La FDA otorga aprobación acelerada a Loargys (pegzilarginasa-nbln) para el tratamiento de la hiperargininemia en pacientes con deficiencia de arginasa 1

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La FDA otorga aprobación acelerada a Loargys (pegzilarginase-nbln) para el tratamiento de la hiperargininemia en pacientes con deficiencia de arginasa 1

ESTOCOLMO, Suecia, 23 de febrero de 2026 - Immedica Pharma anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha otorgado la aprobación acelerada de Loargys® (pegzilarginasa-nbln), una enzima específica de arginina indicada para el tratamiento de la hiperargininemia en pacientes adultos y pediátricos de 2 años de edad y mayores con deficiencia de arginasa 1 (ARG1-D), junto con restricción de proteínas en la dieta.

Esta indicación está aprobada bajo aprobación acelerada basada en la reducción de la arginina plasmática. La aprobación continua de esta indicación puede depender de la verificación y descripción del beneficio clínico en un ensayo confirmatorio.

“La aprobación acelerada de Loargys por la FDA de hoy es un hito importante para Immedica y para los pacientes y familias afectados por ARG1-D en los EE. UU.”, dijo Anders Edvell, director ejecutivo de Immedica. "Este resultado es el resultado de los esfuerzos de colaboración de toda la comunidad ARG1-D, incluidos pacientes, grupos de defensa, investigadores y médicos. Estamos orgullosos de poder ofrecer una opción de tratamiento para pacientes y familias que han esperado progreso durante mucho tiempo".

ARG1-D afecta a aproximadamente 250 personas que viven en los EE. UU. y el estándar de atención actual se basa principalmente en el manejo de los síntomas, incluida la restricción de proteínas en la dieta, suplementos de aminoácidos sin arginina y agentes eliminadores de nitrógeno si es necesario.

"Hasta ahora, la atención de los pacientes con ARG1-D se ha limitado al manejo sintomático y un control dietético estricto. La aprobación acelerada de Loargys ofrece un enfoque fundamentalmente nuevo que aborda la deficiencia enzimática en sí. Se ha informado que los niveles elevados de arginina y sus metabolitos son el factor proximal o directo de la progresión de la enfermedad; este es un avance importante en la medicina metabólica”, afirmó el Dr. Stephen Cederbaum, profesor emérito de Genética Médica y Humana de UCLA.

Loargys es el primer y único tratamiento que aborda los niveles persistentemente elevados de arginina plasmática, el principal impulsor de ARG1-D.

Acerca de ARG1-D ARG1-D es un trastorno metabólico hereditario grave y muy raro. El principal defecto en ARG1-D conduce a la acumulación de arginina plasmática (hiperargininemia) y sus metabolitos tóxicos. Los pacientes suelen ser diagnosticados al final de la infancia o en la primera infancia y los síntomas incluyen espasticidad, convulsiones, retraso en el desarrollo, discapacidad intelectual y mortalidad temprana. ARG1-D es uno de los ocho subtipos de trastornos del ciclo de la urea (UCD). Comparte algunas características superpuestas con otros UCD, incluida la alteración de la excreción de nitrógeno. Sin embargo, en ARG1-D, la hiperamonemia generalmente es menos grave.

Acerca de Loargys® (pegzilarginase-nbln) La pegzilarginasa es una nueva enzima arginasa-1 humana recombinante que ha demostrado reducir de forma rápida y sostenible los niveles del aminoácido arginina y sus metabolitos tóxicos en plasma, lo que la convierte en la primera y única terapia que ha demostrado reducir la arginina plasmática. Loargys está aprobado en la UE, Reino Unido, EE. UU. y Omán para el tratamiento de la deficiencia de arginasa 1 (ARG1-D), también conocida como hiperargininemia, en adultos, adolescentes y niños de 2 años o más.

En EE. UU., Loargys® (pegzilarginase-nbln) está aprobado para el tratamiento de la hiperargininemia en pacientes adultos y pediátricos de 2 años de edad o más con deficiencia de arginasa 1 (ARG1-D), junto con la restricción de proteínas en la dieta. Esta indicación está aprobada bajo aprobación acelerada basada en la reducción de la arginina plasmática. La aprobación continua de esta indicación puede depender de la verificación y descripción del beneficio clínico en un ensayo confirmatorio.

Acerca de ImmedicaImmeda es una empresa farmacéutica, con sede en Estocolmo, Suecia, centrada en la comercialización de medicamentos para enfermedades raras y productos de atención especializada. Las capacidades de Immedica cubren marketing y ventas, cumplimiento, farmacovigilancia, garantía de calidad, asuntos regulatorios, médicos y acceso al mercado, así como una red de distribución global que atiende a pacientes en más de 50 países. Immedica está totalmente dedicada a ayudar a quienes viven con enfermedades que tienen una gran necesidad médica no cubierta. Las áreas terapéuticas de Immedica se encuentran dentro de RARE metabólico, RARE hematología y oncología, RARE neurología, RARE endocrinología y atención especializada. Immedica se fundó en 2018 y hoy emplea a unas 180 personas en Europa, Oriente Medio y Estados Unidos. Immedica cuenta con el respaldo de las empresas de inversión KKR e Impilo.

Fuente: Immedica Pharma

Fuente: HealthDay

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