Grants FDA прискорили схвалення для ко-упаковки Avmapki Fakzynja (аутотометиніб капсули/таблетки дефактиніб) для мутуваного KRAS-мутованим рецидивуючим серозним раком яєчників

Підпишіться на Drugslib

гранти FDA прискорили схвалення до таблетки Avmapki Fakzynja (таблетки AvutometIniB/дефактитиніб) для рецидивуючих серозних раку яєчників, що мутуються KRAS

Boston-(Business Prowe)-8 травня, 2025-verastem oncology (vnstm), versem) biopharmaceutical company committed to advancing new medicines for patients with RAS/MAPK pathway-driven cancers, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has approved Avmapki Fakzynja Co-Pack (avutometinib capsules; defactinib tablets) for the treatment of adult patients with KRAS-mutated recurrent low-grade serous ovarian cancer (LGSOC) who received prior systemic терапія. Співпачка Avmapki Fakzynja-це перша і єдина затверджена FDA медицина для цього захворювання. Ця індикація затверджується за прискореним схваленням на основі швидкості реакції пухлини та тривалості відповіді. Постійне схвалення цього вказівки може залежати від перевірки та опису клінічної вигоди у підтверджувальному випробуванні. Avmapki Plus Fakzynja є комерційно доступною в США як пероральна комбінація спільної упаковки з двома рецептурними продуктами, відомими як "спільна упаковка Avmapki Fakzynja"

"Сьогоднішнє схвалення спільної упаковки Avmapki Fakzynja для пацієнтів з рецидивуючим серозним раком яєчників, що мутували Крас, представляє не лише першу в історії, затверджену FDA, спеціально для цього рідкісного раку, але й нового дня для людей, які живуть з цією хворобою, які були в дихі потреби в новому лікуванні",-сказав Ден Патерсон, президент та головна виконавча службовця з Верастології. “We are very proud to bring two innovative medicines in one combination treatment to the LGSOC community. We thank the researchers, patients, and their families participating in our clinical trials, the patient advocacy community, the FDA, and everyone at Verastem for their dedication and commitment to helping us bring Avmapki Fakzynja Co-Pack to patients in the U.S.”

The accelerated approval of Avmapki Співпака Fakzynja заснована на клінічному дослідженні «Рампа 201 фази 2», яке оцінювало комбінацію Avmapki та Fakzynja у дорослих пацієнтів з вимірюваним рецидивуючим LGSOC.

“Low-grade serous ovarian cancer is a rare and highly recurrent cancer with limited effective treatment options. This first-ever FDA approval in this disease was based on the primary analysis of the Phase 2 RAMP 201 trial, in which the combination of avutometinib and defactinib resulted in a significant overall response rate for patients with a KRAS mutation while being generally well tolerated,” said Rachel Grisham, M.D., Section Head, Ovarian Cancer at Меморіал Слоун Кеттерінг Центр раку в Нью-Йорку, Нью-Йорк та глобальний головний головний слідчий GOG-3097/ENGOT-OV81/GTG-UK/RAMP 301. "Схвалення AvutometInib Plus Defactinib приносить дуже потрібний терапію пацієнтам і встановлює цю комбінацію як новий стандарт догляду за жінками, що перевозить, що нерозумно має на мета, що має вигадку. Я з нетерпінням чекаю прогресування підтверджувального випробування фази 3, Ramp 301, де ми прагнемо продовжувати підтримувати триваючу частину досліджень цієї комбінації у жінок з та без мутації KRAS ". Що дає нам реальну надію при лікуванні пацієнтів з рідкісними або важкими для лікування гінекологічними раками »,-сказала професор Сузана Банерджі, M.B.B.S. /Ncri /ramp201. "За цим схваленням ми дякуємо всім пацієнтам та дослідникам, які брали участь у цьому випробуванні, та низькосортному серозному співтовариству раку яєчників за їх внесок, щоб допомогти принести перше затверджене FDA лікування для рецидивуючих LSGOC KRAS та зміни можливостей лікування для цього раку, орієнтованих на цю милу, щоб принести цей новий рак.

