FDA, 아르기나제 1 결핍 환자의 고아르기닌혈증 치료를 위해 Loargys(pegzilarginase-nbln)에 대한 신속한 승인 획득

Drugslib을 팔로우하세요

FDA, 아르기나제 1 결핍 환자의 고아르기닌혈증 치료를 위해 Loargys(pegzilarginase-nbln)에 대한 가속 승인

스톡홀름, 스웨덴, 2026년 2월 23일 - Immedica Pharma는 오늘 미국 식품의약국(FDA)이 Loargys®에 대한 가속 승인을 승인했다고 발표했습니다. (pegziarginase-nbln)은 아르기닌 특이적 효소로, 식이 단백질 제한과 함께 아르기나제 1 결핍증(ARG1-D)이 있는 2세 이상의 성인 및 소아 환자의 고아르기닌혈증 치료에 사용됩니다.

이 적응증은 혈장 아르기닌 감소를 기반으로 한 신속 승인에 따라 승인되었습니다. 이 적응증에 대한 지속적인 승인은 확증적 임상시험에서 임상적 이점에 대한 검증과 설명에 달려 있을 수 있습니다.

Immedica의 CEO인 Anders Edvell은 “오늘 FDA의 Loargys 가속 승인은 Immedica와 미국 ARG1-D의 영향을 받는 환자 및 가족에게 중요한 이정표입니다.”라고 말했습니다. "이 결과는 환자, 옹호 단체, 연구원, 임상의를 포함한 전체 ARG1-D 커뮤니티의 공동 노력의 결과입니다. 우리는 오랫동안 진전을 기다려온 환자와 가족에게 치료 옵션을 제공할 수 있게 된 것을 자랑스럽게 생각합니다."

ARG1-D는 미국에 거주하는 약 250명에게 영향을 미치며 현재 표준 치료는 주로 식이 단백질 제한, 무아르기닌 아미노산 보충제 및 필요한 경우 질소 제거제를 포함한 증상 관리에 의존합니다.

“지금까지 ARG1-D 환자 치료는 증상 관리와 엄격한 식이 조절로 제한되었습니다. Loargys의 신속 승인은 효소 결핍 자체를 해결하는 근본적으로 새로운 접근 방식을 제공합니다. 증가된 아르기닌과 그 대사산물은 질병 진행의 근위 또는 직접적인 동인으로 보고되었으며, 이는 대사 의학의 주요 발전입니다.”라고 UCLA 인간 및 의학 유전학 명예 교수인 스티븐 세더바움(Stephen Cederbaum) 박사가 말했습니다.

로라지스는 ARG1-D의 주요 동인인 혈장 아르기닌의 지속적 증가를 해결하기 위한 최초이자 유일한 치료법입니다.

ARG1-D 소개 ARG1-D는 매우 희귀하고 심각한 유전성 대사 장애입니다. ARG1-D의 주요 결함은 혈장 아르기닌(고아르기닌혈증)과 그 독성 대사산물의 축적으로 이어집니다. 환자는 유아기 후기나 유아기 초기에 진단되는 경우가 많으며 증상으로는 경직, 발작, 발달 지연, 지적 장애, 조기 사망 등이 있습니다. ARG1-D는 8가지 요소 회로 장애(UCD) 하위 유형 중 하나입니다. 이는 질소 배설 장애를 포함하여 다른 UCD와 일부 중복되는 특징을 공유합니다. 그러나 ARG1-D에서는 고암모니아혈증이 일반적으로 덜 심각합니다.

Loargys®(pegzilarginase-nbln) 소개 Pegzilarginase는 혈장 내 아미노산 아르기닌과 그 독성 대사산물의 수준을 신속하고 지속적으로 낮추는 것으로 입증된 새로운 재조합 인간 아르기나제-1 효소로, 혈장 아르기닌을 낮추는 것으로 입증된 최초이자 유일한 치료법입니다. Loargys는 EU, 영국, 미국 및 오만에서 성인, 청소년 및 2세 이상 어린이의 고아르기닌혈증이라고도 알려진 아르기나제 1 결핍증(ARG1-D) 치료용으로 승인되었습니다.

미국에서 Loargys®(pegzilarginase-nbln)는 아르기나제 1이 있는 성인 및 2세 이상의 소아 환자의 고아르기닌혈증 치료용으로 승인되었습니다. 식이 단백질 제한과 관련된 결핍(ARG1-D). 이 적응증은 혈장 아르기닌 감소를 기반으로 한 가속 승인에 따라 승인되었습니다. 이 적응증에 대한 지속적인 승인은 확증 시험에서 임상적 이점에 대한 검증 및 설명에 따라 달라질 수 있습니다.

Immedica 소개Immedica는 스웨덴 스톡홀름에 본사를 두고 있는 제약회사로 희귀질환 치료제와 전문치료제품의 상업화에 주력하고 있습니다. Immedica의 역량에는 마케팅 및 판매, 규정 준수, 약물 감시, 품질 보증, 규제, 의료 업무 및 시장 접근뿐만 아니라 50개국 이상에서 환자에게 서비스를 제공하는 글로벌 유통 네트워크가 포함됩니다. Immedica는 충족되지 않은 의료 수요가 큰 질병을 앓고 있는 사람들을 돕기 위해 최선을 다하고 있습니다. Immedica의 치료 분야는 RARE 대사, RARE 혈액학 및 종양학, RARE 신경학, RARE 내분비학 및 전문 진료입니다. Immedica는 2018년에 설립되었으며 현재 유럽, 중동 및 미국 전역에서 약 180명의 직원을 고용하고 있습니다. Immedica는 투자 회사인 KKR과 Impilo의 지원을 받습니다.

출처: Immedica Pharma

출처: HealthDay

관련 기사

  • Aeglea BioTherapeutics, 아르기나제 1 결핍증 치료를 위한 페그질라기나제에 대한 BLA를 FDA에 제출 - 2022년 4월 12일

    • 로라기스(pegzilarginase-nbln) FDA 승인 내역

    추가 뉴스 리소스

  • FDA Medwatch 약물 경고
  • Daily MedNews
  • 의료 전문가를 위한 뉴스
  • 신약 승인
  • 신약 신청
  • 약물 부족
  • 임상 시험 결과
  • 제네릭 약물 승인
  • Drugs.com 팟캐스트

    • 뉴스레터 구독

    관심 있는 주제가 무엇이든 뉴스레터를 구독하여 받은편지함에서 Drugs.com의 최고 정보를 받아보세요.

    게시됨 : 2026-02-25 08:52

    더 읽어보세요

    면책조항

    Drugslib.com에서 제공하는 정보의 정확성을 보장하기 위해 모든 노력을 기울였습니다. -날짜, 완전하지만 해당 효과에 대한 보장은 없습니다. 여기에 포함된 약물 정보는 시간에 민감할 수 있습니다. Drugslib.com 정보는 미국의 의료 종사자와 소비자가 사용하도록 편집되었으므로 달리 구체적으로 명시하지 않는 한 Drugslib.com은 미국 이외의 지역에서 사용하는 것이 적절하다고 보증하지 않습니다. Drugslib.com의 약물 정보는 약물을 보증하거나 환자를 진단하거나 치료법을 권장하지 않습니다. Drugslib.com의 약물 정보는 면허를 소지한 의료 종사자가 환자를 돌보는 데 도움을 주고/하거나 이 서비스를 건강 관리에 대한 전문 지식, 기술, 지식 및 판단을 대체하는 것이 아니라 보완으로 보는 소비자에게 제공하기 위해 설계된 정보 리소스입니다. 실무자.

    특정 약물 또는 약물 조합에 대한 경고가 없다고 해서 해당 약물 또는 약물 조합이 해당 환자에게 안전하고 효과적이거나 적절하다는 의미로 해석되어서는 안 됩니다. Drugslib.com은 Drugslib.com이 제공하는 정보의 도움으로 관리되는 의료의 모든 측면에 대해 어떠한 책임도 지지 않습니다. 여기에 포함된 정보는 가능한 모든 용도, 지시 사항, 주의 사항, 경고, 약물 상호 작용, 알레르기 반응 또는 부작용을 다루기 위한 것이 아닙니다. 복용 중인 약에 대해 궁금한 점이 있으면 담당 의사, 간호사 또는 약사에게 문의하세요.

    인기있는 키워드