FDA、アルギナーゼ1欠損症患者の高アルギニン血症の治療薬としてLoargys（ペグジラルギナーゼ-nbln）の早期承認を付与

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FDA、アルギナーゼ 1 欠乏症患者の高アルギニン血症の治療薬として Loargys (ペグジラルギナーゼ-nbln) に早期承認を付与

スウェーデン、ストックホルム、2026 年 2 月 23 日 - イメディカ ファーマは本日、米国食品医薬品局 (FDA) が、 Loargys® (ペグジラルギナーゼ-nbln) は、アルギナーゼ 1 欠乏症 (ARG1-D) を有する 2 歳以上の成人および小児患者における高アルギニン血症の治療に、食事性タンパク質制限と併用したアルギニン特異的酵素です。

この適応症は、血漿アルギニンの減少に基づく迅速承認の下で承認されています。この適応症の継続承認は、確認試験での臨床的利点の検証と説明を条件とする可能性があります。

「本日の FDA による Loargys の早期承認は、Immedica にとっても、米国の ARG1-D に罹患している患者と家族にとっても重要なマイルストーンです」と Immedica の CEO、Anders Edvell 氏は述べています。 「この成果は、患者、擁護団体、研究者、臨床医を含むARG1-Dコミュニティ全体の協力の成果です。進歩を待ち望んでいた患者と家族に治療の選択肢を提供できることを誇りに思います。」

ARG1-D は米国に住む推定 250 人に影響を与えており、現在の標準治療は主に症状管理に依存しており、必要に応じて食事タンパク質の制限、アルギニンを含まないアミノ酸の補給、窒素除去剤が含まれています。

「これまで、ARG1-D 患者のケアは症状管理と厳格な食事管理に限定されていました。Loargys の早期承認は、酵素に対処する根本的に新しいアプローチを提供します」持続的に上昇するアルギニンとその代謝物が病気の進行の近位的または直接的な要因であることが報告されているため、これは代謝医学における大きな進歩です」と、UCLA の人間および医療遺伝学名誉教授のスティーブン・セダーバウム博士は述べました。

Loargys は、ARG1-D の主な原因である血漿アルギニン濃度の持続的上昇に対処する最初で唯一の治療法です。

ARG1-D について ARG1-D は、非常にまれな重篤な遺伝性代謝疾患です。 ARG1-D の主な欠陥は、血漿アルギニンの蓄積 (高アルギニン血症) とその有毒な代謝産物を引き起こします。患者は乳児期後期または幼児期に診断されることが多く、その症状には痙縮、発作、発達遅延、知的障害、早期死亡などが含まれます。 ARG1-D は、8 つの尿素サイクル障害 (UCD) サブタイプのうちの 1 つです。窒素排泄障害など、他の UCD と重複する特徴がいくつかあります。ただし、ARG1-D では、高アンモニア血症は一般にそれほど重症ではありません。

Loargys® (ペグジラルギナーゼ-nbln) について ペグジラルギナーゼは、血漿中のアミノ酸アルギニンおよびその有毒代謝物のレベルを迅速かつ持続的に低下させることが示されている新規の組換えヒトアルギナーゼ-1 酵素であり、血漿アルギニンを低下させることが証明された最初で唯一の治療法となります。 Loargys は、成人、青少年、および 2 歳以上の小児における高アルギニン血症としても知られるアルギナーゼ 1 欠損症 (ARG1-D) の治療薬として EU、英国、米国、オマーンで承認されています。

米国では、Loargys® (ペグジラルギナーゼ-nbln) は、以下の症状を伴う 2 歳以上の成人および小児患者の高アルギニン血症の治療薬として承認されています。アルギナーゼ 1 欠損症 (ARG1-D)、食事性タンパク質制限と併用。この適応症は、血漿アルギニンの減少に基づく早期承認の下で承認されています。この適応症の継続承認は、確認試験での臨床的利点の検証と説明を条件とする場合があります。

イメディカについてイメディカは、スウェーデンのストックホルムに本社を置く製薬会社で、希少疾患用の医薬品やスペシャルティケア製品の商品化に注力しています。 Immedica の機能は、マーケティングと販売、コンプライアンス、医薬品安全性監視、品質保証、規制、医療事務、市場アクセスに加え、50 か国以上の患者にサービスを提供するグローバルな流通ネットワークをカバーしています。 Immedica は、満たされていない医療ニーズが大きい疾患を抱えて生きる人々を支援することに全力で取り組んでいます。 Immedica の治療分野は、RARE 代謝学、RARE 血液学および腫瘍学、RARE 神経学、RARE 内分泌学、および専門治療にあります。 Immedica は 2018 年に設立され、現在ヨーロッパ、中東、米国で約 180 名を雇用しています。 Immedica は、投資会社 KKR と Impilo の支援を受けています。

出典: Immedica Pharma

出典: HealthDay

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    投稿しました : 2026-02-25 08:52

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