La FDA accorde une approbation accélérée à Loargys (pegzilarginase-nbln) pour le traitement de l'hyperargininémie chez les patients présentant un déficit en arginase 1

La FDA accorde une approbation accélérée à Loargys (pegzilarginase-nbln) pour le traitement de l'hyperargininémie chez les patients présentant un déficit en arginase 1

STOCKHOLM, Suède, 23 février 2026 - Immedica Pharma a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé une approbation accélérée à Loargys® (pegzilarginase-nbln), une enzyme spécifique de l'arginine indiquée pour le traitement de l'hyperargininémie chez les patients adultes et pédiatriques âgés de 2 ans et plus présentant un déficit en arginase 1 (ARG1-D), en association avec une restriction alimentaire en protéines.

Cette indication est approuvée dans le cadre d'une approbation accélérée basée sur la réduction de l'arginine plasmatique. Le maintien de l'approbation pour cette indication peut dépendre de la vérification et de la description du bénéfice clinique dans un essai de confirmation.

« L'approbation accélérée de Loargys par la FDA aujourd'hui est une étape importante pour Immedica et pour les patients et les familles touchés par ARG1-D aux États-Unis », a déclaré Anders Edvell, PDG d'Immedica. "Ce résultat est le résultat d'efforts de collaboration au sein de l'ensemble de la communauté ARG1-D, y compris les patients, les groupes de défense, les chercheurs et les cliniciens. Nous sommes fiers de pouvoir proposer une option de traitement aux patients et à leurs familles qui attendent depuis longtemps des progrès."

ARG1-D affecte environ 250 personnes vivant aux États-Unis et les normes de soins actuelles reposent principalement sur la gestion des symptômes, y compris une restriction en protéines alimentaires, une supplémentation en acides aminés sans arginine et des agents éliminant l'azote si nécessaire.

"Jusqu'à présent, les soins des patients atteints d'ARG1-D se limitaient à la gestion symptomatique et à un contrôle alimentaire strict. L'approbation accélérée de Loargys offre une approche fondamentalement nouvelle qui aborde le déficit enzymatique. Étant donné qu'il a été rapporté que l'arginine élevée de manière persistante et ses métabolites sont le moteur proximal ou direct de la progression de la maladie, il s'agit d'une avancée majeure dans la médecine métabolique », a déclaré le Dr Stephen Cederbaum, professeur émérite de génétique humaine et médicale à l'UCLA.

Loargys est le premier et le seul traitement à traiter les taux plasmatiques constamment élevés d'arginine, le principal moteur de l'ARG1-D.

À propos de l'ARG1-D L'ARG1-D est un trouble métabolique héréditaire ultra-rare et grave. Le principal défaut de l'ARG1-D conduit à une accumulation d'arginine plasmatique (hyperargininémie) et de ses métabolites toxiques. Les patients sont souvent diagnostiqués à la fin de la petite enfance ou dans la petite enfance et les symptômes comprennent la spasticité, les convulsions, un retard de développement, une déficience intellectuelle et une mortalité précoce. ARG1-D est l'un des huit sous-types de troubles du cycle de l'urée (UCD). Il partage certaines caractéristiques qui se chevauchent avec d'autres UCD, notamment une excrétion d'azote altérée. Cependant, dans ARG1-D, l’hyperammoniémie est généralement moins sévère.

À propos de Loargys® (pegzilarginase-nbln) La pegzilarginase est une nouvelle enzyme arginase-1 humaine recombinante qui abaisse rapidement et durablement les niveaux de l'acide aminé arginine et de ses métabolites toxiques dans le plasma, ce qui en fait le premier et le seul traitement éprouvé pour abaisser l'arginine plasmatique. Loargys est approuvé dans l'UE, au Royaume-Uni, aux États-Unis et à Oman pour le traitement du déficit en arginase 1 (ARG1-D), également connu sous le nom d'hyperargininémie, chez les adultes, les adolescents et les enfants de 2 ans et plus.

Aux États-Unis, Loargys® (pegzilarginase-nbln) est approuvé pour le traitement de l'hyperargininémie chez les patients adultes et pédiatriques de 2 ans et plus présentant un déficit en arginase 1. (ARG1-D), en conjonction avec une restriction alimentaire en protéines. Cette indication est approuvée dans le cadre d’une approbation accélérée basée sur la réduction de l’arginine plasmatique. Le maintien de l'approbation pour cette indication peut dépendre de la vérification et de la description du bénéfice clinique dans un essai de confirmation.

À propos d'Immedica Immedica est une société pharmaceutique dont le siège est à Stockholm, en Suède, qui se concentre sur la commercialisation de médicaments contre les maladies rares et de produits de soins spécialisés. Les capacités d'Immedica couvrent le marketing et les ventes, la conformité, la pharmacovigilance, l'assurance qualité, la réglementation, les affaires médicales et l'accès au marché, ainsi qu'un réseau de distribution mondial au service des patients dans plus de 50 pays. Immedica se consacre entièrement à aider les personnes atteintes de maladies qui ont d'importants besoins médicaux non satisfaits. Les domaines thérapeutiques d'Immedica concernent le métabolisme RARE, l'hématologie et l'oncologie RARE, la neurologie RARE, l'endocrinologie RARE et les soins spécialisés. Immedica a été fondée en 2018 et emploie aujourd'hui environ 180 personnes en Europe, au Moyen-Orient et aux États-Unis. Immedica est soutenu par les sociétés d'investissement KKR et Impilo.

Source : Immedica Pharma

Source : HealthDay

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Publié : 2026-02-25 08:52

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