FDA concede aprovação acelerada para Loargys (pegzilarginase-nbln) para o tratamento de hiperargininemia em pacientes com deficiência de arginase 1

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FDA concede aprovação acelerada ao Loargys (pegzilarginase-nbln) para o tratamento de hiperargininemia em pacientes com deficiência de arginase 1

ESTOCOLMO, Suécia, 23 de fevereiro de 2026 - A Immedica Pharma anunciou hoje que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu aprovação acelerada do Loargys® (pegzilarginase-nbln), uma enzima específica da arginina indicada para o tratamento da hiperargininemia em pacientes adultos e pediátricos com 2 anos de idade ou mais com deficiência de arginase 1 (ARG1-D), em conjunto com restrição de proteínas na dieta.

Esta indicação foi aprovada sob aprovação acelerada com base na redução da arginina plasmática. A aprovação contínua para esta indicação pode depender da verificação e descrição do benefício clínico em um ensaio confirmatório.

“A aprovação acelerada do Loargys pela FDA hoje é um marco importante para a Immedica e para pacientes e famílias afetadas pela ARG1-D nos EUA”, disse Anders Edvell, CEO da Immedica. "Este resultado é o resultado de esforços colaborativos em toda a comunidade ARG1-D, incluindo pacientes, grupos de defesa, pesquisadores e médicos. Estamos orgulhosos de poder oferecer uma opção de tratamento para pacientes e famílias que há muito aguardavam o progresso."

A ARG1-D afeta cerca de 250 pessoas que vivem nos EUA e o padrão atual de tratamento depende principalmente do controle dos sintomas, incluindo restrição de proteínas na dieta, suplementação de aminoácidos sem arginina e agentes eliminadores de nitrogênio, se necessário.

“Até agora, o tratamento dos pacientes com ARG1-D tem sido limitado ao tratamento sintomático e ao controle dietético rigoroso. A aprovação acelerada do Loargys oferece uma abordagem fundamentalmente nova que aborda a deficiência enzimática em si. Foi relatado que arginina persistentemente elevada e seus metabólitos são o fator proximal ou direto da progressão da doença, este é um grande avanço na medicina metabólica”, disse o Dr. Stephen Cederbaum, professor emérito de genética humana e médica na UCLA.

Loargys é o primeiro e único tratamento para tratar níveis persistentemente elevados de arginina plasmática, o principal causador do ARG1-D.

Sobre o ARG1-D O ARG1-D é um distúrbio metabólico hereditário grave e ultra-raro. O principal defeito no ARG1-D leva ao acúmulo de arginina plasmática (hiperargininemia) e seus metabólitos tóxicos. Os pacientes são frequentemente diagnosticados no final da infância ou na primeira infância, e os sintomas incluem espasticidade, convulsões, atraso no desenvolvimento, deficiência intelectual e mortalidade precoce. ARG1-D é um dos oito subtipos de distúrbio do ciclo da ureia (UCD). Ele compartilha algumas características sobrepostas com outras UCDs, incluindo a excreção prejudicada de nitrogênio. No entanto, no ARG1-D, a hiperamonemia é geralmente menos grave.

Sobre Loargys® (pegzilarginase-nbln) A pegzilarginase é uma nova enzima arginase-1 humana recombinante que demonstrou reduzir de forma rápida e sustentável os níveis do aminoácido arginina e seus metabólitos tóxicos no plasma, tornando-a a primeira e única terapia comprovada para reduzir a arginina plasmática. Loargys é aprovado na UE, Reino Unido, EUA e Omã para o tratamento da deficiência de arginase 1 (ARG1-D), também conhecida como hiperargininemia, em adultos, adolescentes e crianças com 2 anos ou mais.

Nos EUA, Loargys® (pegzilarginase-nbln) é aprovado para o tratamento de hiperargininemia em pacientes adultos e pediátricos com 2 anos de idade ou mais com deficiência de arginase 1 (ARG1-D), em conjunto com restrição protéica na dieta. Esta indicação é aprovada sob aprovação acelerada com base na redução da arginina plasmática. A aprovação contínua desta indicação pode depender da verificação e descrição do benefício clínico em um ensaio confirmatório.

Sobre a ImmedicaA Immedica é uma empresa farmacêutica, com sede em Estocolmo, Suécia, focada na comercialização de medicamentos para doenças raras e produtos de cuidados especializados. As capacidades da Immedica abrangem marketing e vendas, conformidade, farmacovigilância, garantia de qualidade, regulamentação, assuntos médicos e acesso ao mercado, bem como uma rede de distribuição global que atende pacientes em mais de 50 países. A Immedica está totalmente dedicada a ajudar aqueles que vivem com doenças que apresentam grandes necessidades médicas não atendidas. As áreas terapêuticas da Immedica estão em RARE metabólico, RARE hematologia e oncologia, RARE neurologia, RARE endocrinologia e cuidados especializados. A Immedica foi fundada em 2018 e emprega hoje cerca de 180 pessoas em toda a Europa, Médio Oriente e Estados Unidos. A Immedica é apoiada pelas empresas de investimento KKR e Impilo.

Fonte: Immedica Pharma

Fonte: HealthDay

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    Postou : 2026-02-25 08:52

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