FDA erteilt beschleunigte Zulassung für Loargys (Pegzilarginase-nbln) zur Behandlung von Hyperargininämie bei Patienten mit Arginase-1-Mangel

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FDA erteilt beschleunigte Zulassung für Loargys (Pegzilarginase-nbln) zur Behandlung von Hyperargininämie bei Patienten mit Arginase-1-Mangel

STOCKHOLM, Schweden, 23. Februar 2026 – Immedica Pharma gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) die beschleunigte Zulassung von Loargys® erteilt hat (Pegzilarginase-nbln), ein argininspezifisches Enzym, das zur Behandlung von Hyperargininämie bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 2 Jahren mit Arginase-1-Mangel (ARG1-D) in Verbindung mit einer Proteineinschränkung in der Nahrung indiziert ist.

Diese Indikation ist im Rahmen einer beschleunigten Zulassung auf der Grundlage der Reduzierung von Plasma-Arginin zugelassen. Die weitere Zulassung für diese Indikation hängt möglicherweise von der Überprüfung und Beschreibung des klinischen Nutzens in einer Bestätigungsstudie ab.

„Die heutige beschleunigte Zulassung von Loargys durch die FDA ist ein wichtiger Meilenstein für Immedica und für Patienten und Familien, die in den USA von ARG1-D betroffen sind“, sagte Anders Edvell, CEO von Immedica. „Dieses Ergebnis ist das Ergebnis gemeinsamer Bemühungen der gesamten ARG1-D-Gemeinschaft, darunter Patienten, Interessengruppen, Forscher und Kliniker. Wir sind stolz darauf, eine Behandlungsoption für Patienten und Familien anbieten zu können, die lange auf Fortschritte gewartet haben.“

ARG1-D betrifft schätzungsweise 250 Menschen, die in den USA leben, und der aktuelle Behandlungsstandard basiert hauptsächlich auf der Symptombehandlung, einschließlich einer Proteineinschränkung in der Nahrung, der Ergänzung mit argininfreien Aminosäuren und Stickstofffängern, falls erforderlich.

„Bisher beschränkte sich die Versorgung von Patienten mit ARG1-D auf die symptomatische Behandlung und eine strikte Ernährungskontrolle. Die beschleunigte Zulassung von Loargys bietet einen grundlegend neuen Ansatz, der sich mit dem Enzym befasst.“ „Mangel selbst. Da berichtet wurde, dass anhaltend erhöhte Argininwerte und ihre Metaboliten der unmittelbare oder direkte Auslöser für das Fortschreiten der Krankheit sind, ist dies ein großer Fortschritt in der Stoffwechselmedizin“, sagte Dr. Stephen Cederbaum, emeritierter Professor für Human- und medizinische Genetik an der UCLA.

Loargys ist die erste und einzige Behandlung, die anhaltend erhöhte Plasma-Argininspiegel, den Haupttreiber von ARG1-D, behandelt.

Über ARG1-D ARG1-D ist eine äußerst seltene und schwere erbliche Stoffwechselstörung. Der Hauptdefekt in ARG1-D führt zur Akkumulation von Plasma-Arginin (Hyperargininämie) und seinen toxischen Metaboliten. Die Diagnose wird häufig im späten Säuglings- oder frühen Kindesalter gestellt. Zu den Symptomen gehören Spastik, Krampfanfälle, Entwicklungsverzögerung, geistige Behinderung und frühe Mortalität. ARG1-D ist einer der acht Subtypen der Harnstoffzyklusstörung (UCD). Es weist einige Gemeinsamkeiten auf, die sich mit anderen UCDs überschneiden, darunter eine beeinträchtigte Stickstoffausscheidung. Bei ARG1-D ist die Hyperammonämie jedoch im Allgemeinen weniger schwerwiegend.

Über Loargys® (Pegzilarginase-nbln) Pegzilarginase ist ein neuartiges, rekombinantes menschliches Arginase-1-Enzym, das nachweislich den Spiegel der Aminosäure Arginin und ihrer toxischen Metaboliten im Plasma schnell und nachhaltig senkt. Damit ist es die erste und einzige Therapie, die nachweislich den Plasma-Argininspiegel senkt. Loargys ist in der EU, im Vereinigten Königreich, in den USA und im Oman für die Behandlung von Arginase-1-Mangel (ARG1-D), auch bekannt als Hyperargininämie, bei Erwachsenen, Jugendlichen und Kindern ab 2 Jahren zugelassen.

In den USA ist Loargys® (Pegzilarginase-nbln) für die Behandlung von Hyperargininämie bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 2 Jahren mit Arginase-1-Mangel zugelassen (ARG1-D), in Verbindung mit einer Proteineinschränkung in der Nahrung. Diese Indikation ist im Rahmen einer beschleunigten Zulassung auf der Grundlage der Reduzierung von Plasma-Arginin zugelassen. Die weitere Zulassung für diese Indikation kann von der Überprüfung und Beschreibung des klinischen Nutzens in einer Bestätigungsstudie abhängig gemacht werden.

Über Immedica Immedica ist ein Pharmaunternehmen mit Hauptsitz in Stockholm, Schweden, das sich auf die Vermarktung von Arzneimitteln für seltene Krankheiten und Spezialpflegeprodukten konzentriert. Die Kompetenzen von Immedica umfassen Marketing und Vertrieb, Compliance, Pharmakovigilanz, Qualitätssicherung, Regulierung, medizinische Angelegenheiten und Marktzugang sowie ein globales Vertriebsnetz, das Patienten in mehr als 50 Ländern betreut. Immedica widmet sich voll und ganz der Hilfe für Menschen mit Krankheiten, bei denen ein großer ungedeckter medizinischer Bedarf besteht. Die Therapiebereiche von Immedica liegen in den Bereichen RARE-Metabolismus, RARE-Hämatologie und -Onkologie, RARE-Neurologie, RARE-Endokrinologie und Spezialpflege. Immedica wurde 2018 gegründet und beschäftigt heute rund 180 Mitarbeiter in Europa, dem Nahen Osten und den Vereinigten Staaten. Immedica wird von den Investmentfirmen KKR und Impilo unterstützt.

Quelle: Immedica Pharma

Quelle: HealthDay

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