FDA предоставляет ускоренное одобрение Vanrafia (Atrasentan) на снижение протеинурии в первичной нефропатии IgA

Следите за Drugslib на

FDA Grants Accelerated Approval for Vanrafia (atrasentan) for Proteinuria Reduction in Primary IgA Nephropathy

Basel, April 3, 2025 – Novartis today announced the US Food and Drug Administration (FDA) has granted accelerated approval for Vanrafia® (atrasentan), a potent and selective endothelin A (ETA) Антагонист рецептора для снижения протеинурии у взрослых с первичным иммуноглобулином А -нефропатия (IGAN) с риском быстрого прогрессирования заболевания. Обычно это определяется как соотношение белка-мочи к креатинину (UPCR) ≥1,5 г/g1. Vanrafia-это недероидное лечение перорально, которое может быть добавлено на поддерживающую помощь, включая ингибитор ренин-ангиотензин (RAS) с ингибитором или без натрия-глюкозы (SGLT2) ингибитором 1,2.

P>.

vanrafia получил ускоренное одобрение на основе предварительно определенного промежуточного анализа исследования фазы III, измеряющего снижение протеинурии через 36 недель по сравнению с плацебо1. Не было установлено, замедляет ли Ванрафия снижение функции почек у пациентов с Igan. Продолжающееся одобрение Vanrafia может быть зависеть от проверки клинической выгоды от продолжающегося исследования Phase III Align, оценивающего, замедляет ли Vanrafia прогрессирование заболевания, измеренное по оценкам, в 2026 году, чтобы поддержать одобрение для людей с одобрением. IgA Nephropathy, предлагающая новый вариант, который может быть легко интегрирован в их существующий план лечения, без требования REMS », - сказал Ричард Лафайетт, доктор медицинских наук, Ф.А.С.П., профессор медицины, нефрология и директор Центра клубочкового комитета в Стэнфордском университете и члена комитета по изучению и варрафии. «Vanrafia - это селективный антагонист рецептора ETA, который эффективно снижает протеинурию, основной фактор риска в IGAN. Принятие раннего, решающее действие имеет решающее значение, чтобы помочь улучшить результаты для этих пациентов, которые слишком часто прогрессируют к почечной недостаточности».

.

Igan - это прогрессирующая, редкая болезнь почек, при которой иммунная система атакует почки, часто вызывая клубочковое воспаление и протеинурию10. С почти 13 из каждых миллионов человек в США диагностированы в год, это одно из самых распространенных аутоиммунных заболеваний почек, и путешествие каждого человека уникально 11,12. До 50% пациентов с IGAN с постоянным протеинурией прогресс до почечной недостаточности в течение 10-20 лет с момента диагноза, часто требуя поддержания диализа и/или трансплантации почек3-10, и ответ на лечение может варьироваться12,13. Эффективная, целевая терапия с различными механизмами действия может помочь врачам выбрать наиболее подходящее лечение для пациентов12. «Одобрение Ванрафии расширяет ландшафт лечения и расширяет возможность адаптировать уход за заболеванием, которое может повлиять на каждого пациента по -разному».

.

Данные, поддерживающие одобрение В продолжающемся исследовании AIVE Phase III пациенты, получавшие ванрафию в сочетании с ингибитором RAS, достигли клинически значимых и статистически значимого снижения протеинурии на 36,1% (P <0,0001) по сравнению с плацебо, с результатами, наблюдаемыми в начале 6 и поддерживаемых до недели 361,2,14. Влияние ванрафии на UPCR было последовательным между подгруппами, включая возраст, пол, расу и базовые характеристики заболевания, такие как уровни EGFR и протеинурия, в основной учебной группе1. Подобный эффект лечения ванрафии наблюдался у дополнительной группы пациентов, получавших как ингибитором RAS, так и ингибитором SGLT2 (снижение UPCR по сравнению с плацебо). Побочные явления, зарегистрированные у ≥2% пациентов, получавших ванрафию, и чаще, чем плацебо, включают периферический отек, анемию и повышение трансаминазы печени. Поскольку некоторые антагонисты эндотелиновых рецепторов вызвали повышение аминотрансфераз, гепатотоксичность и печеночную недостаточность, клиницисты должны пройти тестирование фермента печени, прежде чем инициировать ванрафию и во время лечения, когда клинически указано. Ванрафия может вызвать серьезные врожденные дефекты1. Vanrafia не требует программы REMS.

трансформация заболевания почек «Мы гордимся тем, что расширяем ландшафт лечения при нефропатии IgA с сегодняшним ускоренным одобрением Vanrafia Igan. Bultó, президент, США, Novartis. «Опираясь на наше давнее наследие в нефрологии, мы продолжаем быстро развивать наши возможности в этом пространстве. Каждый запуск позволяет нам более эффективно охватывать пациентов с наиболее подходящим вариантом лечения и выполнять наше обещание преобразовать заботу о заболеваниях почек». (C3G) в марте 2025 года и ускоренное одобрение в Igan в августе 202415 года. Фабхалта также изучается в широком диапазоне редких заболеваний почек, включая атипичный гемолитический уремический синдром (AHUS), иммунный комплексный мембранопролиферативный гломерулонефрит. Исследования продолжаются для оценки профилей безопасности и эффективности в этих исследуемых показаниях и подтверждают потенциальные нормативные материалы. Исследовательское подкожное, вводимое антиаприл-моноклональным антителом Zigakibart, в настоящее время находится в развитии фазы III в IGAN, причем результаты ожидаются в 202616 году.

о Align исследование Align (NCT04573478) представляет собой глобальное рандомизированное многоцентровое, двойное слепое плацебо-контролируемое клиническое исследование III, сравнивающее эффективность и безопасность ванрафии по сравнению с плацебо у пациентов с Igan, подверженными риску прогрессирующей потери почечной функции1,14. В общей сложности 340 человек с проверенным биопсией IGAN с исходной общей протеинурией ≥1 г/день, несмотря на оптимизированную обработку ингибиторов RAS, были рандомизированы для получения пероральной ванрафии (0,75 мг) или плацебо в течение приблизительно 132 недель1,2. Пациенты продолжают получать максимально переносимую и стабильную дозу ингибитора Ras в качестве поддерживающей помощи (если они не могут переносить терапию ингибиторами RAS) 1,2. Дополнительная группа из 64 пациентов, получавших ингибитор SGLT2 в течение не менее 12 недель, также была включена1,2. Первичной конечной точкой эффективности для промежуточного анализа является изменение протеинурии, маркер повреждения почек, измеренный 24-часовым UPCR от базового уровня до 36 недель1,2,14. Вторичные и исследовательские цели включают оценку изменения функции почек с исходного уровня до 136 недель, измеренных EGFR, а также безопасность и терпимость1,14. Исторически, эти условия имели значительно меньшее финансирование и исследования, что привело к лечению, в основном сосредоточенным на реактивном или конечной стадии заболевания, часто со значительным физическим, эмоциональным и финансовым бременем. Наш трубопровод нацелен на основные причины заболевания с целью защиты здоровья почек и задержки или предотвращения диализа и/или трансплантации. Наша цель состоит в том, чтобы помочь пациентам вернуться к жизни на их условиях - будь то на работе, в школе или с близкими, и, сотрудничая с пациентами, адвокатами, врачами и политиками, мы стремимся повысить осведомленность, ускорить диагноз и получить правильное уход за пациентами, раньше.

Отказ от ответственности Этот пресс-релиз содержит перспективные заявления в отношении значения Закона о реформе судебных разбирательств в отношении частных ценных бумаг Соединенных Штатов 1995 года. «Непрерывный», «чтобы оценить», «прогрессивную», «цель», «цель» или аналогичные термины, или с помощью явных или подразумеваемых дискуссий, касающихся потенциальных одобрений маркетинга, новых признаков или маркировки для Ванрафии (атразентана) или относительно потенциальных будущих доходов от Ванрафии. Вы не должны придавать чрезмерную зависимость от этих утверждений. Такие перспективные заявления основаны на наших нынешних убеждениях и ожиданиях в отношении будущих событий, и подлежат значительным известным и неизвестным рискам и неопределенности. Если один или несколько из этих рисков или неопределенности материализуются, или должны быть недоверчивыми, фактические результаты могут существенно варьироваться от тех, которые изложены в прогнозных заявлениях. Не может быть никакой гарантии, что Vanrafia будет представлена ​​или утверждена на продажу или для любых дополнительных указаний или маркировки на любом рынке или в любое конкретное время. Также не может быть никакой гарантии, что Ванрафия будет коммерчески успешной в будущем. В частности, на наши ожидания в отношении Ванрафии могут быть затронуты, среди прочего, на неопределенности, присущие исследованиям и разработкам, включая результаты клинических испытаний и дополнительный анализ существующих клинических данных; нормативные действия или задержки или государственное регулирование в целом; Глобальные тенденции к сдерживанию расходов на здравоохранение, включая правительственные, плательщики и общие цены на общественные цены и давление возмещения и требования к повышению прозрачности цен; Наша способность получать или поддерживать запатентованную защиту интеллектуальной собственности; особые предпочтения врачей и пациентов; общие политические, экономические и деловые условия, включая последствия и усилия по смягчению заболеваний пандемии; безопасность, качество, целостность данных или проблемы с производством; Потенциальная или фактическая безопасность данных и нарушения конфиденциальности данных, или сбои наших систем информационных технологий, а также другие риски и факторы, упомянутые в текущей форме Novartis AG 20-F в файле в Комиссии по ценным бумагам и биржам США. Novartis предоставляет информацию в этом пресс-релизе на эту дату и не выполняет никаких обязательств по обновлению любых перспективных операторов, содержащихся в этом пресс-релизе в результате новой информации, будущих событий или иных.

