FDA Memberi Kelulusan Dipercepatkan kepada Loargys (pegzilarginase-nbln) untuk rawatan Hiperargininemia dalam Pesakit dengan Kekurangan Arginase 1

Ikuti Drugslib di

FDA Memberi Kelulusan Dipercepatkan kepada Loargys (pegzilarginase-nbln) untuk rawatan Hiperargininemia dalam Pesakit dengan Kekurangan Arginase 1

STOCKHOLM, Sweden, 23 Februari 2026 - Immedica Pharma hari ini mengumumkan bahawa U.S.Fccele Food and Drug Administration telah memberikan apl Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan A.S. (pegzilarginase-nbln), enzim khusus arginin yang ditunjukkan untuk rawatan hiperargininemia pada pesakit dewasa dan kanak-kanak berumur 2 tahun ke atas dengan Kekurangan Arginase 1 (ARG1-D), bersama-sama dengan sekatan protein diet.

Petunjuk ini diluluskan di bawah kelulusan dipercepatkan berdasarkan pengurangan arginin plasma. Kelulusan berterusan untuk petunjuk ini mungkin bergantung pada pengesahan dan perihalan manfaat klinikal dalam percubaan pengesahan.

"Kelulusan dipercepatkan FDA hari ini untuk Loargys adalah peristiwa penting untuk Immedica dan untuk pesakit serta keluarga yang terjejas oleh ARG1-D di A.S.," kata Anders Edvell, Ketua Pegawai Eksekutif Immedica. "Hasil ini adalah hasil usaha kolaboratif merentas seluruh komuniti ARG1-D termasuk pesakit, kumpulan advokasi, penyelidik dan doktor. Kami berbangga kerana dapat memberikan pilihan rawatan untuk pesakit dan keluarga yang telah lama menunggu kemajuan."

ARG1-D menjejaskan anggaran 250 orang yang tinggal di A.S. dan piawaian penjagaan semasa bergantung terutamanya pada pengurusan simptom, termasuk sekatan protein diet, suplemen asid amino tanpa arginin dan agen penghapus nitrogen jika perlu.

“Sehingga kini, penjagaan pesakit dengan ARG1-D adalah terhad kepada pengurusan diet berperingkat dan kawalan simpelematik yang ketat. Loargys menawarkan pendekatan asas baharu yang menangani kekurangan enzim itu sendiri Memandangkan peningkatan berterusan arginin dan metabolitnya telah dilaporkan sebagai pemacu proksimal atau langsung perkembangan penyakit, ini merupakan kemajuan besar dalam perubatan metabolik" kata Dr. Stephen Cederbaum, Profesor Emeritus Genetik Manusia dan Perubatan di UCLA.

Loargys ialah rawatan pertama dan satu-satunya untuk menangani paras arginin plasma yang meningkat secara berterusan, pemacu utama ARG1-D.

Mengenai ARG1-D ARG1-D ialah gangguan metabolik yang sangat jarang berlaku dan diwarisi yang serius. Kecacatan utama dalam ARG1-D membawa kepada pengumpulan arginin plasma (hiperargininemia) dan metabolit toksiknya. Pesakit sering didiagnosis pada peringkat awal bayi atau awal kanak-kanak, dan simptomnya termasuk spastik, sawan, kelewatan perkembangan, ketidakupayaan intelek, dan kematian awal. ARG1-D ialah salah satu daripada lapan subtipe gangguan kitaran urea (UCD). Ia berkongsi beberapa ciri bertindih dengan UCD lain, termasuk perkumuhan nitrogen terjejas. Walau bagaimanapun, dalam ARG1-D, hiperammonemia biasanya kurang teruk.

Mengenai Loargys® (pegzilarginase-nbln) Pegzilarginase ialah novel, rekombinan, enzim arginase-1 manusia yang telah ditunjukkan dengan cepat dan mampan menurunkan paras asid amino arginin dan metabolit toksiknya dalam plasma, menjadikannya terapi pertama dan satu-satunya yang terbukti menurunkan arginin plasma. Loargys diluluskan di EU, UK, AS dan Oman untuk rawatan kekurangan arginase 1 (ARG1-D), juga dikenali sebagai hiperargininemia, pada orang dewasa, remaja dan kanak-kanak 2 tahun ke atas.

Di AS, Loargys® (pegzilarginase-nbln) diluluskan untuk rawatan pesakit hiperarginin 2 tahun dan pediatrik pada usia dewasa dan lebih tua. Kekurangan Arginase 1 (ARG1-D), bersama-sama dengan sekatan protein diet. Petunjuk ini diluluskan di bawah kelulusan dipercepatkan berdasarkan pengurangan arginin plasma. Kelulusan berterusan untuk petunjuk ini mungkin bergantung pada pengesahan dan perihalan manfaat klinikal dalam percubaan pengesahan.

Mengenai ImmedicaImmedica ialah sebuah syarikat farmaseutikal, yang beribu pejabat di Stockholm, Sweden, memfokuskan pada pengkomersialan ubat-ubatan untuk penyakit jarang dan produk penjagaan khusus. Keupayaan Immedica meliputi pemasaran dan jualan, pematuhan, farmakovigilans, jaminan kualiti, kawal selia, hal ehwal perubatan dan akses pasaran, serta rangkaian pengedaran global yang melayani pesakit di lebih 50 negara. Immedica berdedikasi sepenuhnya untuk membantu mereka yang menghidap penyakit yang mempunyai keperluan perubatan yang tidak dapat dipenuhi. Kawasan terapeutik Immedica adalah dalam metabolisme RARE, hematologi & onkologi JARANG, neurologi JARANG, endokrinologi JARANG dan penjagaan khusus. Immedica diasaskan pada 2018 dan hari ini menggaji kira-kira 180 orang di seluruh Eropah, Timur Tengah dan Amerika Syarikat. Immedica disokong oleh firma pelaburan KKR dan Impilo.

Sumber: Immedica Pharma

Sumber: HealthDay

Artikel berkaitan

  • Aeglea BioTherapeutics Menyerahkan BLA kepada FDA untuk Pegzilarginase untuk Rawatan Kekurangan Arginase 1 - 12 April 2022

    • Loargys (pegzilarginase

    sumber FDA App-nbln>Resources App-nblnMoh2)

  • Amaran Ubat Medwatch FDA
  • Berita Medan Harian
  • Berita untuk Pakar Kesihatan
  • Kelulusan Ubat Baharu
  • Aplikasi Ubat Baharu
  • Kekurangan Dadah
  • Keputusan Percubaan Klinikal
  • Kelulusan Ubat Generik"/https://lipod.>
  • Kelulusan Ubat Generik
    • >
  • https://lipod. target="_blank" rel="noopener noreferrer">Podcast Drugs.com

    • Langgan surat berita kami

    Walau apa pun topik minat anda, langgan surat berita kami untuk mendapatkan yang terbaik dari Drugs.com dalam peti masuk anda.

    Disiarkan : 2026-02-25 08:52

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata kunci yang popular