FDA verleent versnelde goedkeuring aan Loargys (pegzilarginase-nbln) voor de behandeling van hyperargininemie bij patiënten met arginase 1-deficiëntie

FDA verleent versnelde goedkeuring aan Loargys (pegzilarginase-nbln) voor de behandeling van hyperargininemie bij patiënten met arginase 1-deficiëntie

STOCKHOLM, Zweden, 23 februari 2026 - Immedica Pharma heeft vandaag aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) versnelde goedkeuring heeft verleend aan Loargys® (pegzilarginase-nbln), een arginine-specifiek enzym dat is geïndiceerd voor de behandeling van hyperargininemie bij volwassen en pediatrische patiënten van 2 jaar en ouder met arginase 1-deficiëntie (ARG1-D), in combinatie met een eiwitbeperking via de voeding.

Deze indicatie is goedgekeurd onder versnelde goedkeuring op basis van reductie van plasma-arginine. Voortdurende goedkeuring voor deze indicatie kan afhankelijk zijn van verificatie en beschrijving van het klinische voordeel in een bevestigende studie.

“De versnelde goedkeuring door de FDA van vandaag van Loargys is een belangrijke mijlpaal voor Immedica en voor patiënten en families die getroffen zijn door ARG1-D in de VS”, aldus Anders Edvell, CEO van Immedica. "Dit resultaat is het resultaat van gezamenlijke inspanningen binnen de hele ARG1-D-gemeenschap, inclusief patiënten, belangengroepen, onderzoekers en artsen. We zijn er trots op dat we een behandelingsoptie kunnen bieden aan patiënten en families die lang op vooruitgang hebben gewacht."

ARG1-D treft naar schatting 250 mensen in de VS en de huidige zorgstandaard is voornamelijk afhankelijk van symptoombeheersing, waaronder een eiwitbeperking in de voeding, argininevrije aminozuursuppletie en indien nodig stikstofverwijderende middelen.

"Tot nu toe is de zorg voor patiënten met ARG1-D beperkt gebleven tot symptomatische behandeling en strikte dieetcontrole. De versnelde goedkeuring van Loargys biedt een fundamenteel nieuwe aanpak die de enzymdeficiëntie zelf aanpakt. Sindsdien Er is gerapporteerd dat aanhoudend verhoogde arginine en zijn metabolieten de proximale of directe aanjager zijn van ziekteprogressie. Dit is een belangrijke vooruitgang in de metabolische geneeskunde”, aldus Dr. Stephen Cederbaum, emeritus hoogleraar menselijke en medische genetica aan de UCLA.

Loargys is de eerste en enige behandeling om aanhoudend verhoogde niveaus van plasma-arginine, de belangrijkste oorzaak van ARG1-D, aan te pakken.

Over ARG1-D ARG1-D is een uiterst zeldzame en ernstige erfelijke stofwisselingsziekte. Het belangrijkste defect in ARG1-D leidt tot accumulatie van plasma-arginine (hyperargininemie) en zijn toxische metabolieten. Patiënten worden vaak gediagnosticeerd in de late kinderjaren of vroege kinderjaren, en de symptomen omvatten spasticiteit, toevallen, ontwikkelingsachterstand, verstandelijke beperking en vroegtijdige sterfte. ARG1-D is een van de acht subtypes van ureumcyclusstoornissen (UCD). Het deelt een aantal overlappende kenmerken met andere UCD's, waaronder een verminderde stikstofuitscheiding. Bij ARG1-D is hyperammoniëmie echter over het algemeen minder ernstig.

Over Loargys® (pegzilarginase-nbln) Pegzilarginase is een nieuw, recombinant, menselijk arginase-1-enzym waarvan is aangetoond dat het de niveaus van het aminozuur arginine en zijn toxische metabolieten in plasma snel en duurzaam verlaagt, waardoor het de eerste en enige therapie is waarvan bewezen is dat het plasma-arginine verlaagt. Loargys is goedgekeurd in de EU, het VK, de VS en Oman voor de behandeling van arginase 1-deficiëntie (ARG1-D), ook bekend als hyperargininemie, bij volwassenen, adolescenten en kinderen van 2 jaar en ouder.

In de VS is Loargys® (pegzilarginase-nbln) goedgekeurd voor de behandeling van hyperargininemie bij volwassen en pediatrische patiënten van 2 jaar en ouder met arginase 1-deficiëntie (ARG1-D), in combinatie met een eiwitbeperking in de voeding. Deze indicatie is goedgekeurd onder versnelde goedkeuring op basis van de reductie van plasma-arginine. Voortdurende goedkeuring voor deze indicatie kan afhankelijk zijn van verificatie en beschrijving van het klinische voordeel in een bevestigend onderzoek.

Over ImmedicaImmedica is een farmaceutisch bedrijf, met hoofdkantoor in Stockholm, Zweden, dat zich richt op de commercialisering van geneesmiddelen voor zeldzame ziekten en gespecialiseerde zorgproducten. De capaciteiten van Immedica omvatten marketing en verkoop, compliance, geneesmiddelenbewaking, kwaliteitsborging, regelgeving, medische zaken en markttoegang, evenals een wereldwijd distributienetwerk dat patiënten in meer dan 50 landen bedient. Imedica zet zich volledig in voor het helpen van mensen die leven met ziekten die een grote onvervulde medische behoefte hebben. De therapeutische gebieden van Immedica liggen binnen RARE metabolic, RARE hematologie & oncologie, RARE neurologie, RARE endocrinologie en gespecialiseerde zorg. Imedica werd opgericht in 2018 en heeft vandaag ongeveer 180 mensen in dienst in Europa, het Midden-Oosten en de Verenigde Staten. Immedica wordt ondersteund door de investeringsmaatschappijen KKR en Impilo.

Bron: Immedica Pharma

Bron: HealthDay

Gerelateerde artikelen

Aeglea BioTherapeutics dient BLA in bij de FDA voor Pegzilarginase voor de behandeling van arginase 1-deficiëntie - 12 april 2022

Loargys (pegzilarginase-nbln) FDA-goedkeuringsgeschiedenis

Meer nieuwsbronnen

FDA Medwatch Drug Alerts

Daily MedNews

Nieuws voor gezondheidswerkers

Nieuwe medicijngoedkeuringen

Nieuwe medicijnaanvragen

Tekorten aan medicijnen

Resultaten van klinische onderzoeken

Goedkeuringen van generieke medicijnen

Drugs.com Podcast

Abonneer u op onze nieuwsbrief

Wat uw interesse ook is, abonneer u op onze nieuwsbrieven om het beste van Drugs.com in uw inbox te ontvangen.

Geplaatst : 2026-02-25 08:52

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.