FDA -subsidies versnelde goedkeuring voor Vanrafia (Atrasentan) voor proteïnurie -vermindering van primaire IgA -nefropathie
FDA Grants Accelerated Approval for Vanrafia (atrasentan) for Proteinuria Reduction in Primary IgA Nephropathy
Basel, April 3, 2025 – Novartis today announced the US Food and Drug Administration (FDA) has granted accelerated approval for Vanrafia® (atrasentan), a potent and selective endothelin Een (ETA) receptorantagonist, voor de vermindering van proteïnurie bij volwassenen met primaire immunoglobuline A nefropathie (IgAN) met een risico op snelle ziekteprogressie. Dit wordt in het algemeen gedefinieerd als een urine-eiwit-tot-creatinine-verhouding (UPCR) ≥1,5 g/g1. Vanrafia is een eenmaal daags, niet-steroïde, orale behandeling die kan worden toegevoegd aan ondersteunende zorg, inclusief een renine-angiotensinesysteem (RAS) -remmer met of zonder een natriumglucose co-transporter-2 (SGLT2) -remmer1,2.
Vanrafia kreeg versnelde goedkeuring op basis van een vooraf gespecificeerde tussentijdse analyse van de fase III -uitlijningsstudie die de reductie van proteïnurie na 36 weken meten in vergelijking met placebo1. Er is niet vastgesteld of Vanrafia de daling van de nierfunctie vertraagt bij patiënten met IGAN. De voortdurende goedkeuring van Vanrafia kan afhankelijk zijn van de verificatie van klinisch voordeel van de lopende fase III -uitlijningsstudie die evalueert of VanRafia de ziekteprogressie vertraagt zoals gemeten door geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (EGFR) Decline in week 1361. IGA Nephropathy, die een nieuwe optie biedt die naadloos kan worden geïntegreerd in hun bestaande behandelplan, zonder REMS -vereiste, ”zei Richard Lafayette, M.D., F.A.C.P., professor in de geneeskunde, Nefrologie en directeur van het Glomerular Disease Center van het Stanford University Medical Center, en VanRafia Align Study -onderzoekslid. "Vanrafia is een selectieve ETA -receptorantagonist die proteïnurie effectief vermindert, een belangrijke risicofactor in IgAN. Vroege, beslissende actie is van cruciaal belang om de resultaten te verbeteren voor deze patiënten die te vaak vooruitgaan in de richting van nierfalen."
Igan is een progressieve, zeldzame nierziekte waarin het immuunsysteem de nieren aanvalt, die vaak glomerulaire ontsteking en proteïnurie 10 veroorzaakt. Met bijna 13 van de miljoen mensen in de VS gediagnosticeerd per jaar, is het een van de meest voorkomende auto -immuun nierziekten, en de reis van elke persoon is uniek11,12. Tot 50% van de IgAN-patiënten met persistente proteïnurie vordert binnen 10 tot 20 jaar na diagnose tot nierfalen, waarbij vaak onderhoudsdialyse en/of niertransplantatie 3-10 nodig is, en de respons op de behandeling kan variëren12,13. Effectieve, gerichte therapieën met verschillende werkingsmechanismen kunnen artsen helpen de meest geschikte behandeling voor patiënten te selecteren1212.
“Mijn zoon werd gediagnosticeerd met IGA Nephropathy Lang voordat er medicijnen waren goedgekeurd om deze aandoening te behandelen, dus de beschikbaarheid van meerdere behandelingsopties is ongelooflijk betekenisvol voor deze gemeenschap," zei Bonnie Scheider, Director en Co-Founder, AGA-NEPHY Foundation. "De goedkeuring van Vanrafia verbreedt het behandelingslandschap en breidt de mogelijkheid uit om de zorg aan te passen bij een ziekte die elke patiënt zo anders kan beïnvloeden."
Gegevensondersteunende goedkeuring In de lopende fase III -uitlijningsstudie hebben patiënten die Vanrafia kregen in combinatie met een RAS -remmer klinisch betekenisvolle en statistisch significante proteïnurie -reductie van 36,1% (p <0,0001) vergeleken met placebo, met resultaten gezien als resultaten als vroege als week 61,2,20,2014. Het effect van vanrafia op UPCR was consistent tussen subgroepen, waaronder leeftijdskenmerken van leeftijd, geslacht, ras en baseline, zoals EGFR- en proteïnurie -niveaus, in het hoofdstudie Cohort1. Een soortgelijk behandelingseffect van vanrafia werd waargenomen bij een extra groep patiënten die werden behandeld met zowel een RAS -remmer als een SGLT2 -remmer (vermindering van 37,4% in UPCR versus placebo) 1.
De Align Study toonde aan dat Vanrafia een gunstig veiligheidsprofiel heeft consistent met eerder gerapporteerde gegevens1. Bijwerkingen gerapporteerd bij ≥2% van de patiënten die worden behandeld met vanrafia, en vaker dan placebo, omvatten perifeer oedeem, bloedarmoede en levertransaminase -hoogte1. Omdat sommige endothelinereceptorantagonisten verhogingen van aminotransferasen, hepatotoxiciteit en leverfalen hebben veroorzaakt, moeten clinici leverzym testen verkrijgen voordat ze vanrafia worden gestart en tijdens de behandeling wanneer klinisch aangegeven. Vanrafia kan ernstige geboorteafwijkingen veroorzaken1. Vanrafia heeft geen REMS -programma nodig.
Transformerende zorg bij nierziekte “We zijn er trots op het behandelingslandschap in IgA Nephropathy uit te breiden met de FDA-versnelde goedkeuring van de FDA-goedkeuring van Vanrafia. Igan is een heterogene aandoening die gedifferentieerde therapies vereist met unieke mechanismen, en met onze multi-asset nierziekte, we zijn goed gepositioneerd om een brede patiënt te gebruiken en een putte van de multi-asset-nivoregevuur, en met onze putte van een brede hulpprogramma's, en met onze multi-asset-nivoregevuur, en met een putte van de multi-asset, is een putte van een brede hulpprogramma en met een putte van de vaartuigen van de vaartuigen. Bultó, president, VS, Novartis. "Voortbouwend op onze al lang bestaande erfenis in de nefrologie, blijven we onze capaciteiten in deze ruimte snel laten groeien. Elke lancering stelt ons in staat om patiënten effectiever te bereiken met de meest geschikte behandelingsoptie en onze belofte te waarderen om de zorg voor nierziekte te transformeren." (C3G) In maart 2025 en versnelde goedkeuring in IGAN in augustus 202415. Fabhalta wordt ook bestudeerd in een breed scala van zeldzame nierziekten, waaronder atypisch hemolytisch uremisch syndroom (AHUS), immuuncomplex membranoproliferatieve glomerulonefritis (IC-mpgn) en lupus nefritis (LN). Studies zijn gaande om de veiligheids- en werkzaamheidsprofielen te evalueren in deze onderzoeksindicaties en het ondersteunen van potentiële regulerende inzendingen. Een onderzoeks subcutaan toegediend anti-april monoklonaal antilichaam, Zigakibart, bevindt zich momenteel in fase III-ontwikkeling in IGAN, met resultaten verwacht in 202616.
About ALIGN The ALIGN study (NCT04573478) is a global, randomized, multicenter, double-blind, placebo-controlled Phase III clinical trial comparing the efficacy and safety of Vanrafia versus placebo in patients with IgAN at risk of progressive loss of kidney function1,14. In totaal werden 340 personen met biopsie-bewezen IgAN met basislijn totale proteïnurie ≥1 g/dag ondanks de geoptimaliseerde RAS-remmerbehandeling gerandomiseerd om eenmaal daags, orale vanrafia (0,75 mg) of placebo te ontvangen voor ongeveer 132 weken1,2. Patiënten blijven een maximaal getolereerde en stabiele dosis van een RAS -remmer ontvangen als ondersteunende zorg (tenzij ze niet in staat zijn om RAS -remmertherapie te verdragen) 1,2. Een extra groep van 64 patiënten die gedurende ten minste 12 weken een SGLT2 -remmer kregen, werd ook ingeschreven 1,2. Het primaire eindpunt van de werkzaamheid voor de tussentijdse analyse is verandering in proteïnurie, een marker voor nierschade, gemeten door 24-uur UPCR van basislijn tot 36 weken1,2,14. Secundaire en verkennende doelstellingen omvatten het evalueren van de verandering in de nierfunctie van baseline tot 136 weken zoals gemeten door EGFR, evenals veiligheid en tolerabiliteit1,14.
novartis in nierziekte bouwen aan een 40-jarige legacy die begon in transplantatie, is in transplantatie in transplantatie in transplantatie in transplantatie, novart is op een missie om een missie te empower in een missie om een aanzienlijk te zijn in de kiergezondheid, beginnend met een 40-jarige legacy die in transplantatie is begonnen in transplantatie. Historisch gezien hebben deze aandoeningen aanzienlijk minder financiering en onderzoek gehad, wat leidde tot een behandelingslandschap dat grotendeels was gericht op reactief of eindstadium ziektebeheer, vaak met aanzienlijke fysieke, emotionele en financiële lasten. Onze pijplijn richt zich op de onderliggende oorzaken van ziekten, met als doel de niergezondheid te beschermen en dialyse en/of transplantatie te vertragen of te voorkomen. Ons doel is om patiënten te helpen weer leven in het leven op hun voorwaarden - op het werk, op school of met geliefden, en door samen te werken met patiënten, advocaten, clinici en beleidsmakers, willen we het bewustzijn vergroten, diagnose versnellen en patiënten de juiste zorg krijgen, eerder.
DISCLAIMER Dit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen in de zin van de Verenigde Staten Private Securities Litigation Reform Act van 1995. Voorwaarts lijkende uitspraken kunnen in het algemeen worden geïdentificeerd door woorden zoals "potentieel", "kan", "Will", "Will", "Will", "Will", "Will", "Will", "Will", "Plan", "May", "kan," "Verwacht", "Investigationeel", "TRANSFORMATION", "VOORWAARDEN", "VERVOLGEND" "", "kan" 'Lopend', 'evalueren', 'progressief', 'doel', 'doel' of vergelijkbare voorwaarden, of door uitdrukkelijke of impliciete discussies met betrekking tot potentiële marketinggoedkeuringen, nieuwe indicaties of labeling voor Vanrafia (Atrasentan), of met betrekking tot potentiële toekomstige inkomsten uit Vanrafia. U moet geen onnodige afhankelijkheid van deze verklaringen plaatsen. Dergelijke toekomstgerichte verklaringen zijn gebaseerd op onze huidige overtuigingen en verwachtingen met betrekking tot toekomstige gebeurtenissen, en zijn onderworpen aan aanzienlijke bekende en onbekende risico's en onzekerheden. Als een of meer van deze risico's of onzekerheden zich voordoet, of onderliggende veronderstellingen onjuist zijn, kunnen de werkelijke resultaten wezenlijk verschillen van die uiteengezet in de toekomstgerichte verklaringen. Er kan geen garantie zijn dat Vanrafia zal worden ingediend of goedgekeurd voor verkoop of voor aanvullende indicaties of etikettering in een markt, of op een bepaald moment. Evenmin kan er enige garantie zijn dat Vanrafia in de toekomst commercieel succesvol zal zijn. In het bijzonder kunnen onze verwachtingen met betrekking tot Vanrafia worden beïnvloed door onder andere de onzekerheden die inherent zijn aan onderzoek en ontwikkeling, inclusief resultaten van klinische proeven en aanvullende analyse van bestaande klinische gegevens; wettelijke acties of vertragingen of overheidsregulering in het algemeen; Wereldwijde trends in de kosten voor gezondheidszorgkosten, waaronder de overheid, betalers en algemene publieke prijzen en terugbetalingsdruk en vereisten voor verhoogde prijstransparantie; ons vermogen om eigen intellectuele eigendomsbescherming te verkrijgen of te handhaven; de specifieke voorschrijvende voorkeuren van artsen en patiënten; algemene politieke, economische en zakelijke omstandigheden, inclusief de effecten van en inspanningen om pandemische ziekten te verminderen; Veiligheid, kwaliteit, gegevensintegriteit of productieproblemen; Potentiële of werkelijke inbreuken op gegevensbeveiliging en gegevensprivacy, of verstoringen van onze informatietechnologiesystemen en andere risico's en factoren waarnaar wordt verwezen in het huidige formulier 20-F van Novartis AG bij de US Securities and Exchange Commission. Novartis verstrekt de informatie in dit persbericht vanaf deze datum en voert geen verplichting op om toekomstgerichte verklaringen in dit persbericht bij te werken als gevolg van nieuwe informatie, toekomstige gebeurtenissen of anderszins.
over Novartis Novartis is een innovatief medicijnbedrijf. Elke dag werken we om geneeskunde opnieuw te bedenken om het leven van mensen te verbeteren en te verlengen, zodat patiënten, zorgverleners en samenlevingen worden gemachtigd in het licht van ernstige ziekten. Onze medicijnen bereiken wereldwijd bijna 300 miljoen mensen.
Reimagine Medicine met ons: bezoek ons op https://www.novartis.com en maak contact met ons op LinkedIn , Facebook , X/Twitter> en Instagram East Hanover, NJ: Novartis Pharmaceuticals Corp; April 2025. Bron: Novartis Geplaatst : 2025-04-04 12:00 Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars. Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.Lees verder
Disclaimer
Populaire zoekwoorden