تمنح إدارة الغذاء والدواء الأمريكية موافقة سريعة على عقار Loargys (pegzilarginase-nbln) لعلاج فرط أرجينين الدم لدى المرضى الذين يعانون من نقص أرجينيز 1

اتبع Drugslib على

منح إدارة الغذاء والدواء الأمريكية موافقة سريعة على عقار Loargys (pegzilarginase-nbln) لعلاج فرط أرجينين الدم لدى المرضى الذين يعانون من نقص الأرجينيز 1

ستوكهولم، السويد، 23 فبراير 2026 - أعلنت شركة Immedica Pharma اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) منحت موافقة سريعة على Loargys® (pegzilarginase-nbln)، وهو إنزيم خاص بالأرجينين محدد لعلاج فرط أرجينين الدم لدى المرضى البالغين والأطفال بعمر عامين فما فوق والذين يعانون من نقص الأرجينيز 1 (ARG1-D)، بالتزامن مع تقييد البروتين الغذائي.

تمت الموافقة على هذا المؤشر بموجب موافقة سريعة تعتمد على تقليل أرجينين البلازما. قد تكون الموافقة المستمرة على هذا المؤشر مشروطة بالتحقق ووصف الفائدة السريرية في تجربة تأكيدية.

"تعد موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية المتسارعة اليوم على Loargys علامة فارقة مهمة لشركة Immedica وللمرضى والعائلات المتأثرين بـ ARG1-D في الولايات المتحدة،" قال أندرس إدفيل، الرئيس التنفيذي لشركة Immedica. "هذه النتيجة هي نتيجة الجهود التعاونية عبر مجتمع ARG1-D بأكمله بما في ذلك المرضى ومجموعات المناصرة والباحثين والأطباء. نحن فخورون بقدرتنا على تقديم خيار علاجي للمرضى وعائلاتهم الذين طال انتظارهم للتقدم. "

يؤثر ARG1-D على ما يقدر بنحو 250 شخصًا يعيشون في الولايات المتحدة ويعتمد مستوى الرعاية الحالي في المقام الأول على إدارة الأعراض، بما في ذلك تقييد البروتين الغذائي، ومكملات الأحماض الأمينية الخالية من الأرجينين وعوامل كسح النيتروجين إذا لزم الأمر.

"حتى الآن، اقتصرت رعاية المرضى الذين يعانون من ARG1-D على إدارة الأعراض والرقابة الغذائية الصارمة. وتوفر الموافقة المتسارعة على Loargys نهجًا جديدًا بشكل أساسي يعالج نقص الإنزيم نفسه. منذ ذلك الحين قال الدكتور ستيفن سيدرباوم، الأستاذ الفخري في علم الوراثة البشرية والطبية بجامعة كاليفورنيا: "لقد تم الإبلاغ عن أن الارتفاع المستمر في الأرجينين ومستقلباته هو المحرك القريب أو المباشر لتطور المرض، وهذا يعد تقدمًا كبيرًا في الطب الأيضي".

Loargys هو العلاج الأول والوحيد لمعالجة المستويات المرتفعة باستمرار من أرجينين البلازما، وهو المحرك الرئيسي لـ ARG1-D.

حول ARG1-D ARG1-D هو اضطراب أيضي وراثي نادر جدًا وخطير. يؤدي الخلل الرئيسي في ARG1-D إلى تراكم أرجينين البلازما (فرط أرجينين الدم) ومستقلباته السامة. غالبًا ما يتم تشخيص المرضى في مرحلة الطفولة المتأخرة أو الطفولة المبكرة، وتشمل الأعراض التشنج والنوبات وتأخر النمو والإعاقة الذهنية والوفيات المبكرة. ARG1-D هو أحد الأنواع الفرعية الثمانية لاضطراب دورة اليوريا (UCD). وهو يشترك في بعض الميزات المتداخلة مع UCDs الأخرى، بما في ذلك ضعف إفراز النيتروجين. ومع ذلك، في ARG1-D، يكون فرط أمونيا الدم أقل حدة بشكل عام.

