Η FDA επιχορηγεί Ταχεία έγκριση στο Loargys (pegzilarginase-nbln) για τη θεραπεία της υπεραργινιναιμίας σε ασθενείς με ανεπάρκεια αργινάσης 1

Η FDA Χορηγεί Ταχεία Έγκριση στο Loargys (pegzilarginase-nbln) για τη θεραπεία της υπεραργινιναιμίας σε ασθενείς με ανεπάρκεια αργινάσης 1

ΣΤΟΚΧΟΛΜΗ, Σουηδία, 23 Φεβρουαρίου 2026 - Η Διοίκηση Immedica.FrugS ανακοίνωσε σήμερα ότι η διοίκηση της Immedica.Frug. ταχεία έγκριση του Loargys® (pegzilarginase-nbln), ενός ειδικού ενζύμου αργινίνης που ενδείκνυται για τη θεραπεία της υπεραργινιναιμίας σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας 2 ετών και άνω με ανεπάρκεια αργινάσης 1 (ARG1-D), σε συνδυασμό με περιορισμό της διατροφικής πρωτεΐνης.

Αυτή η ένδειξη εγκρίνεται με ταχεία έγκριση με βάση τη μείωση της αργινίνης του πλάσματος. Η συνέχιση της έγκρισης αυτής της ένδειξης μπορεί να εξαρτάται από την επαλήθευση και την περιγραφή του κλινικού οφέλους σε μια επιβεβαιωτική δοκιμή.

"Η σημερινή επιτάχυνση της έγκρισης του Loargys από την FDA είναι ένα σημαντικό ορόσημο για την Immedica και για ασθενείς και οικογένειες που επηρεάζονται από το ARG1-D στις ΗΠΑ", δήλωσε ο Anders Edvell, Διευθύνων Σύμβουλος της Idicame. "Αυτό το αποτέλεσμα είναι το αποτέλεσμα συνεργατικών προσπαθειών σε ολόκληρη την κοινότητα ARG1-D, συμπεριλαμβανομένων ασθενών, ομάδων υπεράσπισης, ερευνητών και κλινικών γιατρών. Είμαστε περήφανοι που μπορούμε να προσφέρουμε μια θεραπευτική επιλογή για ασθενείς και οικογένειες που περίμεναν από καιρό πρόοδο."

Το ARG1-D επηρεάζει περίπου 250 άτομα που ζουν στις ΗΠΑ και το τρέχον πρότυπο περίθαλψης βασίζεται κυρίως στη διαχείριση των συμπτωμάτων, συμπεριλαμβανομένου του διατροφικού περιορισμού πρωτεϊνών, των συμπληρωμάτων αμινοξέων χωρίς αργινίνη και των παραγόντων σάρωσης αζώτου, εάν είναι απαραίτητο.

«Μέχρι τώρα, η φροντίδα των ασθενών με ARG1 ήταν αυστηρή και περιορισμένη στη δίαιτα. Η ταχεία έγκριση του Loargys προσφέρει μια θεμελιωδώς νέα προσέγγιση που αντιμετωπίζει την ίδια την ανεπάρκεια ενζύμου Δεδομένου ότι η επίμονα αυξημένη αργινίνη και οι μεταβολίτες της έχουν αναφερθεί ως ο άμεσος ή άμεσος οδηγός της εξέλιξης της νόσου, αυτή είναι μια σημαντική πρόοδος στη μεταβολική ιατρική», δήλωσε ο Δρ.

Το Loargys είναι η πρώτη και μοναδική θεραπεία για την αντιμετώπιση επίμονα αυξημένων επιπέδων αργινίνης στο πλάσμα, του κύριου οδηγού του ARG1-D.

Σχετικά με το ARG1-D Το ARG1-D είναι μια εξαιρετικά σπάνια και σοβαρή κληρονομική διαταραχή του μεταβολισμού. Το κύριο ελάττωμα στο ARG1-D οδηγεί σε συσσώρευση της αργινίνης στο πλάσμα (υπεραργινιναιμία) και των τοξικών μεταβολιτών της. Οι ασθενείς συχνά διαγιγνώσκονται στα τέλη της βρεφικής ηλικίας ή στην πρώιμη παιδική ηλικία και τα συμπτώματα περιλαμβάνουν σπαστικότητα, επιληπτικές κρίσεις, αναπτυξιακή καθυστέρηση, διανοητική αναπηρία και πρώιμη θνησιμότητα. Το ARG1-D είναι ένας από τους οκτώ υποτύπους διαταραχής του κύκλου ουρίας (UCD). Μοιράζεται ορισμένα αλληλεπικαλυπτόμενα χαρακτηριστικά με άλλα UCD, συμπεριλαμβανομένης της μειωμένης απέκκρισης αζώτου. Ωστόσο, στο ARG1-D, η υπεραμμωναιμία είναι γενικά λιγότερο σοβαρή.

Σχετικά με το Loargys® (pegzilarginase-nbln) Η πεγκζιλαργινάση είναι ένα νέο, ανασυνδυασμένο, ένζυμο ανθρώπινης αργινάσης-1 που έχει αποδειχθεί ότι μειώνει γρήγορα και σταθερά τα επίπεδα του αμινοξέος αργινίνη και των τοξικών μεταβολιτών του στο πλάσμα, καθιστώντας την την πρώτη και μοναδική θεραπεία με αργινίνη πλάσματος που έχει αποδειχθεί χαμηλότερη. Το Loargys είναι εγκεκριμένο στην ΕΕ, το Ηνωμένο Βασίλειο, τις ΗΠΑ και το Ομάν για τη θεραπεία της ανεπάρκειας αργινάσης 1 (ARG1-D), επίσης γνωστή ως υπεραργινιναιμία, σε ενήλικες, εφήβους και παιδιά 2 ετών και άνω.

Στις ΗΠΑ, το Loargys® (pegzilarginase-nbln) έχει εγκριθεί για τη θεραπεία με υπεραργινάση 2 ετών σε ασθενείς με υπεραργινιαιμία μεγαλύτερης ηλικίας με ανεπάρκεια αργινάσης 1 (ARG1-D), σε συνδυασμό με περιορισμό της διατροφικής πρωτεΐνης. Αυτή η ένδειξη εγκρίνεται με ταχεία έγκριση με βάση τη μείωση της αργινίνης του πλάσματος. Η συνέχιση της έγκρισης για αυτήν την ένδειξη μπορεί να εξαρτάται από την επαλήθευση και την περιγραφή του κλινικού οφέλους σε μια επιβεβαιωτική δοκιμή.

Σχετικά με την ImmedicaΗ Immedica είναι μια φαρμακευτική εταιρεία, με έδρα τη Στοκχόλμη της Σουηδίας, που επικεντρώνεται στην εμπορευματοποίηση φαρμάκων για σπάνιες ασθένειες και προϊόντων ειδικής φροντίδας. Οι δυνατότητες της Immedica καλύπτουν το μάρκετινγκ και τις πωλήσεις, τη συμμόρφωση, τη φαρμακοεπαγρύπνηση, τη διασφάλιση ποιότητας, τις ρυθμιστικές, ιατρικές υποθέσεις και την πρόσβαση στην αγορά, καθώς και ένα παγκόσμιο δίκτυο διανομής που εξυπηρετεί ασθενείς σε περισσότερες από 50 χώρες. Το Immedica είναι πλήρως αφοσιωμένο στο να βοηθά όσους ζουν με ασθένειες που έχουν μεγάλη ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη. Οι θεραπευτικοί τομείς του Immedica βρίσκονται σε ΣΠΑΝΙΑ μεταβολική, ΣΠΑΝΙΑ αιματολογία & ογκολογία, ΣΠΑΝΙΑ νευρολογία, ΣΠΑΝΙΑ ενδοκρινολογία και εξειδικευμένη φροντίδα. Η Immedica ιδρύθηκε το 2018 και απασχολεί σήμερα περίπου 180 άτομα σε όλη την Ευρώπη, τη Μέση Ανατολή και τις Ηνωμένες Πολιτείες. Το Immedica υποστηρίζεται από τις επενδυτικές εταιρείες KKR και Impilo.

Πηγή: Immedica Pharma

Πηγή: HealthDay

Σχετικά άρθρα

Η Aeglea BioTherapeutics υποβάλλει το BLA στον FDA για την Pegzilarginase για τη θεραπεία της ανεπάρκειας της αργινάσης 1 - 12 Απριλίου 2022

Loargyase (pegzilarginase) (pegzilarginase) Ιστορικό

Περισσότεροι πόροι ειδήσεων

FDA Medwatch Drug Alerts

Daily MedNews

Ειδήσεις για επαγγελματίες υγείας

Νέες εγκρίσεις φαρμάκων

Νέες αιτήσεις φαρμάκων

Triical

Σύντομο C

Γενικές εγκρίσεις φαρμάκων

Drugs.com Podcast

Εγγραφείτε στο ενημερωτικό μας δελτίο

Όποιο και αν είναι το θέμα που σας ενδιαφέρει, εγγραφείτε στα ενημερωτικά δελτία μας για να λαμβάνετε τα καλύτερα από το Drugs.com στα εισερχόμενά σας.

Δημοσιεύτηκε : 2026-02-25 08:52

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.