Hibah FDA Kelulusan dipercepat untuk Vanrafia (Atrasentan) untuk pengurangan proteinuria dalam nefropati IgA primer

Ikuti Drugslib di

FDA memberikan kelulusan dipercepatkan untuk vanrafia (atrasentan) untuk pengurangan proteinuria dalam nefropati IgA utama (ETA) antagonis reseptor, untuk pengurangan proteinuria pada orang dewasa dengan immunoglobulin primer nefropati (IgAN) berisiko perkembangan penyakit pesat. Ini umumnya ditakrifkan sebagai nisbah protein-ke-creatinine air kencing (UPCR) ≥1.5 g/g1. Vanrafia adalah rawatan oral yang boleh ditambah, termasuk perencat yang menyokong, termasuk perencat sistem renin-angiotensin (RAS) dengan atau tanpa natrium-glucose co-transporter-2 (SGLT2) inhibitor1,2.

VanRafia telah diberikan kelulusan dipercepatkan berdasarkan analisis interim prespecified fasa III menyelaraskan kajian mengukur pengurangan proteinuria pada 36 minggu berbanding plasebo1. Ia tidak ditubuhkan sama ada Vanrafia melambatkan penurunan fungsi buah pinggang pada pesakit dengan IGAN. Kelulusan vanrafia yang berterusan mungkin bergantung kepada pengesahan manfaat klinikal dari kajian fasa III yang berterusan yang menilai sama ada vanrafia melambatkan perkembangan penyakit seperti yang diukur dengan anggaran kadar penapisan glomerular (EGFR) Nefropati IGA, menawarkan pilihan baru yang boleh diintegrasikan dengan lancar ke dalam pelan rawatan mereka yang sedia ada, tanpa keperluan REMS, "kata Richard Lafayette, M.D., F.A.C.P. "Vanrafia adalah antagonis reseptor ETA selektif yang berkesan mengurangkan proteinuria, faktor risiko utama di Igan. Mengambil tindakan awal, tegas adalah penting untuk membantu meningkatkan hasil bagi pesakit -pesakit ini yang terlalu kerap maju ke arah kegagalan buah pinggang."

Igan adalah penyakit buah pinggang yang progresif dan jarang berlaku di mana sistem imun menyerang buah pinggang, sering menyebabkan keradangan glomerular dan proteinuria10. Dengan hampir 13 daripada setiap juta orang di Amerika Syarikat yang didiagnosis setiap tahun, ia adalah salah satu penyakit buah pinggang autoimun yang paling biasa, dan perjalanan setiap orang adalah unik11,12. Sehingga 50% pesakit IGAN dengan kemajuan proteinuria berterusan ke kegagalan buah pinggang dalam tempoh 10 hingga 20 tahun diagnosis, sering memerlukan dialisis penyelenggaraan dan/atau pemindahan buah pinggang3-10, dan tindak balas terhadap rawatan boleh berubah-ubah12,13. Terapi yang berkesan dan sasaran dengan mekanisme tindakan yang berbeza dapat membantu doktor memilih rawatan yang paling sesuai untuk pesakit12. " "Kelulusan Vanrafia memperluaskan landskap rawatan dan memperluaskan peluang untuk menyesuaikan penjagaan dalam penyakit yang boleh memberi kesan kepada setiap pesakit dengan cara yang berbeza."

