FDA acordă aprobare accelerată Loargys (pegzilarginase-nbln) pentru tratamentul hiperarginemiei la pacienții cu deficit de arginază 1

Urmăriți Drugslib pe

FDA acordă aprobare accelerată Loargys (pegzilarginase-nbln) pentru tratamentul hiperargininemiei la pacienții cu deficit de arginază 1

STOCKHOLM, Suedia, 23 februarie 2026 - Immedica Pharma a anunțat astăzi că U.S. (pegzilarginase-nbln), o enzimă specifică argininei, indicată pentru tratamentul hiperargininemiei la pacienții adulți și copii cu vârsta de 2 ani și peste cu deficit de arginază 1 (ARG1-D), în combinație cu restricția proteică alimentară.

Această indicație este aprobată sub aprobare accelerată bazată pe reducerea argininei plasmatice. Continuarea aprobării acestei indicații poate fi condiționată de verificarea și descrierea beneficiului clinic într-un studiu de confirmare.

„Aprobarea accelerată de astăzi de FDA a Loargys este o piatră de hotar importantă pentru Immedica și pentru pacienții și familiile afectate de ARG1-D în SUA”, a declarat Anders Edvell, CEO Immedica. "Acest rezultat este rezultatul eforturilor de colaborare din întreaga comunitate ARG1-D, inclusiv pacienți, grupuri de advocacy, cercetători și clinicieni. Suntem mândri că putem oferi o opțiune de tratament pentru pacienții și familiile care au așteptat de mult progrese."

ARG1-D afectează aproximativ 250 de persoane care trăiesc în S.U.A., iar standardul actual de îngrijire se bazează în principal pe managementul simptomelor, inclusiv pe restricția alimentară a proteinelor, suplimentarea cu aminoacizi fără arginină și agenți de captare a azotului, dacă este necesar.

„Până în prezent, îngrijirea pacienților cu ARG1-D a fost limitată la o aprobare strictă a controlului simptomatic al dietei. care abordează deficiența enzimatică în sine, deoarece arginina și metaboliții săi persistente au fost raportați a fi motorul proximal sau direct al progresiei bolii, acesta este un progres major în medicina metabolică”, a spus dr. Stephen Cederbaum, profesor emerit de genetică umană și medicală la UCLA.

Loargys este primul și singurul tratament care abordează nivelurile persistente crescute de arginină plasmatică, principalul factor declanșator al ARG1-D.

Despre ARG1-D ARG1-D este o tulburare metabolică moștenită foarte rară și gravă. Defectul principal al ARG1-D duce la acumularea de arginină plasmatică (hiperargininemie) și metaboliții săi toxici. Pacienții sunt adesea diagnosticați în copilărie târzie sau în copilăria timpurie, iar simptomele includ spasticitate, convulsii, întârziere în dezvoltare, dizabilitate intelectuală și mortalitate timpurie. ARG1-D este unul dintre cele opt subtipuri de tulburare a ciclului ureei (UCD). Împărtășește unele caracteristici care se suprapun cu alte UCD, inclusiv excreția afectată de azot. Cu toate acestea, în ARG1-D, hiperamoniemia este în general mai puțin severă.

Despre Loargys® (pegzilarginase-nbln) Pegzilarginaza este o enzimă nouă, recombinantă, umană, arginază-1, care s-a dovedit că scădea rapid și sustenabil nivelurile de aminoacid arginină și metaboliții săi toxici în plasmă, făcând-o prima și singura terapie dovedită că scade arginina plasmatică. Loargys este aprobat în UE, Marea Britanie, SUA și Oman pentru tratamentul deficienței de arginază 1 (ARG1-D), cunoscută și sub denumirea de hiperargininemia, la adulți, adolescenți și copii cu vârsta de 2 ani și peste.

În SUA, Loargys® (pegzilarginază-nbln) este aprobat pentru tratamentul pacienților adulți și copii cu hiperarginimie la vârsta de 2 ani și la copii și adolescenți. Deficiența de arginază 1 (ARG1-D), în combinație cu restricția proteică alimentară. Această indicație este aprobată sub aprobare accelerată bazată pe reducerea argininei plasmatice. Continuarea aprobării pentru această indicație poate fi condiționată de verificarea și descrierea beneficiului clinic într-un studiu de confirmare.

Despre ImmedicaImmedica este o companie farmaceutică, cu sediul în Stockholm, Suedia, axată pe comercializarea de medicamente pentru boli rare și produse de îngrijire de specialitate. Capacitățile Immedica acoperă marketing și vânzări, conformitate, farmacovigilență, asigurare a calității, reglementare, afaceri medicale și acces la piață, precum și o rețea globală de distribuție care deservește pacienții din peste 50 de țări. Immedica se dedică pe deplin ajutorării celor care trăiesc cu boli care au o mare nevoie medicală nesatisfăcută. Domeniile terapeutice ale Immedica se află în RARE metabolic, RARE hematologie și oncologie, RARE neurologie, RARE endocrinologie și îngrijire de specialitate. Immedica a fost fondată în 2018 și are astăzi aproximativ 180 de angajați în Europa, Orientul Mijlociu și Statele Unite. Immedica este susținută de firmele de investiții KKR și Impilo.

Sursa: Immedica Pharma

Sursa: HealthDay

Articole asemănătoare

  • Aeglea BioTherapeutics trimite BLA la FDA pentru Pegzilarginase pentru tratamentul deficitului de arginază 1 - 12 aprilie 2022

    • Loargys (pegzilarginase) (Istoric pegzilarginase)

    -2>Movilnază resurse
  • FDA Medwatch Drug Alerts
  • Daily MedNews
  • Noutăți pentru profesioniștii din domeniul sănătății
  • Noi aprobări de medicamente
  • Noi cereri de medicamente
  • Lipsa de medicamente
  • Rezultatele studiilor clinice de medicamente
  • >Podcast Drugs.com

    • Abonați-vă la buletinul nostru informativ

    Indiferent de subiectul dvs. de interes, abonați-vă la buletinele noastre informative pentru a primi tot ce este mai bun de la Drugs.com în căsuța dvs. de e-mail.

    Postat : 2026-02-25 08:52

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare