FDA надає прискорення схвалення на ванрафію (атрасентан) для зниження протеїнурії первинної нефропатії IgA

Підпишіться на Drugslib

гранти FDA прискорили схвалення ванрафії (атрасентан) для зменшення протеїнурії первинної нефропатії IGA

Базель, 3 квітня 2025 р (ETA) Антагоніст рецепторів для зниження протеїнурії у дорослих з первинною імуноглобуліном А нефропатією (IGAN), що ризикує швидким прогресуванням захворювання. Це, як правило, визначається як співвідношення білка до кретиніну сечі (UPCR) ≥1,5 г/г1. Ванрафія-це один раз на добу, нестероїдне, пероральне лікування, яке можна додати до підтримуючої допомоги, включаючи інгібітор системи ренін-ангіотензину (RAS) з або без натрію-глюкози co-transporter-2 (SGLT2) інгібітор1,2.

vanrafia було надано прискорене схвалення на основі попередньо визначеного проміжного аналізу дослідження вирівнювання фази III, що вимірює зменшення протеїнурії на 36 тижнів порівняно з плацебо1. Не було встановлено, чи Ванрафія сповільнює зниження функції нирок у пацієнтів з IGAN. Постійне схвалення Ванрафії може бути залежним від перевірки клінічної вигоди від тривалого дослідження вирівнювання фази III, що оцінює, чи сповільнює рівень захворювання, виміряне за розрахунковим фільтрацією клубочкової фільтрації (EGFR) зниження на тиждень 1361. IGA Nephropathy, пропонуючи новий варіант, який може бути безперешкодно інтегрована у свій існуючий план лікування, без вимог щодо РЕМ ", - сказав Річард Лафайєт, доктор наук, F.A.C.P., професор медицини, нефрологію та директор Центру клубочкових захворювань у медичному центрі Стенфордського університету, та учасник навчального комітету з vanrafia. "Vanrafia - це селективний антагоніст рецепторів ETA, який ефективно знижує протеїнурію, головний фактор ризику в IGAN. Вживаючи ранні, вирішальні дії є критично важливими для покращення результатів для цих пацієнтів, які занадто часто прогресують до ниркової недостатності."

Іган - це прогресуюче, рідкісне захворювання нирок, при якій імунна система атакує нирки, часто викликаючи запалення клубочків та протеїнурії10. Маючи майже 13 з кожного мільйона людей у ​​США, діагностованих на рік, це одне з найпоширеніших аутоімунних захворювань нирок, і подорож кожної людини є унікальною11,12. До 50% хворих на ІГАН із постійною протеїнурією прогресують до ниркової недостатності протягом 10-20 років діагнозу, часто вимагаючи підтримуючого діалізу та/або трансплантації нирок3-10, а відповідь на лікування може змінюватись12,13. Ефективні цільові терапії з різними механізмами дії можуть допомогти лікарям вибрати найбільш підходяще лікування пацієнтів12.

"У мого сина діагностували нефропатію IGA задовго до того, як були схвалені ліки для лікування цього стану, тому наявність численних варіантів лікування є неймовірно змістовними для цієї спільноти",-сказав Бонні Шнайдер, директор та співавтор, ІГА НЕФРОПАПАТЕПАПАТЕОПАТЕ ФОНДЕПАПАТЕПАТЕПАПАТЕпаляпеляфіоляпаті. "Затвердження Ванрафії розширює ландшафт лікування та розширює можливість адаптувати догляд за захворюванням, яке може вплинути на кожного пацієнта так по -різному".

Дані, що підтверджують схвалення У дослідженні вирівнювання III фази ІІІ, пацієнти, які отримували Ванрафію в поєднанні з інгібітором РАС, досягали клінічно значущого та статистично значущого зменшення білкової білки на 36,1% (р <0,0001) порівняно з плацебо, результати спостерігаються ще в тижні 6 і підтримувались протягом 361,2,14 тижня. Вплив ванрафії на UPCR був послідовним у підгрупах, включаючи віку, статі, расу та базові захворювання, такі як рівень EGFR та протеїнурії, в основній групі дослідження1. Аналогічний ефект лікування ванрафії спостерігався у додатковій групі пацієнтів, які отримували як інгібітор RAS, так і інгібітор SGLT2 (37,4% зниження UPCR проти плацебо) 1. Побічні явища, повідомлені у ≥2% пацієнтів, які отримували ванрафію, і частіше, ніж плацебо, включають периферичний набряк, анемію та підвищення трансамінази печінки1. Оскільки деякі антагоністи рецепторів ендотеліну спричинили підвищення амінотрансфераз, гепатотоксичності та печінкової недостатності, клініцисти повинні отримувати тестування ферментів печінки перед початком ванрафії та під час лікування, коли клінічно вказано. Ванрафія може спричинити серйозні вроджені вади1. Vanrafia не потребує програми REMS.

Transforming care in kidney disease“We are proud to expand the treatment landscape in IgA nephropathy with today’s FDA accelerated approval of Vanrafia. IgAN is a heterogenous condition that requires differentiated therapies with unique mechanisms of action, and with our multi-asset kidney disease portfolio, we are well positioned to support a broad patient population and advance care for this disease,” said Victor BULTO, президент, США, Novartis. "Спираючись на нашу давню спадщину в нефрології, ми продовжуємо швидко розвивати свої можливості в цьому просторі. Кожен запуск дозволяє нам більш ефективно охоплювати пацієнтів з найбільш підходящим варіантом лікування та виконати нашу обіцянку перетворити хвороби нирок". (C3G) у березні 2025 року та прискорене схвалення в IGAN у серпні 202415 рр. Фабхалта також вивчається при широкому діапазоні рідкісних захворювань нирок, включаючи атиповий гемолітичний уремічний синдром (AHUS), імунітетний мембранопроліферативний гломерулонефрит (IC-MPGN) та люпус (LNN). Триваються дослідження для оцінки профілів безпеки та ефективності в цих дослідженнях та підтримці потенційних регуляторних подань. Дослідження підшкірно введене анти-априльне моноклональне антитіло, Zigakibart, наразі розвивається III фази в Ігані, з результатами, що очікується в 202616 р.

про вирівнювання Вирівнювальне дослідження (NCT04573478)-це глобальне, рандомізоване, багатоцентрове, подвійне сліпе, плацебо-контрольоване клінічне випробування фази III, що порівнює ефективність та безпеку ванрафії проти плацебо у пацієнтів з ІГАН з ризику прогресивної втрати функції нирок14. Загалом 340 осіб з IGAN, підтвердженим біопсією з базовою загальною протеїнурією ≥1 г/добу, незважаючи на оптимізоване лікування інгібіторів RAS, були рандомізовані для отримання один раз на день, пероральна ванрафія (0,75 мг) або плацебо протягом приблизно 132 тижнів1,2. Пацієнти продовжують отримувати максимально переноситься та стабільну дозу інгібітора RAS як підтримуючу допомогу (якщо вони не в змозі переносити терапію інгібіторів RAS) 1,2. Додаткову групу з 64 пацієнтів, які отримували інгібітор SGLT2 протягом принаймні 12 тижнів, також було зараховано1,2. Основною кінцевою точкою ефективності для проміжного аналізу є зміна протеїнурії, маркера ураження нирок, виміряного 24-годинного UPCR від базової лінії до 36 тижнів1,2,14. Вторинні та дослідницькі цілі включають оцінку зміни функції нирок від базової лінії до 136 тижнів, виміряних EGFR, а також безпеку та переносимості1,14. Історично ці умови мали значно менше фінансування та дослідження, що призводить до лікування ландшафту в основному, зосереджений на реакційному або кінцевому стадії хвороби, часто зі значними фізичними, емоційними та фінансовими навантаженнями. Наш трубопровід націлений на основні причини захворювання з метою захисту здоров'я нирок та затримки або запобігання діалізу та/або трансплантації. Наша мета - допомогти пацієнтам повернутися до життя на їхньому умовах - будь то на роботі, в школі чи з близькими людьми, а також партнерством з пацієнтами, адвокатами, клініцистами та розробниками політики, ми прагнемо підвищити обізнаність, прискорити діагноз та отримати пацієнтів правильного догляду,

DisclaimerThis press release contains forward-looking statements within the meaning of the United States Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Forward-looking statements can generally be identified by words such as “potential,” “can,” “will,” “plan,” “may,” “could,” “expected,” “investigational,” “pipeline,” “launch,” “transformation,” “continue,” “continued,” “opportunity,” "Постійний", "оцінювати", "прогресивно", "мета", "мета" або подібні терміни, або шляхом експрес -або мається на увазі дискусій щодо потенційних схвалень маркетингу, нових показань або маркування Ванрафії (атрасентан) або щодо потенційних майбутніх доходів від Ванрафії. Ви не повинні покладати надмірну залежність від цих тверджень. Такі перспективні заяви базуються на наших нинішніх переконаннях та очікуваннях щодо майбутніх подій, і вони підлягають значним та невідомим ризикам та невизначеностям. Якщо один або кілька цих ризиків або невизначеностей реалізуються, або повинні бути основними припущеннями невірними, фактичні результати можуть суттєво відрізнятися від тих, що викладені в перспективних твердженнях. Не може бути гарантія, що Ванрафія буде подана або затверджена на продаж або для будь -яких додаткових показань або маркування на будь -якому ринку, або в будь -який конкретний час. Також не може бути гарантія, що Ванрафія буде комерційно успішним у майбутньому. Зокрема, на наші очікування щодо Ванрафії можуть вплинути, серед іншого, невизначеності, притаманні дослідженню та розробці, включаючи результати клінічних випробувань та додатковий аналіз існуючих клінічних даних; регуляторні дії або затримки або урядовий регулювання загалом; Глобальні тенденції щодо обмеження витрат на охорону здоров'я, включаючи уряд, платники та широкі громадські ціноутворення та тиск на відшкодування та вимоги до підвищення прозорості ціноутворення; Наша здатність отримати або підтримувати власний захист інтелектуальної власності; конкретні уподобання лікарів та пацієнтів; Загальні політичні, економічні та ділові умови, включаючи наслідки та зусилля щодо пом'якшення пандемічних захворювань; Проблеми безпеки, якості, цілісності даних або виготовлення; Потенційна або фактична безпека даних та порушення конфіденційності даних або порушення наших систем інформаційних технологій, а також інші ризики та фактори, про які йдеться у поточній формі AG Novartis AG у файлі з Комісією з цінних паперів та бірж США. Novartis надає інформацію в цій прес-релізі станом на цю дату і не бере на себе жодного зобов'язання оновлювати будь-які перспективні заяви, що містяться в цьому прес-релізі в результаті нової інформації, майбутніх подій чи іншим чином.