Kelulusan sokongan data Dalam kajian menyelaraskan fasa III yang berterusan, pesakit yang menerima vanrafia dalam kombinasi dengan perencat RAS yang dicapai secara klinikal dan pengurangan proteinuria yang signifikan secara klinikal dan statistik 36.1% (p <0.0001) berbanding dengan plasebo, dengan keputusan yang dilihat pada awal minggu ke -6. Kesan Vanrafia pada UPCR adalah konsisten merentasi subkelompok, termasuk umur, jantina, bangsa, dan ciri -ciri penyakit asas, seperti EGFR dan tahap proteinuria, dalam kajian utama kohort1. Kesan rawatan yang sama terhadap Vanrafia dilihat dalam kumpulan tambahan pesakit yang dirawat dengan kedua -dua perencat RAS dan perencat SGLT2 (pengurangan 37.4% dalam UPCR vs. Placebo) 1. Peristiwa buruk yang dilaporkan dalam ≥2% pesakit yang dirawat dengan Vanrafia, dan lebih kerap daripada plasebo, termasuk edema periferal, anemia, dan ketinggian transaminase hati1. Kerana sesetengah antagonis reseptor endothelin telah menyebabkan ketinggian aminotransferase, hepatotoxicity, dan kegagalan hati, doktor harus mendapatkan ujian enzim hati sebelum memulakan Vanrafia dan semasa rawatan ketika ditunjukkan secara klinikal. Vanrafia boleh menyebabkan kecacatan kelahiran yang serius1. Vanrafia tidak memerlukan program REMS.

Mengubah penjagaan dalam penyakit buah pinggang "Kami berbangga untuk mengembangkan landskap rawatan dalam nefropati IgA dengan kelulusan FDA yang dipercepatkan pada masa ini." Bultó, Presiden, AS, Novartis. "Membina warisan kami yang lama dalam nefrologi, kami terus berkembang dengan pesat keupayaan kami di ruang ini. Setiap pelancaran membolehkan kami untuk menjangkau pesakit dengan lebih baik dan memberikan janji kami untuk mengubah penjagaan penyakit buah pinggang."

Glomerulopathy (C3g) pada bulan Mac 2025 dan kelulusan dipercepatkan di Igan pada bulan Ogos 202415. Kajian sedang dijalankan untuk menilai profil keselamatan dan keberkesanan dalam petunjuk penyelidikan dan menyokong penyerahan pengawalseliaan yang berpotensi. Antibodi monoklonal anti-April yang diselidiki secara subkutan, Zigakibart, kini sedang dalam perkembangan Fasa III di Igan, dengan keputusan yang dijangka pada tahun 202616.

Mengenai Align Kajian Align (NCT04573478) adalah percubaan klinikal fasa global, rawak, multicenter, dua buta, plasebo yang dikawal oleh plasebo. Secara keseluruhannya, 340 individu dengan IGAN yang terbukti biopsi dengan proteinuria jumlah asas ≥1 g/hari walaupun rawatan inhibitor RAS yang dioptimumkan adalah rawak untuk menerima sekali-sehari, vanrafia oral (0.75 mg) atau plasebo selama kira-kira 132 minggu1,2. Pesakit terus menerima dos maksimum dan stabil perencat RAS sebagai penjagaan sokongan (kecuali jika mereka tidak dapat bertolak ansur dengan terapi inhibitor RAS) 1,2. Kumpulan tambahan 64 pesakit yang menerima perencat SGLT2 selama sekurang -kurangnya 12 minggu juga didaftarkan1,2. Titik akhir keberkesanan utama untuk analisis interim adalah perubahan dalam proteinuria, penanda kerosakan buah pinggang, seperti yang diukur oleh UPCR 24 jam dari garis dasar hingga 36 minggu1,2,14. Objektif sekunder dan penerokaan termasuk menilai perubahan fungsi buah pinggang dari garis dasar hingga 136 minggu seperti yang diukur oleh EGFR, serta keselamatan dan toleransi1,14. Dari segi sejarah, keadaan ini mempunyai pembiayaan dan penyelidikan yang jauh lebih sedikit, yang membawa kepada landskap rawatan yang sebahagian besarnya memberi tumpuan kepada pengurusan penyakit reaktif atau peringkat akhir, selalunya dengan beban fizikal, emosi, dan kewangan yang ketara. Paip kami mensasarkan penyebab penyakit yang mendasari, dengan tujuan untuk melindungi kesihatan buah pinggang dan kelewatan atau mencegah dialisis dan/atau pemindahan. Matlamat kami adalah untuk membantu pesakit kembali menjalani kehidupan mereka -sama ada di tempat kerja, di sekolah, atau dengan orang yang tersayang, dan dengan bermitra dengan pesakit, penyokong, doktor dan pembuat dasar, kami berhasrat untuk meningkatkan kesedaran, mempercepatkan diagnosis dan mendapatkan pesakit yang betul, lebih cepat.Penafian Siaran akhbar ini mengandungi kenyataan yang berpandangan ke hadapan dalam pengertian Akta Pembaharuan Litigasi Sekuriti Persendirian Amerika Syarikat 1995. Pernyataan yang berpandangan ke hadapan boleh dikenalpasti dengan kata-kata seperti "potensi," "boleh," "boleh," "boleh," " "Sambungan," "peluang," "berterusan," "untuk menilai," "Progresif," "Matlamat," "Matlamat," atau istilah yang serupa, atau oleh perbincangan yang nyata atau tersirat mengenai kelulusan pemasaran yang berpotensi, petunjuk baru atau pelabelan untuk Vanrafia (Atrasentan), atau mengenai pendapatan masa depan yang berpotensi dari Vanrafia. Anda tidak boleh meletakkan pergantungan yang tidak wajar pada kenyataan ini. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan adalah berdasarkan kepercayaan dan harapan semasa kami mengenai peristiwa masa depan, dan tertakluk kepada risiko dan ketidakpastian yang diketahui dan tidak diketahui. Sekiranya satu atau lebih risiko atau ketidakpastian ini menjadi kenyataan, atau harus andaian yang mendasari membuktikan yang salah, hasil sebenar mungkin berbeza-beza dari yang dinyatakan dalam kenyataan yang berpandangan ke hadapan. Tidak ada jaminan bahawa Vanrafia akan dikemukakan atau diluluskan untuk dijual atau untuk sebarang petunjuk atau pelabelan tambahan di mana -mana pasaran, atau pada bila -bila masa. Juga tidak ada jaminan bahawa Vanrafia akan berjaya secara komersial pada masa akan datang. Khususnya, jangkaan kami mengenai Vanrafia boleh dipengaruhi oleh, antara lain, ketidakpastian yang wujud dalam penyelidikan dan pembangunan, termasuk keputusan percubaan klinikal dan analisis tambahan data klinikal yang sedia ada; tindakan pengawalseliaan atau kelewatan atau peraturan kerajaan secara amnya; trend global ke arah pembendungan kos penjagaan kesihatan, termasuk penentuan harga kerajaan, pembayar dan umum dan tekanan umum dan keperluan untuk meningkatkan ketelusan harga; keupayaan kami untuk mendapatkan atau mengekalkan perlindungan harta intelektual proprietari; keutamaan yang ditetapkan oleh doktor dan pesakit; keadaan politik, ekonomi dan perniagaan umum, termasuk kesan dan usaha untuk mengurangkan penyakit pandemik; keselamatan, kualiti, integriti data atau isu pembuatan; Potensi atau keselamatan data sebenar dan pelanggaran privasi data, atau gangguan sistem teknologi maklumat kami, dan risiko dan faktor lain yang disebut dalam Borang 20-F semasa Novartis AG dengan fail dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa AS. Novartis menyediakan maklumat dalam siaran akhbar ini pada tarikh ini dan tidak melaksanakan sebarang kewajipan untuk mengemas kini sebarang kenyataan yang berpandangan ke hadapan yang terkandung dalam siaran akhbar ini sebagai hasil daripada maklumat baru, peristiwa masa depan atau sebaliknya.

Mengenai Novartis Novartis adalah syarikat ubat yang inovatif. Setiap hari, kami berusaha untuk mengulangi semula ubat untuk memperbaiki dan memperluaskan kehidupan orang ramai supaya pesakit, profesional penjagaan kesihatan dan masyarakat diberi kuasa dalam menghadapi penyakit yang serius. Ubat kami mencapai hampir 300 juta orang di seluruh dunia.