نبذة عن Loargys® (pegzilarginase-nbln) Pegzilarginase هو إنزيم أرجينيز-1 بشري جديد ومؤتلف ثبت أنه يخفض مستويات الحمض الأميني أرجينين ومستقلباته السامة بسرعة وبشكل مستدام في البلازما، مما يجعله العلاج الأول والوحيد الذي أثبت فعاليته في خفض أرجينين البلازما. تمت الموافقة على لوارجيس في الاتحاد الأوروبي والمملكة المتحدة والولايات المتحدة وعُمان لعلاج نقص أرجينين الدم (ARG1-D)، المعروف أيضًا باسم فرط أرجينين الدم، لدى البالغين والمراهقين والأطفال بعمر عامين فما فوق.

في الولايات المتحدة، تمت الموافقة على لوارجيس (pegzilarginase-nbln) لعلاج فرط أرجينين الدم لدى المرضى البالغين والأطفال الذين تبلغ أعمارهم عامين فما فوق والمصابين بنقص أرجينيز 1. (ARG1-D)، بالتزامن مع تقييد البروتين الغذائي. تمت الموافقة على هذا المؤشر بموجب موافقة سريعة تعتمد على تقليل أرجينين البلازما. قد يكون استمرار الموافقة على هذا المؤشر مشروطًا بالتحقق ووصف الفائدة السريرية في تجربة تأكيدية.

نبذة عن Immedica Immedica هي شركة أدوية يقع مقرها الرئيسي في ستوكهولم بالسويد، وتركز على تسويق أدوية الأمراض النادرة ومنتجات الرعاية المتخصصة. وتغطي قدرات إيميديكا التسويق والمبيعات، والامتثال، والتيقظ الدوائي، وضمان الجودة، والشؤون التنظيمية والطبية والوصول إلى الأسواق، بالإضافة إلى شبكة توزيع عالمية تخدم المرضى في أكثر من 50 دولة. Immedica مكرسة بالكامل لمساعدة أولئك الذين يعانون من الأمراض التي لديها احتياجات طبية كبيرة لم تتم تلبيتها. تقع المجالات العلاجية في Immedica ضمن عمليات التمثيل الغذائي RARE، وأمراض الدم والأورام النادرة، وطب الأعصاب RARE، وطب الغدد الصماء RARE، والرعاية المتخصصة. تأسست شركة Immedica في عام 2018 ويعمل بها اليوم حوالي 180 شخصًا في جميع أنحاء أوروبا والشرق الأوسط والولايات المتحدة. يتم دعم Immedica من قبل شركتي الاستثمار KKR وImpilo.

المصدر: Immedica Pharma

المصدر: HealthDay

مقالات ذات صلة

  • تقدم Aeglea BioTherapeutics BLA إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعقار Pegzilarginase لعلاج نقص Arginase 1 - 12 أبريل 2022

    • سجل موافقة إدارة الغذاء والدواء (Loargys (pegzilarginase-nbln)

    مزيد من موارد الأخبار

  • FDA Medwatch Drug Alerts
  • Daily MedNews
  • أخبار للعاملين في مجال الصحة
  • الموافقات على الأدوية الجديدة
  • تطبيقات الأدوية الجديدة
  • نقص الأدوية
  • نتائج التجارب السريرية
  • الموافقات على الأدوية العامة
  • Drugs.com Podcast

    • اشترك في نشرتنا الإخبارية

    مهما كان الموضوع الذي يهمك، اشترك في نشراتنا الإخبارية للحصول على أفضل ما في موقع Drugs.com في بريدك الوارد.

    نشر : 2026-02-25 08:52

    اقرأ أكثر

    إخلاء المسؤولية

    تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

    لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

    كلمات رئيسية شعبية