о Novartis Novartis - инновационная компания по лекарственным средствам. Каждый день мы работаем над переосмыслением медицины, чтобы улучшить и продлить жизнь людей, чтобы пациенты, медицинские работники и общества были уполномочены перед лицом серьезного заболевания. Наши лекарства достигают почти 300 миллионов человек по всему миру.

Reimagine Medicine с нами: посетите нас по адресу https://www.novartis.com и связаться с нами на linkedin , facebook , x/Twitter и Instagram . Восточный Ганновер, Нью -Джерси: Novartis Pharmaceuticals Corp; Апрель 2025 г. Атразентатан у пациентов с нефропатией IgA. N Engl J Med. 2025; 392 (6): 544-554. doi: 10.1056/nejmoa2409415

  • Xie J, Kiryluk K, Wang W, et al. Прогнозирование прогрессирования нефропатии IgA: новая оценка риска клинического прогрессирования. Plos один. 2012; 7 (6): E38904. doi: 10.1371/journal.pone.0038904
  • Rodrigues JC, Haas M, Reich Hn. IgA нефропатия. Clin J Am Soc Nephrol. 2017; 12 (4): 677-686. doi: 10.2215/cjn.07420716
  • Кувшин Д., Брэддон Ф., Хендри Б. и др. Долгосрочные результаты в нефропатии IgA. Clin J Am Soc Nephrol. 2023; 18 (6): 727-738. doi: 10.2215/cjn.0000000000000135
  • Hastings MC, Bursac Z, Julian BA, et al. Ожидаемая продолжительность жизни пациентов из юго -восточной части Соединенных Штатов с нефропатией IgA. Kidney Int Rep. 2017; 3 (1): 99-104. Опубликовано 2017 г. 24 августа. DOI: 10.1016/j.ekir.2017.08.008
  • Sim JJ et al. Плакат TH-PO615 представлен по адресу: ASN Ridney Week 2023; 2-5 ноября 2023 года; Филадельфия, Пенсильвания. Ассоциация микрогематурии с мезангиальной гиперцеллельностью, эндокапиллярной гиперцеллельностью, полумесяцем и результатами почек при иммуноглобулине нефропатия. Нефрол циферблат трансплантат. 2021; 36 (5): 840-847. doi: 10.1093/ndt/gfz267
  • Saha Mk et al. Плакат TH-PO1016 представлен по адресу: ASN Ridney Week 2019; 5-10 ноября 2019 г.; Вашингтон, округ Колумбия. IgA нефропатия. Доступно по адресу: https://www.niddk.nih.gov/health-information/kidney-disease/iga-nephropathy . По состоянию на март 2025 г. J Health Econ Resulces Res. 2021; 8 (2): 36-45. doi: 10.36469/001c.26129
  • Болезнь почек: улучшение глобальных результатов (Kdigo) 2021 Руководство по клинической практике для лечения клубочковых заболеваний. Почка инт. 2021; 100 (4): S1-S276. doi: 10.1016/j.kint.2021.05.021
  • Бойд Дж.К., Чунг К.К., Молинье К., Фейхалли Дж., Барратт Дж. Почка инт. 2012; 81 (9): 833-843.
  • Clinicaltrials.gov. NCT04573478. Фаза 3, рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование атразентана у пациентов с нефропатией IgA с риском прогрессирующей потери функции почек. Доступно от https://clinicaltrials.gov/study/nct04573478 . По состоянию на март 2025 г. Восточный Ганновер, Нью -Джерси: Novartis Pharmaceuticals Corp; Август 2024 г.
  • Clinicaltrials.gov. Исследование Bion-1301 у взрослых с нефропатией IgA. Идентификатор NCT05852938. Доступно по адресу: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/nct058529388888811. Доступ к марту 2025 года.

    • Источник: Novartis

    Опубликовано : 2025-04-04 12:00

    Читать далее

    Отказ от ответственности

    Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

    Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

    Популярные ключевые слова