Reimagine ubat dengan kami: Lawati kami di https://www.novartis.com dan berhubung dengan kami di LinkedIn , maklumat. East Hanover, NJ: Novartis Pharmaceuticals Corp; April 2025.

  • Heerspink HJL, Jardine M, Kohan DE, et al. Atrasentan pada pesakit dengan nefropati IgA. N Engl J Med. 2025; 392 (6): 544-554. doi: 10.1056/NEJMOA2409415
  • Xie J, Kiryluk K, Wang W, et al. Meramalkan perkembangan nefropati IgA: skor risiko perkembangan klinikal baru. PLOS ONE. 2012; 7 (6): E38904. doi: 10.1371/journal.pone.0038904
  • Rodrigues JC, Haas M, Reich HN. IGA Nefropati. Clin J Am Soc Nephrol. 2017; 12 (4): 677-686. doi: 10.2215/cjn.07420716
  • Pitcher D, Braddon F, Hendry B, et al. Hasil jangka panjang dalam nefropati IgA. Clin J Am Soc Nephrol. 2023; 18 (6): 727-738. doi: 10.2215/cjn.0000000000000135
  • Hastings MC, Bursac Z, Julian BA, et al. Jangka hayat untuk pesakit dari tenggara Amerika Syarikat dengan nefropati IgA. Ginjal Int Rep. 2017; 3 (1): 99-104. Diterbitkan 2017 24 Ogos. DOI: 10.1016/j.ekir.2017.08.008
  • Sim JJ et al. Poster TH-PO615 dibentangkan di: ASN Minggu Ginjal 2023; 2-5 November, 2023; Philadelphia, Pa.
  • Bobart SA, Alexander MP, Shawwa K, et al. Persatuan mikrohematuria dengan hipercellularity mesangial, hipercellularity endocapillary, skor bulan sabit dan hasil buah pinggang dalam immunoglobulin A nefropati. Transplantasi dail nephrol. 2021; 36 (5): 840-847. doi: 10.1093/ndt/gfz267
  • Saha Mk et al. Poster TH-PO1016 dibentangkan di: ASN Minggu Ginjal 2019; November 5-10, 2019; Washington, DC. IGA Nefropati. Boleh didapati dari: https://www.niddk.nih.gov/health-information/kidney-disease/iga-nephropathy . Diakses pada Mac 2025. J Health Econ Hasil Res. 2021; 8 (2): 36-45. doi: 10.36469/001C.26129
  • Penyakit buah pinggang: Meningkatkan Hasil Global (KDIGO) 2021 Garis Panduan Amalan Klinikal untuk Pengurusan Penyakit Glomerular. Buah pinggang int. 2021; 100 (4): S1-S276. doi: 10.1016/j.kint.2021.05.021
  • Boyd JK, Cheung CK, Molyneux K, Feehally J, Barratt J. Kemas kini patogenesis dan rawatan IgA nefropati. Buah pinggang int. 2012; 81 (9): 833-843.
  • ClinicalTrials.gov. NCT04573478. Kajian fasa 3, rawak, dua buta, plasebo terkawal atrasentan pada pesakit dengan nefropati IgA berisiko kehilangan fungsi buah pinggang progresif. Boleh didapati dari https://clinicaltrials.gov/study/nct04573478. Diakses Mac 2025.
  • Fabhalta menetapkan maklumat. East Hanover, NJ: Novartis Pharmaceuticals Corp; Ogos 2024.
  • ClinicalTrials.gov. Satu kajian BION-1301 pada orang dewasa dengan Nefropati IgA. Pengenalpastian NCT05852938. Boleh didapati di: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/nct05859. Diakses Mac 2025.

    • Sumber: Novartis

    Disiarkan : 2025-04-04 12:00

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata kunci yang popular