FDA przyspiesza zatwierdzenie leku Loargys (pegzilarginase-nbln) w leczeniu hiperargininemii u pacjentów z niedoborem arginazy 1

Śledź Drugslib na

FDA przyznaje przyspieszone zatwierdzenie leku Loargys (pegzilarginaza-nbln) do leczenia hiperargininemii u pacjentów z niedoborem arginazy 1

SZTOKHOLM, Szwecja, 23 lutego 2026 r. — Firma Immedica Pharma ogłosiła dzisiaj, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała przyspieszone zatwierdzenie leku Loargys® (pegzilarginaza-nbln), enzym specyficzny dla argininy wskazany w leczeniu hiperargininemii u dorosłych i dzieci w wieku 2 lat i starszych z niedoborem arginazy 1 (ARG1-D), w połączeniu z ograniczeniem białka w diecie.

To wskazanie zostało zatwierdzone w ramach przyspieszonego zatwierdzenia w oparciu o redukcję zawartości argininy w osoczu. Dalsze zatwierdzenie tego wskazania może być uzależnione od weryfikacji i opisu korzyści klinicznych w badaniu potwierdzającym.

„Dzisiejsze przyspieszone zatwierdzenie przez FDA leku Loargys jest ważnym kamieniem milowym dla Immedica oraz dla pacjentów i rodzin dotkniętych ARG1-D w USA” – powiedział Anders Edvell, dyrektor generalny Immedica. "Ten wynik jest wynikiem wspólnych wysiłków całej społeczności ARG1-D, w tym pacjentów, grup wsparcia, badaczy i klinicystów. Jesteśmy dumni, że możemy zapewnić opcję leczenia pacjentom i rodzinom, które długo czekały na postęp."

ARG1-D dotyka szacunkowo 250 osób mieszkających w USA, a obecny standard opieki opiera się przede wszystkim na leczeniu objawów, w tym ograniczeniu spożycia białka w diecie, suplementacji aminokwasów niezawierających argininy i, jeśli to konieczne, stosowaniu środków wychwytujących azot.

„Do tej pory opieka nad pacjentami z ARG1-D ograniczała się do leczenia objawów i ścisłej kontroli diety. Przyspieszone zatwierdzenie leku Loargys oferuje zasadniczo nowe podejście, które rozwiązuje problem samego niedoboru enzymu. Ponieważ stale Doniesiono, że podwyższony poziom argininy i jej metabolitów jest bezpośrednią lub bezpośrednią przyczyną postępu choroby, co stanowi poważny postęp w medycynie metabolicznej” – powiedział dr Stephen Cederbaum, emerytowany profesor genetyki człowieka i medycyny na Uniwersytecie Kalifornijskim w Los Angeles.

Loargys to pierwszy i jedyny lek mający na celu rozwiązanie problemu utrzymującego się podwyższonego poziomu argininy w osoczu, głównego czynnika wywołującego ARG1-D.

Informacje o ARG1-D ARG1-D to niezwykle rzadka i poważna dziedziczna choroba metaboliczna. Główna wada ARG1-D prowadzi do gromadzenia się argininy w osoczu (hiperargininemii) i jej toksycznych metabolitów. Pacjenci są często diagnozowani w późnym niemowlęctwie lub wczesnym dzieciństwie, a objawy obejmują spastyczność, drgawki, opóźnienie rozwoju, niepełnosprawność intelektualną i wczesną śmiertelność. ARG1-D jest jednym z ośmiu podtypów zaburzeń cyklu mocznikowego (UCD). Ma pewne nakładające się cechy z innymi UCD, w tym upośledzone wydalanie azotu. Jednakże w ARG1-D hiperamonemia jest na ogół mniej dotkliwa.

O Loargys® (pegzilarginase-nbln) Pegzilarginaza to nowy, rekombinowany, ludzki enzym arginaza-1, który, jak wykazano, szybko i trwale obniża poziom aminokwasu argininy i jej toksycznych metabolitów w osoczu, co czyni ją pierwszą i jedyną terapią, o której udowodniono, że obniża poziom argininy w osoczu. Lek Loargys został zatwierdzony w UE, Wielkiej Brytanii, USA i Omanie do leczenia niedoboru arginazy 1 (ARG1-D), znanego również jako hiperargininemia, u dorosłych, młodzieży i dzieci w wieku 2 lat i starszych.

W USA lek Loargys® (pegzilarginaza-nbln) został zatwierdzony do leczenia hiperargininemii u dorosłych i dzieci w wieku 2 lat i starszych za pomocą arginazy 1 Niedobór (ARG1-D) w połączeniu z ograniczeniem białka w diecie. To wskazanie zostało zatwierdzone w ramach przyspieszonego zatwierdzenia w oparciu o redukcję argininy w osoczu. Dalsze zatwierdzenie tego wskazania może być uzależnione od weryfikacji i opisu korzyści klinicznych w badaniu potwierdzającym.

O ImmedicaImmedica to firma farmaceutyczna z siedzibą w Sztokholmie w Szwecji, zajmująca się komercjalizacją leków na rzadkie choroby i produktów do pielęgnacji specjalistycznej. Możliwości Immedica obejmują marketing i sprzedaż, zgodność, nadzór nad bezpieczeństwem farmakoterapii, zapewnienie jakości, regulacje, sprawy medyczne i dostęp do rynku, a także globalną sieć dystrybucji obsługującą pacjentów w ponad 50 krajach. Immedica jest w pełni zaangażowana w pomoc osobom cierpiącym na choroby, które mają duże niezaspokojone potrzeby medyczne. Obszary terapeutyczne Immedica obejmują RARE metabolizm, RARE hematologię i onkologię, RARE neurologię, RARE endokrynologię i opiekę specjalistyczną. Immedica została założona w 2018 roku i zatrudnia dziś około 180 osób w Europie, na Bliskim Wschodzie i w Stanach Zjednoczonych. Immedica jest wspierana przez firmy inwestycyjne KKR i Impilo.

Źródło: Immedica Pharma

Źródło: HealthDay

Powiązane artykuły

  • Aeglea BioTherapeutics przesyła BLA do FDA w sprawie pegzilarginazy stosowanej w leczeniu niedoboru arginazy 1 – 12 kwietnia 2022 r.

    • Loargys (pegzilarginaza-nbln) Historia zatwierdzeń FDA

    Więcej aktualności zasoby

  • Alerty narkotykowe FDA Medwatch
  • Daily MedNews
  • Wiadomości dla pracowników służby zdrowia
  • Zatwierdzenia nowych leków
  • Zastosowania nowych leków
  • Niedobory leków
  • Wyniki badań klinicznych
  • Zatwierdzenia leków generycznych
  • Podcast Drugs.com

    • Zapisz się do naszego newslettera

    Bez względu na temat, który Cię interesuje, zapisz się do naszych biuletynów, aby otrzymywać najlepsze informacje z Drugs.com w swojej skrzynce odbiorczej.

    Wysłano : 2026-02-25 08:52

    Czytaj więcej

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe