Granturi FDA a accelerat aprobarea pentru Vanrafia (Atrasentan) pentru reducerea proteinuriei în nefropatia IgA primară
FDA Grants Accelerated Approval for Vanrafia (atrasentan) for Proteinuria Reduction in Primary IgA Nephropathy
Basel, April 3, 2025 – Novartis today announced the US Food and Drug Administration (FDA) has granted accelerated approval for Vanrafia® (atrasentan), a potent and selective endothelin A antagonist al receptorului (ETA), pentru reducerea proteinuriei la adulții cu nefropatie primară de imunoglobulină A (IGAN) cu risc de progresie rapidă a bolii. Acest lucru este în general definit ca un raport proteină-creatinină de urină (UPCR) ≥1,5 g/g1. Vanrafia este un tratament oral odată, nesteroid, oral, care poate fi adăugat la îngrijiri de susținere, inclusiv un inhibitor al sistemului renină-angiotensină (RAS) cu sau fără un inhibitor de co-transportor-2-glucoză de sodiu-2 (SGLT2 )1,2.
Vanrafia a primit aprobarea accelerată pe baza unei analize provizorii previzionate a studiului de aliniere a fazei III care măsoară reducerea proteinuriei la 36 de săptămâni comparativ cu placebo1. Nu s -a stabilit dacă Vanrafia încetinește scăderea funcției renale la pacienții cu IGAN. Aprobarea continuă a Vanrafia poate fi de contingent la verificarea beneficiilor clinice din studiul de aliniere în faza III în curs de desfășurare, evaluând dacă Vanrafia încetinește evoluția bolii, măsurată prin rata estimată de filtrare glomerulară (EGFR), în săptămâna 1361. IgA Nefropatie, oferind o nouă opțiune care poate fi integrată perfect în planul lor de tratament existent, fără cerințe REMS ”, a declarat Richard Lafayette, M.D., F.A.C.P., profesor de medicină, nefrologie și director al Centrului de boli Glomerulare la Centrul Medical al Universității Stanford și Vanrafia Align Investigator de studiu și membrul Comitetului Inveard. „Vanrafia este un antagonist selectiv al receptorului ETA care reduce eficient proteinuria, un factor de risc major în Igan. Luarea acțiunilor timpurii, decisive, este esențială pentru a ajuta la îmbunătățirea rezultatelor pentru acești pacienți care progresează prea des spre insuficiența renală.”
IGAN este o boală renală progresivă, rară, în care sistemul imunitar atacă rinichii, provocând adesea inflamație glomerulară și proteinuria10. Cu aproape 13 din fiecare milion de oameni din SUA diagnosticate pe an, este una dintre cele mai frecvente boli de rinichi autoimune, iar călătoria fiecărei persoane este unică11,12. Până la 50% dintre pacienții cu IGAN cu proteinurie persistentă progresează la insuficiență renală în termen de 10 până la 20 de ani de diagnostic, care necesită adesea dializă de întreținere și/sau transplant de rinichi3-10, iar răspunsul la tratament poate varia 12,13. Terapiile eficiente, vizate, cu diferite mecanisme de acțiune, pot ajuta medicii să selecteze cel mai adecvat tratament pentru pacienți12.
„Fiul meu a fost diagnosticat cu nefropatie IgA cu mult înainte de a exista medicamente aprobate pentru a trata această afecțiune, astfel încât disponibilitatea opțiunilor multiple de tratament este incredibil de semnificativă pentru această comunitate”, a spus Fundația Bonnie Schneider, director și co-fond, IGA NEPHROPATHY. „Aprobarea Vanrafia lărgește peisajul de tratament și extinde oportunitatea de a adapta îngrijirea într -o boală care poate afecta fiecare pacient atât de diferit.”
Date care susțin aprobarea În studiul de aliniere în faza III în curs de desfășurare, pacienții care au primit vanrafia în combinație cu un inhibitor RAS au obținut o reducere a proteinuriei semnificativă din punct de vedere clinic și semnificativă statistic, cu rezultatele observate încă din săptămâna 6 și susținute în săptămâna 361.2,14. Efectul vanrafiei asupra UPCR a fost consecvent între subgrupuri, inclusiv caracteristicile vârstei, sexului, rasei și bolii de bază, cum ar fi nivelurile EGFR și proteinurie, în principalul cohortă de studiu. Un efect similar de tratament al vanrafiei a fost observat la un grup suplimentar de pacienți tratați atât cu un inhibitor RAS, cât și cu un inhibitor SGLT2 (reducerea 37,4% a UPCR vs. placebo) 1.
Studiul de aliniere a arătat că Vanrafia are un profil de siguranță favorabil în concordanță cu datele raportate anterior 1. Evenimentele adverse raportate la ≥2% dintre pacienții tratați cu vanrafia și, mai frecvent, decât placebo, includ edemul periferic, anemia și creșterea transaminazei hepatice1. Deoarece unii antagoniști ai receptorilor endotelinei au provocat creșteri ale aminotransferazelor, hepatotoxicității și insuficienței hepatice, clinicienii ar trebui să obțină testarea enzimei hepatice înainte de a iniția vanrafia și în timpul tratamentului, atunci când sunt indicate clinic. Vanrafia poate provoca defecte grave la naștere1. Vanrafia nu necesită un program REMS.
Transformarea îngrijirii în bolile renale „Suntem mândri să extindem peisajul de tratament în nefropatia IgA cu aprobarea accelerată a Vanrafia FDA de astăzi, care necesită terapii diferențiate, cu mecanisme unice de acțiune, cu o populație de portofoliu multiplă, pentru a fi în avans, pentru a vă sprijini o populație de portofoliu pentru o boală, pentru a vă ocupa o boală, pentru a sprijini o boală, pentru a sprijini o boală, pentru a sprijini o boală, pentru a sprijini o boală, pentru a susține o boală de renume, pentru a sprijini o boală pentru a vă sprijini o populație de pacienți și cu îngrijire a bolii de renume, pentru a vă sprijini. Bultó, președinte, SUA, Novartis. „Bazându -ne pe moștenirea noastră de lungă durată în nefrologie, continuăm să ne creștem rapid capacitățile în acest spațiu. Fiecare lansare ne permite să ajungem mai eficient la pacienți cu cea mai potrivită opțiune de tratament și să ne asumăm promisiunea de a transforma îngrijirea bolilor renale.”
Aceasta este a treia aprobare a SUA primită de Novartis pentru portofoliul său de boli renale în ultimul an, cu Fabhalta®, având în vedere portofoliul de boală renală în anul trecut, cu Fabhalta®, având (C3G) în martie 2025 și aprobarea accelerată în Igan în august 202415. Fabhalta este, de asemenea, studiată într-o gamă largă de boli renale rare, inclusiv sindromul uremic hemolitic atipic (AHUS), complexul imunitar membranoproliferativ (LN) (IC-MPGN) și glomerita de lepfroliferativ (LN). Studiile sunt în desfășurare pentru a evalua profilurile de siguranță și eficacitate în aceste indicații de investigare și pentru a sprijini potențialele trimiterilor de reglementare. Un anticorp monoclonal anti-aprilie administrat subcutanat, administrat în mod subcutanat, este în prezent în faza III în IGAN, cu rezultatele așteptate în 202616.
Despre align Studiul de aliniere (NCT04573478) este un studiu clinic global, randomizat, multicentric, dublu-orb, controlat cu placebo, comparativ cu eficacitatea și siguranța Vanrafia versus Placebo la pacienții cu IGAN cu risc de pierdere progresivă a funcției de rinichi1,14. În total, 340 de indivizi cu IGAN provenită de biopsie cu proteinurie totală de bază ≥1 g/zi, în ciuda tratamentului optimizat al inhibitorului RAS au fost randomizați pentru a primi o dată pe zi, oral Vanrafia (0,75 mg) sau placebo timp de aproximativ 132 săptămâni1,2. Pacienții continuă să primească o doză tolerată maximă și stabilă de un inhibitor RAS ca îngrijire de susținere (cu excepția cazului în care nu sunt în măsură să tolereze terapia cu inhibitori RAS) 1,2. De asemenea, a fost înscris un grup suplimentar de 64 de pacienți care au primit un inhibitor SGLT2 timp de cel puțin 12 săptămâni. Obiectivul principal de eficacitate pentru analiza provizorie este schimbarea proteinuriei, un marker al leziunilor renale, măsurat cu UPCR de 24 de ore de la nivelul inițial la 36 săptămâni1,2,14. Obiectivele secundare și exploratorii includ evaluarea schimbării funcției renale de la valoarea inițială la 136 de săptămâni, măsurată de EGFR, precum și siguranță și tolerabilitate1,14.
