FDA Memberikan Persetujuan yang Dipercepat untuk Loargys (pegzilarginase-nbln) untuk pengobatan Hiperargininemia pada Pasien dengan Defisiensi Arginase 1

Ikuti Drugslib di

FDA Memberikan Persetujuan yang Dipercepat kepada Loargys (pegzilarginase-nbln) untuk pengobatan Hiperargininemia pada Pasien dengan Defisiensi Arginase 1

STOCKHOLM, Swedia, 23 Februari 2026 - Immedica Pharma hari ini mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah memberikan persetujuan yang dipercepat untuk Loargys® (pegzilarginase-nbln), enzim spesifik arginin yang diindikasikan untuk pengobatan hiperargininemia pada pasien dewasa dan anak berusia 2 tahun ke atas dengan Defisiensi Arginase 1 (ARG1-D), bersamaan dengan pembatasan diet protein.

Indikasi ini disetujui dalam persetujuan yang dipercepat berdasarkan pengurangan arginin plasma. Persetujuan yang berkelanjutan untuk indikasi ini mungkin bergantung pada verifikasi dan deskripsi manfaat klinis dalam uji coba konfirmasi.

“Percepatan persetujuan FDA terhadap Loargys saat ini merupakan tonggak penting bagi Immedica dan bagi pasien serta keluarga yang terkena dampak ARG1-D di AS,” kata Anders Edvell, CEO Immedica. "Hasil ini merupakan hasil upaya kolaboratif seluruh komunitas ARG1-D termasuk pasien, kelompok advokasi, peneliti, dan dokter. Kami bangga dapat memberikan pilihan pengobatan bagi pasien dan keluarga yang telah lama menantikan kemajuan."

ARG1-D mempengaruhi sekitar 250 orang yang tinggal di A.S. dan standar perawatan saat ini terutama bergantung pada manajemen gejala, termasuk pembatasan diet protein, suplementasi asam amino bebas arginin, dan agen pemulung nitrogen jika diperlukan.

“Sampai saat ini, perawatan pasien dengan ARG1-D masih terbatas pada manajemen gejala dan kontrol diet yang ketat. Persetujuan yang dipercepat dari Loargys menawarkan pendekatan baru yang mendasar untuk mengatasi defisiensi enzim itu sendiri. Sejak terus meningkat arginin dan metabolitnya telah dilaporkan menjadi pendorong proksimal atau langsung perkembangan penyakit, ini merupakan kemajuan besar dalam pengobatan metabolik” kata Dr. Stephen Cederbaum, Profesor Emeritus Genetika Manusia dan Medis di UCLA.

Loargys adalah pengobatan pertama dan satu-satunya untuk mengatasi peningkatan kadar arginin plasma yang terus-menerus, pemicu utama ARG1-D.

Tentang ARG1-D ARG1-D adalah kelainan metabolisme bawaan yang sangat langka dan serius. Cacat utama pada ARG1-D menyebabkan penumpukan arginin plasma (hiperargininemia) dan metabolit toksiknya. Pasien sering didiagnosis pada akhir masa bayi atau anak usia dini, dan gejalanya meliputi kekejangan, kejang, keterlambatan perkembangan, cacat intelektual, dan kematian dini. ARG1-D adalah salah satu dari delapan subtipe gangguan siklus urea (UCD). Ia mempunyai beberapa ciri yang tumpang tindih dengan UCD lainnya, termasuk gangguan ekskresi nitrogen. Namun, pada ARG1-D, hiperamonemia umumnya tidak terlalu parah.

Tentang Loargys® (pegzilarginase-nbln) Pegzilarginase adalah enzim arginase-1 manusia baru dan rekombinan yang telah terbukti menurunkan kadar asam amino arginin dan metabolit toksiknya dalam plasma secara cepat dan berkelanjutan, menjadikannya terapi pertama dan satu-satunya yang terbukti menurunkan arginin plasma. Loargys disetujui di UE, Inggris, AS, dan Oman untuk pengobatan defisiensi arginase 1 (ARG1-D), juga dikenal sebagai hiperargininemia, pada orang dewasa, remaja, dan anak-anak berusia 2 tahun ke atas.

Di AS, Loargys® (pegzilarginase-nbln) disetujui untuk pengobatan hiperargininemia pada pasien dewasa dan anak berusia 2 tahun ke atas dengan Defisiensi Arginase 1 (ARG1-D), bersamaan dengan pembatasan diet protein. Indikasi ini disetujui berdasarkan persetujuan yang dipercepat berdasarkan pengurangan arginin plasma. Persetujuan berkelanjutan untuk indikasi ini mungkin bergantung pada verifikasi dan deskripsi manfaat klinis dalam uji konfirmasi.

Tentang ImmedicaImmedica adalah perusahaan farmasi, yang berkantor pusat di Stockholm, Swedia, yang berfokus pada komersialisasi obat-obatan untuk penyakit langka dan produk perawatan khusus. Kemampuan Immedica mencakup pemasaran dan penjualan, kepatuhan, farmakovigilans, jaminan kualitas, peraturan, urusan medis dan akses pasar, serta jaringan distribusi global yang melayani pasien di lebih dari 50 negara. Immedica berdedikasi penuh untuk membantu mereka yang hidup dengan penyakit yang kebutuhan medisnya belum terpenuhi. Area terapi Immedica berada dalam bidang metabolik RARE, hematologi & onkologi RARE, neurologi RARE, endokrinologi RARE, dan perawatan khusus. Immedica didirikan pada tahun 2018 dan saat ini mempekerjakan sekitar 180 orang di seluruh Eropa, Timur Tengah, dan Amerika Serikat. Immedica didukung oleh perusahaan investasi KKR dan Impilo.

Sumber: Immedica Pharma

Sumber: HealthDay

Artikel terkait

  • Aeglea BioTherapeutics Mengirimkan BLA ke FDA untuk Pegzilarginase untuk Pengobatan Defisiensi Arginase 1 - 12 April 2022

    • Loargys (pegzilarginase-nbln) Riwayat Persetujuan FDA

    Sumber berita lainnya

  • Peringatan Obat Medwatch FDA
  • MedNews Harian
  • Berita untuk Profesional Kesehatan
  • Persetujuan Obat Baru
  • Aplikasi Obat Baru
  • Kekurangan Obat
  • Hasil Uji Coba Klinis
  • Persetujuan Obat Generik
  • Podcast Drugs.com

    • Berlangganan buletin kami

    Apa pun topik yang Anda minati, berlangganan buletin kami untuk mendapatkan informasi terbaik tentang Drugs.com di kotak masuk Anda.

    Diposting : 2026-02-25 08:52

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata kunci populer