FDA выдало ускоренное одобрение препарату Лоаргис (пегзиларгиназа-nbln) для лечения гипераргининемии у пациентов с дефицитом аргиназы 1

Следите за Drugslib на

FDA выдало ускоренное одобрение Loargys (пегзиларгиназа-nbln) для лечения гипераргининемии у пациентов с дефицитом аргиназы 1

СТОКГОЛЬМ, Швеция, 23 февраля 2026 г. – Сегодня компания Immedica Pharma объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) выдало ускоренное одобрение Loargys® (пегзиларгиназа-nbln), аргинин-специфичный фермент, показанный для лечения гипераргининемии у взрослых и детей в возрасте 2 лет и старше с дефицитом аргиназы 1 (ARG1-D) в сочетании с диетическим ограничением белка.

Это показание одобрено в ускоренном порядке на основании снижения уровня аргинина в плазме. Продолжение одобрения этого показания может зависеть от проверки и описания клинической пользы в подтверждающем исследовании.

«Сегодняшнее ускоренное одобрение Loargys FDA является важной вехой для Immedica, а также для пациентов и семей, пострадавших от ARG1-D в США», — сказал Андерс Эдвелл, генеральный директор Immedica. "Этот результат является результатом совместных усилий всего сообщества ARG1-D, включая пациентов, правозащитные группы, исследователей и врачей. Мы гордимся тем, что можем предоставить вариант лечения для пациентов и их семей, которые давно ждали прогресса".

По оценкам, ARG1-D затрагивает около 250 человек, живущих в США, и нынешние стандарты лечения основаны в первую очередь на лечении симптомов, включая диетическое ограничение белка, добавление аминокислот, не содержащих аргинин, и агенты, удаляющие азот, если это необходимо.

"До сих пор уход за пациентами с ARG1-D ограничивался симптоматическим лечением и строгим диетическим контролем. Ускоренное одобрение Loargys предлагает принципиально новый подход, который устраняет сам дефицит фермента. С тех пор Сообщается, что постоянно повышенный уровень аргинина и его метаболитов является ближайшим или прямым фактором прогрессирования заболевания, и это является крупным достижением в метаболической медицине», — сказал доктор Стивен Седербаум, почетный профессор генетики человека и медицинской генетики Калифорнийского университета в Лос-Анджелесе.

Лоаргис — первый и единственный препарат, направленный на устранение стойко повышенного уровня аргинина в плазме, основного фактора развития ARG1-D.

Об ARG1-D ARG1-D — это ультраредкое и серьезное наследственное нарушение обмена веществ. Основной дефект ARG1-D приводит к накоплению аргинина в плазме (гипераргининемия) и его токсичных метаболитов. Пациентам часто диагностируют в позднем младенчестве или раннем детстве, и симптомы включают спастичность, судороги, задержку развития, умственную отсталость и раннюю смертность. ARG1-D является одним из восьми подтипов нарушения цикла мочевины (UCD). Он имеет некоторые общие черты с другими UCD, включая нарушение экскреции азота. Однако при ARG1-D гипераммониемия обычно менее выражена.

О Loargys® (пегзиларгиназа-nbln) Пегзиларгиназа — это новый рекомбинантный фермент аргиназы-1 человека, который, как было показано, быстро и устойчиво снижает уровни аминокислоты аргинина и ее токсичных метаболитов в плазме, что делает его первым и единственным препаратом, снижающим уровень аргинина в плазме. Loargys одобрен в ЕС, Великобритании, США и Омане для лечения дефицита аргиназы 1 (ARG1-D), также известного как гипераргининемия, у взрослых, подростков и детей от 2 лет и старше.

В США Loargys® (пегзиларгиназа-nbln) одобрен для лечения гипераргининемии у взрослых и детей в возрасте 2 лет и старше с дефицитом аргиназы 1. (ARG1-D) в сочетании с ограничением потребления белка. Это показание одобрено в рамках ускоренной процедуры утверждения на основании снижения уровня аргинина в плазме. Дальнейшее одобрение этого показания может зависеть от проверки и описания клинической пользы в подтверждающем исследовании.

О ImmedicaImmedica — фармацевтическая компания со штаб-квартирой в Стокгольме, Швеция, специализирующаяся на коммерциализации лекарств для лечения редких заболеваний и специализированных средств ухода. Возможности Immedica охватывают маркетинг и продажи, соблюдение требований, фармаконадзор, обеспечение качества, нормативное регулирование, медицинские вопросы и доступ к рынкам, а также глобальную дистрибьюторскую сеть, обслуживающую пациентов в более чем 50 странах. Immedica полностью посвящает себя помощи людям, живущим с заболеваниями, которые вызывают большие неудовлетворенные медицинские потребности. Терапевтические области Immedica включают РЕДКУЮ метаболическую, РЕДКУЮ гематологию и онкологию, РЕДКУЮ неврологию, РЕДКУЮ эндокринологию и специализированную помощь. Immedica была основана в 2018 году, и сегодня в ней работают около 180 человек в Европе, на Ближнем Востоке и в США. Immedica поддерживается инвестиционными компаниями KKR и Impilo.

Источник: Immedica Pharma

Источник: HealthDay

Статьи по теме

  • Aeglea BioTherapeutics подает в FDA BLA для пегзиларгиназы для лечения дефицита аргиназы 1 — 12 апреля 2022 г.

    • Loargys (пегзиларгиназа-nbln) История одобрения FDA

    Дополнительные новости ресурсы

  • Предупреждения FDA Medwatch о лекарствах
  • Ежедневные новости MedNews
  • Новости для работников здравоохранения
  • Одобрение новых лекарств
  • Новые заявки на лекарства
  • Нехватка лекарств
  • Результаты клинических испытаний
  • Одобрение дженериков
  • Подкаст Drugs.com

    • Подпишитесь на нашу рассылку

    Какова бы ни была тема, которая вас интересует, подпишитесь на нашу рассылку, чтобы получать все самое лучшее от Drugs.com на свой почтовый ящик.

    Опубликовано : 2026-02-25 08:52

    Читать далее

    Отказ от ответственности

    Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

    Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

    Популярные ключевые слова