La FDA concede l'approvazione accelerata a Loargys (pegzilarginase-nbln) per il trattamento dell'iperargininemia nei pazienti con deficit di arginasi 1

Segui Drugslib su

La FDA concede l'approvazione accelerata a Loargys (pegzilarginase-nbln) per il trattamento dell'iperargininemia in pazienti con deficit di arginasi 1

STOCCOLMA, Svezia, 23 febbraio 2026 - Immedica Pharma ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso l'approvazione accelerata di Loargys® (pegzilarginase-nbln), un enzima specifico per l'arginina indicato per il trattamento dell'iperargininemia in pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 2 anni con deficit di arginasi 1 (ARG1-D), in combinazione con una restrizione proteica nella dieta.

Questa indicazione è approvata con approvazione accelerata basata sulla riduzione dell'arginina plasmatica. Il proseguimento dell'approvazione per questa indicazione può essere subordinato alla verifica e alla descrizione del beneficio clinico in uno studio di conferma.

"L'odierna approvazione accelerata di Loargys da parte della FDA rappresenta un traguardo importante per Immedica e per i pazienti e le famiglie affetti da ARG1-D negli Stati Uniti", ha affermato Anders Edvell, CEO di Immedica. "Questo risultato è il risultato degli sforzi di collaborazione dell'intera comunità ARG1-D, compresi pazienti, gruppi di difesa, ricercatori e medici. Siamo orgogliosi di poter offrire un'opzione di trattamento per pazienti e famiglie che attendono progressi da tempo."

L'ARG1-D colpisce circa 250 persone che vivono negli Stati Uniti e l'attuale standard di cura si basa principalmente sulla gestione dei sintomi, inclusa la restrizione proteica nella dieta, l'integrazione di aminoacidi privi di arginina e, se necessario, agenti che eliminano l'azoto.

"Fino ad ora, la cura dei pazienti con ARG1-D è stata limitata alla gestione dei sintomi e a un rigoroso controllo della dieta. L'approvazione accelerata di Loargys offre un approccio fondamentalmente nuovo che affronta la carenza enzimatica stessa. È stato segnalato che l'arginina e i suoi metaboliti persistentemente elevati sono il motore prossimale o diretto della progressione della malattia, questo rappresenta un importante progresso nella medicina metabolica", ha affermato il dottor Stephen Cederbaum, professore emerito di genetica umana e medica presso l'UCLA.

Loargys è il primo e unico trattamento in grado di affrontare livelli persistentemente elevati di arginina plasmatica, il principale fattore determinante dell'ARG1-D.

Informazioni sull'ARG1-D L'ARG1-D è un disturbo metabolico ereditario estremamente raro e grave. Il principale difetto di ARG1-D porta all'accumulo di arginina plasmatica (iperargininemia) e dei suoi metaboliti tossici. I pazienti vengono spesso diagnosticati nella tarda infanzia o nella prima infanzia e i sintomi includono spasticità, convulsioni, ritardo dello sviluppo, disabilità intellettiva e mortalità precoce. ARG1-D è uno degli otto sottotipi di disturbo del ciclo dell'urea (UCD). Condivide alcune caratteristiche sovrapposte con altri UCD, inclusa la ridotta escrezione di azoto. Tuttavia, nell'ARG1-D, l'iperammonemia è generalmente meno grave.

Informazioni su Loargys® (pegzilarginase-nbln) Pegzilarginase è un nuovo enzima umano ricombinante arginasi-1 che ha dimostrato di abbassare in modo rapido e sostenibile i livelli dell'amminoacido arginina e dei suoi metaboliti tossici nel plasma, rendendolo la prima e unica terapia in grado di ridurre l'arginina plasmatica. Loargys è approvato nell'UE, nel Regno Unito, negli Stati Uniti e in Oman per il trattamento del deficit di arginasi 1 (ARG1-D), noto anche come iperargininemia, negli adulti, negli adolescenti e nei bambini di età pari o superiore a 2 anni.

Negli Stati Uniti, Loargys® (pegzilarginase-nbln) è approvato per il trattamento dell'iperargininemia in pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 2 anni con deficit di arginasi 1 (ARG1-D), in combinazione con la restrizione proteica alimentare. Questa indicazione è approvata con approvazione accelerata basata sulla riduzione dell'arginina plasmatica. L'approvazione continua per questa indicazione può essere subordinata alla verifica e alla descrizione del beneficio clinico in uno studio di conferma.

Informazioni su ImmedicaImmedica è un'azienda farmaceutica, con sede a Stoccolma, Svezia, focalizzata sulla commercializzazione di farmaci per malattie rare e prodotti per la cura specialistica. Le capacità di Immedica coprono marketing e vendite, conformità, farmacovigilanza, garanzia di qualità, regolamentazione, affari medici e accesso al mercato, nonché una rete di distribuzione globale al servizio dei pazienti in più di 50 paesi. Immedica è completamente dedicata ad aiutare coloro che convivono con malattie che hanno un ampio bisogno medico insoddisfatto. Le aree terapeutiche di Immedica rientrano in RARE metabolica, RARE ematologia e oncologia, RARE neurologia, RARE endocrinologia e cure specialistiche. Immedica è stata fondata nel 2018 e impiega oggi circa 180 persone in Europa, Medio Oriente e Stati Uniti. Immedica è sostenuta dalle società di investimento KKR e Impilo.

Fonte: Immedica Pharma

Fonte: HealthDay

Articoli correlati

  • Aeglea BioTherapeutics presenta BLA alla FDA per pegzilarginase per il trattamento della carenza di arginasi 1 - 12 aprile 2022

    • Cronologia dell'approvazione della FDA per Loargys (pegzilarginase-nbln)

    Altre risorse per le notizie

  • Avvisi sui farmaci Medwatch FDA
  • Daily MedNews
  • Notizie per gli operatori sanitari
  • Approvazioni di nuovi farmaci
  • Domande di nuovi farmaci
  • Carenza di farmaci
  • Risultati di studi clinici
  • Approvazioni di farmaci generici
  • Podcast di Drugs.com

    • Iscriviti alla nostra newsletter

    Qualunque sia il tuo argomento di interesse, iscriviti alle nostre newsletter per ricevere il meglio di Drugs.com nella tua casella di posta.

    Pubblicato : 2026-02-25 08:52

    Per saperne di più

    Disclaimer

    È stato fatto ogni sforzo per garantire che le informazioni fornite da Drugslib.com siano accurate, aggiornate -datati e completi, ma non viene fornita alcuna garanzia in tal senso. Le informazioni sui farmaci qui contenute potrebbero essere sensibili al fattore tempo. Le informazioni su Drugslib.com sono state compilate per l'uso da parte di operatori sanitari e consumatori negli Stati Uniti e pertanto Drugslib.com non garantisce che l'uso al di fuori degli Stati Uniti sia appropriato, se non diversamente indicato. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com non sostengono farmaci, né diagnosticano pazienti né raccomandano terapie. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com sono una risorsa informativa progettata per assistere gli operatori sanitari autorizzati nella cura dei propri pazienti e/o per servire i consumatori che considerano questo servizio come un supplemento e non come un sostituto dell'esperienza, dell'abilità, della conoscenza e del giudizio dell'assistenza sanitaria professionisti.

    L'assenza di un'avvertenza per un determinato farmaco o combinazione di farmaci non deve in alcun modo essere interpretata come indicazione che il farmaco o la combinazione di farmaci sia sicura, efficace o appropriata per un dato paziente. Drugslib.com non si assume alcuna responsabilità per qualsiasi aspetto dell'assistenza sanitaria amministrata con l'aiuto delle informazioni fornite da Drugslib.com. Le informazioni contenute nel presente documento non intendono coprire tutti i possibili usi, indicazioni, precauzioni, avvertenze, interazioni farmacologiche, reazioni allergiche o effetti avversi. Se hai domande sui farmaci che stai assumendo, consulta il tuo medico, infermiere o farmacista.

    Parole chiave popolari