Novartis în bolile renale Construirea pe o moștenire de 40 de ani care a început în transplant, Novartis este pe o misiune pentru a împuternici că a avut o despărțire semnificativă. Din punct de vedere istoric, aceste afecțiuni au avut o finanțare și cercetare considerabil mai mică, ceea ce a dus la un peisaj de tratament axat în mare parte pe gestionarea bolilor reactive sau în stadiu final, deseori cu sarcini fizice, emoționale și financiare semnificative. Conducta noastră vizează cauzele de bază ale bolii, cu scopul de a proteja sănătatea renală și de a întârzia sau de a preveni dializa și/sau transplantul. Scopul nostru este să ajutăm pacienții să revină să trăiască viața în termenii lor - fie la locul de muncă, la școală, sau cu cei dragi, și prin parteneriat cu pacienții, avocații, clinicienii și factorii de decizie, ne propunem să creștem conștientizarea, să accelerăm diagnosticul și să obținem pacienții îngrijirea potrivită, mai devreme.
DisclaimerThis press release contains forward-looking statements within the meaning of the United States Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Forward-looking statements can generally be identified by words such as “potential,” “can,” “will,” “plan,” “may,” “could,” “expected,” “investigational,” “pipeline,” “launch,” “transformation,” “continue,” “continued,” “opportunity,” „În curs de desfășurare”, „Pentru a evalua”, „progresiv”, „AIM”, „obiectiv” sau termeni similari sau prin discuții exprese sau implicite cu privire la aprobările potențiale de marketing, noi indicații sau etichetare pentru Vanrafia (Atrasentan) sau în ceea ce privește potențialele venituri viitoare din Vanrafia. Nu ar trebui să plasați dependență nejustificată pe aceste declarații. Astfel de declarații prospective se bazează pe credințele și așteptările noastre actuale cu privire la evenimentele viitoare și sunt supuse unor riscuri și incertitudini semnificative cunoscute și necunoscute. În cazul în care unul sau mai multe dintre aceste riscuri sau incertitudini se materializează sau ar trebui să se dovedească ipoteze de bază incorecte, rezultatele reale pot varia semnificativ de la cele prevăzute în declarațiile prospective. Nu poate exista nicio garanție că Vanrafia va fi trimisă sau aprobată pentru vânzare sau pentru orice indicații suplimentare sau etichetare pe orice piață sau în orice moment. Nici nu poate exista nicio garanție că Vanrafia va avea succes comercial în viitor. În special, așteptările noastre cu privire la Vanrafia ar putea fi afectate, printre altele, de incertitudinile inerente cercetării și dezvoltării, inclusiv rezultatele studiilor clinice și analiza suplimentară a datelor clinice existente; acțiuni de reglementare sau întârzieri sau reglementare guvernamentală în general; Tendințele globale de reținere a costurilor de îngrijire a sănătății, inclusiv presiuni și cerințe ale prețurilor publice și rambursare a guvernului, a plătitorului și a prețurilor publice generale pentru transparența creșterii prețurilor; capacitatea noastră de a obține sau menține protecția proprietății intelectuale de proprietate; preferințele de prescriere particulare ale medicilor și pacienților; condiții politice generale, economice și de afaceri, inclusiv efectele și eforturile de atenuare a bolilor pandemice; Probleme de siguranță, calitate, integritate a datelor sau de fabricație; Securitatea potențială sau efectivă a datelor de confidențialitate a datelor sau a perturbărilor sistemelor noastre de tehnologie informațională și a altor riscuri și factori la care se face referire în actualul formular 20-F al Novartis AG în fișier cu Comisia de Securități și Exchange din SUA. Novartis furnizează informațiile din acest comunicat de presă la această dată și nu își asumă nicio obligație de a actualiza declarațiile prospective conținute în acest comunicat de presă ca urmare a informațiilor noi, a evenimentelor viitoare sau în alt mod.
despre Novartis Novartis este o companie inovatoare de medicamente. În fiecare zi, lucrăm pentru a reimagina medicina pentru a îmbunătăți și extinde viața oamenilor, astfel încât pacienții, profesioniștii din domeniul sănătății și societățile să fie împuterniciți în fața bolilor grave. Medicamentele noastre ajung la aproape 300 de milioane de oameni din întreaga lume.
reimagine medicament cu noi: vizitați -ne la https://www.novartis.com și conectați -vă cu noi pe LinkedIn , Facebook , x/Twitter și Instagram .
Sursa: Novartis Postat : 2025-04-04 12:00 S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni. Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.Citeşte mai mult
Declinare de responsabilitate
Cuvinte cheie populare