До цього затвердження не було проведено затверджених FDA методів лікування, зокрема, рецидивуючих ЛГСОК, рідкісного та чіткого раку яєчників, який відрізняється від високоякісного серозного раку яєчників як при його біології, так і в тому, як він реагує на лікування.

„Один з найбільш руйнівних аспектів, коли це не було. Варіанти лікування в той час, коли я можу спробувати, я зробив свою місію виступати за дослідження, характерні для моєї хвороби »,-сказала Ніколь Ендрюс, голова Фонду раку серозного яєчника Стаара. "Сьогодні ми святкуємо віху з першим в історії затвердженим FDA варіантом лікування, зокрема для пацієнтів з рецидивуючим ЛГСОК з мутацією KRAS. Низька серова спільнота раку яєчників сподівається і схвильовано щодо потенційних переваг цього лікування та прогресу до вдосконалення діагностики, усвідомлення та досліджень для LGSOC."

Avmapki Fakzynja Co-Pack-це перше лікування, яке отримало регуляторне затвердження в будь-якій точці світу, зокрема для рецидивуючих LGSOC KRAS. Компанія вважає, що співавтор Avmapki Fakzynja-це також перша в історії усна, нова/нова комбінована терапія, затверджена в онкології. Verastem з FDA у травні 2024 р. Верастем ініціював подання NDA у жовтні 2024 р Терапія, включаючи платинову хіміотерапію, у травні 2021 р. Аутометиніб самостійно або в поєднанні з дефактинібом також було надано позначення препарату-сиріт за допомогою FDA для лікування LGSOC.Прихильність

Verastem до підтримки пацієнтів

erastem oncology зобов’язана забезпечити підтримку доступу пацієнтів та відшкодування через свою програму Verastem Cares ™ в США Verastem Cares ™ пропонує низку доступу до пацієнтів та служб підтримки відшкодування для допомоги американським пацієнтам, призначеним Avmapki Fakzynja. Менеджери кейсів Verastem Cares ™ можна досягти за номером 1-866-351-8372 між 8:00 ранку-8: 00 вечора східного часу, з понеділка по п’ятницю.

Основа схвалення: Рамки 201 рамки

Ефективність Avmapki та Fakzynja, в поєднанні, була оцінена в клінічному дослідженні Ramp 201 (NCT04625270), відкритого багатоцентрового дослідження, що включає 57 дорослих пацієнтів із вимірювальними KRAS-MATETER-MATERERE LGSOC. Пацієнти повинні були отримувати щонайменше одну попередню системну терапію, включаючи препарат на основі платини. Пацієнти отримували AVMAPKI 3,2 мг перорально двічі на тиждень протягом перших трьох тижнів із чотири тижні циклу та Fakzynja 200 мг перорально двічі на день протягом перших трьох тижнів із чотири тижні циклу до прогресування захворювання або неприйнятної токсичності. Основним показником результатів ефективності був загальний рівень відповіді (ORR), оцінений засліпленим незалежним комітетом з огляду (BIRC) відповідно до критеріїв оцінювання відповідей у ​​солідних пухлинах (Recist), версія 1.1. Додатковою мірою результату ефективності була тривалість відповіді (DOR). Оцінки реакції пухлини проводяться кожні вісім тижнів протягом перших 72 тижнів і кожні 12 тижнів після цього.

У дослідженні Avmapki та Fakzynja в поєднанні показали у пацієнтів з мутацією KRAS підтвердженим ORR за 44% (25/57; 95% ДІ: 31-58). Середній ДОР становив від 3,3 до 31,1 місяця в популяції мутантів Крас.

Безпека Avmapki та Fakzynja в поєднанні оцінювали у 57 пацієнтів з мутуваним Красом, рецидивуючим LGSOC. Можливі серйозні побічні ефекти за допомогою спільної упаковки Avmapki Fakzynja включають розлади очних, токсичність шкіри (висип), гепатотоксичність, рабдоміоліз та шкоду плода при введенні під час вагітності. Найпоширеніші побічні ефекти, включаючи лабораторні зміни, спільно упаковки Avmapki Fakzynja включають підвищений рівень ферменту в крові (CPK), нудота, втома, аномальний тест на печінку (AST) та висип.

4 LGSOC відрізняється і відрізняється від високоякісного серозного раку яєчників (HGSOC) і вимагає різного лікування. LGSOC дуже рецидивуючий і менш чутливий до хіміотерапії порівняно з HGSOC. Приблизно 6000-8000 жінок в США та 80 000 у всьому світі проживають з цією хворобою. LGSOC впливає на молодих жінок з бімодальними піками діагностики у віці від 20 до 30 до 60 років і має середню виживання приблизно десять років. Приблизно 70 відсотків LGSOC показує мутації, пов'язані з RAS, і 30 відсотків людей з LGSOC мають мутацію KRAS. Більшість пацієнтів повідомляють про негативний вплив LGSOC на їх психічне та фізичне здоров'я, фертильність та довгострокову якість життя. Поточний стандарт догляду за LGSOC включає гормональну терапію та хіміотерапію.

про комбіновану терапію Avmapki та Fakzynja

avmapki (avutometinib) інгібує активність Mek кінази, а також блокує компенсаторну реактивацію МЕК за течією RAF. Білки RAF та MEK є регуляторами шляху RAS/RAF/MEK/ERK (MAPK). Блокування RAF та/або MEK активує FAK, ключовий посередник резистентності до наркотиків. Fakzynja (defactinib)-інгібітор FAK, і разом комбінація автоветинібу та дефактинібу була розроблена для забезпечення більш повної блокади сигналізації, яка сприяє росту та стійкості до лікарських засобів пухлин, залежних від RAS/MAPK.

Додаткові клінічні дослідження: Онкологія Verastem проводить клінічні випробування з аутометинібом з дефактинібом і без дефактинібу в пухлинах RAS/MAPK як частина його програми RAF та MEK або рампа. Рампа 301 (GOG-3097/ENGOT-OV81/GTG-UK) (NCT06072781), є міжнародним фазою 3 підтверджувальним випробуванням, що оцінює комбінацію аутометинібу та дефактинібу проти стандартної хіміотерапії або гормональної терапії для лікування рецидивуючого раку яєчників низького класу (LGSOC) з муттаційним мутом. Рампа 203 (NCT05074810)-це фаза 1/2, багатоцентрове, відкрите, оцінювання дози/розширення, проводиться у співпраці з AMGEN, оцінюючи ефективність та безпеку AvutometIniB та Sotorasib або без дефактинібу у пацієнтів з kras g12c, не маючи наоки, не маючи наоки, що не обробляли мутантами, що не обробляли Інгібітор KRAS G12C, а також у пацієнтів, які раніше лікували інгібітором KRAS G12C (NCT05074810). Рампа 205 (NCT05669482), клінічне випробування фази 1b/2, що оцінює автомететиніб та дефактиніб з гемцитабіном/nab-paclitaxel у пацієнтів з раку метастатичного метастатичного підшлункового підприємства підтримується. AvutometInIb та дефактиніб не затверджені FDA або будь -яким іншим регуляторним органом, або в поєднанні, або з іншими методами терапії, для будь -якого з цих розслідувань. Ні автометиніб, ні дефактиніб не затверджуються FDA або будь-яким іншим регуляторним органом на автономному порядку для будь-якого використання.

avmapki fakzynja co-pack up. індикація

індикація

avmapki fakzynja, показана для лікування дорослих пацієнтів з мутуваним креським рецидивуючим серозним раком яєчників (LGSOC), які отримали попередню системну терапію.

Ця індикація затверджується за прискореним схваленням на основі швидкості реакції пухлини та тривалості відповіді. Постійне схвалення цього свідчення може бути залежним від перевірки та опису клінічної користі в підтверджувальному випробуванні.

Важлива інформація про безпеку

попередження та запобіжні заходи

  • очні розлади : очні токсичності, включаючи порушення зору та розлади вітреоретіналу. Виконайте комплексну офтальмологічну оцінку на початковому рівні, до циклу 2, кожні три цикли після цього та як клінічно вказано. Утримуйте співпрацю Avmapki Fakzynja для очних токсичностей, поки не покращується при однаковій або зменшеній дозі. Постійно припинити співпрацю Avmapki Fakzynja для будь-якої токсичності 4 ступеня.
  • серйозні токсичності шкіри : токсичності шкіри, включаючи фоточутливість та сильні шкірні побічні реакції (шрами). Дотримуйтесь супутніх ліків. Моніторинг токсичності шкіри та переривання, зменшуйте або постійно припиняйте співпрацю Avmapki Fakzynja на основі тяжкості, переносимості та тривалості.
  • гепатотоксичність : моніторинг тестів на функцію печінки до кожного циклу, на 15 день перших 4 циклів і як клінічно вказано. Утримуйте, зменшуйте або припиняйте співпрацю Avmapki Fakzynja на основі тяжкості та наполегливості аномалії. Якщо відбувається збільшення CPK, оцінюйте пацієнтів на рабдоміоліз або інші причини. Утримання, зменшення або назавжди припинення спільної упаковки Avmapki Fakzynja на основі тяжкості та тривалості несприятливої ​​реакції.
  • ембріон-фетал-токсичність : коефіцієнт Avmapki Fakzynja може спричинити шкоду плода. Консультувати пацієнтів з потенційним ризиком для плоду та використовувати ефективну контрацепцію.

    • несприятливі реакції

    The most common (≥ 25%) adverse reactions, including laboratory abnormalities, were increased creatine phosphokinase, nausea, fatigue, increased aspartate aminotransferase, rash, diarrhea, musculoskeletal pain, edema, decreased hemoglobin, increased alanine aminotransferase, vomiting, increased blood bilirubin, increased triglycerides, decreased Кількість лімфоцитів, біль у животі, диспепсія, дерматит з аконіформ, вітреоретальні розлади, посилення лужної фосфатази, стоматит, свербіж, порушення зору, зменшення кількості тромбоцитів, запор, суха шкіра, диспнея, каша, інфекція сечовипускання, і зменшують підрахунок нейрофілів. Взаємодії

  • сильні та помірні інгібітори CYP3A4 : уникайте супутнього використання з співпрацею Avmapki Fakzynja.
  • сильні та помірні індуктори Cyp3a4 : уникайте супроводу використання з Avmapki Fak. Co-Pack.
  • warfarin : уникайте супутнього використання Avmapki fakzynja спільної упаковки з варфарином і використовуйте альтернативу Warfarin.
  • агенти, що зменшують шлункову кислоту : Уникайте супутника Avmapki fakzynja co-pack of poton of poton з poton з протонорами) Антагоністи рецепторів Н2. Якщо не можна уникнути використання кислотного агента, введіть Факчинья за 2 години до або 2 години після введення локально діючої антациди.

    • Використання у конкретних популяціях

  • лактація: радити не годувати грудьми.

    онкологія Verastem (NASDAQ: VSTM)-це біофармацевтична компанія, яка прагне розробити та комерціалізувати нові лікарські засоби для покращення життя пацієнтів з діагнозом раку RAS/MAPK. Verastem Markets Avmapki ™ Fakzynja ™ співпраці в США наш трубопровід зосереджений на нових препаратах з невеликими молекулами, які інгібують критичні сигнальні шляхи при раку, що сприяють виживанню ракових клітин та росту пухлини, включаючи гальмування RAF/MEK, інгібування FAK та інгібування KRAS G12D. Для отримання додаткової інформації відвідайте www.verastem.com та слідкуйте за нами на LinkedIn.

    Цей прес-реліз містить перспективні заяви у значенні розділу 27а Закону про цінні папери 1933 р. та розділу 21E Закону про обмін цінних паперів 1934 р Низький серозний рак яєчників у Сполучених Штатах, потенціал спільної упаковки Avmapki Fakzynja бути трансформаційною медициною, і потенціал спільної упаковки Avmapki Fakzynja бути важливим варіантом лікування для пацієнтів із мутуваними кревами, рецидивуючими рецидивуючими рецидивуючими раку яєчників, слід враховувати перспективними твердженнями. Слова "Передбачайте", "Повірте", "Оцінка", "Очікуйте", "Майте", "Мей", "План", "Прогнозувати", "Проект", "Ціль", "потенціал", "Буде", "міг", "повинні", "Продовжити", "може", "Обіцяючі" та ці обіцянки ", що містять ці ідентифікації, містять визначені слова. Each forward-looking statement is subject to risks and uncertainties that could cause actual results to differ materially from those expressed or implied in such statement.

    Actual results and future plans may differ materially from those indicated by these forward-looking statements as a result of various important risks, uncertainties and other factors, including, without limitation, risks and uncertainties relating to: the launch Avmapki Fakzynja Co-Pack in Сполучені Штати, включаючи наявність продукту на ринку після запуску та після цього; прийняття продукту медичними працівниками; Встановлення сприятливих цін на товар та забезпечення покриття відшкодування від сторонніх платників, включаючи державні установи, для товару; встановлення продукту як стандарт догляду за рецидивуючим LGSOC Kras-мутантом; Дії або поради регуляторних органів та нашу здатність отримувати та підтримувати регуляторне затвердження нашого продукту; Ринкові можливості для спільної упаковки Avmapki Fakzynja базуються на внутрішніх та сторонніх оцінках, які можуть виявитися невірними; що можуть бути конкурентні розробки, що впливають на наших кандидатів на продукцію; Ці дані можуть бути недоступними, коли очікували; що наш продукт може спричинити несприятливі події безпеки або несподівані проблеми можуть виникати з додаткових даних або аналізу, або призвести до некерованих профілів безпеки порівняно з рівнем його ефективності; що ми можемо не в змозі успішно підтвердити, розробити та отримати регуляторне затвердження для супутніх діагностичних тестів для нашого продукту, які потребують або комерційно отримали б користь від таких тестів, або відчути значні затримки при цьому; що наш продукт може зазнати виготовлення або перебоїв у виробництві; що ми стикаємося з значною конкуренцією, що може призвести до того, що інші розвивають або комерціалізують продукцію до або успішніше, ніж ми, що може призвести до зменшення частки ринку або ринкового потенціалу для наших кандидатів у продукт; Відкриття та розвиток нових кандидатів на наркотики та підходи до доставки та успішна демонстрація ефективності та безпеки наших кандидатів на продукцію; доклінічні та клінічні результати для наших кандидатів на продукт; що ми можемо не мати достатньої кількості грошей для фінансування наших передбачуваних операцій, включаючи певні наші програми комерціалізації та розвитку продукту; що ми можемо не залучати та зберігати високоякісну персонал; щоб ми не змогли розширити затверджені показання для спільної упаковки Avmapki Fakzynja; що ми, можливо, не зможемо успішно запустити, продати та продавати співпрацю Avmapki Fakzynja у Сполучених Штатах та реалізувати всю або значну частину потенційної можливості ринку; що ми можемо не змогти успішно запускати, продавати та продавати затверджені продукти в усьому світі; що можуть бути затримки, перебої чи невдачі у виробництві та постачанні наших кандидатів на продукцію або продані продукти; що ми успішно отримуємо, підтримуємо та захищаємо інтелектуальну власність щодо нашої розробки та продажу продукції; що ми можемо керувати зростанням та експлуатаційними витратами за допомогою дисциплінованих інвестицій в операції та в змозі досягти самодостатнього фінансового профілю в майбутньому та уникати або успішно керувати несподіваними витратами; що ми можемо підтримувати стратегічну ділову співпрацю; залежність від третіх сторін для розробки та комерціалізації певних продуктів; ризик майбутніх урядових розслідувань та суттєвих змін у державній політиці, правилах, фінансуванні та виконанні; а також ці ризики та невизначеності, більш детально обговорені у "факторах ризику", поданих до щорічного звіту Verastem 2024 у формі 10-к, поданій до Комісії з цінних паперів та бірж (SEC) 20 березня 2025 року, як це може бути оновлено час від часу в наступних кварталах Verastem у формі 10-Q, а в інших заявах, які Verastem Mastem.

    д -р. Гришам має фінансові інтереси, пов'язані з онкологією Verastem.

    Джерело: Онкологія Verastem

    Опубліковано : 2025-05-13 06:00

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова