FDA Menehi Persetujuan Dicepetake kanggo Loargys (pegzilarginase-nbln) kanggo perawatan Hyperargininemia ing Pasien Kanthi Kekurangan Arginase 1

Tindakake Drugslib ing

FDA Menehi Persetujuan Dipercepat kanggo Loargys (pegzilarginase-nbln) kanggo perawatan Hiperargininemia ing Pasien Kanthi Kekurangan Arginase 1

STOCKHOLM, Swedia, 23 Februari 2026 - Immedica Pharma dina iki ngumumake yen U.S.Fccele Food and Drug Administration wis menehi aplikasi aFccele Food and Drug Administration. (pegzilarginase-nbln), sawijining enzim khusus arginin sing dituduhake kanggo perawatan hiperargininemia ing pasien diwasa lan bocah umur 2 taun lan luwih kanthi Kekurangan Arginase 1 (ARG1-D), bebarengan karo watesan protein diet.

Indikasi iki disetujoni miturut persetujuan sing luwih cepet adhedhasar pangurangan arginin plasma. Persetujuan terus kanggo indikasi iki bisa uga gumantung saka verifikasi lan katrangan babagan keuntungan klinis ing uji coba konfirmasi.

"Dina iki disetujoni kanthi cepet FDA kanggo Loargys minangka tonggak penting kanggo Immedica lan kanggo pasien lan kulawarga sing kena pengaruh ARG1-D ing AS," ujare Anders Edvell, CEO Immedica. "Asil iki minangka asil saka upaya kolaborasi ing kabeh komunitas ARG1-D kalebu pasien, kelompok advokasi, peneliti, lan dokter. Kita bangga bisa menehi pilihan perawatan kanggo pasien lan kulawarga sing wis suwe ngenteni kemajuan."

ARG1-D mengaruhi kira-kira 250 wong sing manggon ing AS lan standar perawatan saiki gumantung utamane marang manajemen gejala, kalebu watesan protein diet, suplemen asam amino tanpa arginine lan agen pemulung nitrogen yen perlu.

"Nganti saiki, perawatan pasien karo ARG1-D wis diwatesi. Loargys nawakake pendekatan anyar sing dhasar kanggo ngatasi kekurangan enzim kasebut amarga arginin sing terus-terusan mundhak lan metabolit kasebut wis dilaporake minangka proksimal utawa langsung progresi penyakit, iki minangka kemajuan gedhe ing obat metabolik" ujare Dr. Stephen Cederbaum, Profesor Emeritus of Human and Medical Genetics ing UCLA.

Loargys minangka perawatan pisanan lan siji-sijine kanggo ngatasi tingkat arginin plasma sing terus-terusan, panyebab utama ARG1-D.

Babagan ARG1-D ARG1-D minangka kelainan metabolik sing diwarisake banget lan serius. Cacat utama ing ARG1-D nyebabake akumulasi arginin plasma (hyperargininemia) lan metabolit beracun. Pasien asring didiagnosis ing pungkasan bayi utawa awal kanak-kanak, lan gejala kasebut kalebu spastik, kejang, keterlambatan perkembangan, cacat intelektual, lan kematian awal. ARG1-D minangka salah siji saka wolung subtipe kelainan siklus urea (UCD). Iki nuduhake sawetara fitur sing tumpang tindih karo UCD liyane, kalebu ekskresi nitrogen sing cacat. Nanging, ing ARG1-D, hyperammonemia umume kurang abot.

Babagan Loargys® (pegzilarginase-nbln) Pegzilarginase minangka novel, rekombinan, enzim arginase-1 manungsa sing wis ditampilake kanthi cepet lan terus-terusan nurunake tingkat asam amino arginine lan metabolit beracun ing plasma, dadi terapi pisanan lan mung sing bisa nurunake arginin plasma. Loargys disetujoni ing EU, UK, AS, lan Oman kanggo perawatan kekurangan arginase 1 (ARG1-D), uga dikenal minangka hyperargininemia, ing wong diwasa, remaja, lan bocah-bocah umur 2 taun lan luwih.

Ing AS, Loargys® (pegzilarginase-nbln) disetujoni kanggo perawatan pasien hypergininemia ing umur 2 taun lan pediatrik ing umur 2 taun. Kekurangan Arginase 1 (ARG1-D), bebarengan karo watesan protein diet. Indikasi iki disetujoni miturut persetujuan cepet adhedhasar pangurangan arginin plasma. Persetujuan terus kanggo indikasi iki bisa uga gumantung saka verifikasi lan katrangan babagan manfaat klinis ing uji coba konfirmasi.

Babagan ImmedicaImmedica minangka perusahaan farmasi, kantor pusat ing Stockholm, Swedia, fokus ing komersialisasi obat-obatan kanggo penyakit langka lan produk perawatan khusus. Kapabilitas Immedica kalebu marketing lan dodolan, kepatuhan, pharmacovigilance, jaminan kualitas, regulasi, urusan medis lan akses pasar, uga jaringan distribusi global sing nglayani pasien ing luwih saka 50 negara. Immedica kanthi darmabakti kanggo nulungi wong-wong sing nandhang penyakit sing duwe kabutuhan medis sing ora bisa ditindakake. Wilayah terapeutik Immedica ana ing metabolis RARE, hematologi & onkologi RARE, neurologi RARE, endokrinologi RARE lan perawatan khusus. Immedica didegaké ing 2018 lan saiki makaryakke watara 180 wong ing saindhenging Eropah, Timur Tengah lan Amerika Serikat. Immedica didhukung dening perusahaan investasi KKR lan Impilo.

Sumber: Immedica Pharma

Sumber: HealthDay

Artikel sing gegandhengan

  • Aeglea BioTherapeutics Ngirim BLA menyang FDA kanggo Pegzilarginase kanggo Perawatan Kekurangan Arginase 1 - 12 April 2022

    • Loargys (pegzilarginase App-nbln) Riwayat berita

    FDA-nbln

  • Tandha Narkoba Medwatch FDA
  • Berita Medwatch Saben Dina
  • Warta kanggo Profesional Kesehatan
  • Persetujuan Obat Anyar
  • Aplikasi Obat Anyar
  • Kekurangan Obat
  • Asil Uji Coba Klinis
  • Persetujuan Obat Umum"/https://lipod.com
    • target="_blank" rel="noopener noreferrer">Podcast Drugs.com

    Langganan buletin kita

    Apa wae topik sing sampeyan minati, langganan buletin kita kanggo entuk sing paling apik saka Drugs.com ing kothak mlebu.

    Dikirim : 2026-02-25 08:52

    Waca liyane

    Disclaimer

    Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

    Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

    Kata kunci populer