про Novartis novartis - інноваційна компанія з лікарських засобів. Щодня ми працюємо над тим, щоб переробити медицину для вдосконалення та розширення життя людей, щоб пацієнти, медичні працівники та товариства були наділені в умовах серйозних захворювань. Наші ліки сягають майже 300 мільйонів людей у ​​всьому світі.

Reimagine Medicine з нами: Відвідайте нас за адресою https://www.novartis.com і зв’язатися з нами на linkedin , facebook , x/twitter та Instagram . Східний Ганновер, штат Нью -Джерсі: Novartis Pharmaceuticals Corp; Квітень 2025 р.

  • Heerspink HJL, Jardine M, Kohan DE та ін. Атрасентан у пацієнтів з нефропатією IgA. N Engl J Med. 2025; 392 (6): 544-554. doi: 10.1056/nejmoa2409415
  • Xie J, Kiryluk K, Wang W та ін. Прогнозування прогресування нефропатії IGA: новий показник ризику клінічної прогресії. PLOS ONE. 2012; 7 (6): E38904. doi: 10.1371/journal.pone.0038904
  • Rodrigues JC, Haas M, Reich HN. Iga нефропатія. Clin J Am Soc Nephrol. 2017; 12 (4): 677-686. doi: 10.2215/cjn.07420716
  • Пітчер D, Braddon F, Hendry B та ін. Довгострокові результати в нефропатію IgA. Clin J Am Soc Nephrol. 2023; 18 (6): 727-738. doi: 10.2215/cjn.0000000000000135
  • Hastings MC, Bursac Z, Julian BA та ін. Тривалість життя для пацієнтів з південно -східної США з нефропатією IgA. Нирка int Rep. 2017; 3 (1): 99-104. Опубліковано 2017 року 24 серпня. Дой: 10.1016/j.ekir.2017.08.008
  • Sim JJ et al. Плакат TH-PO615 представлений на: ASN NAWNEY WEEK 2023; 2-5 листопада 2023 р.; Філадельфія, штат Пенсільванія
  • Бобарт С.А., Олександр, депутат, Shawwa K та ін. Асоціація мікрогематурії з мезангіальною гіперклітинністю, ендокапілярною гіперклітинністю, оцінкою півмісяця та результатами нирок при нефропатії імуноглобуліну А. Трансплантація набору нефролу. 2021; 36 (5): 840-847. doi: 10.1093/ndt/gfz267
  • saha mk et al. Плакат TH-PO1016, представлений на: ASN NAWNEY Week 2019; 5-10 листопада 2019 року; Вашингтон, округ Колумбія
  • Національний інститут діабету та травних та ниркових захворювань. Iga нефропатія. Доступно з: https://www.niddk.nih.gov/health-information/kidney-disease/iga-nephropathy . Доступ до березня 2025 року. J Результати Econ Health Res. 2021; 8 (2): 36-45. doi: 10.36469/001c.26129
  • Захворювання нирок: поліпшення глобальних результатів (KDIGO) 2021 Клінічна практика для лікування клубочкових захворювань. Нирка інт. 2021; 100 (4): S1-S276. doi: 10.1016/j.kint.2021.05.021
  • Boyd JK, Cheung CK, Molyneux K, Feehally J, Barratt J. Оновлення про патогенез та лікування нефропатії IgA. Нирка інт. 2012; 81 (9): 833-843.
  • clinicaltrials.gov. NCT04573478. Фаза 3, рандомізоване, подвійне сліпове, плацебо-контрольоване дослідження атрасентану у пацієнтів з нефропатією IGA, що ризикують прогресуючою втратою ниркової функції. Доступно з https://clinicaltrials.gov/study/nct04573478 . Доступ до березня 2025 р.
  • Фабхалта, що виписує інформацію. Східний Ганновер, штат Нью -Джерсі: Novartis Pharmaceuticals Corp; Серпень 2024 р.
  • clinicaltrials.gov. Дослідження Bion-1301 у дорослих з нефропатією IgA. Ідентифікатор NCT05852938. Доступно за адресою: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/nct05852938 . Доступ до березня 2025 р.

    • Джерело: Novartis

    Опубліковано : 2025-04-04 12:00

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова