FDA uděluje urychlené schválení Loargys (pegzilarginase-nbln) pro léčbu hyperargininémie u pacientů s deficitem arginázy 1

Sledujte Drugslib

FDA uděluje urychlené schválení Loargys (pegzilarginase-nbln) pro léčbu hyperargininémie u pacientů s nedostatkem arginázy 1

STOCKHOLM, Švédsko, 23. února 2026 – Společnost Immedica Pharma dnes oznámila, že úřad LoargyFDA® udělil schválení společnosti LoargyFDA® pro potraviny a léčiva (pegzilarginase-nbln), arginin specifický enzym indikovaný k léčbě hyperargininémie u dospělých a dětských pacientů ve věku 2 let a starších s deficitem arginázy 1 (ARG1-D), ve spojení s omezením bílkovin ve stravě.

Tato indikace je schválena v rámci zrychleného schválení na základě snížení plazmatického argininu. Pokračující schválení této indikace může být podmíněno ověřením a popisem klinického přínosu v potvrzující studii.

„Dnešní urychlené schválení přípravku Loargys FDA je důležitým milníkem pro společnost Immedica a pro pacienty a rodiny postižené ARG1-D v USA,“ řekl Anders Edvell, generální ředitel společnosti Immedica. "Tento výsledek je výsledkem společného úsilí napříč celou komunitou ARG1-D včetně pacientů, zájmových skupin, výzkumníků a klinických lékařů. Jsme hrdí na to, že jsme schopni poskytnout možnost léčby pacientům a rodinám, kteří dlouho očekávají pokrok."

ARG1-D postihuje odhadem 250 lidí žijících v USA a současný standard péče se opírá především o zvládání symptomů, včetně dietního omezení bílkovin, suplementace aminokyselin bez argininu a látek pohlcujících dusík, pokud je to nutné.

„Až dosud byla péče o pacienty s ARG1-D omezena na symptomatickou léčbu a přísné schválení nového přístupu k základnímu enzymovému deficitu Loarg The. Protože se uvádí, že trvale zvýšený arginin a jeho metabolity jsou proximální nebo přímou hnací silou progrese onemocnění, jde o významný pokrok v metabolické medicíně,“ řekl Dr. Stephen Cederbaum, emeritní profesor lidské a lékařské genetiky na UCLA.

Loargys je první a jediná léčba, která řeší trvale zvýšené hladiny argininu v plazmě, primárního hnacího mechanismu ARG1-D.

O ARG1-D ARG1-D je velmi vzácná a závažná dědičná metabolická porucha. Hlavní defekt ARG1-D vede k akumulaci plazmatického argininu (hyperargininemie) a jeho toxických metabolitů. Pacienti jsou často diagnostikováni v pozdním dětství nebo v raném dětství a symptomy zahrnují spasticitu, záchvaty, opožděný vývoj, mentální postižení a časnou mortalitu. ARG1-D je jedním z osmi podtypů poruchy cyklu močoviny (UCD). Sdílí některé překrývající se rysy s jinými UCD, včetně zhoršeného vylučování dusíku. U ARG1-D je však hyperamonémie obecně méně závažná.

O Loargys® (pegzilarginase-nbln) Pegzilarginase je nový, rekombinantní, lidský argináza-1 enzym, u kterého bylo prokázáno, že rychle a trvale snižuje hladiny aminokyseliny argininu a jejích toxických metabolitů v plazmě, což z ní činí první a jedinou terapii, která prokázala snížení plazmatického argininu. Loargys je schválen v EU, Spojeném království, USA a Ománu pro léčbu nedostatku arginázy 1 (ARG1-D), známého také jako hyperargininémie, u dospělých, dospívajících a dětí ve věku 2 let a starších.

V USA je přípravek Loargys® (pegzilarginase-nbln) schválen pro léčbu dospělých pacientů s arginázou ve věku 1 a 2 let u dospělých pacientů s arginázou ve věku 1 a 2 let. Nedostatek (ARG1-D) ve spojení s omezením bílkovin ve stravě. Tato indikace je schválena v rámci zrychleného schválení na základě snížení plazmatického argininu. Další schválení této indikace může být podmíněno ověřením a popisem klinického přínosu v potvrzující studii.

O společnosti ImmedicaImmedica je farmaceutická společnost se sídlem ve Stockholmu ve Švédsku, která se zaměřuje na komercializaci léků na vzácná onemocnění a speciálních produktů péče. Možnosti společnosti Immedica pokrývají marketing a prodej, dodržování předpisů, farmakovigilanci, zajišťování kvality, regulaci, lékařské záležitosti a přístup na trh, stejně jako globální distribuční síť sloužící pacientům ve více než 50 zemích. Immedica se plně věnuje pomoci těm, kteří žijí s nemocemi, které mají velké nenaplněné lékařské potřeby. Terapeutické oblasti společnosti Immedica jsou v rámci RARE metabolismu, RARE hematologie a onkologie, RARE neurologie, RARE endokrinologie a speciální péče. Immedica byla založena v roce 2018 a dnes zaměstnává přibližně 180 lidí v Evropě, na Středním východě a ve Spojených státech. Immedica je podporována investičními společnostmi KKR a Impilo.

Zdroj: Immedica Pharma

Zdroj: HealthDay

Související články

  • Aeglea BioTherapeutics předkládá FDA BLA pro pegzilarginázu pro léčbu deficitu arginázy 1 – 12. dubna 2022

    • Loargys-peghzilargina>news (peghzilargine) FDA News zdroje

  • Drogová upozornění FDA Medwatch
  • Daily MedNews
  • Novinky pro zdravotníky
  • Schvalování nových léků
  • Nové aplikace léků
  • Nedostatek léků
  • Výsledky klinických studií
  • Approvals
    • Geneze href="https://podcasts.drugs.com/" target="_blank" rel="noopener noreferrer">Podcast Drugs.com

    Přihlaste se k odběru našeho zpravodaje

    Bez ohledu na vaše téma, které vás zajímá, přihlaste se k odběru našich zpravodajů a získejte to nejlepší z Drugs.com do vaší schránky.

    Vyslán : 2026-02-25 08:52

    Přečtěte si více

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova